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Optimisation de l'initiation de la ventilation non invasive chez les patients SLA (INITIALS)

14 mai 2024 mis à jour par: Peter Wijkstra, University Medical Center Groningen

Objectif : L'objectif principal de cette étude est d'identifier quel (phéno)type de patient SLA bénéficie le plus de la VNI pour améliorer sa qualité de vie.

Population étudiée : patients adultes atteints de SLA, PLS (sclérose latérale primitive) ou PSMA (amyotrophie spinale progressive) aux Pays-Bas. Les patients seront inclus lors de leur première visite dans l'un des centres HMV aux Pays-Bas.

Principaux paramètres/critères de l'étude : le principal paramètre de l'étude est le changement de la qualité de vie (QoL) défini comme le changement du questionnaire d'évaluation de la SLA (ALSAQ-40) chez les patients atteints de SLA après le début de la VNI.

Méthodologie : Étude de cohorte prospective multicentrique composée de 2 cohortes non randomisées, c'est-à-dire Patients SLA qui commencent la VNI et patients SLA qui ne commencent pas la VNI au moment de l'inclusion dans la présente étude.

Durée : La durée totale de l'étude : 3,5 ans. Période d'inclusion : 30 mois. Temps de suivi après le début de la VNI : 9 mois. Par la suite, 6 mois seront utilisés pour l'analyse des données.

Cadre : Implication de tous les (4) centres HMV aux Pays-Bas (Groningue, Maastricht, Rotterdam, Utrecht).

Procédure : 250 patients SLA seront inclus. Lors de la première visite régulière au centre HMV, les patients seront invités à participer à l'étude. Les données seront enregistrées lors des visites régulières au centre HMV.

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Première visite:

Après consentement éclairé, les données suivantes qui sont recueillies dans le cadre des soins habituels seront enregistrées dans le formulaire de rapport de cas (CRF) :

  • Fonction pulmonaire:

    • CVF (% prédit) debout et couché
    • analyse capillaire des gaz du sang, air ambiant (pH, pCO2, HCO3-, pO2)
    • questions anamnestiques (échelle de Borg 0-4)
  • Genre
  • Âge
  • Tube de gastrostomie endoscopique percutanée (PEG)/de gastrostomie radiologique percutanée (GPR) : oui/non
  • Médicament
  • Poids/ IMC
  • Situation de vie
  • État civil

  • Les caractéristiques cliniques suivantes tirées de leur dossier médical (du neurologue ou du spécialiste de la réadaptation) :

    • Date du diagnostic
    • Type de SLA au début
    • ALSFRS-R au moment du diagnostic
    • Fonction pulmonaire au moment du diagnostic
    • État cognitif (ECAS, ALS-FTD-Q)
    • Antécédents médicaux

  • Questionnaires validés (en ligne) :

    • Questionnaires de qualité de vie (SF 36, ALSAQ-40)
    • Questionnaire d'insuffisance respiratoire (SRI)
    • SLA FRS R (version patient)
    • Questionnaire sur les symptômes bulbaires (CNS BFS)

Après la première visite, les patients participeront à l'une des deux cohortes (non randomisées) :

  • Cohorte 1 : patients qui commencent la VNI dans les deux premiers mois après la première visite au HMV
  • Cohorte 2 : patients n'ayant pas commencé la VNI dans les deux premiers mois après la première visite au HMV.

Cohorte 1 :

Les données seront enregistrées au moment de l'initiation de la VNI et 3, 6 et 9 mois après l'initiation. Les données seront enregistrées lors des visites régulières (au centre HMV ou au domicile des patients).

  • Fonction pulmonaire:

    • gaz du sang capillaire, air ambiant (pH, pCO2 (kPa/ mmHg), HCO3- (mmol/l), SaO2 (%))
    • questions anamnestiques (échelle de Borg 0-4)
    • Échanges gazeux nocturnes par mesure transcutanée, au domicile du patient - tcpCO2 moyenne (kPa), tcpCO2 maximale (kPa), saturation moyenne en oxygène (%), saturation en oxygène la plus basse (%)
  • Données des équipements VNI (conformité, modus, IPPA, EPAP, freq, type de masque)

  • Utilisation de la VNI

    • heures par jour/nuit
    • En cas de non utilisation : pourquoi pas ?
  • Tube PEG/ PRG : oui/non
  • Survie
  • Trachéotomie ou pas
  • Lester

  • Questionnaires en ligne validés :

    • Questionnaires de qualité de vie (SF 36, ALSAQ-40)
    • Questionnaire d'insuffisance respiratoire (SRI)
    • SLA FRS R (version patient)
    • Questionnaire sur les symptômes bulbaires (CNS BFS)
  • Échanges gazeux nocturnes, transcutanés, au domicile du patient

Cohorte 2 :

Les données seront enregistrées tous les 3 mois jusqu'au début de la VNI ou au décès ou au maximum 1,5 ans après la première visite au HMV.

Les données seront enregistrées lors des visites régulières (au centre HMV ou au domicile des patients).

