Optimalisering av initiering av ikke-invasiv ventilasjon hos ALS-pasienter (INITIALS)
Mål: Hovedmålet med denne studien er å identifisere hvilken (feno)type ALS-pasient som har størst utbytte av NIV for å forbedre livskvaliteten.
Studiepopulasjon: Voksne pasienter med ALS, PLS (primær lateral sklerose) av PSMA (progressiv spinal muskelatrofi) i Nederland. Pasienter vil bli inkludert under deres første besøk til et av HMV-sentrene i Nederland.
Hovedstudieparametere/endepunkter: Hovedstudieparameteren er endring i livskvalitet (QoL) definert som endring i ALS Assessment Questionnaire (ALSAQ-40) hos pasienter med ALS etter oppstart av NIV.
Design: Multisenter prospektiv kohortstudie bestående av 2 ikke-randomiserte kohorter, d.v.s. ALS-pasienter som starter NIV og ALS-pasienter som ikke starter NIV på tidspunktet for inkludering i denne studien.
Varighet: Total varighet av studiet: 3,5 år. Inkluderingsperiode: 30 måneder. Oppfølgingstid etter oppstart av NIV: 9 måneder. Deretter vil 6 måneder brukes til dataanalyse.
Innstilling: Involvering av alle (4) HMV-sentre i Nederland (Groningen, Maastricht, Rotterdam, Utrecht).
Prosedyre: 250 ALS-pasienter vil bli inkludert. Under det første vanlige besøket til HMV-senteret vil pasienter bli bedt om å delta i studien. Data vil bli registrert ved regelmessige besøk på HMV-senteret.
Studieoversikt
Status
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Første besøk:
Etter informert samtykke vil følgende data som samles inn som deler av vanlig omsorg bli registrert i saksrapportskjemaet (CRF):
Lungefunksjon:
- FVC (prognostisert %) oppreist og liggende
- kapillær blodgassanalyse, romluft (pH, pCO2, HCO3-, pO2)
- anamnestiske spørsmål (Borg skala 0-4)
- Kjønn
- Alder
- Perkutan endoskopisk gastrostomi (PEG)/ Perkutan radiologisk gastrostomi (PRG) rør: ja/nei
- Medisinering
- Vekt/BMI
- Bosituasjon
- Sivil status
Følgende kliniske karakteristika fra journalen deres (fra nevrolog eller rehabiliteringsspesialist):
- Dato for diagnose
- Type ALS ved debut
- ALSFRS-R på diagnosetidspunktet
- Lungefunksjon ved diagnosetidspunktet
- Kognitiv status (ECAS, ALS-FTD-Q)
- Medisinsk historie
Validerte spørreskjemaer (online):
- Spørreskjemaer for livskvalitet (SF 36, ALSAQ-40)
- Respiratorisk insuffisiens spørreskjema (SRI)
- ALS FRS R (pasientversjon)
- Bulbar symptom spørreskjema (CNS BFS)
Etter det første besøket vil pasienter delta i en av de to kohortene (ikke-randomisert):
- Kohort 1: pasienter som starter NIV i løpet av de første to månedene etter første besøk til HMV
- Kohort 2: pasienter som ikke starter NIV de første to månedene etter første besøk til HMV.
Kohort 1:
Data vil bli registrert ved initiering av NIV og 3, 6 og 9 måneder etter initiering. Data vil bli registrert ved vanlige besøk (på HMV-senteret eller hjemme hos pasientene).
Lungefunksjon:
- kapillærblodgass, romluft (pH, pCO2 (kPa/ mmHg), HCO3- (mmol/l), SaO2 (%))
- anamnestiske spørsmål (Borg skala 0-4)
- Nattlig gassutveksling ved transkutan måling, hjemme hos pasienten - Gjennomsnittlig tcpCO2 (kPa), Maksimal tcpCO2 (kPa), gjennomsnittlig oksygenmetning (%), laveste oksygenmetning (%)
- Data fra NIV-utstyr (samsvar, modus, IPPA, EPAP, freq, masketype)
Bruk av NIV
- timer om dagen/natten
- Ved ingen bruk: hvorfor ikke?
- PEG/PRG-rør: ja/nei
- Overlevelse
- Trakeostomi eller ikke
- Vekt
Validerte spørreskjemaer på nett:
- Spørreskjemaer for livskvalitet (SF 36, ALSAQ-40)
- Respiratorisk insuffisiens spørreskjema (SRI)
- ALS FRS R (pasientversjon)
- Bulbar symptom spørreskjema (CNS BFS)
- Nattlig gassutveksling, transkutan, hjemme hos pasientene
Kohort 2:
Data vil bli registrert hver 3. måned frem til oppstart av NIV eller død eller maks 1,5 år etter første besøk til HMV.
Data vil bli registrert ved vanlige besøk (på HMV-senteret eller hjemme hos pasientene).
