Optimering av initiering av icke-invasiv ventilation hos ALS-patienter (INITIALS)
Mål: Det primära syftet med denna studie är att identifiera vilken (feno)typ av ALS-patient som har störst nytta av NIV för att förbättra livskvaliteten.
Studiepopulation: Vuxna patienter med ALS, PLS (primär lateral skleros) av PSMA (progressiv spinal muskelatrofi) i Nederländerna. Patienter kommer att inkluderas under deras första besök på ett av HMV-centrumen i Nederländerna.
Huvudstudieparametrar/endpoints: Huvudstudieparametern är förändring i livskvalitet (QoL) definierad som förändring i ALS Assessment Questionnaire (ALSAQ-40) hos patienter med ALS efter påbörjad NIV.
Design: Multicenter prospektiv kohortstudie bestående av 2 icke-randomiserade kohorter, d.v.s. ALS-patienter som börjar NIV och ALS-patienter som inte börjar NIV vid tidpunkten för inkludering i den aktuella studien.
Varaktighet: Studiens totala längd: 3,5 år. Inklusionstid: 30 månader. Uppföljningstid efter påbörjad NIV: 9 månader. Därefter kommer 6 månader att användas för dataanalys.
Inställning: Involvering av alla (4) HMV-centra i Nederländerna (Groningen, Maastricht, Rotterdam, Utrecht).
Procedur: 250 ALS-patienter kommer att inkluderas. Under det första ordinarie besöket på HMV-centret kommer patienter att uppmanas att delta i studien. Data kommer att registreras vid regelbundna besök på HMV-centralen.
Studieöversikt
Status
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Första besök:
Efter informerat samtycke kommer följande uppgifter som samlas in som delar av den vanliga vården att registreras i fallrapportformuläret (CRF):
Lungfunktion:
- FVC (% förutspått) upprätt och liggande
- kapillär blodgasanalys, rumsluft (pH, pCO2, HCO3-, pO2)
- anamnestiska frågor (Borg skala 0-4)
- Kön
- Ålder
- Perkutan endoskopisk gastrostomi (PEG)/Perkutan radiologisk gastrostomi (PRG) slang: ja/nej
- Medicin
- Vikt/BMI
- Livssituation
- Civilstånd
Följande kliniska egenskaper från deras journal (från neurolog eller rehabiliteringsspecialist):
- Datum för diagnos
- Typ av ALS vid debut
- ALSFRS-R vid diagnostillfället
- Lungfunktion vid diagnostillfället
- Kognitiv status (ECAS, ALS-FTD-Q)
- Medicinsk historia
Validerade frågeformulär (online):
- Enkäter om livskvalitet (SF 36, ALSAQ-40)
- Frågeformulär för andningsinsufficiens (SRI)
- ALS FRS R (patientversion)
- Bulbar symptom questionnaire (CNS BFS)
Efter det första besöket kommer patienter att delta i en av de två kohorterna (icke-randomiserade):
- Kohort 1: patienter som börjar NIV under de första två månaderna efter det första besöket på HMV
- Kohort 2: patienter som inte påbörjar NIV under de första två månaderna efter det första besöket på HMV.
Kohort 1:
Data kommer att registreras vid initiering av NIV och 3, 6 och 9 månader efter initiering. Data kommer att registreras vid regelbundna besök (på HMV-centralen eller i patientens hem).
Lungfunktion:
- kapillärblodgas, rumsluft (pH, pCO2 (kPa/ mmHg), HCO3- (mmol/l), SaO2 (%))
- anamnestiska frågor (Borg skala 0-4)
- Nattlig gasutbyte genom transkutan mätning, hemma hos patienten - Genomsnittlig tcpCO2 (kPa), Maximal tcpCO2 (kPa), medelsyremättnad (%), lägsta syremättnad (%)
- Data från NIV-utrustning (överensstämmelse, modus, IPPA, EPAP, frekv, masktyp)
Användning av NIV
- timmar om dagen/natten
- Om det inte används: varför inte?
- PEG/PRG-rör: ja/nej
- Överlevnad
- Trakeostomi eller inte
- Vikt
Validerade online frågeformulär:
- Enkäter om livskvalitet (SF 36, ALSAQ-40)
- Frågeformulär för andningsinsufficiens (SRI)
- ALS FRS R (patientversion)
- Bulbar symptom questionnaire (CNS BFS)
- Nattligt gasutbyte, transkutant, i patientens hem
Kohort 2:
Data kommer att registreras var tredje månad fram till påbörjad NIV eller dödsfall eller max 1,5 år efter det första besöket på HMV.
Data kommer att registreras vid regelbundna besök (på HMV-centralen eller i patientens hem).
Lungfunktion:
- Kapillärblodgas (pH, pCO2 (kPa/ mmHg), HCO3- (mmol/l), SaO2 (%))
- anamnestiska frågor (Borg skala 0-4)
- Nattlig gasutbyte genom transkutan mätning, hemma hos patienten - tcpCO2 (kPa), Maximal tcpCO2 (kPa), syremättnad (%), lägsta syremättnad (%)
- PEG/PRG-rör: ja/nej
- Överlevnad
- Trakeostomi eller inte
- Vikt
- Kognitiv status (från journal)
- Anledning till att inte starta NIV
Validerade online frågeformulär:
- Enkäter om livskvalitet (SF 36, ALSAQ-40)
- Frågeformulär för andningsinsufficiens (SRI)
- ALS FRS R (patientversion)
- Bulbar symptom questionnaire (CNS BFS)
- Nattligt gasutbyte, transkutant, i patientens hem
Om en patient i kohort 2 börjar med NIV kommer patienten att överföras till kohort 1.
Studietyp
Inskrivning (Beräknad)
Kontakter och platser
Studiekontakt
- Namn: Rineke Jaspers Focks, MD
- Telefonnummer: +31534875424
- E-post: r.jaspersfocks@roessingh.nl
Studera Kontakt Backup
- Namn: Peter Wijkstra, MD, PhD
- Telefonnummer: +31503613200
- E-post: p.j.wijkstra@umcg.nl
Studieorter
-
-
-
Groningen, Nederländerna, 9700RB
- Rekrytering
- University Medical Centre Groningen
-
Kontakt:
- Peter wijkstra, MD PhD
-
-
Deltagandekriterier
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
Tar emot friska volontärer
Testmetod
Studera befolkning
Patienter måste diagnostiseras med amyotrofisk lateralskleros (ALS), progressiv spinal muskelatrofi (PSMA) eller primär lateral skleros (PLS) av en neurolog.
Patienterna kommer att inkluderas (efter att ha undertecknat informerat samtycke) under det första besöket på ett av HMV-centrumen i Nederländerna. Patienter ska kunna delta och vara minst 18 år gamla
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Ålder > 18 år
- Diagnos av ALS, PLS eller PSMA
- Förmåga att ge informerat samtycke.
- Förmåga att fylla i frågeformulären självständigt eller med hjälp av vårdgivare.
Exklusions kriterier:
- Användning av NIV eller invasiv ventilation (trakeostomi) vid första besöket på ett HMV-center.
- Graviditet
Studieplan
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Observationsmodeller: Kohort
- Tidsperspektiv: Blivande
Kohorter och interventioner
Grupp / Kohort |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Kohort 1
Patienter som börjar NIV under de första två månaderna efter det första besöket på HMV
|
Båda grupperna: standardvård+ frågeformulär
|
|
Kohort 2
Patienter som inte påbörjar NIV under de första två månaderna efter det första besöket på HMV.
|
Båda grupperna: standardvård+ frågeformulär
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Hälsorelaterad livskvalitet hos patienter med ALS
Tidsram: 15 månader
|
Bedömd av Amyotrofisk Lateral Skleros Assessment Questionnaire (ALSAQ-40) Min poäng: 0 Max poäng: 160 Högre poäng innebär ett sämre resultat
|
15 månader
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Överlevnad
Tidsram: 15 månader
|
Bestäm effekten av NIV på överlevnad hos patienter med olika ALS-fenotyper.
|
15 månader
|
|
Övergripande funktion
Tidsram: 15 månader
|
Övergripande funktionsnedgång baserat på ALS Functional Rating Scale Revised (ALS-FRS-R). Min poäng: 0 Max poäng: 48 Högre poäng innebär ett sämre resultat |
15 månader
|
|
Påtvingad vitalkapacitet
Tidsram: 15 månader
|
Lungfunktion baserad på FVC Min poäng: 0% Max poäng: 100% Lägre poäng innebär ett sämre resultat
|
15 månader
|
|
Koldioxid
Tidsram: 15 månader
|
Lungfunktion baserad på koldioxid pCO2 i kapillärblodgas Min poäng: 4 kPa Max poäng: 9 kPa Högre poäng innebär ett sämre resultat
|
15 månader
|
|
Anamnestiska frågor
Tidsram: 15 månader
|
Lungfunktion baserad på anamnestiska frågor, Borg-skalan Min poäng: 0 Maxpoäng: 40 Högre poäng betyder sämre resultat
|
15 månader
|
|
Bulbar funktion
Tidsram: 15 månader
|
Bulbar funktion baserad på frågeformulär Centre for Neurological Study Bulbar Functional Scale (CNS BFS). Min poäng: 21 Max poäng: 105 Högre poäng innebär ett sämre resultat |
15 månader
|
|
Vikt
Tidsram: 15 månader
|
Vikt i kg Min poäng: 40 Maxpoäng 130 Lägre poäng betyder sämre resultat
|
15 månader
|
|
Allmän hälsa Livskvalitet hos patienter med svår andningsinsufficiens
Tidsram: 15 månader
|
Bedömd med frågeformulär för allvarlig andningsinsufficiens (SRI) Min poäng: 49 Maxpoäng: 245 Högre poäng betyder sämre resultat
|
15 månader
|
|
Allmän hälsa Livskvalitet
Tidsram: 15 månader
|
Bedömd av i Short Form Health Survey (SF-36) Min poäng: 45 Max poäng: 198 Högre poäng innebär ett sämre resultat
|
15 månader
|
Samarbetspartners och utredare
Studieavstämningsdatum
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
Primärt slutförande (Beräknad)
Avslutad studie (Beräknad)
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
Första postat (Faktisk)
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
Senast verifierad
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- 202000124
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .