En studie for å undersøke lungeeksaserbasjoner av cystisk fibrose og lungemikrobiomet
Denne søknaden foreslår å studere rollen sammensetningen av den pediatriske CF-luftveismikrobiotaen spiller i hyppige pulmonale eksaserbasjoner hos pediatriske CF-pasienter.
For å oppnå dette målet vil dynamikken i sammensetningen av CF-luftveismikrobiotaen i to distinkte undergrupper av pediatriske pasienter med CF bli karakterisert, de med hyppige pulmonale eksaserbasjoner og klinisk stabile barn. Kliniske mål på lungefunksjon, pasientrapporterte symptomer, søvnkvalitet og antibiotikabruk vil bli registrert, og disse funnene vil bli korrelert med lungemikrobiotadata.
Denne strategien lover å identifisere nøkkelkarakteristikkene til den pediatriske CF-mikrobiotaen, som igjen kan brukes som ikke-invasive markører for å identifisere de pasientene med høyere risiko for å oppleve gjentatte lungeeksaserbasjoner.
Studieoversikt
Status
Forhold
Detaljert beskrivelse
Akutte lungeeksaserbasjoner forårsaker betydelig sykelighet i livet til barn med cystisk fibrose (CF). Ettersom etiologiene til eksaserbasjoner fortsetter å bli definert, gir karakterisering av rollen til lungemikrobiotaen ved kronisk infeksjon og betennelse en mulighet for innsikt i patofysiologien til CF.
Dette punktet gjelder spesielt for en undergruppe av pediatriske CF-pasienter med alvorlig sykdom og hyppige eksaserbasjoner.
Den foreliggende søknaden foreslår å teste den overordnede hypotesen om at sammensetningen av den pediatriske CF-luftveismikrobiotaen spiller en etiologisk rolle i hyppige pulmonale eksaserbasjoner hos pediatriske CF-pasienter. For å adressere arbeidshypotesen, vil neste generasjons sekvenseringsbasert 16S rRNA-sekvensering bli utført for å dissekere mikrobiomet til pediatriske CF-pasienter utsatt for hyppige pulmonale eksaserbasjoner, i forhold til mikrobiomet hos klinisk stabile CF-pasienter. Denne strategien lover å mer spesifikt og definitivt identifisere nøkkelegenskapene til den pediatriske CF-mikrobiotaen som er assosiert med forekomsten av eksaserbasjoner. Registrer kliniske mål på lungefunksjon, pasientrapporterte symptomer, søvnkvalitet og antibiotikabruk, og korreler disse funnene med lungemikrobiotadata. Denne innsikten vil i sin tur gi ikke-invasive biomarkører for å identifisere de pasientene med høyere risiko for å oppleve gjentatte lungeforverringer, som på lang sikt kompromitterer lungefunksjonen betydelig.
Studietype
Registrering (Faktiske)
Kontakter og plasseringer
Studiesteder
-
-
California
-
Palo Alto, California, Forente stater, 94304
- Cystic Fibrosis Clinic, LPCH
-
-
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
Tar imot friske frivillige
Kjønn som er kvalifisert for studier
Prøvetakingsmetode
Studiepopulasjon
For «Pulmonal Exacerbation Cohort» vil rekruttering være av cystisk fibrose pediatriske pasienter med 3 eller flere sykehusinnleggelser med en innlagt diagnose av lungeforverring, som krever IV-antibiotika, innen 12 måneder før studieregistrering, uavhengig av rase eller etnisitet.
Denne kohorten vil bli matchet med en "klinisk stabil sykdomskohort" som matches etter alder, kjønn og CF-genotype, uavhengig av rase eller etnisitet.
Aldre som rekrutteres vil være barn, ungdom og unge voksne med cystisk fibrose i alderen 0-22 år.
Beskrivelse
Pulmonal eksaserbasjonskohort
Inklusjonskriterier:
- Diagnose av CF (: a. Ett eller flere kliniske trekk ved CF OG (b eller c); b. Svetteklorid > 60 mEq/L; c. To kjente CF-mutasjoner)
- 3 eller flere innleggelser med en innrømmelsesdiagnose for lungeforverring, som krever IV-antibiotika, innen 12 måneder før studieregistrering.
Klinisk stabil sykdomskohort
Inklusjonskriterier:
- Diagnose av CF (: a. Ett eller flere kliniske trekk ved CF OG (b eller c); b. Svetteklorid > 60 mEq/L; c. To kjente CF-mutasjoner)
- Alder og kjønn samsvarer med pulmonal eksacerbasjonskohort
- Ingen sykehusinnleggelser med en innrømmende diagnose av lungeforverring, innen 12 måneder før studieopptak.
Ekskluderingskriterier for begge grupper inkluderer:
- Historie med intoleranse eller manglende evne til å tolerere den induserte sputumprotokollen.
- Historie om organtransplantasjon.
- Enhver pasient som etter etterforskernes skjønn ikke er egnet.
- Eventuelle klinisk ustabile deltakere.
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
Kohorter og intervensjoner
Gruppe / Kohort |
|---|
|
Stabil sykdom
15 kontroller "stabil sykdom" deltakere
|
|
Hyppig eksaserbasjonskohort
15 eksperimentelle "kohort med hyppig forverring"
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Endring i lungemikrobiomprofil
Tidsramme: Baseline - 3 år
|
Lungemikrobiom ved lungeeksaserbasjoner av cystisk fibrose
|
Baseline - 3 år
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Sponsor
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Michael Tracy, MD, Stanford University
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
Primær fullføring (Faktiske)
Studiet fullført (Faktiske)
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (Faktiske)
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- 32509
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .