Effekt og sikkerhet av Broncho-Vaxom i den første episoden av pediatrisk idiopatisk nefrotisk syndrom
Effekt og sikkerhet av Broncho-Vaxom for å redusere tilbakefall hos barn med steroidsensitivt nefrotisk syndrom: prospektiv, randomisert kontrollert, multisenter klinisk studie
Studieoversikt
Status
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
NS er den hyppigste glomerulære sykdommen hos barn. Mellom 80 % og 90 % av barn med steroidsensitivt nefrotisk syndrom (SSNS) vil få tilbakefall etter en første respons på kortikosteroider. Halvparten av disse barna vil oppleve hyppige tilbakefall (FRNS) eller bli steroidavhengige (SDNS).
Infeksjon er den vanligste og alvorligste komplikasjonen hos barn med NS. Mer enn 80 % av pasientene hadde infeksjoner før tilbakefall. Resultatene fra flere observasjonsstudier og randomiserte kontrollforsøk har vist at Broncho-Vaxom, et lysat av 8 vanlige bakterielle respiratoriske patogener, er trygt og effektivt for å forhindre infeksjoner hos barn. Så vidt etterforskerne kjenner til, har Broncho-Vaxom aldri vært undersøkt for den første episoden av NS med sikte på å redusere den påfølgende risikoen for tilbakefall som er en stor bekymring i behandlingen av barn med NS.
Barn i alderen 1-18 år med den første episoden av SSNS vil bli behandlet med Broncho-Vaxom i 6 måneder. Prednisolon i en dose på 2 mg/kg per dag (maksimalt 60 mg i enkeltdoser eller delte doser) i 6 uker, etterfulgt av 1,5 mg/kg (maksimalt 40 mg) som en enkelt morgendose på andre dager i de neste 6 ukene ; terapien avbrytes deretter.
Studietype
Registrering (Forventet)
Fase
- Ikke aktuelt
Kontakter og plasseringer
Studiekontakt
- Navn: Fang Deng, PhD.MD.
- Telefonnummer: +86055162237848
- E-post: dengfang1997@126.com
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
Tar imot friske frivillige
Kjønn som er kvalifisert for studier
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
1. Barn mellom 1 og 18 år med steroid-sensitivt nefrotisk syndrom. 2. Estimert glomerulær filtrasjonshastighet (eGFR) ≥90 ml/min per 1,73 m2 ved studiestart.
3. Remisjon ved studiestart. 4.Ingen immunsuppressive midler har blitt brukt innen 3 måneder etter registrering, bortsett fra bruk av kortikosteroid for å behandle nefrotisk syndrom.
5. Gi samtykke fra en juridisk representant (foreldre eller foresatte) ved å bruke et dokument godkjent av den institusjonelle vurderingskomiteen etter å ha mottatt en adekvat forklaring angående gjennomføringen av denne kliniske utprøvingen. For barn/ungdom i alderen 10-18 år kreves skriftlig samtykke ved bruk av alderstilpassede og bakgrunnstilpassede dokumenter.
Ekskluderingskriterier:
1.Diagnose av sekundær NS 2.Pasienter som viser en av følgende unormale kliniske laboratorieverdier: leukopeni (tall hvite blodlegemer ≤3,0*109/L); moderat og alvorlig anemi (hemoglobin <9,0 g/dL); trombocytopeni (blodplateantall <100*1012/L); positivitet av autoimmunitetstester (ANA, Anti-DNA-antistoff, ANCA) eller reduserte C3-nivåer; Positiv for hepatitt B overflate (HBs) antigen, HBs antistoff, hepatitt B kjerne (HBc) antistoff eller hepatitt C virus (HCV) antistoff; Positiv for HIV-antistoff; Alaninaminotransferase (ALT) > 2,5× øvre grense for normalverdi. Aspartataminotransferase (AST) > 2,5× øvre grense for normalverdi.
3. Tilstedeværelse eller historie med alvorlige eller opportunistiske infeksjoner innen 6 måneder før tildeling; Tilstedeværelse av aktiv tuberkulose eller med en historie med tuberkulose eller hos hvem tuberkulose er mistenkt; Tilstedeværelse eller historie med kroniske aktive infeksjoner som Epstein-Barr-virus og CMV-virus; tilstedeværelse eller historie med aktiv hepatitt B eller hepatitt C eller hepatitt B virusbærer. Tilstedeværelse av infeksjon med humant immunsviktvirus (HIV) eller andre aktive virusinfeksjoner.
4. Anamnese med angina pectoris, hjertesvikt, hjerteinfarkt eller alvorlig arytmi, eller dårlig kontrollert hypertensjon 5. Tilstedeværelse eller historie med autoimmune sykdommer eller vaskulær purpura. 6. Tilstedeværelse eller historie med ondartet svulst 7. Anamnese med organtransplantasjon (unntatt hornhinne- og hårtransplantasjoner). 8. Pasienter med kjent allergi mot steroider og deres hjelpestoffer eller mot Broncho-Vaxom 9. Vurdert å være uegnet for deltakelse av etterforskerne
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Broncho-Vaxom
Innblanding
|
administrering i 6 måneder etter remisjon
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
1 års tilbakefallsfri overlevelse
Tidsramme: 1 års periode etter randomisering
|
Frekvensen av ingen tilbakefall innen 1 år
|
1 års periode etter randomisering
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Tid for tilbakefall (dager)
Tidsramme: 1 års periode etter administrering av Broncho-Vaxom-behandling
|
Antall dager fra randomisering til forekomst av første tilbakefall
|
1 års periode etter administrering av Broncho-Vaxom-behandling
|
|
Andel pasienter med tilbakefall
Tidsramme: 6 måneder etter administrering av Broncho-Vaxom-behandling
|
Andelen pasienter med tilbakefall
|
6 måneder etter administrering av Broncho-Vaxom-behandling
|
|
Effekten av Broncho-Vaxom på B-celleundergrupper i perifert blod og T-celleundergrupper for å fremheve biomarkører som er nyttige for å overvåke respons på Broncho-Vaxom-behandling.
Tidsramme: 1 års periode etter administrering av Broncho-Vaxom-behandling
|
Ved å bruke fluorescensaktivert cellesortering (FACS), vil perifert blod B-celleundergrupper og T-celleundergrupper bli målt som ved baseline, før og etter infusjon av Broncho-Vaxom ved 3,6,9,12 måneder, og ved tilbakefall.
|
1 års periode etter administrering av Broncho-Vaxom-behandling
|
|
Antall deltakere med behandlingsrelaterte uønskede hendelser vurdert av CTCAE v4.0
Tidsramme: 1 års periode etter administrering av Broncho-Vaxom-behandling
|
Det er en binær variabel (1/0).
Varibalen vil bli satt til "1" hvis det oppstår bivirkninger, inkludert hoste, diaré, magesmerter, hudutslett, elveblest, hevelse, øyelokk/ansiktshevelse, kvalme, oppkast, systemisk hudutslett, kløe, tretthet, perifert hevelse, angioødem , etc. Uønskede hendelser vil bli gradert i henhold til Common Terminology Criteria for Adverse Events.
|
1 års periode etter administrering av Broncho-Vaxom-behandling
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Sponsor
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Fang Deng, PhD.MD., Anhui Provincial Children's Hospital
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart (Forventet)
Primær fullføring (Forventet)
Studiet fullført (Forventet)
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (Faktiske)
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- AnhuiPCH
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .