En studie för att undersöka lungexacerbationer av cystisk fibros och lungmikrobiomet
Föreliggande ansökan föreslår att man studerar den roll sammansättningen av den pediatriska CF-luftvägsmikrobiotan spelar vid frekventa pulmonella exacerbationer hos pediatriska CF-patienter.
För att uppnå detta mål kommer dynamiken i sammansättningen av CF-luftvägsmikrobiotan i två distinkta undergrupper av pediatriska patienter med CF att karakteriseras, de med frekventa pulmonella exacerbationer och kliniskt stabila barn. Kliniska mått på lungfunktion, patientrapporterade symtom, sömnkvalitet och antibiotikaanvändning kommer att registreras, och dessa fynd kommer att korreleras med lungmikrobiotadata.
Denna strategi lovar att identifiera nyckelegenskaperna hos den pediatriska CF-mikrobiotan, som i sin tur kan användas som icke-invasiva markörer för att identifiera de patienter som löper en högre risk att uppleva upprepade pulmonella exacerbationer.
Studieöversikt
Status
Betingelser
Detaljerad beskrivning
Akuta lungexacerbationer orsakar betydande sjuklighet i livet för barn med cystisk fibros (CF). Eftersom etiologierna för exacerbationer fortsätter att definieras, ger karaktäriseringen av lungmikrobiotans roll vid kronisk infektion och inflammation en möjlighet till insikt i patofysiologin för CF.
Denna punkt gäller särskilt för en undergrupp av pediatriska CF-patienter med allvarlig sjukdom och frekventa exacerbationer.
Föreliggande ansökan föreslår att testa den övergripande hypotesen att sammansättningen av den pediatriska CF-luftvägsmikrobiotan spelar en etiologisk roll vid frekventa pulmonella exacerbationer hos pediatriska CF-patienter. För att ta itu med arbetshypotesen kommer nästa generations sekvenseringsbaserad 16S rRNA-sekvensering att genomföras för att dissekera mikrobiomet hos pediatriska CF-patienter utsatta för frekventa pulmonella exacerbationer, i förhållande till mikrobiomet hos kliniskt stabila CF-patienter. Denna strategi lovar att mer specifikt och definitivt identifiera nyckelegenskaperna hos den pediatriska CF-mikrobiotan som är förknippade med förekomsten av exacerbationer. Registrera kliniska mått på lungfunktion, patientrapporterade symtom, sömnkvalitet och antibiotikaanvändning och korrelera dessa fynd med lungmikrobiotadata. Denna insikt skulle i sin tur ge icke-invasiva biomarkörer för att identifiera de patienter som löper en högre risk för att uppleva upprepade pulmonella exacerbationer, som på lång sikt avsevärt äventyrar lungfunktionen.
Studietyp
Inskrivning (Faktisk)
Kontakter och platser
Studieorter
-
-
California
-
Palo Alto, California, Förenta staterna, 94304
- Cystic Fibrosis Clinic, LPCH
-
-
Deltagandekriterier
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
Tar emot friska volontärer
Kön som är behöriga för studier
Testmetod
Studera befolkning
För "Pulmonary Exacerbation Cohort" kommer rekryteringen att ske av cystisk fibros pediatriska patienter med 3 eller fler sjukhusinläggningar med en erkännande diagnos av pulmonell exacerbation, som kräver IV-antibiotika, inom 12-månadersperioden före studieregistreringen, oavsett ras eller etnicitet.
Denna kohort kommer att matchas med en "Clinically Stable Disease Cohort" som matchas efter ålder, kön och CF-genotyp, oavsett ras eller etnicitet.
Åldrar som rekryteras kommer att vara barn, ungdomar och unga vuxna med cystisk fibros i åldern 0-22 år.
Beskrivning
Pulmonell exacerbationskohort
Inklusionskriterier:
- Diagnos av CF (: a. En eller flera kliniska egenskaper hos CF AND (b eller c); b. Svettklorid > 60 mEq/L; c. Två kända CF-mutationer)
- 3 eller fler antagningar med en erkännande diagnos av pulmonell exacerbation, som kräver IV-antibiotika, inom 12 månadersperioden före studieregistreringen.
Kliniskt stabil sjukdomskohort
Inklusionskriterier:
- Diagnos av CF (: a. En eller flera kliniska egenskaper hos CF AND (b eller c); b. Svettklorid > 60 mEq/L; c. Två kända CF-mutationer)
- Ålder och kön matchade med pulmonell exacerbationskohort
- Inga sjukhusinläggningar med en erkännande diagnos av pulmonell exacerbation, inom 12-månadersperioden före studieregistreringen.
Uteslutningskriterier för båda grupperna inkluderar:
- Historik av intolerans eller oförmåga att tolerera det inducerade sputumprotokollet.
- Historia om organtransplantation.
- Varje patient som enligt utredarnas bedömning inte är lämplig.
- Eventuella kliniskt instabila deltagare.
Studieplan
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
Kohorter och interventioner
Grupp / Kohort |
|---|
|
Stabil sjukdom
15 kontroll "stabil sjukdom" deltagare
|
|
Frekvent exacerbationskohort
15 experimentella "kohort med frekvent exacerbation"
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Förändring i lungmikrobiomprofilen
Tidsram: Baslinje - 3 år
|
Lungmikrobiom vid lungexacerbationer av cystisk fibros
|
Baslinje - 3 år
|
Samarbetspartners och utredare
Sponsor
Utredare
- Huvudutredare: Michael Tracy, MD, Stanford University
Studieavstämningsdatum
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
Primärt slutförande (Faktisk)
Avslutad studie (Faktisk)
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
Första postat (Faktisk)
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
Senast verifierad
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- 32509
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .