Une étude du TAK-771 chez des participants japonais atteints de polyradiculonévrite démyélinisante inflammatoire chronique (PDIC) et de neuropathie motrice multifocale (MMN)

Critère d'intégration

1. Soyez une personne japonaise.
2. Le participant est un homme ou une femme >= 18 ans au moment de la sélection.
3. Le participant a un diagnostic documenté de PDIC définie ou probable (la PDIC atypique focale et la PDIC atypique sensorielle pure seront exclues) ou une NMM certaine ou probable, comme confirmé par un neurologue spécialisé/expérimenté dans les maladies neuromusculaires pour être cohérent avec la Fédération européenne des sociétés neurologiques /Peripheral Nerve Society (EFNS/PNS) 2010 critères.
4. Le participant a répondu au traitement IgG dans le passé (résolution partielle ou complète des symptômes et déficits neurologiques) et doit actuellement recevoir des doses stables de traitement IVIG dans la plage de doses équivalente à une dose mensuelle cumulée de 0,4 à 2,4 g/kg de poids corporel ( inclus) administré par voie intraveineuse pendant au moins 12 semaines avant le dépistage. L'intervalle posologique du traitement par immunoglobulines intraveineuses (IgIV) doit être compris entre 2 et 6 semaines (incluses). Les variations dans l'intervalle de dosage jusqu'à ± 7 jours ou la quantité de dose mensuelle jusqu'à + ou - 20 % entre les perfusions d'IgG pré-étude du participant sont dans des limites acceptables.

5. Participants au CIDP uniquement - Score d'incapacité INCAT compris entre 0 et 7 (inclus). Les participants avec des scores INCAT de 0, 1 (qu'ils proviennent des membres supérieurs ou inférieurs) ou 2 (si au moins 1 point provient d'un membre supérieur) lors de la sélection et/ou au départ devront avoir des antécédents d'incapacité significative telle que définie par un score d'invalidité INCAT de 2 (doit provenir exclusivement des membres inférieurs) ou plus documenté dans le dossier médical. Les participants seront éligibles si l'un des critères d'éligibilité ci-dessous est rempli :

   1. Dépistage et score d'invalidité INCAT de base entre 3 et 7 inclus.
   2. Dépistage et / ou score d'invalidité INCAT de base de 2 (les deux points proviennent des membres inférieurs)
   3. Dépistage et / ou score d'invalidité INCAT de base de 2 (les deux points ne proviennent pas des membres inférieurs) ET a au moins un score de 2 ou plus documenté dans le dossier médical avant le dépistage. Si un score était supérieur à 2 documenté dans le dossier médical avant le dépistage, au moins 2 points doivent provenir des membres inférieurs.
   4. Dépistage et / ou score d'invalidité INCAT de base de 0 ou 1 ET a au moins un score de 2 ou plus (les deux des membres inférieurs) documenté dans le dossier médical avant le dépistage, au moins 2 points doivent provenir des membres inférieurs.
6. S'il s'agit d'une femme en âge de procréer, la participante doit avoir un test de grossesse négatif lors de la sélection et accepter d'utiliser une mesure contraceptive hautement efficace tout au long de l'étude et pendant au moins 30 jours après la dernière administration d'IP.
7. Le participant est disposé et capable de signer un formulaire de consentement éclairé (ICF).
8. Le participant est disposé et capable de se conformer aux exigences du protocole.

Critères d'exclusion Patients PIDC

1. Participants atteints de PDIC atypique focale ou de PDIC atypique sensorielle pure ou de neuropathie sensorielle et motrice démyélinisante acquise multifocale (MADASAM).

2. Participants atteints de toute neuropathie d'autres causes, y compris :

   1. Les neuropathies démyélinisantes héréditaires, telles que la neuropathie sensorielle et motrice héréditaire (HSMN) (maladie de Charcot-Marie-Tooth [CMT]), et les neuropathies sensorielles et autonomes héréditaires (HSAN).
   2. Neuropathies secondaires à des infections, des troubles ou des maladies systémiques telles que l'infection à Borrelia burgdorferi (maladie de Lyme), la diphtérie, le lupus érythémateux disséminé, le syndrome POEMS (polyneuropathie, organomégalie, endocrinopathie, protéine M et modifications cutanées), le myélome ostéoscléreux, les diabétiques et non - neuropathie du radiculoplexus lombo-sacré diabétique, lymphome et amylose.
   3. Neuropathie motrice multifocale (MMN).
   4. Neuropathie périphérique induite par un médicament, un agent biologique, une chimiothérapie ou une toxine. Patients MMN

3. Participant avec d'autres neuropathies (p. ex., neuropathie diabétique, plomb, porphyrique ou vascularite, polyradiculonévrite démyélinisante inflammatoire chronique, neuroborréliose de Lyme, neuropathie post-radique, neuropathie héréditaire avec risque de paralysie de pression, neuropathies CMT, carcinomatose méningée).

   Patients atteints de PIDC/MMN

4. Participant avec une paraprotéinémie à immunoglobuline M (IgM), y compris une gammapathie monoclonale IgM avec un titre élevé d'anticorps dirigés contre la glycoprotéine associée à la myéline.
5. Participant avec présence d'une perturbation sphinctérienne proéminente.
6. Participant avec des troubles démyélinisants centraux tels que la sclérose en plaques.

