Randomisert dobbeltblind fase 2 effektivitet og sikkerhet for autologe HB-MSCs vs placebo for behandling av multippel sklerose (HBMS01)
En randomisert, dobbeltblind, enkeltsenter, fase 2, effekt- og sikkerhetsstudie av autologe HB-adMSCs vs placebo for behandling av pasienter med multippel sklerose
Studieoversikt
Status
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Studietype
Registrering (Faktiske)
Fase
- Fase 2
Kontakter og plasseringer
Studiesteder
-
-
Texas
-
Sugar Land, Texas, Forente stater, 77478
- Hope Biosciences Stem Cell Research Foundation
-
-
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
Tar imot friske frivillige
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Mannlige og kvinnelige deltakere 18 - 75 år.
- Studiedeltakere må ha blitt diagnostisert med Relapsing-Remitting Multiple Sclerosis (RRMS) i minst 6 måneder før studiedeltakelse.
- Studiedeltakere må være stabilisert på enhver MS-behandling i minst 6 måneder før randomisering.
- Studiedeltakere må samtykke i å ikke øke eller begynne noen sykdommer modifiserende terapier for MS under deltakelse i den kliniske studien.
- Studiedeltakere må ha en EDSS-score mellom 3,0 til 6,5. (Pasienten må kunne gå).
- Studiedeltakere må tidligere ha banket sine mesenkymale stamceller med Hope Biosciences.
- Studiedeltakere skal kunne lese, forstå og gi skriftlig samtykke.
- Før noen kliniske utprøvingsrelaterte prosedyrer utføres, må informert samtykke innhentes frivillig fra deltakerne.
- Kvinnelige studiedeltakere bør ikke være gravide eller planlegge å bli gravide under studiedeltakelsen og i 6 måneder etter siste administrering av undersøkelsesproduktet. *
- Mannlige deltakere, hvis deres seksuelle partnere kan bli gravide, bør bruke en prevensjonsmetode under studiedeltakelsen og i 6 måneder etter siste administrering av det undersøkte produktet. *
- Studiedeltakeren er i stand til og villig til å overholde kravene i denne kliniske studien.
- Deltakere i studien bør ha tegn på sykdom, som vist ved MR-undersøkelser av hjernen eller ryggmargen, med den siste innen 1 år etter screeningsdatoen, og ingen andre tegn på tilbakefall.
Ekskluderingskriterier:
- Graviditet, amming. Kvinner i fertil alder som ikke er gravide, men som ikke tar effektive prevensjonstiltak. *
- Studiedeltakere med andre typer multippel sklerose, for eksempel progressivt tilbakefall, primær eller sekundær progressiv.
- Studiedeltakeren har enhver aktiv malignitet, inkludert, men ikke begrenset til, tegn på kutan basal, plateepitelkarsinom eller melanom.
- Studiedeltakeren har kjent avhengighet eller avhengighet eller har nåværende rusmiddelbruk eller -misbruk.
Studiedeltakeren har 1 eller flere betydelige samtidige medisinske tilstander (verifisert av medisinske journaler), inkludert følgende:
- Dårlig kontrollert diabetes mellitus (PCDM) definert som historie med mangelfull standardbehandling og/eller preprandial glukose >130 mg/dl under screeningbesøk eller postprandial glukose >200mg/dl.
- Medisinsk historie med diagnose av kronisk nyresykdom (CKD) og/eller screeningsresultater av eGFR < 59 ml/min/1,73 m2.
- Tilstedeværelse av New York Heart Association (NYHA) klasse III/IV hjertesvikt under screeningbesøk.
- Enhver medisinsk historie med hjerteinfarkt i noen av de forskjellige typene, for eksempel ST-elevasjon hjerteinfarkt (STEMI) eller ikke-ST-forhøyet hjerteinfarkt (NSTEMI), koronar spasme eller ustabil angina.
- Sykehistorie med ukontrollert høyt blodtrykk definert som en mangelfull standardbehandling og/eller blodtrykk > 180/120 mm/Hg under screeningbesøk. Medisinsk historie med sykdommer som arvelig trombofili, lungekreft, hjerne-, lymfe-, gynekologisk system (eggstokk eller livmor), eller mage-tarmkanalen (som bukspyttkjertel eller mage).
- Sykehistorie med tilstander, som nylig større generell kirurgi (innen 12 måneder før screeningen), lammelser i nedre ekstremiteter på grunn av ryggmargsskade, brudd i bekkenet, hoftene eller lårbenet.
- Studiedeltaker har mottatt stamcellebehandling innen 12 måneder før første dose av undersøkelsesproduktet annet enn stamceller produsert av Hope Biosciences.
- Studiedeltakeren har mottatt ethvert eksperimentelt legemiddel innen 12 måneder før den første dosen av undersøkelsesproduktet. (Unntatt covid-19-vaksinasjoner)
Studiedeltakeren har en laboratorieavvik under screening, inkludert følgende:
- Antall hvite blodlegemer < 3000/mm3
- Blodplateantall < 80 000 mm3
- Absolutt nøytrofiltall < 1500/mm3
- Alaninaminotransferase (ALT) eller aspartataminotransferase (AST) 10 øvre normalgrense (ULN) x 1,5
- Studiedeltakeren har enhver annen laboratorieavvik eller medisinsk tilstand som etter utrederens oppfatning utgjør en sikkerhetsrisiko eller vil hindre forsøkspersonen i å fullføre studien.
- Studiedeltakeren har enhver samtidig nevrologisk sykdom, inkludert arvelige tilstander som hovedforskeren vurderer kan forstyrre studiedeltakelsen. Noen av disse nevrologiske sykdommene kan være Charcot-Marie-Tooth (CMT) eller Spinocerebellar Ataxia (SCA).
