Optimalisatie van de START van niet-invasieve beademing bij ALS-patiënten (INITIALS)
Doelstelling: De primaire doelstelling van deze studie is om vast te stellen welk (feno)type ALS-patiënt het meeste baat heeft bij NIV bij het verbeteren van de kwaliteit van leven.
Studiepopulatie: Volwassen patiënten met ALS, PLS (Primaire Laterale Sclerose) of PSMA (Progressieve Spinale Musculaire Atrofie) in Nederland. Patiënten worden geïncludeerd tijdens hun eerste bezoek aan een van de HMV-centra in Nederland.
Belangrijkste studieparameters/eindpunten: De belangrijkste studieparameter is verandering in kwaliteit van leven (QoL), gedefinieerd als verandering in ALS Assessment Questionnaire (ALSAQ-40) bij patiënten met ALS na aanvang van NIV.
Opzet: Multicenter prospectieve cohortstudie bestaande uit 2 niet-gerandomiseerde cohorten, d.w.z. ALS-patiënten die met NIV beginnen en ALS-patiënten die niet met NIV beginnen op het moment van opname in de huidige studie.
Duur: De totale duur van de studie: 3,5 jaar. Opnameperiode: 30 maanden. Follow-up tijd na aanvang van NIV: 9 maanden. Daarna wordt 6 maanden gebruikt voor data-analyse.
Omgeving: Betrokkenheid van alle (4) HMV-centra in Nederland (Groningen, Maastricht, Rotterdam, Utrecht).
Procedure: 250 ALS-patiënten worden opgenomen. Tijdens het eerste reguliere bezoek aan het HMV-centrum zullen patiënten worden gevraagd om deel te nemen aan het onderzoek. Bij reguliere bezoeken aan het HMV-centrum worden gegevens vastgelegd.
Studie Overzicht
Toestand
Conditie
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Eerste bezoek:
Na geïnformeerde toestemming worden de volgende gegevens, die worden verzameld als onderdeel van de gebruikelijke zorg, vastgelegd in het casusrapportformulier (CRF):
Longfunctie:
- FVC (% voorspeld) rechtop en liggend
- capillaire bloedgasanalyse, kamerlucht (pH, pCO2, HCO3-, pO2)
- anamnestische vragen (Borg-schaal 0-4)
- Geslacht
- Leeftijd
- Percutane Endoscopische Gastrostomie (PEG)/Percutane Radiologische Gastrostomie (PRG) sonde: ja/nee
- Medicatie
- Gewicht/BMI
- Leefsituatie
- Burgerlijke staat
De volgende klinische kenmerken uit hun medisch dossier (van neuroloog of revalidatiearts):
- Datum van diagnose
- Type ALS bij aanvang
- ALSFRS-R op het moment van diagnose
- Longfunctie op het moment van diagnose
- Cognitieve status (ECAS, ALS-FTD-Q)
- Medische geschiedenis
Gevalideerde vragenlijsten (online):
- Vragenlijsten over kwaliteit van leven (SF 36, ALSAQ-40)
- Vragenlijst ademhalingsinsufficiëntie (SRI)
- ALS FRS R (patiëntenversie)
- Bulbaire symptomenvragenlijst (CNS BFS)
Na het eerste bezoek zullen patiënten deelnemen aan een van de twee cohorten (niet-gerandomiseerd):
- Cohort 1: patiënten die in de eerste twee maanden na het eerste bezoek aan de HMV met NIV beginnen
- Cohort 2: patiënten die de eerste twee maanden na het eerste bezoek aan de HMV niet starten met NIV.
Cohort 1:
Gegevens worden geregistreerd op het moment van aanvang van de NIV en 3, 6 en 9 maanden na aanvang. Tijdens reguliere bezoeken (aan het HMV-centrum of bij de patiënt thuis) worden gegevens vastgelegd.
Longfunctie:
- capillair bloedgas, kamerlucht (pH, pCO2 (kPa/ mmHg), HCO3- (mmol/l), SaO2 (%))
- anamnestische vragen (Borg-schaal 0-4)
- Nachtelijke gasuitwisseling door transcutane meting, bij de patiënt thuis - Gemiddelde tcpCO2 (kPa), maximale tcpCO2 (kPa), gemiddelde zuurstofverzadiging (%), laagste zuurstofverzadiging (%)
- Gegevens van NIV-apparatuur (compliance, modus, IPPA, EPAP, freq, maskertype)
Gebruik van NIV
- uur per dag/nacht
- Bij geen gebruik: waarom niet?
- PEG/ PRG-sonde: ja/nee
- Overleving
- Tracheostomie of niet
- Gewicht
Gevalideerde online vragenlijsten:
- Vragenlijsten over kwaliteit van leven (SF 36, ALSAQ-40)
- Vragenlijst ademhalingsinsufficiëntie (SRI)
- ALS FRS R (patiëntenversie)
- Bulbaire symptomenvragenlijst (CNS BFS)
- Nachtelijke gasuitwisseling, transcutaan, bij de patiënt thuis
Cohort 2:
Gegevens worden elke 3 maanden geregistreerd tot aanvang van NIV of overlijden of max 1,5 jaar na het eerste bezoek aan de HMV.
Tijdens reguliere bezoeken (aan het HMV-centrum of bij de patiënt thuis) worden gegevens vastgelegd.