  • Fonction pulmonaire:

    • Gaz du sang capillaire (pH, pCO2 (kPa/ mmHg), HCO3- (mmol/l), SaO2 (%))
    • questions anamnestiques (échelle de Borg 0-4)
    • Échange gazeux nocturne par mesure transcutanée, au domicile du patient - tcpCO2 (kPa), tcpCO2 maximale (kPa), saturation en oxygène (%), saturation en oxygène la plus basse (%)
  • Tube PEG/ PRG : oui/non
  • Survie
  • Trachéotomie ou pas
  • Lester
  • État cognitif (à partir du dossier médical)
  • Raison pour ne pas démarrer la VNI

  • Questionnaires en ligne validés :

    • Questionnaires de qualité de vie (SF 36, ALSAQ-40)
    • Questionnaire d'insuffisance respiratoire (SRI)
    • SLA FRS R (version patient)
    • Questionnaire sur les symptômes bulbaires (CNS BFS)
  • Échanges gazeux nocturnes, transcutanés, au domicile du patient

Si un patient de la cohorte 2 débute avec la VNI, le patient sera transféré dans la cohorte 1.

Type d'étude

Observationnel

Inscription (Estimé)

250

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Sauvegarde des contacts de l'étude

Lieux d'étude

  • Pays-Bas
      • Groningen, Pays-Bas, 9700RB
        • Recrutement
        • University Medical Centre Groningen
        • Contact:
          • Peter wijkstra, MD PhD

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

16 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Méthode d'échantillonnage

Échantillon non probabiliste

Population étudiée

Les patients doivent être diagnostiqués avec la sclérose latérale amyotrophique (SLA), l'amyotrophie spinale progressive (PSMA) ou la sclérose latérale primaire (PLS) par un neurologue.

Les patients seront inclus (après signature du consentement éclairé) lors de la première visite dans l'un des centres HMV aux Pays-Bas. Les patients doivent être en mesure de participer et avoir au moins 18 ans

La description

Critère d'intégration:

  • Âge > 18 ans
  • Diagnostic de SLA, PLS ou PSMA
  • Capacité à donner un consentement éclairé.
  • Capacité à remplir les questionnaires de manière autonome ou avec l'aide d'un soignant.

Critère d'exclusion:

  • Utilisation de la VNI ou de la ventilation invasive (trachéotomie) lors de la première visite dans un centre HMV.
  • Grossesse

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Modèles d'observation: Cohorte
  • Perspectives temporelles: Éventuel

Cohortes et interventions

Groupe / Cohorte
Intervention / Traitement
Cohorte 1
Patients qui commencent la VNI dans les deux premiers mois après la première visite au HMV
Autre: Soins standards
Les deux groupes : questionnaires standard care+
Cohorte 2
Les patients qui ne commencent pas la VNI dans les deux premiers mois après la première visite au HMV.
Autre: Soins standards
Les deux groupes : questionnaires standard care+

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Qualité de vie liée à la santé chez les patients atteints de SLA
Délai: 15 mois
Évalué par le questionnaire d'évaluation de la sclérose latérale amyotrophique (ALSAQ-40) Score min. : 0 Score max. : 160 Des scores plus élevés signifient des résultats moins bons
15 mois

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Survie
Délai: 15 mois
Déterminer l'effet de la VNI sur la survie chez les patients présentant différents phénotypes de SLA.
15 mois
Fonction globale
Délai: 15 mois

Déclin fonctionnel global basé sur l'échelle d'évaluation fonctionnelle révisée de l'ALS (ALS-FRS-R).

Score minimum : 0 Score maximum : 48 Des scores plus élevés signifient un moins bon résultat
15 mois
Capacité vitale forcée
Délai: 15 mois
Fonction pulmonaire basée sur la CVF Score min. : 0 % Score max. : 100 % Des scores inférieurs signifient un moins bon résultat
15 mois
Gaz carbonique
Délai: 15 mois
Fonction pulmonaire basée sur le dioxyde de carbone pCO2 dans les gaz sanguins capillaires Score minimum : 4 kPa Score maximum : 9 kPa Un score plus élevé signifie un moins bon résultat
15 mois
Questions anamnestiques
Délai: 15 mois
Fonction pulmonaire basée sur des questions anamnestiques, échelle de Borg Score minimum : 0 Score maximum : 40 Un score plus élevé signifie un moins bon résultat
15 mois
Fonction bulbaire
Délai: 15 mois

Fonction bulbaire basée sur le questionnaire Center for Neurological Study Bulbar Functional Scale (CNS BFS).

Score minimum : 21 Score maximum : 105 Un score plus élevé signifie un résultat moins bon
15 mois
Lester
Délai: 15 mois
Poids en kg Score minimum : 40 Score maximum 130 Des scores inférieurs signifient un moins bon résultat
15 mois
État de santé général Qualité de vie des patients insuffisants respiratoires sévères
Délai: 15 mois
Évalué par un questionnaire sur l'insuffisance respiratoire sévère (SRI) Score min. : 49 Score max. : 245 Des scores plus élevés signifient des résultats moins bons
15 mois
Santé générale Qualité de vie
Délai: 15 mois
Évalué par dans le Short Form Health Survey (SF-36) Score minimum : 45 Score maximum : 198 Un score plus élevé signifie un moins bon résultat
15 mois

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

University Medical Center Groningen

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

1 août 2022

Achèvement primaire (Estimé)

1 avril 2025

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 octobre 2025

Dates d'inscription aux études

Première soumission

7 juillet 2021

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

27 août 2021

Première publication (Réel)

5 septembre 2021

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

16 mai 2024

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

14 mai 2024

Dernière vérification

1 mai 2024

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • 202000124

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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