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Ottimizzazione dell'INIZIO della ventilazione non invasiva nei pazienti affetti da SLA (INITIALS)

14 maggio 2024 aggiornato da: Peter Wijkstra, University Medical Center Groningen

Obiettivo: L'obiettivo primario di questo studio è identificare quale (feno)tipo di paziente affetto da SLA ha il maggior beneficio dalla NIV nel migliorare la qualità della vita.

Popolazione in studio: pazienti adulti affetti da SLA, PLS (sclerosi laterale primaria) o PSMA (atrofia muscolare spinale progressiva) nei Paesi Bassi. I pazienti saranno inclusi durante la loro prima visita in uno dei centri HMV nei Paesi Bassi.

Parametri/endpoint principali dello studio: il parametro principale dello studio è il cambiamento nella qualità della vita (QoL) definito come cambiamento nel questionario di valutazione della SLA (ALSAQ-40) in pazienti con SLA dopo l'inizio della NIV.

Disegno: Studio di coorte prospettico multicentrico composto da 2 coorti non randomizzate, vale a dire Pazienti con SLA che iniziano la NIV e pazienti con SLA che non iniziano la NIV al momento dell'inclusione nel presente studio.

Durata: La durata totale dello studio: 3,5 anni. Periodo di inclusione: 30 mesi. Tempo di follow-up dopo l'inizio della NIV: 9 mesi. Successivamente, 6 mesi saranno utilizzati per l'analisi dei dati.

Contesto: Coinvolgimento di tutti i (4) centri HMV nei Paesi Bassi (Groningen, Maastricht, Rotterdam, Utrecht).

Procedura: saranno inclusi 250 pazienti affetti da SLA. Durante la prima visita regolare al centro HMV, ai pazienti verrà chiesto di partecipare allo studio. I dati saranno registrati durante le visite regolari al centro HMV.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Prima visita:

Dopo il consenso informato, i seguenti dati raccolti nell'ambito delle cure abituali verranno registrati nel modulo di segnalazione dei casi (CRF):

  • Funzione polmonare:

    • FVC (% del predetto) in posizione eretta e supina
    • emogasanalisi capillare, aria ambiente (pH, pCO2, HCO3-, pO2)
    • domande anamnestiche (scala Borg 0-4)
  • Genere
  • Età
  • Tubo per gastrostomia endoscopica percutanea (PEG)/gastrostomia radiologica percutanea (PRG): sì/no
  • Farmaco
  • Peso/indice di massa corporea
  • Situazione abitativa
  • Stato civile

  • Le seguenti caratteristiche cliniche dalla loro cartella clinica (da neurologo o specialista della riabilitazione):

    • Data della diagnosi
    • Tipo di SLA all'esordio
    • ALSFRS-R al momento della diagnosi
    • Funzione polmonare al momento della diagnosi
    • Stato cognitivo (ECAS, ALS-FTD-Q)
    • Storia medica

  • Questionari convalidati (online):

    • Questionari sulla qualità della vita (SF 36, ALSAQ-40)
    • Questionario sull'insufficienza respiratoria (SRI)
    • ALS FRS R (versione paziente)
    • Questionario sui sintomi bulbari (CNS BFS)

Dopo la prima visita i pazienti parteciperanno a una delle due coorti (non randomizzate):

  • Coorte 1: pazienti che iniziano la NIV nei primi due mesi dopo la prima visita all'HMV
  • Coorte 2: pazienti che non iniziano la NIV nei primi due mesi dopo la prima visita all'HMV.

Coorte 1:

I dati saranno registrati al momento dell'inizio della NIV e 3, 6 e 9 mesi dopo l'inizio. I dati verranno registrati durante le visite regolari (al centro HMV oa casa del paziente).

  • Funzione polmonare:

    • emogas capillare, aria ambiente (pH, pCO2 (kPa/ mmHg), HCO3- (mmol/l), SaO2 (%))
    • domande anamnestiche (scala Borg 0-4)
    • Scambio gassoso notturno mediante misurazione transcutanea, a casa del paziente - tcpCO2 media (kPa), tcpCO2 massima (kPa), saturazione media di ossigeno (%), saturazione minima di ossigeno (%)
  • Dati da apparecchiature NIV (conformità, modus, IPPA, EPAP, freq, tipo di maschera)

  • Uso della NIV

    • ore al giorno/notte
    • In caso di inutilizzo: perché no?
  • Tubo PEG/PRG: sì/no
  • Sopravvivenza
  • Tracheostomia o no
  • Peso

  • Questionari online convalidati:

    • Questionari sulla qualità della vita (SF 36, ALSAQ-40)
    • Questionario sull'insufficienza respiratoria (SRI)
    • ALS FRS R (versione paziente)
    • Questionario sui sintomi bulbari (CNS BFS)
  • Scambi gassosi notturni, transcutanei, a casa del paziente

Coorte 2:

I dati verranno registrati ogni 3 mesi fino all'inizio della NIV o alla morte o al massimo 1,5 anni dopo la prima visita all'HMV.

I dati verranno registrati durante le visite regolari (al centro HMV oa casa del paziente).

