En undersøgelse af TAK-771 hos japanske deltagere med kronisk inflammatorisk demyeliniserende polyradiculoneuropati (CIDP) og multifokal motorisk neuropati (MMN)

Inklusionskriterier

1. Vær en japansk person.
2. Deltageren er mand eller kvinde >=18 år på screeningstidspunktet.
3. Deltageren har en dokumenteret diagnose af bestemt eller sandsynlig CIDP (fokal atypisk CIDP og ren sensorisk atypisk CIDP vil blive udelukket) eller bestemt eller sandsynlig MMN, som bekræftet af en neurolog med speciale i/erfaren i neuromuskulære sygdomme for at være i overensstemmelse med European Federation of Neurological Societies /Peripheral Nerve Society (EFNS/PNS) 2010 kriterier.
4. Deltageren har tidligere reageret på IgG-behandling (delvis eller fuldstændig opløsning af neurologiske symptomer og mangler) og skal i øjeblikket have stabile doser af IVIG-behandling inden for det dosisinterval, der svarer til en kumulativ månedlig dosis på 0,4 til 2,4 g/kg kropsvægt ( inklusive) indgivet intravenøst ​​i mindst 12 uger før screening. Doseringsintervallet for intravenøs immunglobulin (IVIG) behandling skal være mellem 2 og 6 uger (inklusive). Variationer i doseringsintervallet på op til ±7 dage eller månedlige dosismængder på op til +eller-20 % mellem deltagerens præ-studie IgG-infusioner er inden for acceptable grænser.

5. Kun CIDP-deltagere - INCAT handicapscore mellem 0 og 7 (inklusive). Deltagere med INCAT-score på 0, 1 (hvad enten det er fra øvre eller nedre ekstremiteter) eller 2 (hvis mindst 1 point er fra en øvre ekstremitet) ved screening og/eller baseline skal have en historie med betydelig handicap som defineret i en INCAT handicapscore på 2 (skal udelukkende være fra underekstremiteterne) eller mere dokumenteret i journalen. Deltagere vil være berettigede, hvis et af nedenstående berettigelseskriterier er opfyldt:

   1. Screening og baseline INCAT handicap score mellem 3 og 7 inklusive.
   2. Screening og/eller baseline INCAT handicap score på 2 (begge point er fra underekstremiteter)
   3. Screening og/eller Baseline INCAT handicapscore på 2 (begge punkter er ikke fra underekstremiteter) OG har mindst en score på 2 eller højere dokumenteret i journalen før screening. Hvis en score var større end 2 dokumenteret i journalen før screening, skal mindst 2 point være fra underekstremiteterne.
   4. Screening og/eller Baseline INCAT handicapscore på 0 eller 1 OG har mindst en score på 2 eller højere (begge fra underekstremiteter) dokumenteret i journalen før screening, mindst 2 point skal være fra underekstremiteter.
6. Hvis en kvinde i den fødedygtige alder, skal deltageren have en negativ graviditetstest ved screeningen og acceptere at anvende en yderst effektiv præventionsmiddel under hele undersøgelsens forløb og i mindst 30 dage efter den sidste administration af IP.
7. Deltageren er villig og i stand til at underskrive en Informed Consent Form (ICF).
8. Deltageren er villig og i stand til at overholde kravene i protokollen.

Eksklusionskriterier CIDP-patienter

1. Deltagere med fokal atypisk CIDP eller ren sensorisk atypisk CIDP eller multifokal erhvervet demyeliniserende sensorisk og motorisk neuropati (MADASAM).

2. Deltagere med enhver neuropati af andre årsager, herunder:

   1. Arvelige demyeliniserende neuropatier, såsom arvelig sensorisk og motorisk neuropati (HSMN) (Charcot-Marie-Tooth [CMT] sygdom) og arvelige sensoriske og autonome neuropatier (HSAN'er).
   2. Neuropatier sekundære til infektioner, lidelser eller systemiske sygdomme såsom Borrelia burgdorferi-infektion (Lyme-sygdom), difteri, systemisk lupus erythematosus, POEMS (polyneuropati, organomegali, endokrinopati, M-protein og hudforandringer) syndrom, osteosklerotisk myelom, diabetisk og diabetes -diabetisk lumbosakral radiculoplexus neuropati, lymfom og amyloidose.
   3. Multifokal motorisk neuropati (MMN).
   4. Lægemiddel-, biologisk-, kemoterapi- eller toksin-induceret perifer neuropati. MMN patienter

3. Deltager med andre neuropatier (f.eks. diabetisk, bly-, porfyr- eller vaskulitisk neuropati, kronisk inflammatorisk demyeliniserende polyradiculoneuropati, Lyme neuroborreliose, post-strålingsneuropati, arvelig neuropati med risiko for trykpalsies, CMT-neuropatier, meningeal carcinomatose).

   CIDP/MMN-patienter

4. Deltager med immunoglobulin M (IgM) paraproteinæmi, herunder IgM monoklonal gammopati med høj titer antistoffer mod myelin-associeret glycoprotein.
5. Deltager med tilstedeværelse af fremtrædende lukkemuskelforstyrrelse.
6. Deltager med eventuelle centrale demyeliniserende lidelser såsom dissemineret sklerose.

7. Deltager med en kronisk eller invaliderende sygdom eller centralnervesygdom, der forårsager neurologiske symptomer eller kan forstyrre vurderingen af ​​effektmål, herunder (men ikke begrænset til) arthritis, slagtilfælde, Parkinsons sygdom og diabetisk perifer neuropati.

   (Deltagere med klinisk diagnosticeret diabetes mellitus, som ikke har diabetisk perifer neuropati, og som har tilstrækkelig glykæmisk kontrol med hæmoglobin A1c [HbA1c] niveau af

8. Deltager med kongestiv hjerteinsufficiens (New York Heart Association [NYHA] klasse III/IV), ustabil angina, ustabile hjertearytmier eller ukontrolleret hypertension (defineret som diastolisk blodtryk >100 mmHg og/eller systolisk blodtryk >160 mmHg).
9. Deltager med en anamnese med dyb venetrombose eller tromboemboliske hændelser (f.eks. cerebrovaskulær ulykke, lungeemboli) inden for 12 måneder før screening.
10. Deltager med tilstand(er), som kan ændre proteinkatabolisme og/eller IgG-udnyttelse (f.eks. proteintabende enteropatier, nefrotisk syndrom).
11. Deltager med en kendt historie med kronisk nyresygdom eller glomerulær filtrationshastighed på
12. Deltager med aktiv malignitet, der kræver kemoterapi og/eller strålebehandling, eller anamnese med malignitet med mindre end 2 års fuldstændig remission før screening. Undtagelser fra denne udelukkelse er: tilstrækkeligt behandlet basalcelle- eller pladecellecarcinom i huden, carcinom in situ i livmoderhalsen og stabil prostatacancer, der ikke kræver behandling.
13. Deltager med klinisk signifikant anæmi, der udelukker gentagne blodprøver under undersøgelsen, eller hæmoglobin (Hgb) niveau af

14. Deltager med en kendt historie med overfølsomhed eller AR'er såsom nældefeber, vejrtrækningsbesvær, svær hypotension eller anafylaksi efter administration af humane blodprodukter såsom humant IgG, albumin eller andre blodkomponenter.

    (Klinisk ikke-signifikante hudreaktioner, som efter investigatorens og sponsorens medicinske monitors skøn, opfylder ikke dette eksklusionskriterium. Klinisk ikke-signifikante hudreaktioner kan omfatte lokale reaktioner på injektion, såsom kløe på injektionsstedet, rødme, erytem eller hævelse.)

15. Deltageren har en kendt allergi over for human hyaluronidase (herunder rekombinant human hyaluronidase) eller animalsk oprindelse såsom bi- eller hvepsegift.
16. Deltager med immunglobulin A (IgA) mangel og antistoffer mod IgA og en historie med overfølsomhed.

17. Deltager med unormale laboratorieværdier ved screening, der opfylder et af følgende kriterier:

    1. Serumaspartataminotransferase (AST) og alaninaminotransferase (ALT) >2,5 x øvre normalgrænse (ULN).
    2. Blodpladetal
    3. Absolut neutrofiltal (ANC)
18. Deltageren har en kendt historie med eller er positiv til screening for et eller flere af følgende: hepatitis B overfladeantigen (HBsAG), polymerasekædereaktion (PCR) for hepatitis C-virus (HCV), PCR for human immundefektvirus (HIV) type 1/2.
19. Deltageren har modtaget eller modtager i øjeblikket behandling med immunmodulerende/immunsuppressive midler inden for 6 måneder før screening.
20. Deltageren har modtaget eller er i øjeblikket i behandling med en hvilken som helst dosis af kortikosteroider inden for 8 uger før screening, uanset indikation.
21. Deltageren har gennemgået PE inden for 3 måneder før screening.
22. Deltageren har en lidelse eller tilstand, der efter investigatorens vurdering kan hæmme deltagerens deltagelse i undersøgelsen, udgøre en øget risiko for deltageren eller forvirre resultaterne af undersøgelsen.
23. Deltageren er sygeplejerske eller har til hensigt at påbegynde sygepleje i løbet af studiet.
24. Deltageren har deltaget i et andet klinisk studie, der involverer en IP eller undersøgelsesenhed, inden for 30 dage før tilmelding, eller er planlagt til at deltage i en anden klinisk undersøgelse, der involverer en IP eller undersøgelsesenhed i løbet af denne undersøgelse.
25. Deltageren er et familiemedlem eller ansat hos efterforskeren.
26. Deltagere med kendte erhvervede eller arvelige trombofile lidelser. Disse vil omfatte de specifikke typer erhvervede eller arvelige trombofile lidelser, der kan sætte deltagere i risiko for at udvikle trombotiske hændelser. Eksempler omfatter en. Arvelig trombofili: i. Faktor V Leiden mutation. ii. Prothrombin 20210A mutation. iii. Protein C mangel. iv. Protein S mangel. v. Anti-trombinmangel. b. Erhvervet trombofili: i. Anti-phospholipid antistof syndrom. ii. Aktiveret protein C-resistens erhvervet. iii. Homocystinæmi.