Lungefunksjon:
- Kapillærblodgass (pH, pCO2 (kPa/ mmHg), HCO3- (mmol/l), SaO2 (%))
- anamnestiske spørsmål (Borg skala 0-4)
- Nattlig gassutveksling ved transkutan måling, hjemme hos pasienten - tcpCO2 (kPa), Maksimal tcpCO2 (kPa), oksygenmetning (%), laveste oksygenmetning (%)
- PEG/PRG-rør: ja/nei
- Overlevelse
- Trakeostomi eller ikke
- Vekt
- Kognitiv status (fra journal)
- Årsak til ikke å starte NIV
Validerte spørreskjemaer på nett:
- Spørreskjemaer for livskvalitet (SF 36, ALSAQ-40)
- Respiratorisk insuffisiens spørreskjema (SRI)
- ALS FRS R (pasientversjon)
- Bulbar symptom spørreskjema (CNS BFS)
- Nattlig gassutveksling, transkutan, hjemme hos pasientene
Dersom en pasient i kohort 2 skal begynne med NIV, vil pasienten bli overført til kohort 1.
Studietype
Registrering (Antatt)
Kontakter og plasseringer
Studiekontakt
- Navn: Rineke Jaspers Focks, MD
- Telefonnummer: +31534875424
- E-post: r.jaspersfocks@roessingh.nl
Studer Kontakt Backup
- Navn: Peter Wijkstra, MD, PhD
- Telefonnummer: +31503613200
- E-post: p.j.wijkstra@umcg.nl
Studiesteder
-
-
-
Groningen, Nederland, 9700RB
- Rekruttering
- University Medical Centre Groningen
-
Ta kontakt med:
- Peter wijkstra, MD PhD
-
-
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
Tar imot friske frivillige
Prøvetakingsmetode
Studiepopulasjon
Pasienter må diagnostiseres med amyotrofisk lateral sklerose (ALS), progressiv spinal muskelatrofi (PSMA) eller primær lateral sklerose (PLS) av en nevrolog.
Pasientene vil bli inkludert (etter å ha signert informert samtykke) under det første besøket til et av HMV-sentrene i Nederland. Pasienter må være i stand til å delta og minst 18 år
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Alder > 18 år
- Diagnose av ALS, PLS eller PSMA
- Evne til å gi informert samtykke.
- Evne til å fylle ut spørreskjemaene selvstendig eller med bistand fra en omsorgsperson.
Ekskluderingskriterier:
- Bruk av NIV eller invasiv ventilasjon (trakeostomi) ved første besøk til et HMV-senter.
- Svangerskap
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Observasjonsmodeller: Kohort
- Tidsperspektiver: Potensielle
Kohorter og intervensjoner
Gruppe / Kohort |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Kohort 1
Pasienter som starter NIV i løpet av de to første månedene etter første besøk til HMV
|
Begge grupper: standard omsorg+ spørreskjemaer
|
|
Kohort 2
Pasienter som ikke starter NIV de første to månedene etter første besøk til HMV.
|
Begge grupper: standard omsorg+ spørreskjemaer
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Helserelatert livskvalitet hos pasienter med ALS
Tidsramme: 15 måneder
|
Vurdert av Amyotrofisk Lateral Sclerosis Assessment Questionnaire (ALSAQ-40) Min poengsum: 0 Maks poengsum: 160 Høyere poengsum betyr et dårligere resultat
|
15 måneder
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Overlevelse
Tidsramme: 15 måneder
|
Bestem effekten av NIV på overlevelse hos pasienter med forskjellige ALS-fenotyper.
|
15 måneder
|
|
Samlet funksjon
Tidsramme: 15 måneder
|
Samlet funksjonsnedgang basert på ALS Functional Rating Scale Revised (ALS-FRS-R). Min poengsum: 0 Maks poengsum: 48 Høyere poengsum betyr et dårligere resultat |
15 måneder
|
|
Tvunget vital kapasitet
Tidsramme: 15 måneder
|
Lungefunksjon basert på FVC Min poengsum: 0 % Maks poengsum: 100 % Lavere poengsum betyr dårligere resultat
|
15 måneder
|
|
Karbondioksid
Tidsramme: 15 måneder
|
Lungefunksjon basert på karbondioksid pCO2 i kapillærblodgass Min poengsum: 4 kPa Maks poengsum: 9 kPa Høyere poengsum betyr dårligere resultat
|
15 måneder
|
|
Anamnestiske spørsmål
Tidsramme: 15 måneder
|
Lungefunksjon basert på anamnestiske spørsmål, Borg-skala Min poengsum: 0 Maks poengsum: 40 Høyere poengsum betyr dårligere resultat
|
15 måneder
|
|
Bulbar funksjon
Tidsramme: 15 måneder
|
Bulbar funksjon basert på spørreskjema Centre for Neurological Study Bulbar Functional Scale (CNS BFS). Min poengsum: 21 Maks poengsum: 105 Høyere poengsum betyr et dårligere resultat |
15 måneder
|
|
Vekt
Tidsramme: 15 måneder
|
Vekt i kg Min poengsum: 40 Maks poengsum 130 Lavere poengsum betyr dårligere resultat
|
15 måneder
|
|
Generell helse Livskvalitet hos pasienter med alvorlig respirasjonssvikt
Tidsramme: 15 måneder
|
Vurdert ved spørreskjema for alvorlig respiratorisk insuffisiens (SRI) Min poengsum: 49 Maks poengsum: 245 Høyere poengsum betyr dårligere resultat
|
15 måneder
|
|
Generell helse Livskvalitet
Tidsramme: 15 måneder
|
Vurdert av i Short Form Health Survey (SF-36) Min poengsum: 45 Maks poengsum: 198 Høyere poengsum betyr et dårligere resultat
|
15 måneder
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
Primær fullføring (Antatt)
Studiet fullført (Antatt)
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (Faktiske)
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- 202000124
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .