Простое слепое исследование эрголоидных мезилатов, 5-HTP и их комбинации у взрослых мужчин с синдромом ломкой Х-хромосомы

Критерии включения:

1. Мужчина в возрасте от 18 до 45 лет включительно.
2. У участника синдром ломкой Х-хромосомы с молекулярно-генетическим подтверждением полной мутации ломкой Х-умственной отсталости (FMR1) (≥200 повторов CGG).
3. Текущее лечение не более чем 3 назначенными психотропными препаратами. Противоэпилептические препараты разрешены и не считаются психотропными препаратами, если они используются для лечения судорог. Противоэпилептические препараты по другим показаниям, например, для лечения аффективных расстройств, входят в число разрешенных препаратов.
4. Разрешенные сопутствующие психотропные препараты должны иметь стабильную дозу и режим дозирования в течение как минимум 2 недель до скрининга и должны оставаться стабильными в период между скринингом и началом приема исследуемого препарата.
5. Противоэпилептические препараты должны находиться в стабильной дозе и режиме дозирования в течение 12 недель до скрининга и должны оставаться стабильными в период между скринингом и началом приема исследуемого препарата.
6. Участники с судорожным расстройством в анамнезе, которые в настоящее время получают лечение противоэпилептическими препаратами, должны не иметь приступов в течение 3 месяцев до скрининга или не должны иметь приступов в течение 3 лет, если в настоящее время не получают противоэпилептические препараты.
7. Поведенческие и терапевтические методы лечения/вмешательства должны быть стабильными в течение 4 недель до скрининга и должны оставаться стабильными в период между скринингом и началом приема исследуемого препарата, а также на протяжении всего исследования. Незначительные изменения в часах или времени терапии, которые не считаются клинически значимыми, не являются исключением. Допускаются изменения терапии, предоставляемой по школьной программе, в связи со школьными каникулами.
8. Участник должен быть готов практиковать барьерные методы контрацепции во время исследования, если он ведет активную половую жизнь. Воздержание также считается разумной формой контроля над рождаемостью в этой исследуемой популяции.
9. У участника есть родитель, законный уполномоченный опекун или постоянный опекун.
10. Участник и опекун могут регулярно и надежно посещать клинику.
11. Участник может глотать капсулы.
12. Для участников, которые не являются их собственными законными опекунами, родитель/законный уполномоченный опекун участника может понять и подписать форму информированного согласия на участие в исследовании.
13. Если участник является своим законным опекуном, он может понять и подписать информированное согласие на участие в исследовании.
14. Если участник не является своим законным опекуном, участник дает согласие на участие в исследовании, если участник обладает когнитивной способностью дать согласие.

Критерий исключения:

1. История или текущее сердечно-сосудистое, почечное, печеночное, респираторное, желудочно-кишечное, психическое, неврологическое, цереброваскулярное или другое системное заболевание, которое может подвергнуть участника риску или потенциально повлиять на интерпретацию безопасности, переносимости или эффективности исследуемого препарата. .

   Общие заболевания, такие как легкая гипертензия, хорошо контролируемый сахарный диабет 2 типа (гемоглобин A1C [Hgb A1C] <6,5%) и т. д. разрешены по решению исследователя, если они стабильны и контролируются медикаментозной терапией, которая постоянна в течение менее чем за 4 недели до рандомизации.

2. Клинически значимые отклонения, по мнению исследователя, в лабораторных тестах безопасности, показателях жизнедеятельности, измеренных во время скрининга.
3. История злоупотребления психоактивными веществами в течение последнего года, согласно оценке следователя.
4. Использование ингибиторов CYP3A4, бета-блокаторов, ингибиторов МАО или триптанов в любое время во время участия в исследовании.
5. Значительные нарушения слуха или зрения, которые могут повлиять на способность участника пройти тестовые процедуры.
6. Сопутствующее серьезное психическое заболевание (например, большое депрессивное расстройство, шизофрения или биполярное расстройство), диагностированное исследователем. Участники с дополнительным диагнозом расстройства аутистического спектра или тревожного расстройства будут допущены, так как это характеристики FXS.
7. У участника есть активные заболевания, которые могут помешать участию, такие как приобретенный иммунодефицит, гепатит С, гепатит В или туберкулез.
8. Участник планирует начать психотерапию или когнитивно-поведенческую терапию (КПТ) в период исследования или начал психотерапию или КПТ в течение 4 недель до скрининга.
9. Участник участвовал в другом клиническом исследовании в течение 30 дней, предшествующих скринингу.