Longfunctie:
- Capillair bloedgas (pH, pCO2 (kPa/ mmHg), HCO3- (mmol/l), SaO2 (%))
- anamnestische vragen (Borg-schaal 0-4)
- Nachtelijke gasuitwisseling door transcutane meting, bij de patiënt thuis - tcpCO2 (kPa), maximale tcpCO2 (kPa), zuurstofverzadiging (%), laagste zuurstofverzadiging (%)
- PEG/ PRG-sonde: ja/nee
- Overleving
- Tracheostomie of niet
- Gewicht
- Cognitieve status (uit medisch dossier)
- Reden om niet met NIV te beginnen
Gevalideerde online vragenlijsten:
- Vragenlijsten over kwaliteit van leven (SF 36, ALSAQ-40)
- Vragenlijst ademhalingsinsufficiëntie (SRI)
- ALS FRS R (patiëntenversie)
- Bulbaire symptomenvragenlijst (CNS BFS)
- Nachtelijke gasuitwisseling, transcutaan, bij de patiënt thuis
Als een patiënt in cohort 2 start met NIV, wordt de patiënt overgeplaatst naar cohort 1.
Studietype
Inschrijving (Geschat)
Contacten en locaties
Studiecontact
- Naam: Rineke Jaspers Focks, MD
- Telefoonnummer: +31534875424
- E-mail: r.jaspersfocks@roessingh.nl
Studie Contact Back-up
- Naam: Peter Wijkstra, MD, PhD
- Telefoonnummer: +31503613200
- E-mail: p.j.wijkstra@umcg.nl
Studie Locaties
-
-
-
Groningen, Nederland, 9700RB
- Werving
- University Medical Centre Groningen
-
Contact:
- Peter wijkstra, MD PhD
-
-
Deelname Criteria
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
Accepteert gezonde vrijwilligers
Bemonsteringsmethode
Studie Bevolking
Patiënten moeten door een neuroloog worden gediagnosticeerd met amyotrofische laterale sclerose (ALS), progressieve spinale musculaire atrofie (PSMA) of primaire laterale sclerose (PLS).
Bij het eerste bezoek aan een van de HMV-centra in Nederland worden de patiënten geïncludeerd (na ondertekening van de geïnformeerde toestemming). Patiënten moeten kunnen deelnemen en minimaal 18 jaar oud zijn
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Leeftijd > 18 jaar
- Diagnose van ALS, PLS of PSMA
- Mogelijkheid om geïnformeerde toestemming te geven.
- Vaardigheid om de vragenlijsten zelfstandig of met hulp van een verzorger in te vullen.
Uitsluitingscriteria:
- Gebruik van NIV of invasieve beademing (tracheostomie) bij het eerste bezoek aan een HMV-centrum.
- Zwangerschap
Studie plan
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Observatiemodellen: Cohort
- Tijdsperspectieven: Prospectief
Cohorten en interventies
Groep / Cohort |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Cohort 1
Patiënten die in de eerste twee maanden na het eerste bezoek aan de HMV met NIV beginnen
|
Beide groepen: standaard zorg + vragenlijsten
|
|
Cohort 2
Patiënten die niet starten met NIV in de eerste twee maanden na het eerste bezoek aan de HMV.
|
Beide groepen: standaard zorg + vragenlijsten
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven bij patiënten met ALS
Tijdsspanne: 15 maanden
|
Beoordeeld door Amyotrophic Lateral Sclerosis Assessment Questionnaire (ALSAQ-40) Min score: 0 Max score: 160 Hogere scores betekenen een slechtere uitkomst
|
15 maanden
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Overleving
Tijdsspanne: 15 maanden
|
Bepaal het effect van NIV op overleving bij patiënten met verschillende ALS-fenotypes.
|
15 maanden
|
|
Algehele functie
Tijdsspanne: 15 maanden
|
Algemene achteruitgang van de functie op basis van de ALS Functional Rating Scale Revised (ALS-FRS-R). Min score: 0 Max score: 48 Hogere scores betekenen een slechter resultaat |
15 maanden
|
|
Opgelegde vitale capaciteit
Tijdsspanne: 15 maanden
|
Longfunctie gebaseerd op FVC Min score: 0% Max score: 100% Lagere scores betekenen een slechter resultaat
|
15 maanden
|
|
Kooldioxide
Tijdsspanne: 15 maanden
|
Longfunctie gebaseerd op kooldioxide pCO2 in capillair bloedgas Min score: 4 kPa Max score: 9 kPa Hogere score betekent een slechtere uitkomst
|
15 maanden
|
|
Anamnestische vragen
Tijdsspanne: 15 maanden
|
Longfunctie op basis van anamnestische vragen, Borg-schaal Min score: 0 Max score: 40 Hogere score betekent een slechtere uitkomst
|
15 maanden
|
|
Bulbaire functie
Tijdsspanne: 15 maanden
|
Bulbaire functie op basis van vragenlijst Centre for Neurological Study Bulbar Functional Scale (CNS BFS). Min score: 21 Max score: 105 Hogere scores betekent een slechter resultaat |
15 maanden
|
|
Gewicht
Tijdsspanne: 15 maanden
|
Gewicht in kg Min. score: 40 Max. score 130 Lagere scores betekenen een slechter resultaat
|
15 maanden
|
|
Algemene gezondheid Kwaliteit van leven bij patiënten met ernstige respiratoire insufficiëntie
Tijdsspanne: 15 maanden
|
Beoordeeld door middel van een vragenlijst voor ernstige ademhalingsinsufficiëntie (SRI) Min. score: 49 Max. score: 245 Hogere scores betekenen een slechter resultaat
|
15 maanden
|
|
Algemene gezondheid Kwaliteit van leven
Tijdsspanne: 15 maanden
|
Beoordeeld door in Short Form Health Survey (SF-36) Min score: 45 Max score: 198 Hogere score betekent een slechtere uitkomst
|
15 maanden
|
Medewerkers en onderzoekers
Studie record data
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
Primaire voltooiing (Geschat)
Studie voltooiing (Geschat)
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
Eerst geplaatst (Werkelijk)
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
Laatst geverifieerd
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- 202000124
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .