Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Optimalizace zahájení neinvazivní ventilace u pacientů s ALS (INITIALS)

14. května 2024 aktualizováno: Peter Wijkstra, University Medical Center Groningen

Cíl: Primárním cílem této studie je určit, který (feno)typ pacienta s ALS má největší přínos z NIV ve zlepšení kvality života.

Populace studie: Dospělí pacienti s ALS, PLS (primární laterální skleróza) nebo PSMA (progresivní spinální svalová atrofie) v Nizozemsku. Pacienti budou zařazeni během své první návštěvy jednoho z center HMV v Nizozemsku.

Hlavní parametry studie/koncové body: Hlavním parametrem studie je změna v kvalitě života (QoL) definovaná jako změna v dotazníku ALS Assessment Questionnaire (ALSAQ-40) u pacientů s ALS po zahájení NIV.

Design: Multicentrická prospektivní kohortová studie sestávající ze 2 nerandomizovaných kohort, tzn. Pacienti s ALS, kteří začnou NIV a pacienti s ALS, kteří nezahájí NIV v době zařazení do této studie.

Délka: Celková délka studia: 3,5 roku. Doba zařazení: 30 měsíců. Doba sledování po zahájení NIV: 9 měsíců. Poté bude pro analýzu dat použito 6 měsíců.

Nastavení: Zapojení všech (4) center HMV v Nizozemsku (Groningen, Maastricht, Rotterdam, Utrecht).

Postup: Bude zahrnuto 250 pacientů s ALS. Během první pravidelné návštěvy centra HMV budou pacienti požádáni o účast ve studii. Data budou zaznamenávána při pravidelných návštěvách centra HMV.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

První návštěva:

Po informovaném souhlasu budou do formuláře kazuistiky (CRF) zaznamenány následující údaje, které jsou shromažďovány v rámci běžné péče:

  • Plicní funkce:

    • FVC (% předpokládané) ve vzpřímené poloze a vleže
    • analýza kapilárních krevních plynů, vzduch v místnosti (pH, pCO2, HCO3-, pO2)
    • anamnestické otázky (Borgova stupnice 0-4)
  • Rod
  • Stáří
  • Perkutánní endoskopická gastrostomie (PEG)/ Perkutánní radiologická gastrostomie (PRG) sonda: ano/ne
  • Léky
  • Hmotnost / BMI
  • Životní situace
  • Rodinný stav

  • Následující klinické charakteristiky z jejich lékařského záznamu (od neurologa nebo rehabilitačního specialisty):

    • Datum diagnózy
    • Typ ALS na počátku
    • ALSFRS-R v době diagnózy
    • Plicní funkce v době diagnózy
    • Kognitivní stav (ECAS, ALS-FTD-Q)
    • Zdravotní historie

  • Ověřené dotazníky (online):

    • Dotazníky kvality života (SF 36, ALSAQ-40)
    • Dotazník respirační insuficience (SRI)
    • ALS FRS R (verze pro pacienty)
    • Dotazník bulbárních symptomů (CNS BFS)

Po první návštěvě se pacienti budou účastnit jedné ze dvou kohort (nerandomizovaných):

  • Skupina 1: pacienti, kteří zahájí NIV v prvních dvou měsících po první návštěvě HMV
  • Skupina 2: pacienti, kteří nezahájí NIV v prvních dvou měsících po první návštěvě HMV.

Kohorta 1:

Data budou zaznamenána v okamžiku zahájení NIV a 3, 6 a 9 měsíců po zahájení. Data budou zaznamenávána při pravidelných návštěvách (v HMV centru nebo u pacientů doma).

  • Plicní funkce:

    • kapilární krevní plyn, vzduch v místnosti (pH, pCO2 (kPa/ mmHg), HCO3- (mmol/l), SaO2 (%)
    • anamnestické otázky (Borgova stupnice 0-4)
    • Noční výměna plynů transkutánním měřením u pacientů doma - Střední tcpCO2 (kPa), Maximální tcpCO2 (kPa), střední saturace kyslíkem (%), nejnižší saturace kyslíkem (%)
  • Data z NIV zařízení (shoda, modus, IPPA, EPAP, frekvence, typ masky)

  • Použití NIV

    • hodin denně/v noci
    • V případě nepoužití: proč ne?
  • PEG/PRG trubice: ano/ne
  • Přežití
  • Tracheostomie nebo ne
  • Hmotnost

  • Ověřené online dotazníky:

    • Dotazníky kvality života (SF 36, ALSAQ-40)
    • Dotazník respirační insuficience (SRI)
    • ALS FRS R (verze pro pacienty)
    • Dotazník bulbárních symptomů (CNS BFS)
  • Noční výměna plynů, transkutánní, u pacientů doma

Kohorta 2:

Údaje budou zaznamenávány každé 3 měsíce až do zahájení NIV nebo smrti nebo maximálně 1,5 roku po první návštěvě HMV.

Data budou zaznamenávána při pravidelných návštěvách (v HMV centru nebo u pacientů doma).

