En studie av TAK-771 hos japanska deltagare med kronisk inflammatorisk demyeliniserande polyradikuloneuropati (CIDP) och multifokal motorneuropati (MMN)

Inklusionskriterier

1. Var en japansk person.
2. Deltagaren är man eller kvinna >=18 år vid visningstillfället.
3. Deltagaren har en dokumenterad diagnos av definitiv eller trolig CIDP (fokal atypisk CIDP och ren sensorisk atypisk CIDP kommer att uteslutas) eller definitiv eller trolig MMN, som bekräftats av en neurolog specialiserad/erfaren i neuromuskulära sjukdomar för att överensstämma med European Federation of Neurological Societies /Peripheral Nerve Society (EFNS/PNS) 2010 kriterier.
4. Deltagaren har svarat på IgG-behandling tidigare (partiell eller fullständig upplösning av neurologiska symtom och brister) och måste för närvarande ha stabila doser av IVIG-behandling inom dosintervallet som motsvarar en kumulativ månadsdos på 0,4 till 2,4 g/kg kroppsvikt ( inklusive) administreras intravenöst i minst 12 veckor före screening. Dosintervallet för behandling med intravenös immunglobulin (IVIG) måste vara mellan 2 och 6 veckor (inklusive). Variationer i doseringsintervallet på upp till ±7 dagar eller månadsdosmängder på upp till +eller-20 % mellan deltagarnas förstudie IgG-infusioner ligger inom acceptabla gränser.

5. Endast CIDP-deltagare - INCAT funktionshinder poäng mellan 0 och 7 (inklusive). Deltagare med INCAT-poäng på 0, 1 (antingen från övre eller nedre extremiteter) eller 2 (om minst 1 poäng är från en övre extremitet) vid screening och/eller baslinje kommer att behöva ha en historia av betydande funktionshinder enligt definitionen av ett INCAT-invaliditetspoäng på 2 (måste uteslutande komma från de nedre extremiteterna) eller mer dokumenterat i journalen. Deltagare kommer att vara berättigade om något av nedanstående behörighetskriterier är uppfyllda:

   1. Screening och baslinje INCAT funktionshinder poäng mellan 3 och 7 inklusive.
   2. Screening och/eller Baseline INCAT funktionshinder poäng på 2 (båda poängen är från nedre extremiteter)
   3. Screening och/eller Baseline INCAT funktionshinder poäng på 2 (båda poängen är inte från nedre extremiteter) OCH har minst ett poäng på 2 eller högre dokumenterat i journalen före screening. Om en poäng var större än 2 dokumenterad i journalen före screening måste minst 2 poäng vara från nedre extremiteter.
   4. Screening och/eller Baseline INCAT funktionsnedsättningspoäng på 0 eller 1 OCH har minst en poäng på 2 eller högre (båda från nedre extremiteter) dokumenterat i journalen före screening, minst 2 poäng måste vara från nedre extremiteter.
6. Om en kvinna i fertil ålder måste deltagaren ha ett negativt graviditetstest vid screening och samtycka till att använda ett mycket effektivt preventivmedel under hela studiens gång och i minst 30 dagar efter den senaste administreringen av IP.
7. Deltagaren är villig och kan underteckna ett formulär för informerat samtycke (ICF).
8. Deltagaren är villig och kapabel att följa protokollets krav.

Uteslutningskriterier CIDP-patienter

1. Deltagare med fokal atypisk CIDP eller ren sensorisk atypisk CIDP eller multifokal förvärvad demyeliniserande sensorisk och motorisk neuropati (MADASAM).

2. Deltagare med någon neuropati av andra orsaker, inklusive:

   1. Ärftliga demyeliniserande neuropatier, såsom ärftlig sensorisk och motorisk neuropati (HSMN) (Charcot-Marie-Tooth [CMT] sjukdom), och ärftliga sensoriska och autonoma neuropatier (HSAN).
   2. Neuropatier sekundära till infektioner, störningar eller systemiska sjukdomar som Borrelia burgdorferi-infektion (Lyme sjukdom), difteri, systemisk lupus erythematosus, POEMS (polyneuropati, organomegali, endokrinopati, M-protein och hudförändringar) syndrom, osteosklerotiskt myelom, diabetes och non -diabetisk lumbosakral radiculoplexusneuropati, lymfom och amyloidos.
   3. Multifokal motorneuropati (MMN).
   4. Läkemedels-, biologisk-, kemoterapi- eller toxininducerad perifer neuropati. MMN patienter

3. Deltagare med andra neuropatier (t.ex. diabetisk, bly-, porfyr- eller vaskulitisk neuropati, kronisk inflammatorisk demyeliniserande polyradikuloneuropati, Lyme-neuroborrelios, poststrålningsneuropati, ärftlig neuropati med risk för tryckpares, CMT-neuropati, meningeal karcinomatos).

   CIDP/MMN-patienter

4. Deltagare med immunglobulin M (IgM) paraproteinemi, inklusive IgM monoklonal gammopati med högtiterantikroppar mot myelinassocierat glykoprotein.
5. Deltagare med närvaro av framträdande sfinkterstörning.
6. Deltagare med några centrala demyeliniserande störningar såsom multipel skleros.

7. Deltagare med någon kronisk eller försvagande sjukdom eller centralnervös sjukdom som orsakar neurologiska symtom eller kan störa bedömningen av effektmått, inklusive (men inte begränsat till) artrit, stroke, Parkinsons sjukdom och diabetisk perifer neuropati.

   (Deltagare med kliniskt diagnostiserad diabetes mellitus som inte har diabetisk perifer neuropati och som har adekvat glykemisk kontroll med hemoglobin A1c [HbA1c] nivån av

8. Deltagare med kronisk hjärtsvikt (New York Heart Association [NYHA] klass III/IV), instabil angina, instabila hjärtarytmier eller okontrollerad hypertoni (definierat som diastoliskt blodtryck >100 mmHg och/eller systoliskt blodtryck >160 mmHg).
9. Deltagare med en historia av djup ventrombos eller tromboemboliska händelser (t.ex. cerebrovaskulär olycka, lungemboli) inom 12 månader före screening.
10. Deltagare med tillstånd som kan förändra proteinkatabolism och/eller IgG-användning (t.ex. proteinförlorande enteropatier, nefrotiskt syndrom).
11. Deltagare med en känd historia av kronisk njursjukdom, eller glomerulär filtrationshastighet på
12. Deltagare med aktiv malignitet som kräver kemoterapi och/eller strålbehandling, eller tidigare malignitet med mindre än 2 års fullständig remission före screening. Undantag från detta undantag är: adekvat behandlad basalcells- eller skivepitelcancer i huden, karcinom in situ i livmoderhalsen och stabil prostatacancer som inte kräver behandling.
13. Deltagare med kliniskt signifikant anemi som utesluter upprepad blodprovstagning under studien, eller hemoglobinnivån (Hgb) av

14. Deltagare med en känd historia av överkänslighet eller AR såsom urtikaria, andningssvårigheter, allvarlig hypotoni eller anafylaxi efter administrering av humana blodprodukter såsom humant IgG, albumin eller andra blodkomponenter.

    (Kliniskt icke-signifikanta hudreaktioner, enligt utredarens och sponsorns medicinska övervakares bedömning, uppfyller inte detta uteslutningskriterium. Kliniskt icke-signifikanta hudreaktioner kan inkludera lokala reaktioner på injektionen såsom klåda på injektionsstället, rodnad, erytem eller svullnad.)

15. Deltagaren har en känd allergi mot humant hyaluronidas (inklusive rekombinant humant hyaluronidas) eller animaliskt ursprung såsom gift från bi eller geting.
16. Deltagare med immunglobulin A (IgA)-brist och antikroppar mot IgA och en historia av överkänslighet.

17. Deltagare med onormala laboratorievärden vid screening som uppfyller något av följande kriterier:

    1. Serumaspartataminotransferas (AST) och alaninaminotransferas (ALT) >2,5 x övre normalgräns (ULN).
    2. Antal blodplättar
    3. Absolut antal neutrofiler (ANC)
18. Deltagaren har en känd historia av eller är positiv till screening för ett eller flera av följande: hepatit B ytantigen (HBsAG), polymeraskedjereaktion (PCR) för hepatit C-virus (HCV), PCR för humant immunbristvirus (HIV) typ 1/2.
19. Deltagaren har fått eller får för närvarande behandling med immunmodulerande/immunsuppressiva medel inom 6 månader före screening.
20. Deltagaren har fått eller får för närvarande behandling med någon dos av kortikosteroider inom 8 veckor före screening, oavsett indikation.
21. Deltagaren har genomgått PE inom 3 månader före screening.
22. Deltagaren har någon störning eller tillstånd som enligt utredarens bedömning kan hindra deltagarens deltagande i studien, utgöra en ökad risk för deltagaren eller förvirra studiens resultat.
23. Deltagaren är sjuksköterska eller har för avsikt att påbörja omvårdnad under studiens gång.
24. Deltagaren har deltagit i en annan klinisk studie som involverar en IP eller undersökningsenhet inom 30 dagar före registreringen, eller är planerad att delta i en annan klinisk studie som involverar en IP eller prövningsenhet under studiens gång.
25. Deltagare är en familjemedlem eller anställd hos utredaren.
26. Deltagare med kända förvärvade eller ärftliga trombofila störningar. Dessa kommer att inkludera de specifika typerna av förvärvade eller ärftliga trombofila störningar som kan innebära att deltagarna riskerar att utveckla trombotiska händelser. Exempel inkluderar a. Ärftlig trombofili: i. Faktor V Leiden-mutation. ii. Protrombin 20210A mutation. iii. Protein C-brist. iv. Protein S-brist. v. Antitrombinbrist. b. Förvärvad trombofili: i. Anti-fosfolipid antikroppssyndrom. ii. Aktiverat protein C-resistens förvärvat. iii. Homocystinemi.