ALS 患者における非侵襲的換気の開始の最適化 (INITIALS)
目的: この研究の主な目的は、生活の質の改善において、どの (表現) 型の ALS 患者が NIV から最も恩恵を受けているかを特定することです。
研究対象：オランダのALS、PSMA（進行性脊髄性筋萎縮症）のPLS（原発性側索硬化症）の成人患者。 患者は、オランダの HMV センターの 1 つへの最初の訪問時に含まれます。
主な研究パラメーター/エンドポイント: 主な研究パラメーターは、NIV 開始後の ALS 患者の ALS 評価質問票 (ALSAQ-40) の変化として定義される生活の質 (QoL) の変化です。
デザイン: 2 つの非ランダム化コホートからなる多施設前向きコホート研究。 本研究への組み入れ時にNIVを開始したALS患者およびNIVを開始していないALS患者。
期間: 研究の合計期間: 3.5 年。 収録期間：30ヶ月。 NIV開始後のフォローアップ期間：9ヶ月。 その後、6 か月間をデータ分析に使用します。
設定: オランダのすべての (4) HMV センター (フローニンゲン、マーストリヒト、ロッテルダム、ユトレヒト) の関与。
手順: 250 人の ALS 患者が含まれます。 HMVセンターへの最初の定期的な訪問中に、患者は研究に参加するよう求められます. データは、HMV センターへの定期的な訪問中に記録されます。
調査の概要
詳細な説明
最初の訪問:
インフォームド コンセントの後、通常のケアの一部として収集された次のデータが症例報告フォーム (CRF) に記録されます。
肺機能:
- FVC ( % 予測) 直立および仰臥位
- 毛細血管血ガス分析、室内空気 (pH、pCO2、HCO3-、pO2)
- 既往歴の質問 (ボーグ スケール 0-4)
- 性別
- 年
- 経皮的内視鏡胃瘻術 (PEG)/経皮的放射線胃瘻術 (PRG) チューブ: はい/いいえ
- 投薬
- 体重・BMI
- 生活状況
- 市民のステータス
医療記録（神経科医またはリハビリ専門医による）からの次の臨床的特徴：
- 診断日
- 発症時のALSのタイプ
- 診断時のALSFRS-R
- 診断時の肺機能
- 認知状態 (ECAS、ALS-FTD-Q)
- 病歴
検証済みのアンケート (オンライン):
- 生活の質に関するアンケート (SF 36、ALSAQ-40)
- 呼吸不全アンケート (SRI)
- ALS FRS R（患者版）
- 球状症状アンケート (CNS BFS)
最初の訪問後、患者は2つのコホートのいずれかに参加します（無作為化されていません）：
- コホート 1: HMV の初回来院後、最初の 2 か月以内に NIV を開始した患者
- コホート 2: HMV への最初の訪問後、最初の 2 か月以内に NIV を開始しなかった患者。
コホート 1:
データは、NIV の開始時と、開始後 3、6、および 9 か月で記録されます。 データは定期的な訪問中に記録されます (HMV センターまたは患者の自宅へ)。
肺機能:
- 毛細血管血ガス、室内空気 (pH、pCO2 (kPa/mmHg)、HCO3- (mmol/l)、SaO2 (%))
- 既往歴の質問 (ボーグ スケール 0-4)
- 経皮測定による夜間のガス交換、患者の自宅で - 平均 tcpCO2 (kPa)、最大 tcpCO2 (kPa)、平均酸素飽和度 (%)、最低酸素飽和度 (%)
- NIV機器からのデータ（コンプライアンス、モダス、IPPA、EPAP、周波数、マスクタイプ）
NIVの使用
- 時間/日/夜
- 使用しない場合: なぜですか?
- PEG/PRG チューブ: はい/いいえ
- サバイバル
- 気管切開の有無
- 重さ
検証済みのオンライン アンケート:
- 生活の質に関するアンケート (SF 36、ALSAQ-40)
- 呼吸不全アンケート (SRI)
- ALS FRS R（患者版）
- 球状症状アンケート (CNS BFS)
- 夜間のガス交換、経皮、患者の自宅で
コホート 2:
データは、NIV の開始または死亡まで、または HMV への最初の訪問から最大 1.5 年まで 3 か月ごとに記録されます。
データは定期的な訪問中に記録されます (HMV センターまたは患者の自宅へ)。
肺機能:
- 毛細血管ガス (pH、pCO2 (kPa/mmHg)、HCO3- (mmol/l)、SaO2 (%))
- 既往歴の質問 (ボーグ スケール 0-4)
- 経皮測定による夜間のガス交換、患者の自宅で - tcpCO2 (kPa)、最大 tcpCO2 (kPa)、酸素飽和度 (%)、最低酸素飽和度 (%)
- PEG/PRG チューブ: はい/いいえ
- サバイバル
- 気管切開の有無
- 重さ
- 認知状態（カルテより）
- NIVを始めない理由
検証済みのオンライン アンケート:
- 生活の質に関するアンケート (SF 36、ALSAQ-40)
- 呼吸不全アンケート (SRI)
- ALS FRS R（患者版）
- 球状症状アンケート (CNS BFS)
- 夜間のガス交換、経皮、患者の自宅で
コホート 2 の患者が NIV から開始する場合、その患者はコホート 1 に移されます。
研究の種類
入学 (推定)
連絡先と場所
研究連絡先
- 名前：Rineke Jaspers Focks, MD
- 電話番号：+31534875424
- メール：r.jaspersfocks@roessingh.nl
研究連絡先のバックアップ
- 名前：Peter Wijkstra, MD, PhD
- 電話番号：+31503613200
- メール：p.j.wijkstra@umcg.nl
研究場所
-
-
-
Groningen、オランダ、9700RB
- 募集
- University Medical Centre Groningen
-
コンタクト：
- Peter wijkstra, MD PhD
-
-
参加基準
適格基準
就学可能な年齢
健康ボランティアの受け入れ
サンプリング方法
調査対象母集団
患者は、神経科医によって筋萎縮性側索硬化症 (ALS)、進行性脊髄性筋萎縮症 (PSMA)、または原発性側索硬化症 (PLS) と診断されている必要があります。
患者は、オランダのHMVセンターの1つへの最初の訪問中に（インフォームドコンセントに署名した後）含まれます。 患者は参加できる必要があり、少なくとも18歳です
説明
包含基準:
- 年齢 > 18 歳
- ALS、PLSまたはPSMAの診断
- -インフォームドコンセントを与える能力。
- 一人で、または介護者の助けを借りてアンケートに記入する能力。
除外基準:
- HMVセンターへの初回訪問時のNIVまたは侵襲的換気（気管切開）の使用。
- 妊娠
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 観測モデル：コホート
- 時間の展望：見込みのある
コホートと介入
グループ/コホート |
介入・治療 |
|---|---|
|
コホート1
HMV初診から2ヶ月以内にNIVを開始した患者
|
両群: 標準治療+アンケート
|
|
コホート 2
HMV の初回来院後 2 か月以内に NIV を開始しなかった患者。
|
両群: 標準治療+アンケート
|
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
ALS 患者の健康関連の生活の質
時間枠：15ヶ月
|
筋萎縮性側索硬化症評価アンケート (ALSAQ-40) による評価 最小スコア: 0 最大スコア: 160 スコアが高いほど転帰が悪いことを意味します
|
15ヶ月
|
二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
サバイバル
時間枠：15ヶ月
|
異なる ALS 表現型を持つ患者の生存に対する NIV の効果を決定します。
|
15ヶ月
|
|
全体的な機能
時間枠：15ヶ月
|
改訂されたALS機能評価尺度（ALS-FRS-R）に基づく全体的な機能低下。 最小スコア: 0 最大スコア: 48 スコアが高いほど結果が悪いことを意味します |
15ヶ月
|
|
強制肺活量
時間枠：15ヶ月
|
FVC に基づく肺機能 最小スコア: 0% 最大スコア: 100% スコアが低いほど転帰が悪いことを意味します
|
15ヶ月
|
|
二酸化炭素
時間枠：15ヶ月
|
毛細血管血ガス中の二酸化炭素 pCO2 に基づく肺機能 最小スコア: 4 kPa 最大スコア: 9 kPa スコアが高いほど転帰が悪いことを意味する
|
15ヶ月
|
|
過去の質問
時間枠：15ヶ月
|
既往歴の質問に基づく肺機能、ボルグ スケール 最小スコア: 0 最大スコア: 40 スコアが高いほど転帰が悪いことを意味します
|
15ヶ月
|
|
眼球機能
時間枠：15ヶ月
|
質問票に基づく球部機能 神経学研究センターの球部機能スケール (CNS BFS)。 最小スコア: 21 最大スコア: 105 スコアが高いほど結果が悪いことを意味します |
15ヶ月
|
|
重さ
時間枠：15ヶ月
|
体重 (kg) 最小スコア: 40 最大スコア 130 スコアが低いほど転帰が悪いことを意味します
|
15ヶ月
|
|
重度の呼吸不全患者の一般的な健康生活の質
時間枠：15ヶ月
|
重度の呼吸不全アンケート (SRI) による評価 最小スコア: 49 最大スコア: 245 スコアが高いほど転帰が悪いことを意味する
|
15ヶ月
|
|
一般的な健康生活の質
時間枠：15ヶ月
|
Short Form Health Survey (SF-36) による評価 最小スコア: 45 最大スコア: 198 スコアが高いほど転帰が悪いことを意味します
|
15ヶ月
|
協力者と研究者
研究記録日
主要日程の研究
研究開始 (実際)
一次修了 (推定)
研究の完了 (推定)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (実際)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。
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