  • Plicní funkce:

    • Kapilární krevní plyn (pH, pCO2 (kPa/ mmHg), HCO3- (mmol/l), SaO2 (%)
    • anamnestické otázky (Borgova stupnice 0-4)
    • Noční výměna plynů transkutánním měřením u pacientů doma - tcpCO2 (kPa), Maximální tcpCO2 (kPa), saturace kyslíkem (%), nejnižší saturace kyslíkem (%)
  • PEG/PRG trubice: ano/ne
  • Přežití
  • Tracheostomie nebo ne
  • Hmotnost
  • Kognitivní stav (z lékařského záznamu)
  • Důvod nespuštění NIV

  • Ověřené online dotazníky:

    • Dotazníky kvality života (SF 36, ALSAQ-40)
    • Dotazník respirační insuficience (SRI)
    • ALS FRS R (verze pro pacienty)
    • Dotazník bulbárních symptomů (CNS BFS)
  • Noční výměna plynů, transkutánní, u pacientů doma

Pokud pacient v kohortě 2 začne s NIV, bude pacient převeden do kohorty 1.

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Odhadovaný)

250

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní záloha kontaktů

Studijní místa

  • Holandsko
      • Groningen, Holandsko, 9700RB
        • Nábor
        • University Medical Centre Groningen
        • Kontakt:
          • Peter wijkstra, MD PhD

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

14 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

U pacientů musí neurolog diagnostikovat amyotrofickou laterální sklerózu (ALS), progresivní spinální svalovou atrofii (PSMA) nebo primární laterální sklerózu (PLS).

Pacienti budou zařazeni (po podepsání informovaného souhlasu) během první návštěvy jednoho z center HMV v Nizozemsku. Pacienti musí mít možnost se zúčastnit a musí jim být alespoň 18 let

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Věk > 18 let
  • Diagnostika ALS, PLS nebo PSMA
  • Schopnost dát informovaný souhlas.
  • Schopnost vyplnit dotazníky samostatně nebo s pomocí pečovatelky.

Kritéria vyloučení:

  • Použití NIV nebo invazivní ventilace (tracheostomie) v době první návštěvy centra HMV.
  • Těhotenství

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Observační modely: Kohorta
  • Časové perspektivy: Budoucí

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta
Intervence / Léčba
Kohorta 1
Pacienti, kteří zahájí NIV v prvních dvou měsících po první návštěvě HMV
Jiný: Standardní péče
Obě skupiny: standardní dotazníky péče+
Kohorta 2
Pacienti, kteří nezahájí NIV v prvních dvou měsících po první návštěvě HMV.
Jiný: Standardní péče
Obě skupiny: standardní dotazníky péče+

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Kvalita života související se zdravím u pacientů s ALS
Časové okno: 15 měsíců
Hodnotí se dotazníkem pro hodnocení amyotrofické laterální sklerózy (ALSAQ-40) Min. skóre: 0 Max. skóre: 160 Vyšší skóre znamená horší výsledek
15 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Přežití
Časové okno: 15 měsíců
Určete účinek NIV na přežití u pacientů s různými fenotypy ALS.
15 měsíců
Celková funkce
Časové okno: 15 měsíců

Celkový pokles funkce na základě revidované škály funkčního hodnocení ALS (ALS-FRS-R).

Minimální skóre: 0 Maximální skóre: 48 Vyšší skóre znamená horší výsledek
15 měsíců
Vynucená vitální kapacita
Časové okno: 15 měsíců
Plicní funkce na základě FVC Min skóre: 0 % Max skóre: 100 % Nižší skóre znamená horší výsledek
15 měsíců
Oxid uhličitý
Časové okno: 15 měsíců
Plicní funkce na základě oxidu uhličitého pCO2 v kapilárním krevním plynu Min. skóre: 4 kPa Max. skóre: 9 kPa Vyšší skóre znamená horší výsledek
15 měsíců
Anamnestické otázky
Časové okno: 15 měsíců
Plicní funkce na základě anamnestických otázek, Borgova stupnice Min. skóre: 0 Max. skóre: 40 Vyšší skóre znamená horší výsledek
15 měsíců
Funkce Bulbar
Časové okno: 15 měsíců

Bulbární funkce na základě dotazníku Center for Neurological Study Bulbar Functional Scale (CNS BFS).

Minimální skóre: 21 Maximální skóre: 105 Vyšší skóre znamená horší výsledek
15 měsíců
Hmotnost
Časové okno: 15 měsíců
Hmotnost v kg Min. skóre: 40 Max. skóre 130 Nižší skóre znamená horší výsledek
15 měsíců
Celkový zdravotní stav Kvalita života u pacientů s těžkou respirační insuficiencí
Časové okno: 15 měsíců
Hodnoceno dotazníkem těžké respirační insuficience (SRI) Min. skóre: 49 Max. skóre: 245 Vyšší skóre znamená horší výsledek
15 měsíců
Obecné zdraví Kvalita života
Časové okno: 15 měsíců
Posouzeno v krátkém průzkumu zdraví (SF-36) Minimální skóre: 45 Maximální skóre: 198 Vyšší skóre znamená horší výsledek
15 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

University Medical Center Groningen

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

1. srpna 2022

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. dubna 2025

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. října 2025

Termíny zápisu do studia

První předloženo

7. července 2021

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

27. srpna 2021

První zveřejněno (Aktuální)

5. září 2021

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

16. května 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

14. května 2024

Naposledy ověřeno

1. května 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 202000124

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Standardní péče

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Mauritania

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit