Effekt och säkerhet av Broncho-Vaxom i den första episoden av pediatriskt idiopatiskt nefrotiskt syndrom
Effekt och säkerhet av Broncho-Vaxom för att minska återfall hos barn med steroidkänsligt nefrotiskt syndrom: prospektiv, randomiserad kontrollerad, multicenter klinisk studie
Studieöversikt
Status
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
NS är den vanligaste glomerulära sjukdomen hos barn. Mellan 80 % och 90 % av barnen med steroidkänsligt nefrotiskt syndrom (SSNS) kommer att återfalla efter ett initialt svar på kortikosteroider. Hälften av dessa barn kommer att uppleva frekventa skov (FRNS) eller bli steroidberoende (SDNS).
Infektion är den vanligaste och allvarligaste komplikationen hos barn med NS. Mer än 80 % av patienterna hade infektioner före återfall. Resultaten av flera observationsstudier och randomiserade kontrollstudier har visat att Broncho-Vaxom, ett lysat av 8 vanliga bakteriella respiratoriska patogener, är säkert och effektivt för att förhindra infektioner hos barn. Såvitt utredarna känner till har Broncho-Vaxom aldrig utretts för den inledande episoden av NS i syfte att minska den efterföljande risken för återfall som är ett stort problem vid hanteringen av barn med NS.
Barn i åldern 1-18 år med den första episoden av SSNS kommer att behandlas med Broncho-Vaxom i 6 månader. Prednisolon i en dos av 2 mg/kg per dag (max 60 mg i enstaka eller uppdelade doser) under 6 veckor, följt av 1,5 mg/kg (högst 40 mg) som en morgondos varannan dag under de kommande 6 veckorna ; behandlingen avbryts sedan.
Studietyp
Inskrivning (Förväntat)
Fas
- Inte tillämpbar
Kontakter och platser
Studiekontakt
- Namn: Fang Deng, PhD.MD.
- Telefonnummer: +86055162237848
- E-post: dengfang1997@126.com
Deltagandekriterier
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
Tar emot friska volontärer
Kön som är behöriga för studier
Beskrivning
Inklusionskriterier:
1. Barn mellan 1 och 18 år med steroidkänsligt nefrotiskt syndrom. 2. Uppskattad glomerulär filtrationshastighet (eGFR) ≥90 ml/min per 1,73 m2 vid studiestart.
3. Remission vid studiestart. 4. Inga immunsuppressiva medel har använts inom 3 månader efter inskrivningen, förutom användningen av kortikosteroider för att behandla nefrotiskt syndrom.
5. Tillhandahållande av samtycke från ett juridiskt ombud (föräldrar eller vårdnadshavare) med hjälp av ett dokument som godkänts av institutionens granskningsnämnd efter att ha fått en adekvat förklaring angående genomförandet av denna kliniska prövning. För barn/ungdomar i åldrarna 10-18 krävs skriftligt samtycke med åldersanpassade och bakgrundsanpassade dokument.
Exklusions kriterier:
1.Diagnos av sekundär NS 2.Patienter som visar ett av följande onormala kliniska laboratorievärden: leukopeni (antal vita blodkroppar ≤3,0*109/L); måttlig och svår anemi (hemoglobin <9,0 g/dL); trombocytopeni (trombocytantal <100*1012/L); positivitet av autoimmunitetstester (ANA, Anti-DNA-antikropp, ANCA) eller reducerade C3-nivåer; Positivt för hepatit B yta (HBs) antigen, HBs antikropp, hepatit B kärna (HBc) antikropp eller hepatit C virus (HCV) antikropp; Positiv för HIV-antikropp; Alaninaminotransferas (ALT) > 2,5× övre gräns för normalvärdet. Aspartataminotransferas (ASAT) > 2,5× övre gräns för normalvärdet.
3. Närvaro eller historia av allvarliga eller opportunistiska infektioner inom 6 månader före uppdraget; Förekomst av aktiv tuberkulos eller med en historia av tuberkulos eller hos vilka tuberkulos misstänks; Närvaro eller historia av kroniska aktiva infektioner såsom Epstein-Barr-virus och CMV-virus; närvaro eller historia av aktiv hepatit B- eller hepatit C- eller hepatit B-virusbärare. Förekomst av infektion med humant immunbristvirus (HIV) eller andra aktiva virusinfektioner.
4. Historik av angina pectoris, hjärtsvikt, hjärtinfarkt eller allvarlig arytmi, eller dåligt kontrollerad hypertoni 5. Närvaro eller historia av autoimmuna sjukdomar eller vaskulär purpura. 6. Närvaro eller historia av maligna tumörer 7. Historik om organtransplantation (exklusive hornhinne- och hårtransplantationer). 8. Patienter med känd allergi mot steroider och deras hjälpämnen eller mot Broncho-Vaxom 9. Bedöms vara olämpliga för deltagande av utredarna
Studieplan
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: N/A
- Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: Broncho-Vaxom
Intervention
|
administrering i 6 månader efter remission
Andra namn:
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
1 års återfallsfri överlevnad
Tidsram: 1-årsperiod efter randomisering
|
Frekvensen av inga återfall inom 1 år
|
1-årsperiod efter randomisering
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Dags att återfalla (dagar)
Tidsram: 1-årsperiod efter administrering av Broncho-Vaxom-terapi
|
Antal dagar från randomisering till inträffande av första återfall
|
1-årsperiod efter administrering av Broncho-Vaxom-terapi
|
|
Andel patienter med återfall
Tidsram: 6 månader efter administrering av Broncho-Vaxom-behandling
|
Andelen patienter med återfall
|
6 månader efter administrering av Broncho-Vaxom-behandling
|
|
Effekten av Broncho-Vaxom på undergrupper av B-celler i perifert blod och undergrupper av T-celler för att framhäva biomarkörer som är användbara för att övervaka svar på Broncho-Vaxom-behandling.
Tidsram: 1-årsperiod efter administrering av Broncho-Vaxom-terapi
|
Med användning av fluorescensaktiverad cellsortering (FACS), kommer B-cellsundergrupper från perifert blod och undergrupper av T-celler att mätas som vid baslinjen, före och efter infusion av Broncho-Vaxom vid 3,6,9,12 månader och vid återfall.
|
1-årsperiod efter administrering av Broncho-Vaxom-terapi
|
|
Antal deltagare med behandlingsrelaterade biverkningar enligt bedömning av CTCAE v4.0
Tidsram: 1-årsperiod efter administrering av Broncho-Vaxom-terapi
|
Det är en binär variabel (1/0).
Varibalen skulle ställas in som "1" om några biverkningar inträffar inklusive hosta, diarré, buksmärtor, hudutslag, nässelfeber, svullnad, ögonlocks-/ansiktssvullnad, illamående, kräkningar, systemiska hudutslag, klåda, trötthet, perifert svullnad, angioödem , etc. Biverkningar kommer att graderas enligt de gemensamma terminologikriterierna för biverkningar.
|
1-årsperiod efter administrering av Broncho-Vaxom-terapi
|
Samarbetspartners och utredare
Sponsor
Utredare
- Huvudutredare: Fang Deng, PhD.MD., Anhui Provincial Children's Hospital
Studieavstämningsdatum
Studera stora datum
Studiestart (Förväntat)
Primärt slutförande (Förväntat)
Avslutad studie (Förväntat)
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
Första postat (Faktisk)
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
Senast verifierad
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- AnhuiPCH
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .