Einzelblindstudie zu Ergoloidmesylaten, 5-HTP und der Kombination bei erwachsenen Männern mit Fragile-X-Syndrom

Einschlusskriterien:

1. Männlich im Alter von 18 bis einschließlich 45 Jahren.
2. Der Teilnehmer hat ein Fragiles-X-Syndrom mit einer molekulargenetischen Bestätigung der vollständigen Fragile-X-Mental-Retardation (FMR1)-Mutation (≥200 CGG-Wiederholungen).
3. Aktuelle Behandlung mit nicht mehr als 3 verschriebenen Psychopharmaka. Antiepileptika sind erlaubt und zählen nicht zu den Psychopharmaka, wenn sie zur Behandlung von Krampfanfällen eingesetzt werden. Antiepileptika für andere Indikationen, wie z. B. die Behandlung von Stimmungsstörungen, werden auf die Grenze der erlaubten Arzneimittel angerechnet.
4. Zulässige begleitende psychotrope Medikamente müssen mindestens 2 Wochen vor dem Screening in einer stabilen Dosis und einem stabilen Dosierungsschema vorliegen und müssen während des Zeitraums zwischen dem Screening und dem Beginn der Studienmedikation stabil bleiben.
5. Antiepileptika müssen für 12 Wochen vor dem Screening in einer stabilen Dosis und einem stabilen Dosierungsschema vorliegen und müssen während des Zeitraums zwischen dem Screening und dem Beginn der Studienmedikation stabil bleiben.
6. Teilnehmer mit einer Vorgeschichte von Anfallsleiden, die derzeit eine Behandlung mit Antiepileptika erhalten, müssen vor dem Screening 3 Monate lang anfallsfrei gewesen sein oder 3 Jahre lang anfallsfrei sein, wenn sie derzeit keine Antiepileptika erhalten.
7. Verhaltens- und therapeutische Behandlungen/Interventionen müssen für 4 Wochen vor dem Screening stabil sein und müssen während des Zeitraums zwischen dem Screening und dem Beginn der Studienmedikation und während der gesamten Studie stabil bleiben. Geringfügige Änderungen der Stunden oder Zeiten der Therapie, die nicht als klinisch signifikant erachtet werden, sind nicht ausschließend. Änderungen der im Rahmen eines Schulprogramms angebotenen Therapien aufgrund von Schulferien sind zulässig.
8. Der Teilnehmer muss bereit sein, während des Studiums Barrieremethoden zur Empfängnisverhütung zu praktizieren, wenn er sexuell aktiv ist. Auch Abstinenz wird in dieser Studienpopulation als sinnvolle Form der Empfängnisverhütung angesehen.
9. Der Teilnehmer hat einen Elternteil, einen gesetzlichen Vormund oder eine ständige Betreuungsperson.
10. Teilnehmer und Betreuer können die Klinik regelmäßig und zuverlässig aufsuchen.
11. Der Teilnehmer kann Kapseln schlucken.
12. Bei Teilnehmern, die nicht ihr eigener Erziehungsberechtigter sind, kann der Elternteil/Erziehungsberechtigte des Teilnehmers eine Einverständniserklärung zur Teilnahme an der Studie verstehen und unterschreiben.
13. Wenn der Teilnehmer sein eigener Erziehungsberechtigter ist, kann er die Einverständniserklärung zur Teilnahme an der Studie verstehen und unterschreiben.
14. Wenn der Teilnehmer nicht sein eigener Erziehungsberechtigter ist, stimmt der Teilnehmer der Teilnahme an der Studie zu, wenn der Teilnehmer die kognitive Fähigkeit hat, seine Zustimmung zu erteilen.

Ausschlusskriterien:

1. Vorgeschichte oder aktuelle kardiovaskuläre, renale, hepatische, respiratorische, gastrointestinale, psychiatrische, neurologische, zerebrovaskuläre oder andere systemische Erkrankungen, die den Teilnehmer einem Risiko aussetzen oder möglicherweise die Interpretation der Sicherheit, Verträglichkeit oder Wirksamkeit der Studienmedikation beeinträchtigen würden .

   Häufige Krankheiten wie leichter Bluthochdruck, gut eingestellter Typ-2-Diabetes mellitus (Hämoglobin A1C [Hgb A1C] < 6,5 %) usw. sind nach Ermessen des Prüfarztes zulässig, solange sie stabil sind und durch eine konstante medikamentöse Therapie kontrolliert werden mindestens 4 Wochen vor der Randomisierung.

2. Klinisch signifikante Anomalien, nach Einschätzung des Prüfarztes, in Sicherheitslabortests, Vitalfunktionen, die während des Screenings gemessen wurden.
3. Geschichte des Drogenmissbrauchs innerhalb des letzten Jahres, nach Einschätzung des Ermittlers.
4. Verwendung von CYP3A4-Hemmern, Betablockern, MAO-Hemmern oder Triptanen zu einem beliebigen Zeitpunkt während der Teilnahme an der Studie.
5. Erhebliche Hör- oder Sehbehinderung, die die Fähigkeit des Teilnehmers beeinträchtigen kann, die Testverfahren abzuschließen.
6. Gleichzeitige schwere psychiatrische Erkrankung (z. B. schwere depressive Störung, Schizophrenie oder bipolare Störung), wie vom Prüfarzt diagnostiziert. Teilnehmer mit zusätzlicher Diagnose einer Autismus-Spektrum-Störung oder Angststörung sind zugelassen, da dies Merkmale von FXS sind.
7. Der Teilnehmer hat aktive Krankheiten, die die Teilnahme beeinträchtigen würden, wie z. B. erworbene Immunschwächekrankheit, Hepatitis C, Hepatitis B oder Tuberkulose.
8. Der Teilnehmer plant, während des Studienzeitraums eine Psychotherapie oder kognitive Verhaltenstherapie (CBT) zu beginnen, oder hat innerhalb von 4 Wochen vor dem Screening mit einer Psychotherapie oder CBT begonnen.
9. Der Teilnehmer hat innerhalb der 30 Tage vor dem Screening an einer anderen klinischen Studie teilgenommen.