- Studiedeltakeren har en pågående infeksjon, inkludert TB, CMV, EBV, HSV, VZV, hepatittvirus, toksoplasmose, HIV eller syfilisinfeksjoner, samt hepatitt B overflateantigenpositiv og/eller hepatitt C PCR-positivitet.
- Det er usannsynlig at studiedeltakeren vil fullføre studien eller følge studieprosedyrene.
- Studiedeltaker har en tidligere diagnostisert psykiatrisk tilstand som etter utrederens oppfatning kan påvirke egenvurderinger.
- Studiedeltakere med en systemisk infeksjon som krever behandling med antibiotika, antivirale midler eller soppdrepende midler innen 30 dager før første dose av undersøkelsesproduktet.
- Mannlige studiedeltakere som planlegger å donere sæd i løpet av studien eller innen 6 måneder etter siste dose. Kvinnelige pasienter som planlegger å donere egg eller gjennomgå in vitro fertiliseringsbehandling under studien eller innen 6 måneder etter siste dose.
- Studiedeltakere som av etterforsker er fastslått å være uegnet for studieopptak av andre grunner.
Deltakernes forventede levealder må ikke ha vært vesentlig begrenset av andre komorbiditeter, en historie med tidligere myelodysplasi eller hematologisk sykdom.
- Akseptable reversible og permanente prevensjonsmetoder inkluderer:
1. Ekte seksuell avholdenhet (avstå fra seksuell aktivitet under hele risikoperioden).
2. Kirurgi (okklusjon bilateral tubal ligering, vasektomisert partner). 3. Hormonelle prevensjonsmidler assosiert med eggløsningshemming (oralt, injiserbart, implanterbart plaster eller intravaginalt). 4. Intrauterin enhet (IUD), eller intrauterint hormonfrigjørende system (IUS).
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Firemannsrom
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Placebo komparator: Placebo
Vanlig saltvann
|
Vanlig saltvann
Andre navn:
|
|
Eksperimentell: Behandling
Fettavledede mesenkymale stamceller (autologe)
|
Autologt produkt
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Endring fra baseline i fysisk helse sammensatt score - Multiple sclerosis Quality of Life (MSQOL) 54 Instrument
Tidsramme: Baseline til uke 52
|
MSQOL-54 er en omfattende helserelatert livskvalitetsmål som inkluderer generelle og MS-spesifikke spørsmål i et enkelt instrument. Utviklerne brukte SF-36 som base og la til 18 spørsmål for å løse MS-spesifikke problemer, inkludert utmattelse og kognitiv funksjon. Dette spørreskjemaet på 54 elementer gir 12 underskalaer, to sammendragspoeng og to ekstra tiltak med ett element. Underskalaene er fysisk funksjon, rollebegrensninger-fysiske, emosjonelle rollebegrensninger, smerte, emosjonell velvære, energi, helseoppfatninger, sosial posisjon, kognitiv funksjon, helseproblemer, generell livskvalitet og seksuell funksjon. Det er ingen totalscore for MSQOL-54. To sammendragspoeng - fysisk helse og mental helse - kan avledes fra en vektet kombinasjon av skala -score (skala -score varierer fra 0 til 100 og en høyere skala -poengsum indikerer forbedret livskvalitet). |
Baseline til uke 52
|
|
Endring fra baseline i mental helse sammensatt poengsum - multiple sclerosis Quality of Life (MSQOL) 54 Instrument.
Tidsramme: Baseline til uke 52
|
MSQOL-54 er en omfattende helserelatert livskvalitetsmål som inkluderer generelle og MS-spesifikke spørsmål i et enkelt instrument. Utviklerne brukte SF-36 som base og la til 18 spørsmål for å løse MS-spesifikke problemer, inkludert utmattelse og kognitiv funksjon. Dette spørreskjemaet på 54 elementer gir 12 underskalaer, to sammendragspoeng og to ekstra tiltak med ett element. Underskalaene er fysisk funksjon, rollebegrensninger-fysiske, emosjonelle rollebegrensninger, smerte, emosjonell velvære, energi, helseoppfatninger, sosial posisjon, kognitiv funksjon, helseproblemer, generell livskvalitet og seksuell funksjon. Det er ingen totalscore for MSQOL-54. To sammendragspoeng - fysisk helse og mental helse - kan avledes fra en vektet kombinasjon av skala -score (skala -score varierer fra 0 til 100 og en høyere skala -poengsum indikerer forbedret livskvalitet). |
Baseline til uke 52
|
|
Endring fra baseline i kognitiv funksjonspoeng - Multiple Sclerosis Quality of Life (MSQOL) 54 Instrument.
Tidsramme: Baseline til uke 52
|
MSQOL-54 er en omfattende helserelatert livskvalitetsmål som inkluderer generelle og MS-spesifikke spørsmål i et enkelt instrument. Dette spørreskjemaet på 54 elementer gir 12 underskalaer, to sammendragspoeng og to ekstra tiltak med ett element. Underskalaene er fysisk funksjon, rollebegrensninger-fysiske, emosjonelle rollebegrensninger, smerte, emosjonell velvære, energi, helseoppfatninger, sosial posisjon, kognitiv funksjon, helsemidd, generell livskvalitet og seksuell funksjon, og hver og en blir scoret fra 0 til 100. To sammendragspoeng - fysisk helse og mental helse - kan avledes fra en vektet summering av skala -score (skala -score varierer fra 0 til 100 og en høyere skala -poengsum indikerer forbedret livskvalitet). Dette utfallsmålet viser endringen fra baseline for den kognitive funksjonsunderskalaen. Poengsummen varierer fra 0 til 100 prosent, og er 15% av den totale sammensatte poengsummen for mental helse. |
Baseline til uke 52
|
|
Endring fra baseline i emosjonell velvære sammensatt poengsum - Multiple Sclerosis Quality of Life (MSQOL) 54 Instrument.
Tidsramme: Baseline til uke 52
|
MSQOL-54 er en omfattende helserelatert livskvalitetsmål som inkluderer generelle og MS-spesifikke spørsmål i et enkelt instrument. Dette spørreskjemaet på 54 elementer gir 12 underskalaer, to sammendragspoeng og to ekstra tiltak med ett element. Underskalaene er fysisk funksjon, rollebegrensninger-fysiske, emosjonelle rollebegrensninger, smerte, emosjonell velvære, energi, helseoppfatninger, sosial posisjon, kognitiv funksjon, helsemidd, generell livskvalitet og seksuell funksjon, og hver og en blir scoret fra 0 til 100. To sammendragspoeng - fysisk helse og mental helse - kan avledes fra en vektet summering av skala -score (skala -score varierer fra 0 til 100 og en høyere skala -poengsum indikerer forbedret livskvalitet). Dette utfallsmålet viser endringen fra baseline for den emosjonelle velvære underskalaen. Poengsummen varierer fra 0 til 100 prosent, og er 29% av den totale sammensatte poengsummen for mental helse. |
Baseline til uke 52
|
|
Endring fra baseline i helseplagsscore - Multiple Sclerosis Quality of Life (MSQOL) 54 Instrument.
Tidsramme: Baseline til uke 52
|
MSQOL-54 er en omfattende helserelatert livskvalitetsmål som inkluderer generelle og MS-spesifikke spørsmål i et enkelt instrument. Dette spørreskjemaet på 54 elementer gir 12 underskalaer, to sammendragspoeng og to ekstra tiltak med ett element. Underskalaene er fysisk funksjon, rollebegrensninger-fysiske, emosjonelle rollebegrensninger, smerte, emosjonell velvære, energi, helseoppfatninger, sosial posisjon, kognitiv funksjon, helsemidd, generell livskvalitet og seksuell funksjon, og hver og en blir scoret fra 0 til 100. To sammendragspoeng - fysisk helse og mental helse - kan avledes fra en vektet summering av skala -score (skala -score varierer fra 0 til 100 og en høyere skala -poengsum indikerer forbedret livskvalitet). Dette utfallsmålet viser endringen fra grunnlinjen for helsemessig underskala. Poengsummen varierer fra 0 til 100 prosent, og er 14% av den totale sammensatte poengsummen for mental helse og 11% av den totale fysiske helsekomposittpoengsummen. |
Baseline til uke 52
|
|
Endring fra baseline i RL/emosjonelle problemer score - Multiple Sclerosis Quality of Life (MSQOL) 54 Instrument.
Tidsramme: Baseline til uke 52
|
MSQOL-54 er en omfattende helserelatert livskvalitetsmål som inkluderer generelle og MS-spesifikke spørsmål i et enkelt instrument. Dette spørreskjemaet på 54 elementer gir 12 underskalaer, to sammendragspoeng og to ekstra tiltak med ett element. Underskalaene er fysisk funksjon, rollebegrensninger-fysiske, emosjonelle rollebegrensninger, smerte, emosjonell velvære, energi, helseoppfatninger, sosial posisjon, kognitiv funksjon, helsemidd, generell livskvalitet og seksuell funksjon, og hver og en blir scoret fra 0 til 100. To sammendragspoeng - fysisk helse og mental helse - kan avledes fra en vektet summering av skala -score (skala -score varierer fra 0 til 100 og en høyere skala -poengsum indikerer forbedret livskvalitet). Dette utfallsmålet viser endringen fra grunnlinjen for rollebegrensningen/emosjonell underskala. Poengsummen varierer fra 0 til 100 prosent, og er 24% av den totale sammensatte poengsummen for mental helse. |
Baseline til uke 52
|
|
Endring fra baseline i den generelle livskvaliteten - Multiple Sclerosis Quality of Life (MSQOL) 54 Instrument.
Tidsramme: Baseline til uke 52
|
MSQOL-54 er en omfattende helserelatert livskvalitetsmål som inkluderer generelle og MS-spesifikke spørsmål i et enkelt instrument. Dette spørreskjemaet på 54 elementer gir 12 underskalaer, to sammendragspoeng og to ekstra tiltak med ett element. Underskalaene er fysisk funksjon, rollebegrensninger-fysiske, emosjonelle rollebegrensninger, smerte, emosjonell velvære, energi, helseoppfatninger, sosial posisjon, kognitiv funksjon, helsemidd, generell livskvalitet og seksuell funksjon, og hver og en blir scoret fra 0 til 100. To sammendragspoeng - fysisk helse og mental helse - kan avledes fra en vektet summering av skala -score (skala -score varierer fra 0 til 100 og en høyere skala -poengsum indikerer forbedret livskvalitet). Dette utfallsmålet viser endringen fra baseline for den generelle underskalaen for livskvalitet. Poengsummen varierer fra 0 til 100 prosent, og er 18% av den totale sammensatte poengsummen for mental helse. |
Baseline til uke 52
|
|
Endring fra baseline i energi/utmattelsesscore - Multiple Sclerosis Quality of Life (MSQOL) 54 Instrument.
