En studie av TAK-771 hos japanske deltakere med kronisk inflammatorisk demyeliniserende polyradikulonevropati (CIDP) og multifokal motorisk nevropati (MMN)

Inklusjonskriterier

1. Vær en japansk person.
2. Deltakeren er mann eller kvinne >=18 år på visningstidspunktet.
3. Deltakeren har en dokumentert diagnose av bestemt eller sannsynlig CIDP (fokal atypisk CIDP og ren sensorisk atypisk CIDP vil bli ekskludert) eller sikker eller sannsynlig MMN, som bekreftet av en nevrolog som spesialiserer seg/erfaren i nevromuskulære sykdommer for å være i samsvar med European Federation of Neurological Societies /Peripheral Nerve Society (EFNS/PNS) 2010 kriterier.
4. Deltakeren har tidligere respondert på IgG-behandling (delvis eller fullstendig oppløsning av nevrologiske symptomer og mangler), og må for tiden ha stabile doser av IVIG-behandling innenfor doseområdet som tilsvarer en kumulativ månedlig dose på 0,4 til 2,4 g/kg kroppsvekt ( inklusive) administrert intravenøst ​​i minst 12 uker før screening. Doseringsintervallet for intravenøs immunglobulin (IVIG) behandling må være mellom 2 og 6 uker (inklusive). Variasjoner i doseringsintervallet på opptil ±7 dager eller månedlig dosemengde på opptil +eller-20 % mellom deltakernes pre-studie IgG-infusjoner er innenfor akseptable grenser.

5. Kun CIDP-deltakere - INCAT funksjonshemming score mellom 0 og 7 (inklusive). Deltakere med INCAT-score på 0, 1 (enten fra øvre eller nedre ekstremiteter), eller 2 (hvis minst 1 poeng er fra en øvre ekstremitet) ved screening og/eller baseline vil bli pålagt å ha en historie med betydelig funksjonshemming som definert av en INCAT funksjonshemmingsscore på 2 (må utelukkende være fra underekstremitetene) eller høyere dokumentert i journalen. Deltakere vil være kvalifisert hvis ett av kvalifikasjonskriteriene nedenfor er oppfylt:

   1. Screening og baseline INCAT funksjonshemmingsscore mellom 3 og 7 inklusive.
   2. Screening og/eller baseline INCAT funksjonshemmingsscore på 2 (begge poeng er fra nedre ekstremiteter)
   3. Screening og/eller Baseline INCAT funksjonshemming score på 2 (begge poeng er ikke fra nedre ekstremiteter) OG har minst en score på 2 eller høyere dokumentert i journalen før screening. Hvis en skåre var større enn 2 dokumentert i journalen før screening, må minst 2 poeng være fra nedre ekstremiteter.
   4. Screening og/eller Baseline INCAT funksjonshemming score på 0 eller 1 OG har minst en score på 2 eller høyere (begge fra underekstremiteter) dokumentert i journalen før screening, minst 2 poeng må være fra underekstremiteter.
6. Hvis kvinnen er i fertil alder, må deltakeren ha en negativ graviditetstest ved screening og samtykke i å bruke et svært effektivt prevensjonstiltak gjennom hele studien og i minst 30 dager etter siste administrering av IP.
7. Deltakeren er villig og i stand til å signere et Informed Consent Form (ICF).
8. Deltakeren er villig og i stand til å overholde kravene i protokollen.

Eksklusjonskriterier CIDP-pasienter

1. Deltakere med fokal atypisk CIDP eller ren sensorisk atypisk CIDP eller multifokal ervervet demyeliniserende sensorisk og motorisk nevropati (MADASAM).

2. Deltakere med nevropati av andre årsaker, inkludert:

   1. Arvelige demyeliniserende nevropatier, slik som arvelig sensorisk og motorisk nevropati (HSMN) (Charcot-Marie-Tooth [CMT] sykdom), og arvelige sensoriske og autonome nevropatier (HSAN).
   2. Nevropatier sekundært til infeksjoner, lidelser eller systemiske sykdommer som Borrelia burgdorferi-infeksjon (Lyme-sykdom), difteri, systemisk lupus erythematosus, POEMS (polynevropati, organomegali, endokrinopati, M-protein og hudforandringer) syndrom, osteosklerotisk myelom, diabetisk og diabetes -diabetisk lumbosakral radiculoplexus nevropati, lymfom og amyloidose.
   3. Multifokal motorisk nevropati (MMN).
   4. Legemiddel-, biologisk-, kjemoterapi- eller toksinindusert perifer nevropati. MMN pasienter

3. Deltaker med andre nevropatier (f.eks. diabetisk, bly-, porfyr- eller vaskulittisk nevropati, kronisk inflammatorisk demyeliniserende polyradikulonevropati, Lyme-nevroborreliose, post-strålingsnevropati, arvelig nevropati med risiko for trykklamming, CMT-nevropatier, meningeal karsinomatose).

   CIDP/MMN-pasienter

4. Deltaker med immunoglobulin M (IgM) paraproteinemi, inkludert IgM monoklonal gammopati med høye titerantistoffer mot myelinassosiert glykoprotein.
5. Deltaker med tilstedeværelse av fremtredende lukkemuskelforstyrrelse.
6. Deltaker med eventuelle sentrale demyeliniserende lidelser som multippel sklerose.

7. Deltaker med en kronisk eller invalidiserende sykdom, eller sentralnervesykdom som forårsaker nevrologiske symptomer eller kan forstyrre vurdering av endepunktmål, inkludert (men ikke begrenset til) leddgikt, hjerneslag, Parkinsons sykdom og diabetisk perifer nevropati.

   (Deltakere med klinisk diagnostisert diabetes mellitus som ikke har diabetisk perifer nevropati og som har tilstrekkelig glykemisk kontroll med hemoglobin A1c [HbA1c] nivå av

8. Deltaker med kongestiv hjertesvikt (New York Heart Association [NYHA] klasse III/IV), ustabil angina, ustabile hjertearytmier eller ukontrollert hypertensjon (definert som diastolisk blodtrykk >100 mmHg og/eller systolisk blodtrykk >160 mmHg).
9. Deltaker med en historie med dyp venetrombose eller tromboemboliske hendelser (f.eks. cerebrovaskulær ulykke, lungeemboli) innen 12 måneder før screening.
10. Deltaker med tilstand(er) som kan endre proteinkatabolisme og/eller IgG-utnyttelse (f.eks. proteintapende enteropatier, nefrotisk syndrom).
11. Deltaker med en kjent historie med kronisk nyresykdom, eller glomerulær filtrasjonshastighet på
12. Deltaker med aktiv malignitet som trenger kjemoterapi og/eller strålebehandling, eller tidligere malignitet med mindre enn 2 års fullstendig remisjon før screening. Unntak fra denne eksklusjonen er: tilstrekkelig behandlet basalcelle- eller plateepitelkarsinom i huden, karsinom in situ i livmorhalsen og stabil prostatakreft som ikke krever behandling.
13. Deltaker med klinisk signifikant anemi som utelukker gjentatt blodprøvetaking under studien, eller hemoglobin (Hgb) nivå av

14. Deltaker med en kjent historie med overfølsomhet eller AR som urticaria, pustevansker, alvorlig hypotensjon eller anafylaksi etter administrering av humane blodprodukter som humant IgG, albumin eller andre blodkomponenter.

    (Klinisk ikke-signifikante hudreaksjoner, i henhold til etterforskerens og sponsorens medisinske monitors skjønn, oppfyller ikke dette eksklusjonskriteriet. Klinisk ikke-signifikante hudreaksjoner kan omfatte lokale reaksjoner på injeksjon som kløe, rødhet, erytem eller hevelse på injeksjonsstedet.)

15. Deltakeren har en kjent allergi mot hyaluronidase fra mennesker (inkludert rekombinant human hyaluronidase) eller animalsk opprinnelse som bie- eller vepsegift.
16. Deltaker med immunglobulin A (IgA)-mangel og antistoffer mot IgA og en historie med overfølsomhet.

17. Deltaker med unormale laboratorieverdier ved screening som oppfyller ett av følgende kriterier:

    1. Serumaspartataminotransferase (AST) og alaninaminotransferase (ALT) >2,5 x øvre normalgrense (ULN).
    2. Antall blodplater
    3. Absolutt nøytrofiltall (ANC)
18. Deltakeren har en kjent historie med eller er positiv til screening for ett eller flere av følgende: hepatitt B overflateantigen (HBsAG), polymerasekjedereaksjon (PCR) for hepatitt C-virus (HCV), PCR for humant immunsviktvirus (HIV) Type 1/2.
19. Deltakeren har mottatt eller mottar for tiden behandling med immunmodulerende/immunsuppressive midler innen 6 måneder før screening.
20. Deltakeren har mottatt eller mottar for tiden behandling med en hvilken som helst kortikosteroiddose innen 8 uker før screening, uavhengig av indikasjon.
21. Deltakeren har gjennomgått PE innen 3 måneder før screening.
22. Deltakeren har en lidelse eller tilstand som etter etterforskerens vurdering kan hindre deltakerens deltakelse i studien, utgjøre økt risiko for deltakeren eller forvirre resultatene av studien.
23. Deltaker er sykepleier eller har til hensikt å begynne sykepleie i løpet av studiet.
24. Deltakeren har deltatt i en annen klinisk studie som involverer en IP eller undersøkelsesenhet innen 30 dager før påmelding, eller er planlagt å delta i en annen klinisk studie som involverer en IP eller undersøkelsesenhet i løpet av denne studien.
25. Deltakeren er et familiemedlem eller ansatt hos etterforskeren.
26. Deltakere med kjente ervervede eller arvelige trombofile lidelser. Disse vil inkludere de spesifikke typene ervervede eller arvelige trombofile lidelser som kan sette deltakerne i fare for å utvikle trombotiske hendelser. Eksempler inkluderer en. Arvelig trombofili: i. Faktor V Leiden mutasjon. ii. Protrombin 20210A mutasjon. iii. Protein C-mangel. iv. Protein S-mangel. v. Antitrombinmangel. b. Ervervet trombofili: i. Anti-fosfolipid antistoff syndrom. ii. Aktivert protein C-resistens ervervet. iii. Homocystinemi.