  • Funzione polmonare:

    • Emogas capillare (pH, pCO2 (kPa/ mmHg), HCO3- (mmol/l), SaO2 (%))
    • domande anamnestiche (scala Borg 0-4)
    • Scambio gassoso notturno mediante misurazione transcutanea, a casa del paziente - tcpCO2 (kPa), tcpCO2 massima (kPa), saturazione di ossigeno (%), saturazione di ossigeno minima (%)
  • Tubo PEG/PRG: sì/no
  • Sopravvivenza
  • Tracheostomia o no
  • Peso
  • Stato cognitivo (da cartella clinica)
  • Motivo per non iniziare la NIV

  • Questionari online convalidati:

    • Questionari sulla qualità della vita (SF 36, ALSAQ-40)
    • Questionario sull'insufficienza respiratoria (SRI)
    • ALS FRS R (versione paziente)
    • Questionario sui sintomi bulbari (CNS BFS)
  • Scambi gassosi notturni, transcutanei, a casa del paziente

Se un paziente nella coorte 2 inizierà con NIV, il paziente verrà trasferito alla coorte 1.

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Stimato)

250

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Backup dei contatti dello studio

Luoghi di studio

  • Olanda
      • Groningen, Olanda, 9700RB
        • Reclutamento
        • University Medical Centre Groningen
        • Contatto:
          • Peter wijkstra, MD PhD

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

14 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

Ai pazienti deve essere diagnosticata la sclerosi laterale amiotrofica (SLA), l'atrofia muscolare spinale progressiva (PSMA) o la sclerosi laterale primaria (PLS) da un neurologo.

I pazienti saranno inclusi (dopo aver firmato il consenso informato) durante la prima visita a uno dei centri HMV nei Paesi Bassi. I pazienti devono essere in grado di partecipare e avere almeno 18 anni

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Età > 18 anni
  • Diagnosi di SLA, PLS o PSMA
  • Capacità di dare il consenso informato.
  • Capacità di compilare i questionari in autonomia o con l'assistenza di un caregiver.

Criteri di esclusione:

  • Uso di NIV o ventilazione invasiva (tracheostomia) al momento della prima visita in un centro HMV.
  • Gravidanza

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Modelli osservazionali: Coorte
  • Prospettive temporali: Prospettiva

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte
Intervento / Trattamento
Coorte 1
Pazienti che iniziano la NIV nei primi due mesi dopo la prima visita all'HMV
Altro: Cura standard
Entrambi i gruppi: cure standard + questionari
Coorte 2
Pazienti che non iniziano la NIV nei primi due mesi dopo la prima visita all'HMV.
Altro: Cura standard
Entrambi i gruppi: cure standard + questionari

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Qualità della vita correlata alla salute nei pazienti con SLA
Lasso di tempo: 15 mesi
Valutato dal questionario di valutazione della sclerosi laterale amiotrofica (ALSAQ-40) Punteggio minimo: 0 Punteggio massimo: 160 Punteggi più alti significano un esito peggiore
15 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Sopravvivenza
Lasso di tempo: 15 mesi
Determinare l'effetto della NIV sulla sopravvivenza in pazienti con diversi fenotipi di SLA.
15 mesi
Funzione complessiva
Lasso di tempo: 15 mesi

Declino funzionale complessivo basato sulla scala di valutazione funzionale ALS rivista (ALS-FRS-R).

Punteggio minimo: 0 Punteggio massimo: 48 Punteggi più alti significano un risultato peggiore
15 mesi
Capacità vitale forzata
Lasso di tempo: 15 mesi
Funzione polmonare basata su FVC Punteggio minimo: 0% Punteggio massimo: 100% Punteggi più bassi indicano un esito peggiore
15 mesi
Diossido di carbonio
Lasso di tempo: 15 mesi
Funzione polmonare basata sull'anidride carbonica pCO2 nell'emogas capillare Punteggio minimo: 4 kPa Punteggio massimo: 9 kPa Un punteggio più alto significa un esito peggiore
15 mesi
Domande anamnestiche
Lasso di tempo: 15 mesi
Funzione polmonare basata su domande anamnestiche, scala di Borg Punteggio minimo: 0 Punteggio massimo: 40 Un punteggio più alto significa un esito peggiore
15 mesi
Funzione bulbare
Lasso di tempo: 15 mesi

Funzione bulbare basata sul questionario Center for Neurological Study Bulbar Functional Scale (CNS BFS).

Punteggio minimo: 21 Punteggio massimo: 105 Punteggi più alti significano un risultato peggiore
15 mesi
Peso
Lasso di tempo: 15 mesi
Peso in kg Punteggio minimo: 40 Punteggio massimo 130 Punteggi inferiori significano un risultato peggiore
15 mesi
Salute generale Qualità della vita nei pazienti con grave insufficienza respiratoria
Lasso di tempo: 15 mesi
Valutato mediante questionario sull'insufficienza respiratoria grave (SRI) Punteggio minimo: 49 Punteggio massimo: 245 Punteggi più alti indicano un esito peggiore
15 mesi
Salute generale Qualità della vita
Lasso di tempo: 15 mesi
Valutato da Short Form Health Survey (SF-36) Punteggio minimo: 45 Punteggio massimo: 198 Un punteggio più alto significa un risultato peggiore
15 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

University Medical Center Groningen

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

1 agosto 2022

Completamento primario (Stimato)

1 aprile 2025

Completamento dello studio (Stimato)

1 ottobre 2025

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

7 luglio 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

27 agosto 2021

Primo Inserito (Effettivo)

5 settembre 2021

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

16 maggio 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

14 maggio 2024

Ultimo verificato

1 maggio 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 202000124

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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