Eine Studie zur Untersuchung von Lungenexazerbationen bei Mukoviszidose und des Lungenmikrobioms
Der vorliegende Antrag schlägt vor, die Rolle zu untersuchen, die die Zusammensetzung der pädiatrischen CF-Atemwegsmikrobiota bei häufigen Lungenexazerbationen bei pädiatrischen CF-Patienten spielt.
Um dieses Ziel zu erreichen, wird die Dynamik der Zusammensetzung der CF-Atemwegsmikrobiota in zwei unterschiedlichen Untergruppen pädiatrischer CF-Patienten charakterisiert: solche mit häufigen Lungenexazerbationen und klinisch stabile Kinder. Klinische Messungen der Lungenfunktion, der vom Patienten gemeldeten Symptome, der Schlafqualität und des Antibiotikaverbrauchs werden aufgezeichnet und diese Ergebnisse werden mit den Daten zur Lungenmikrobiota korreliert.
Diese Strategie verspricht, die Schlüsselmerkmale der pädiatrischen CF-Mikrobiota zu identifizieren, die wiederum als nichtinvasive Marker verwendet werden können, um diejenigen Patienten zu identifizieren, bei denen ein höheres Risiko für wiederholte Lungenexazerbationen besteht.
Studienübersicht
Status
Bedingungen
Detaillierte Beschreibung
Akute Lungenexazerbationen verursachen eine erhebliche Morbidität im Leben von Kindern mit Mukoviszidose (CF). Da die Ätiologie von Exazerbationen weiterhin definiert wird, bietet die Charakterisierung der Rolle der Lungenmikrobiota bei chronischen Infektionen und Entzündungen die Möglichkeit, Einblicke in die Pathophysiologie von CF zu gewinnen.
Dieser Punkt gilt insbesondere für eine Untergruppe pädiatrischer CF-Patienten mit schwerer Erkrankung und häufigen Exazerbationen.
Der vorliegende Antrag schlägt vor, die Gesamthypothese zu testen, dass die Zusammensetzung der pädiatrischen CF-Atemwegsmikrobiota eine ätiologische Rolle bei häufigen Lungenexazerbationen bei pädiatrischen CF-Patienten spielt. Um die Arbeitshypothese anzugehen, wird eine auf Sequenzierung der nächsten Generation basierende 16S-rRNA-Sequenzierung durchgeführt, um das Mikrobiom von pädiatrischen CF-Patienten, die häufigen Lungenexazerbationen ausgesetzt sind, im Vergleich zum Mikrobiom bei klinisch stabilen CF-Patienten zu analysieren. Diese Strategie verspricht eine spezifischere und eindeutigere Identifizierung der Schlüsselmerkmale der pädiatrischen CF-Mikrobiota, die mit dem Auftreten von Exazerbationen verbunden sind. Erfassen Sie klinische Messungen der Lungenfunktion, der vom Patienten gemeldeten Symptome, der Schlafqualität und des Antibiotikaverbrauchs und korrelieren Sie diese Ergebnisse mit den Daten zur Lungenmikrobiota. Diese Erkenntnisse würden wiederum nicht-invasive Biomarker liefern, um jene Patienten zu identifizieren, bei denen ein höheres Risiko für wiederholte pulmonale Exazerbationen besteht, die langfristig die Lungenfunktion erheblich beeinträchtigen.
Studientyp
Einschreibung (Tatsächlich)
Kontakte und Standorte
Studienorte
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California
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Palo Alto, California, Vereinigte Staaten, 94304
- Cystic Fibrosis Clinic, LPCH
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Teilnahmekriterien
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Studienberechtigte Geschlechter
Probenahmeverfahren
Studienpopulation
Für die „Lungen-Exazerbations-Kohorte“ werden pädiatrische Patienten mit Mukoviszidose rekrutiert, die drei oder mehr Krankenhauseinweisungen mit der Zulassungsdiagnose einer Lungenexazerbation, die i.v. Antibiotika erfordert, innerhalb des Zeitraums von 12 Monaten vor der Studieneinschreibung erhalten haben, unabhängig von Rasse oder ethnischer Zugehörigkeit.
Diese Kohorte wird mit einer „Klinisch stabilen Krankheitskohorte“ abgeglichen, die unabhängig von Rasse oder ethnischer Zugehörigkeit nach Alter, Geschlecht und CF-Genotyp abgeglichen wird.
Rekrutiert werden Kinder, Jugendliche und junge Erwachsene mit Mukoviszidose im Alter von 0 bis 22 Jahren.
Beschreibung
Lungenexazerbationskohorte
Einschlusskriterien:
- Diagnose von CF (: a. Ein oder mehrere klinische Merkmale von CF UND (b oder c); B. Schweißchlorid > 60 mEq/L; C. Zwei bekannte CF-Mutationen)
- 3 oder mehr Aufnahmen mit der Zulassungsdiagnose einer Lungenexazerbation, die intravenöse Antibiotika erfordert, innerhalb des Zeitraums von 12 Monaten vor der Studieneinschreibung.
Klinisch stabile Krankheitskohorte
Einschlusskriterien:
- Diagnose von CF (: a. Ein oder mehrere klinische Merkmale von CF UND (b oder c); B. Schweißchlorid > 60 mEq/L; C. Zwei bekannte CF-Mutationen)
- Alter und Geschlecht stimmten mit der Lungenexazerbationskohorte überein
- Keine Krankenhauseinweisungen mit der anerkannten Diagnose einer Lungenexazerbation innerhalb der 12 Monate vor Studieneinschluss.
Zu den Ausschlusskriterien für beide Gruppen gehören:
- Vorgeschichte einer Unverträglichkeit oder Unfähigkeit, das induzierte Sputumprotokoll zu tolerieren.
- Geschichte der Organtransplantation.
- Jeder Patient, der nach Ermessen der Prüfer nicht geeignet ist.
- Alle klinisch instabilen Teilnehmer.
Studienplan
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
Kohorten und Interventionen
Gruppe / Kohorte |
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Stabile Krankheit
15 Kontrollteilnehmer mit „stabiler Erkrankung“.
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Kohorte mit häufigen Exazerbationen
15 experimentelle „Kohorte mit häufigen Exazerbationen“
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
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Veränderung des Lungenmikrobiomprofils
Zeitfenster: Ausgangswert: 3 Jahre
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Lungenmikrobiom bei Lungenexazerbationen bei Mukoviszidose
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Ausgangswert: 3 Jahre
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Mitarbeiter und Ermittler
Sponsor
Ermittler
- Hauptermittler: Michael Tracy, MD, Stanford University
Studienaufzeichnungsdaten
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
Primärer Abschluss (Tatsächlich)
Studienabschluss (Tatsächlich)
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
Zuletzt verifiziert
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
- 32509
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Klinische Studien zur Mukoviszidose
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National Institute of Allergy and Infectious Diseases...Abgeschlossen