Tidsramme: Baseline til uke 52
|
MSQOL-54 er en omfattende helserelatert livskvalitetsmål som inkluderer generelle og MS-spesifikke spørsmål i et enkelt instrument. Dette spørreskjemaet på 54 elementer gir 12 underskalaer, to sammendragspoeng og to ekstra tiltak med ett element. Underskalaene er fysisk funksjon, rollebegrensninger-fysiske, emosjonelle rollebegrensninger, smerte, emosjonell velvære, energi, helseoppfatninger, sosial posisjon, kognitiv funksjon, helsemidd, generell livskvalitet og seksuell funksjon, og hver og en blir scoret fra 0 til 100. To sammendragspoeng - fysisk helse og mental helse - kan avledes fra en vektet summering av skala -score (skala -score varierer fra 0 til 100 og en høyere skala -poengsum indikerer forbedret livskvalitet). Dette utfallsmålet viser endringen fra grunnlinjen for underskalaen for energi/utmattelse. Poengsummen varierer fra 0 til 100 prosent, og er 12% av den totale fysiske helsekomposittpoengsummen. |
Baseline til uke 52
|
|
Endring fra baseline in Health Perception Score - Multiple Sclerosis Quality of Life (MSQOL) 54 Instrument.
Tidsramme: Baseline til uke 52
|
MSQOL-54 er en omfattende helserelatert livskvalitetsmål som inkluderer generelle og MS-spesifikke spørsmål i et enkelt instrument. Dette spørreskjemaet på 54 elementer gir 12 underskalaer, to sammendragspoeng og to ekstra tiltak med ett element. Underskalaene er fysisk funksjon, rollebegrensninger-fysiske, emosjonelle rollebegrensninger, smerte, emosjonell velvære, energi, helseoppfatninger, sosial posisjon, kognitiv funksjon, helsemidd, generell livskvalitet og seksuell funksjon, og hver og en blir scoret fra 0 til 100. To sammendragspoeng - fysisk helse og mental helse - kan avledes fra en vektet summering av skala -score (skala -score varierer fra 0 til 100 og en høyere skala -poengsum indikerer forbedret livskvalitet). Dette utfallsmålet viser endringen fra grunnlinjen for underskalaen for helseoppfatningen. Poengsummen varierer fra 0 til 100 prosent, og er 17% av den totale fysiske helsekomposittpoengsummen. |
Baseline til uke 52
|
|
Endring fra baseline i fysisk funksjonspoeng - Multiple Sclerosis Quality of Life (MSQOL) 54 Instrument.
Tidsramme: Baseline til uke 52
|
MSQOL-54 er en omfattende helserelatert livskvalitetsmål som inkluderer generelle og MS-spesifikke spørsmål i et enkelt instrument. Dette spørreskjemaet på 54 elementer gir 12 underskalaer, to sammendragspoeng og to ekstra tiltak med ett element. Underskalaene er fysisk funksjon, rollebegrensninger-fysiske, emosjonelle rollebegrensninger, smerte, emosjonell velvære, energi, helseoppfatninger, sosial posisjon, kognitiv funksjon, helsemidd, generell livskvalitet og seksuell funksjon, og hver og en blir scoret fra 0 til 100. To sammendragspoeng - fysisk helse og mental helse - kan avledes fra en vektet summering av skala -score (skala -score varierer fra 0 til 100 og en høyere skala -poengsum indikerer forbedret livskvalitet). Dette utfallsmålet viser endringen fra grunnlinjen for den fysiske funksjonen underskala. Poengsummen varierer fra 0 til 100 prosent, og er 17% av den totale fysiske helsekomposittpoengsummen. |
Baseline til uke 52
|
|
Endring fra baseline i RL/fysiske problemer - Multiple Sclerosis Quality of Life (MSQOL) 54 Instrument.
Tidsramme: Baseline til uke 52
|
MSQOL-54 er en omfattende helserelatert livskvalitetsmål som inkluderer generelle og MS-spesifikke spørsmål i et enkelt instrument. Dette spørreskjemaet på 54 elementer gir 12 underskalaer, to sammendragspoeng og to ekstra tiltak med ett element. Underskalaene er fysisk funksjon, rollebegrensninger-fysiske, emosjonelle rollebegrensninger, smerte, emosjonell velvære, energi, helseoppfatninger, sosial posisjon, kognitiv funksjon, helsemidd, generell livskvalitet og seksuell funksjon, og hver og en blir scoret fra 0 til 100. To sammendragspoeng - fysisk helse og mental helse - kan avledes fra en vektet summering av skala -score (skala -score varierer fra 0 til 100 og en høyere skala -poengsum indikerer forbedret livskvalitet). Dette utfallsmålet viser endringen fra grunnlinjen for rollebegrensningene - fysisk underskala. Poengsummen varierer fra 0 til 100 prosent, og er 12% av den totale fysiske helsekomposittpoengsummen. |
Baseline til uke 52
|
|
Endring fra baseline i smertestillende - Multiple Sclerosis Quality of Life (MSQOL) 54 Instrument.
Tidsramme: Baseline til uke 52
|
MSQOL-54 er en omfattende helserelatert livskvalitetsmål som inkluderer generelle og MS-spesifikke spørsmål i et enkelt instrument. Dette spørreskjemaet på 54 elementer gir 12 underskalaer, to sammendragspoeng og to ekstra tiltak med ett element. Underskalaene er fysisk funksjon, rollebegrensninger-fysiske, emosjonelle rollebegrensninger, smerte, emosjonell velvære, energi, helseoppfatninger, sosial posisjon, kognitiv funksjon, helsemidd, generell livskvalitet og seksuell funksjon, og hver og en blir scoret fra 0 til 100. To sammendragspoeng - fysisk helse og mental helse - kan avledes fra en vektet summering av skala -score (skala -score varierer fra 0 til 100 og en høyere skala -poengsum indikerer forbedret livskvalitet). Dette utfallsmålet viser endringen fra baseline for smerteskala. Poengsummen varierer fra 0 til 100 prosent, og er 11% av den totale fysiske helsekomposittpoengsummen. |
Baseline til uke 52
|
|
Endring fra baseline i sosial funksjonspoeng - Multiple Sclerosis Quality of Life (MSQOL) 54 Instrument.