7. Participant atteint d'une maladie chronique ou débilitante, ou d'un trouble nerveux central qui provoque des symptômes neurologiques ou peut interférer avec l'évaluation des mesures des critères d'évaluation, y compris (mais sans s'y limiter) l'arthrite, les accidents vasculaires cérébraux, la maladie de Parkinson et la neuropathie périphérique diabétique.

   (Participants atteints de diabète sucré cliniquement diagnostiqué qui n'ont pas de neuropathie périphérique diabétique et qui ont un contrôle glycémique adéquat avec un taux d'hémoglobine A1c [HbA1c] de

8. Participant souffrant d'insuffisance cardiaque congestive (classe III/IV de la New York Heart Association [NYHA]), d'angor instable, d'arythmies cardiaques instables ou d'hypertension non contrôlée (définie comme une pression artérielle diastolique > 100 mmHg et/ou une pression artérielle systolique > 160 mmHg).
9. Participant ayant des antécédents de thrombose veineuse profonde ou d'événements thromboemboliques (par exemple, accident vasculaire cérébral, embolie pulmonaire) dans les 12 mois précédant le dépistage.
10. Participant présentant une ou plusieurs affections pouvant altérer le catabolisme des protéines et/ou l'utilisation des IgG (par exemple, entéropathies exsudatives, syndrome néphrotique).
11. Participant ayant des antécédents connus de maladie rénale chronique ou un taux de filtration glomérulaire de
12. Participant avec une malignité active nécessitant une chimiothérapie et/ou une radiothérapie, ou des antécédents de malignité avec moins de 2 ans de rémission complète avant le dépistage. Les exceptions à cette exclusion sont : le carcinome basocellulaire ou épidermoïde de la peau correctement traité, le carcinome in situ du col de l'utérus et le cancer de la prostate stable ne nécessitant pas de traitement.
13. Participant présentant une anémie cliniquement significative qui empêche des prélèvements sanguins répétés pendant l'étude, ou un taux d'hémoglobine (Hb) de

14. Participant ayant des antécédents connus d'hypersensibilité ou d'EI tels que l'urticaire, des difficultés respiratoires, une hypotension sévère ou une anaphylaxie suite à l'administration de produits sanguins humains tels que l'IgG humaine, l'albumine ou d'autres composants sanguins.

    (Les réactions cutanées cliniquement non significatives, à la discrétion de l'investigateur et du moniteur médical du promoteur, ne répondent pas à ce critère d'exclusion. Les réactions cutanées cliniquement non significatives peuvent inclure des réactions locales à l'injection telles que des démangeaisons, des rougeurs, un érythème ou un gonflement au site d'injection.)

15. Le participant a une allergie connue à la hyaluronidase d'origine humaine (y compris la hyaluronidase humaine recombinante) ou animale telle que le venin d'abeille ou de guêpe.
16. Participant présentant un déficit en immunoglobulines A (IgA) et des anticorps contre les IgA et des antécédents d'hypersensibilité.

17. Participant avec des valeurs de laboratoire anormales lors du dépistage répondant à l'un des critères suivants :

    1. Aspartate aminotransférase sérique (AST) et alanine aminotransférase (ALT) > 2,5 x limite supérieure de la normale (LSN).
    2. La numération plaquettaire
    3. Numération absolue des neutrophiles (ANC)
18. Le participant a des antécédents connus ou est positif lors du dépistage d'un ou plusieurs des éléments suivants : antigène de surface de l'hépatite B (HBsAG), réaction en chaîne par polymérase (PCR) pour le virus de l'hépatite C (VHC), PCR pour le virus de l'immunodéficience humaine (VIH) Type 1/2.
19. Le participant a reçu ou reçoit actuellement un traitement avec des agents immunomodulateurs / immunosuppresseurs dans les 6 mois précédant le dépistage.
20. - Le participant a reçu ou reçoit actuellement un traitement avec n'importe quelle dose de corticostéroïdes dans les 8 semaines précédant le dépistage, quelle que soit l'indication.
21. Le participant a subi une EP dans les 3 mois précédant le dépistage.
22. Le participant a un trouble ou une condition qui, de l'avis de l'investigateur, peut entraver la participation du participant à l'étude, présenter un risque accru pour le participant ou confondre les résultats de l'étude.
23. Le participant est en soins infirmiers ou a l'intention de commencer les soins infirmiers au cours de l'étude.
24. Le participant a participé à une autre étude clinique impliquant un IP ou un dispositif expérimental dans les 30 jours précédant l'inscription, ou doit participer à une autre étude clinique impliquant un IP ou un dispositif expérimental au cours de cette étude.
25. Le participant est un membre de la famille ou un employé de l'enquêteur.
26. Participants atteints de troubles thrombophiliques acquis ou héréditaires connus. Ceux-ci incluront les types spécifiques de troubles thrombophiliques acquis ou héréditaires qui pourraient exposer les participants au risque de développer des événements thrombotiques. Les exemples incluent a. Thrombophilie héréditaire : i. Mutation du facteur V Leiden. ii. Mutation de la prothrombine 20210A. iii. Déficit en protéine C. iv. Déficit en protéine S. v. Déficit en anti-thrombine. b. Thrombophilie acquise : i. Syndrome des anticorps anti-phospholipides. ii. Résistance à la protéine C activée acquise. iii. Homocystinémie.