Tidsramme: Baseline til uke 52
|
MSQOL-54 er en omfattende helserelatert livskvalitetsmål som inkluderer generelle og MS-spesifikke spørsmål i et enkelt instrument. Dette spørreskjemaet på 54 elementer gir 12 underskalaer, to sammendragspoeng og to ekstra tiltak med ett element. Underskalaene er fysisk funksjon, rollebegrensninger-fysiske, emosjonelle rollebegrensninger, smerte, emosjonell velvære, energi, helseoppfatninger, sosial posisjon, kognitiv funksjon, helsemidd, generell livskvalitet og seksuell funksjon, og hver og en blir scoret fra 0 til 100. To sammendragspoeng - fysisk helse og mental helse - kan avledes fra en vektet summering av skala -score (skala -score varierer fra 0 til 100 og en høyere skala -poengsum indikerer forbedret livskvalitet). Dette utfallsmålet viser endringen fra baseline for underskalaen for sosial funksjon. Poengsummen varierer fra 0 til 100 prosent, og er 12% av den totale fysiske helsekomposittpoengsummen. |
Baseline til uke 52
|
|
Endring fra baseline i seksuell funksjonspoeng - Multiple Sclerosis Quality of Life (MSQOL) 54 Instrument.
Tidsramme: Baseline til uke 52
|
MSQOL-54 er en omfattende helserelatert livskvalitetsmål som inkluderer generelle og MS-spesifikke spørsmål i et enkelt instrument. Dette spørreskjemaet på 54 elementer gir 12 underskalaer, to sammendragspoeng og to ekstra tiltak med ett element. Underskalaene er fysisk funksjon, rollebegrensninger-fysiske, emosjonelle rollebegrensninger, smerte, emosjonell velvære, energi, helseoppfatninger, sosial posisjon, kognitiv funksjon, helsemidd, generell livskvalitet og seksuell funksjon, og hver og en blir scoret fra 0 til 100. To sammendragspoeng - fysisk helse og mental helse - kan avledes fra en vektet summering av skala -score (skala -score varierer fra 0 til 100 og en høyere skala -poengsum indikerer forbedret livskvalitet). Dette utfallsmålet viser endringen fra baseline for underskalaen for seksuell funksjon. Poengsummen varierer fra 0 til 100 prosent, og er 8% av den totale fysiske helsekomposittpoengsummen. |
Baseline til uke 52
|
|
Analyse av samvariasjon (ANCOVA) modell - fysisk helse sammensatt poengsum endring fra baseline multiple sclerosis Quality of Life (MSQOL) -54
Tidsramme: Baseline til uke 52
|
Analyse av samvariasjon (ANCOVA) er en statistisk modell som kombinerer lineær regresjon og ANOVA for å analysere resultatene av forskjellige behandlinger.
I dette utfallsmålet ble ANCOVA brukt til å analysere endring i den fysiske helsekomposittpoengene i behandling kontra placebo.
ANCOVA-modellen ble brukt til å sammenligne HB-ADMSC-pasienter med placebo-pasienter på endring fra baseline til uke 52 med en fast faktor for behandling, faste stratifiseringsfaktorer for MS-alvorlighetsgrad, alder og kjønn og et kovariat av grunnverdien for poengsummen på det tilsvarende utfallsmålet.
Denne modellen lar oss teste betydningen av effekten av behandlingen i uke 52.
Total poengsum for denne underskalaen er 100, slik at rekkevidden for ANCOVA -modellen (som viser gjennomsnittlig endring i score) ville være -100 til 100 (teoretisk).
Høyere score viser bedre utfall-i denne modellen vil en positiv poengsum indikere forbedring og en negativ poengsum indikerer forverring.
Underskalaer tolkes separat.
|
Baseline til uke 52
|
|
Analyse av samvariasjon (ANCOVA) modell - Mental helse sammensatt poengsum endring fra baseline multiple sclerosis Quality of Life (MSQOL) -54 Composite Score
Tidsramme: Baseline til uke 52
|
Analyse av samvariasjon (ANCOVA) er en statistisk modell som kombinerer lineær regresjon og ANOVA for å analysere resultatene av forskjellige behandlinger.
I dette utfallsmålet ble ANCOVA brukt til å analysere endring i den mentale helse sammensatte poengsum i behandling kontra placebo.
ANCOVA-modellen ble brukt til å sammenligne HB-ADMSC-pasienter med placebo-pasienter på endring fra baseline til uke 52 med en fast faktor for behandling, faste stratifiseringsfaktorer for MS-alvorlighetsgrad, alder og kjønn og et kovariat av grunnverdien for poengsummen på det tilsvarende utfallsmålet.
Denne modellen lar oss teste betydningen av effekten av behandlingen i uke 52.
Total poengsum for denne underskalaen er 100, slik at rekkevidden for ANCOVA -modellen (som viser gjennomsnittlig endring i score) ville være -100 til 100 (teoretisk).
Høyere score viser bedre utfall-i denne modellen vil en positiv poengsum indikere forbedring og en negativ poengsum indikerer forverring.
Underskalaer tolkes separat.
|
Baseline til uke 52
|
|
Bayesiansk statistisk analyse - Analyse av samvariasjonsmodell (ANCOVA) -modell - Fysisk helsekompositt score Endring fra baseline Multiple Sclerosis Quality of Life (MSQOL) -54
Tidsramme: Baseline til uke 52
|
Bayesisk analyse er en statistisk metode som bruker sannsynlighetsfordelinger for å gjøre statistiske slutninger om parametere ved bruk av tidligere informasjon.
I dette resultatmålet ble Bayesian -analyse brukt til å analysere endring i den fysiske helsekomposittpoengene i behandling kontra placebo.
I denne studien ble Bayesian -analyse brukt for å estimere den bakre fordelingen og for å estimere sannsynligheten for den sanne behandlingsforskjellen for endring fra baseline til uke 52.
En lineær modell for hvert besøk ble konstruert for å modellere observasjonskovariansstrukturer innen faget ved multivariat normal (MVN) distribusjon i Markov-kjeden Monte Carlo (MCMC) prosedyre.
Total poengsum for denne underskalaen er 100, slik at rekkevidden for ANCOVA -modellen (som viser gjennomsnittlig endring i score) ville være -100 til 100 (teoretisk).
Høyere score viser bedre utfall-i denne modellen vil en positiv poengsum indikere forbedring og en negativ poengsum indikerer forverring.
Underskalaer tolkes separat.
|
Baseline til uke 52
|
|
Bayesiansk statistisk analyse - Analyse av samvariasjonsmodell (ANCOVA) modell - Mental Health Composite Score Endring fra baseline - Multiple Sclerosis Quality of Life (MSQOL) -54
Tidsramme: Baseline til uke 52
|
Bayesisk analyse er en statistisk metode som bruker sannsynlighetsfordelinger for å gjøre statistiske slutninger om parametere ved bruk av tidligere informasjon.
I dette utfallsmålet ble Bayesian -analyse brukt til å analysere endring i den mentale helse sammensatte poengsum i behandling kontra placebo.
I denne studien ble Bayesian -analyse brukt for å estimere den bakre fordelingen og for å estimere sannsynligheten for den sanne behandlingsforskjellen for endring fra baseline til uke 52.
En lineær modell for hvert besøk ble konstruert for å modellere observasjonskovariansstrukturer innen faget ved multivariat normal (MVN) distribusjon i Markov-kjeden Monte Carlo (MCMC) prosedyre.
Total poengsum for denne underskalaen er 100, slik at rekkevidden for ANCOVA -modellen (som viser gjennomsnittlig endring i score) ville være -100 til 100 (teoretisk).
Høyere score viser bedre utfall-i denne modellen vil en positiv poengsum indikere forbedring og en negativ poengsum indikerer forverring.
Underskalaer tolkes separat.
|
Baseline til uke 52
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Laboratorieverdier. Koagulasjonspanel (forhold: protrombintid (sekunder) / gjennomsnittlig normal protrombintid (sekunder))
Tidsramme: Grunnlinje (uke 0), uke 24 og studieslutt (uke 52)
|
Endringer fra baseline i koagulasjonslaboratorieverdier med enheter av Ratio: Protrombintid (sekunder) / Gjennomsnittlig normal protrombintid (sekunder).
|
Grunnlinje (uke 0), uke 24 og studieslutt (uke 52)
|
|
Analyse av Covariance (ANCOVA) Model - Total Expanded Disability Status Scale (EDSS) Poeng gjennom uke 52 - Endring fra baseline - Effektivitetsanalysesett
Tidsramme: Baseline til uke 52
|
EDSS er en metode for å kvantifisere funksjonshemming i multippel sklerose og overvåke endringer i funksjonshemmingsnivået over tid.
Denne skalaen varierer fra 0 til 10 i trinn på 0,5 enheter og en høyere poengsum representerer økt funksjonshemming.
Scoring er basert på en undersøkelse av en nevrolog.
|
Baseline til uke 52
|
|
Analyse av Covariance (ANCOVA) -modell - Endring fra Baseline Barthel Index Poeses gjennom uke 52 - Effektivitetsanalysesett
Tidsramme: Baseline til uke 52
|
Barthel -indeksen er en ordinær skala som evaluerer funksjonell uavhengighet på domenene til personlig pleie og mobilitet.
Totalt ti variabler som beskriver aktiviteter i dagligliv og mobilitet, vurderes, med et høyere antall som gjenspeiler bedre kapasitet til å operere uavhengig.
Barthel-indeksen vurderer nivået av hjelp som en person som trengs på et sett med ti aktiviteter i dagliglivet (ADL) relatert til mobilitet og egenomsorg.
Poenget varierer fra 0 poeng til 20 poeng, med lavere score som indikerer økt funksjonshemming.
|
Baseline til uke 52
|
|
ANCOVA Model - Endring fra baseline 9 -hulls PEG -testresultater - Dominant Hand AVG Tid gjennom uke 52
Tidsramme: Baseline til uke 52
|
9-HPT er en kort, standardisert øvre ekstremitetseksamen.
Den måler tiden det tar å fullføre testaktiviteten, registrert i sekunder.
Jo høyere poengsum, desto verre er funksjonshemming.
|
Baseline til uke 52
|
|
Analyse av Covariance (ANCOVA) modell - Endring fra baseline 9 -hulls PEG -testresultater - Ikke -dominerende hånd AVG -tid til uke 52
Tidsramme: Baseline til uke 52
|
9-HPT er en kort, standardisert øvre ekstremitetseksamen.
Den måler tiden det tar å fullføre testaktiviteten, registrert i sekunder.
Jo høyere poengsum, desto verre er funksjonshemming.
|
Baseline til uke 52
|
|
Analyse av Covariance (ANCOVA) -modell - Endring i testresultater for pasienthelse (PHQ -9)
Tidsramme: Baseline til uke 52
|
PHQ-9 er den mest brukte depresjonen og screeningstesten for selvmordstanker som brukes til å overvåke alvorlighetsgraden av depresjon og respons på behandling.
Depresjon alvorlighetsgrad: 0-4 Ingen, 5-9 mild, 10-14 moderat, 15-19 moderat alvorlig, 20-27 alvorlig.
|
Baseline til uke 52
|
|
Baseline Vitals Values - Høyde
Tidsramme: Baseline
|
Baseline Vitals by Treatment Week - Beskrivende statistikk - Sikkerhetsanalysesett
|
Baseline
|
|
Endring fra verdien av baseline Vitals - Vekt
Tidsramme: Baseline til uke 52
|
Endring fra baseline vitals etter behandlingsuke - Beskrivende statistikk - Sikkerhetsanalysesett
|
Baseline til uke 52
|
|
Endring fra baseline vitalsverdier - Body Mass Index
Tidsramme: Baseline til uke 52
|
Endring fra baseline vitals etter behandlingsuke - Beskrivende statistikk - Sikkerhetsanalysesett
|
Baseline til uke 52
|
|
Endring fra verdien av baseline Vitals - Åndedrettshastighet
Tidsramme: Baseline til uke 52
|
Endring fra baseline vitals etter behandlingsuke - Beskrivende statistikk - Sikkerhetsanalysesett
|
Baseline til uke 52
|
|
Endring fra verdien av baseline Vitals - Temperatur
Tidsramme: Baseline til uke 52
|
Endring fra baseline vitals etter behandlingsuke - Beskrivende statistikk - Sikkerhetsanalysesett
|
Baseline til uke 52
|
|
Endring fra verdien av baseline -vitalene - Systolisk blodtrykk
Tidsramme: Baseline til uke 52
|
Endring fra baseline vitals etter behandlingsuke - Beskrivende statistikk - Sikkerhetsanalysesett
|
Baseline til uke 52
|
|
Endring fra verdien av baseline -vitalene - diastolisk blodtrykk
Tidsramme: Baseline til uke 52
|
Endring fra baseline vitals etter behandlingsuke - Beskrivende statistikk - Sikkerhetsanalysesett
|
Baseline til uke 52
|
|
Endre fra baseline vitalsverdier - pulsfrekvens
Tidsramme: Baseline til uke 52
|
Endring fra baseline vitals etter behandlingsuke - Beskrivende statistikk - Sikkerhetsanalysesett
|
Baseline til uke 52
|
|
Endring fra verdien av baseline Vitals - Oksygenmetning
Tidsramme: Baseline til uke 52
|
Endring fra baseline vitals etter behandlingsuke - Beskrivende statistikk - Sikkerhetsanalysesett
|
Baseline til uke 52
|
|
Endring fra fysiske undersøkelsesresultater - mage - mage
Tidsramme: Baseline til uke 52
|
Endring fra baseline fysiske undersøkelsesresultater etter behandlingsuke - Beskrivende statistikk - Sikkerhetsanalysesett
|
Baseline til uke 52
|
|
Endring fra baseline fysiske undersøkelsesresultater - kardiovaskulær
Tidsramme: Baseline til uke 52
|
Endring fra grunnleggende fysisk undersøkelse etter behandlingsuke - Beskrivende statistikk - Sikkerhetsanalysesett
|
Baseline til uke 52
|
|
Endring fra baseline fysiske undersøkelsesresultater - heent
Tidsramme: Baseline til uke 52
|
Endring fra grunnleggende fysisk undersøkelse etter behandlingsuke - Beskrivende statistikk - Sikkerhetsanalysesett
|
Baseline til uke 52
|
|
Endring fra fysiske undersøkelsesresultater - lymfeknute
Tidsramme: Baseline til uke 52
|
Endring fra grunnleggende fysisk undersøkelse etter behandlingsuke - Beskrivende statistikk - Sikkerhetsanalysesett
|
Baseline til uke 52
|
|
Endring fra fysiske undersøkelsesresultater - muskel- og skjelett
Tidsramme: Baseline til uke 52
|
Endring fra grunnleggende fysisk undersøkelse etter behandlingsuke - Beskrivende statistikk - Sikkerhetsanalysesett
|
Baseline til uke 52
|
|
Endring fra fysiske undersøkelsesresultater - nevrologisk
Tidsramme: Baseline til uke 52
|
Endring fra grunnleggende fysisk undersøkelse etter behandlingsuke - Beskrivende statistikk - Sikkerhetsanalysesett
|
Baseline til uke 52
|
|
Endring fra fysiske undersøkelsesresultater - luftveis
Tidsramme: Baseline til uke 52
|
Endring fra grunnleggende fysisk undersøkelse etter behandlingsuke - Beskrivende statistikk - Sikkerhetsanalysesett
|
Baseline til uke 52
|
|
Endring fra fysiske undersøkelsesresultater - hud - hud
Tidsramme: Baseline til uke 52
|
Endring fra grunnleggende fysisk undersøkelse etter behandlingsuke - Beskrivende statistikk - Sikkerhetsanalysesett
|
Baseline til uke 52
|
|
Laboratorieverdier - CBC (x10^3 celler/UL)
Tidsramme: Baseline til uke 52
|
Enhet (x10^3 celler/UL) - Endring fra grunnleggende klinisk laboratorium Komplett blodtelling (CBC) etter behandlingsuke - Beskrivende statistikk - Sikkerhetsanalysesett
|
Baseline til uke 52
|
|
Laboratorieverdier - CBC (% av WBC)
Tidsramme: Baseline (uke 0), uke 24 og slutten av studien (uke 52)
|
Endringer fra baseline i CBC -laboratorieverdier med enheten på % av antall hvite blodlegemer.
|
Baseline (uke 0), uke 24 og slutten av studien (uke 52)
|
|
Laboratorieverdier - CBC (% av total telling av blodceller)
Tidsramme: Baseline (uke 0), uke 24 og slutten av studien (uke 52)
|
Endringer fra baseline i CBC laboratorieverdier med enheten på % av total telling av blodceller.
|
Baseline (uke 0), uke 24 og slutten av studien (uke 52)
|
|
Laboratorieverdier - CBC (G/DL)
Tidsramme: Baseline (uke 0), uke 24 og slutten av studien (uke 52)
|
Endringer fra baseline i CBC -laboratorieverdier med en enhet av g/dL
|
Baseline (uke 0), uke 24 og slutten av studien (uke 52)
|
|
Laboratorieverdier - CBC (PG)
Tidsramme: Baseline (uke 0), uke 24 og slutten av studien (uke 52)
|
Endringer fra baseline i CBC -laboratorieverdier med enheten til PG
|
Baseline (uke 0), uke 24 og slutten av studien (uke 52)
|
|
Laboratorieverdier - CBC (FL)
Tidsramme: Baseline (uke 0), uke 24 og slutten av studien (uke 52)
|
Endringer fra baseline i CBC -laboratorieverdier med enheten til FL.
|
Baseline (uke 0), uke 24 og slutten av studien (uke 52)
|
|
Laboratorieverdier - CBC (x10^6 celler/UL)
Tidsramme: Baseline (uke 0), uke 24 og slutten av studien (uke 52)
|
Endringer fra baseline i CBC laboratorieverdier med enheten på x10^6 celler/UL.
|
Baseline (uke 0), uke 24 og slutten av studien (uke 52)
|
|
Laboratorieverdier - CBC (RDW)
Tidsramme: Baseline (uke 0), uke 24 og slutten av studien (uke 52)
|
Endringer fra baseline i CBC laboratorieverdier med enheten på % (RDW - Red Cell Distribution Width)
|
Baseline (uke 0), uke 24 og slutten av studien (uke 52)
|
|
Laboratorieverdier - CMP (G/DL)
Tidsramme: Baseline (uke 0), uke 24 og slutten av studien (uke 52)
|
Endringer fra baseline i CMP -laboratorieverdier med enheten på g/dL.
|
Baseline (uke 0), uke 24 og slutten av studien (uke 52)
|
|
Laboratorieverdier - CMP (forhold: albumin (g/dL) til Calc. Globulin (g/dL))
Tidsramme: Baseline (uke 0), uke 24 og slutten av studien (uke 52)
|
Endringer fra baseline i CMP -laboratorieverdier med forhold mellom forhold: albumin (g/dL) og beregnet.
Globulin (g/dl)
|
Baseline (uke 0), uke 24 og slutten av studien (uke 52)
|
|
Laboratorieverdier - CMP (U/L)
Tidsramme: Baseline (uke 0), uke 24 og slutten av studien (uke 52)
|
Endringer fra baseline i CMP -laboratorieverdier med enheter av U/L.
|
Baseline (uke 0), uke 24 og slutten av studien (uke 52)
|
|
Laboratorieverdier - CMP (mg/dl)
Tidsramme: Baseline (uke 0), uke 24 og slutten av studien (uke 52)
|
Endringer fra baseline i CMP -laboratorieverdier med enheter av mg/dl.
|
Baseline (uke 0), uke 24 og slutten av studien (uke 52)
|
|
Laboratorieverdier - CMP (MEQ/L)
Tidsramme: Baseline (uke 0), uke 24 og slutten av studien (uke 52)
|
Endringer fra baseline i CMP -laboratorieverdier med enheter av MEQ/L.
|
Baseline (uke 0), uke 24 og slutten av studien (uke 52)
|
|
Laboratorieverdier - CMP (ml/min/1,73m^2)
Tidsramme: Baseline (uke 0), uke 24 og slutten av studien (uke 52)
|
Endringer fra baseline i CMP -laboratorieverdier med enheter av ml/min/1,73 m^2.
|
Baseline (uke 0), uke 24 og slutten av studien (uke 52)
|
|
Laboratorieverdier - CMP (forhold: Urea nitrogen (mg/dL) til kreatinin (mg/dL))
Tidsramme: Baseline (uke 0), uke 24 og slutten av studien (uke 52)
|
Endringer fra baseline i CMP -laboratorieverdier med forhold mellom forhold: urea nitrogen (mg/dL) til kreatinin (mg/dL).
|
Baseline (uke 0), uke 24 og slutten av studien (uke 52)
|
|
Laboratorieverdier - koagulasjonspanel (sekunder)
Tidsramme: Baseline (uke 0), uke 24 og slutten av studien (uke 52)
|
Endringer fra baseline i koagulasjonspanelverdier med enheter på sekunder.
|
Baseline (uke 0), uke 24 og slutten av studien (uke 52)
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Djamchid Lotfi, MD, Hope Biosciences Stem Cell Research Foundation
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
Primær fullføring (Faktiske)
Studiet fullført (Faktiske)
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (Faktiske)
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Antatt)
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- HBMS01
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
IPD-planbeskrivelse
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .