Gerandomiseerde dubbelblinde fase 2-werkzaamheid en veiligheid van autologe HB-MSC's versus placebo voor de behandeling van multiple sclerose (HBMS01)
Een gerandomiseerde, dubbelblinde, single-center, fase 2, werkzaamheids- en veiligheidsstudie van autologe HB-adMSC's versus placebo voor de behandeling van patiënten met multiple sclerose
Studie Overzicht
Toestand
Conditie
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Studietype
Inschrijving (Werkelijk)
Fase
- Fase 2
Contacten en locaties
Studie Locaties
-
-
Texas
-
Sugar Land, Texas, Verenigde Staten, 77478
- Hope Biosciences Stem Cell Research Foundation
-
-
Deelname Criteria
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
Accepteert gezonde vrijwilligers
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Mannelijke en vrouwelijke deelnemers van 18 - 75 jaar.
- Studiedeelnemers moeten minimaal 6 maanden voor deelname aan de studie de diagnose Relapsing-Remitting Multiple Sclerosis (RRMS) hebben gekregen.
- Studiedeelnemers moeten minimaal 6 maanden voorafgaand aan randomisatie gestabiliseerd zijn op elke MS-therapie.
- Studiedeelnemers moeten ermee instemmen om tijdens deelname aan de klinische studie geen ziektemodificerende therapieën voor MS te verhogen of te starten.
- Studiedeelnemers moeten een EDSS-score tussen 3,0 en 6,5 hebben. (Patiënt moet kunnen lopen).
- Deelnemers aan de studie moeten hun mesenchymale stamcellen eerder hebben opgeslagen bij Hope Biosciences.
- Studiedeelnemers moeten in staat zijn om schriftelijke toestemming te lezen, te begrijpen en te geven.
- Voordat procedures in verband met klinische proeven worden uitgevoerd, moet vrijwillig geïnformeerde toestemming van de deelnemers worden verkregen.
- Vrouwelijke studiedeelnemers mogen niet zwanger zijn of van plan zijn zwanger te worden tijdens deelname aan de studie en gedurende 6 maanden na de laatste toediening van het onderzoeksproduct. *
- Mannelijke deelnemers moeten, als hun seksuele partners zwanger kunnen worden, een anticonceptiemethode gebruiken tijdens deelname aan het onderzoek en gedurende 6 maanden na de laatste toediening van het onderzochte product. *
- Studiedeelnemer is in staat en bereid om te voldoen aan de vereisten van deze klinische studie.
- Deelnemers aan het onderzoek moeten bewijs van ziekte hebben, zoals aangetoond door MRI's van de hersenen of het ruggenmerg, met de meest recente binnen 1 jaar na de screeningdatum, en geen andere tekenen van terugval.
Uitsluitingscriteria:
- Zwangerschap, borstvoeding. Vrouwen in de vruchtbare leeftijd die niet zwanger zijn maar geen effectieve anticonceptiemaatregelen nemen. *
- Studiedeelnemers met andere vormen van multiple sclerose, zoals progressieve relapsing, primair of secundair progressief.
- Studiedeelnemer heeft een actieve maligniteit, inclusief maar niet beperkt tot bewijs van cutaan basaal, plaveiselcelcarcinoom of melanoom.
- Studiedeelnemer heeft verslaving of afhankelijkheid gekend of heeft actueel middelengebruik of -misbruik.
Studiedeelnemer heeft 1 of meer significante gelijktijdige medische aandoeningen (geverifieerd door medische dossiers), waaronder de volgende:
- Slecht gecontroleerde diabetes mellitus (PCDM), gedefinieerd als een voorgeschiedenis van gebrekkige standaardbehandeling en/of preprandiale glucose >130 mg/dl tijdens het screeningsbezoek of postprandiale glucose >200 mg/dl.
- Medische geschiedenis van chronische nierziekte (CKD) diagnose en/of screeningresultaten van eGFR < 59 ml/min/1,73 m2.
- Aanwezigheid van New York Heart Association (NYHA) Klasse III/IV hartfalen tijdens screeningbezoek.
- Elke medische voorgeschiedenis van een myocardinfarct in een van de verschillende typen, zoals myocardinfarct met ST-elevatie (STEMI) of myocardinfarct zonder ST-elevatie (NSTEMI), coronaire spasmen of onstabiele angina pectoris.
- Medische voorgeschiedenis van ongecontroleerde hoge bloeddruk gedefinieerd als een gebrekkige standaardbehandeling en/of bloeddruk > 180/120 mm/Hg tijdens screeningbezoek. Medische voorgeschiedenis van ziekten zoals erfelijke trombofilie, long-, hersen-, lymfe-, gynaecologisch systeem (eierstok of baarmoeder) of maagdarmkanaal (zoals alvleesklier of maag).
- Medische voorgeschiedenis van aandoeningen, zoals recente grote algemene chirurgie (binnen 12 maanden vóór de screening), verlamming van de onderste ledematen als gevolg van een dwarslaesie, breuk van het bekken, heupen of dijbeen.
- Studiedeelnemer heeft binnen 12 maanden vóór de eerste dosis van het onderzoeksproduct een andere stamcelbehandeling ondergaan dan stamcellen geproduceerd door Hope Biosciences.
- De studiedeelnemer heeft binnen 12 maanden vóór de eerste dosis van het onderzoeksproduct een experimenteel geneesmiddel gekregen. (Behalve COVID-19 vaccinaties)
Studiedeelnemer heeft tijdens de screening een laboratoriumafwijking, waaronder de volgende:
- Aantal witte bloedcellen < 3000/mm3
- Aantal bloedplaatjes < 80.000 mm3
- Absoluut aantal neutrofielen < 1500/mm3
- Alanineaminotransferase (ALAT) of aspartaataminotransferase (AST) 10 bovengrens van normaal (ULN) x 1,5
- De deelnemer aan het onderzoek heeft een andere laboratoriumafwijking of medische aandoening die naar de mening van de onderzoeker een veiligheidsrisico vormt of de proefpersoon ervan weerhoudt het onderzoek af te ronden.
- De deelnemer aan het onderzoek heeft gelijktijdig een neurologische aandoening, inclusief erfelijke aandoeningen waarvan de hoofdonderzoeker denkt dat deze de deelname aan het onderzoek kunnen verstoren. Sommige van deze neurologische aandoeningen kunnen Charcot-Marie-Tooth (CMT) of spinocerebellaire ataxie (SCA) zijn.
- Studiedeelnemer heeft een aanhoudende infectie, waaronder tbc-, CMV-, EBV-, HSV-, VZV-, hepatitisvirus-, toxoplasmose-, HIV- of syfilisinfecties, evenals hepatitis B-oppervlakteantigeenpositief en/of hepatitis C PCR-positiviteit.
- Het is onwaarschijnlijk dat de deelnemer aan het onderzoek het onderzoek afrondt of zich aan de onderzoeksprocedures houdt.
- Studiedeelnemer heeft een eerder gediagnosticeerde psychiatrische aandoening die naar de mening van de onderzoeker de zelfbeoordelingen kan beïnvloeden.
- Studiedeelnemers met een systemische infectie die behandeling met antibiotica, antivirale middelen of antischimmelmiddelen vereisen binnen 30 dagen voorafgaand aan de eerste dosis van het onderzoeksproduct.
- Mannelijke studiedeelnemers die van plan zijn sperma te doneren tijdens de studie of binnen 6 maanden na de laatste dosis. Vrouwelijke patiënten die van plan zijn eicellen te doneren of een in-vitrofertilisatiebehandeling te ondergaan tijdens het onderzoek of binnen 6 maanden na de laatste dosis.
- Studiedeelnemers die door de onderzoeker om andere redenen ongeschikt worden bevonden voor studie-inschrijving.
De levensverwachting van de deelnemers mag niet aanzienlijk zijn beperkt door andere comorbiditeiten, een voorgeschiedenis van eerdere myelodysplasie of hematologische aandoeningen.
- Aanvaardbare omkeerbare en permanente anticonceptiemethoden zijn onder meer:
1. Echte seksuele onthouding (onthouden van seksuele activiteit gedurende de gehele risicoperiode).
2. Chirurgie (occlusie bilaterale tubaligatie, gesteriliseerde partner). 3. Hormonale anticonceptiva geassocieerd met ovulatieremming (oraal, injecteerbaar, implanteerbare pleister of intravaginaal). 4. Intra-uterien apparaat (IUD) of intra-uterien hormoonafgevend systeem (IUS).
Studie plan
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Gerandomiseerd
- Interventioneel model: Parallelle opdracht
- Masker: Verviervoudigen
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Placebo-vergelijker: Placebo
Normale zoutoplossing
|
Normale zoutoplossing
Andere namen:
|
|
Experimenteel: Behandeling
Van vet afgeleide mesenchymale stamcellen (autoloog)
|
Autoloog product
Andere namen:
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Verandering van de basislijn in de composietscore van de fysieke gezondheid - Multiple Sclerosis Quality of Life (MSQOL) 54 Instrument
Tijdsspanne: Basislijn naar week 52
|
De MSQOL-54 is een uitgebreide maatregel met gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven met algemene en MS-specifieke vragen in één instrument. De ontwikkelaars gebruikten de SF-36 als basis en voegden 18 vragen toe om MS-specifieke problemen aan te pakken, waaronder vermoeidheid en cognitieve functie. Deze vragenlijst met 54 items biedt 12 subschalen, twee samenvattende scores en twee extra metingen met één item. De subschalen zijn fysieke functie, rollimieten-fysieke, emotionele rolbeperkingen, pijn, emotioneel welzijn, energie, gezondheidspercepties, sociale positie, cognitieve functie, gezondheidsproblemen, algehele kwaliteit van leven en seksuele functie. Er is geen enkele algemene score voor MSQOL-54. Twee samenvattende scores - lichamelijke gezondheid en geestelijke gezondheid - kunnen worden afgeleid van een gewogen combinatie van schaalscores (schaalscores variëren van 0 tot 100 en een hogere schaalscore duidt op een verbeterde kwaliteit van leven). |
Basislijn naar week 52
|
|
Verandering van de basislijn in de samengestelde score voor geestelijke gezondheid - Multiple Sclerosis Quality of Life (MSQOL) 54 Instrument.
Tijdsspanne: Basislijn naar week 52
|
De MSQOL-54 is een uitgebreide maatregel met gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven met algemene en MS-specifieke vragen in één instrument. De ontwikkelaars gebruikten de SF-36 als basis en voegden 18 vragen toe om MS-specifieke problemen aan te pakken, waaronder vermoeidheid en cognitieve functie. Deze vragenlijst met 54 items biedt 12 subschalen, twee samenvattende scores en twee extra metingen met één item. De subschalen zijn fysieke functie, rollimieten-fysieke, emotionele rolbeperkingen, pijn, emotioneel welzijn, energie, gezondheidspercepties, sociale positie, cognitieve functie, gezondheidsproblemen, algehele kwaliteit van leven en seksuele functie. Er is geen enkele algemene score voor MSQOL-54. Twee samenvattende scores - lichamelijke gezondheid en geestelijke gezondheid - kunnen worden afgeleid van een gewogen combinatie van schaalscores (schaalscores variëren van 0 tot 100 en een hogere schaalscore duidt op een verbeterde kwaliteit van leven). |
Basislijn naar week 52
|
|
Verandering van de basislijn in cognitieve functiescore - Multiple Sclerosis Quality of Life (MSQOL) 54 Instrument.
Tijdsspanne: Basislijn naar week 52
|
De MSQOL-54 is een uitgebreide maatregel met gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven met algemene en MS-specifieke vragen in één instrument. Deze vragenlijst met 54 items biedt 12 subschalen, twee samenvattende scores en twee extra metingen met één item. De subschalen zijn fysieke functie, rollimieten-fysieke, emotionele rolbeperkingen, pijn, emotioneel welzijn, energie, gezondheidspercepties, sociale positie, cognitieve functie, gezondheidspanne, algehele kwaliteit van leven en seksuele functie, en elk wordt gescoord van 0 tot 100. Twee samenvattende scores - lichamelijke gezondheid en geestelijke gezondheid - kunnen worden afgeleid van een gewogen sommatie van schaalscores (schaalscores variëren van 0 tot 100 en een hogere schaalscore duidt op een verbeterde kwaliteit van leven). Deze uitkomstmaat toont de verandering van de basislijn van de subschaal van de cognitieve functies. De score varieert van 0 tot 100 procent en is 15% van de totale samengestelde score voor geestelijke gezondheid. |
Basislijn naar week 52
|
|
Verandering van de basislijn in emotioneel welzijnscomposietscore - Multiple Sclerosis Quality of Life (MSQOL) 54 Instrument.
Tijdsspanne: Basislijn naar week 52
|
De MSQOL-54 is een uitgebreide maatregel met gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven met algemene en MS-specifieke vragen in één instrument. Deze vragenlijst met 54 items biedt 12 subschalen, twee samenvattende scores en twee extra metingen met één item. De subschalen zijn fysieke functie, rollimieten-fysieke, emotionele rolbeperkingen, pijn, emotioneel welzijn, energie, gezondheidspercepties, sociale positie, cognitieve functie, gezondheidspanne, algehele kwaliteit van leven en seksuele functie, en elk wordt gescoord van 0 tot 100. Twee samenvattende scores - lichamelijke gezondheid en geestelijke gezondheid - kunnen worden afgeleid van een gewogen sommatie van schaalscores (schaalscores variëren van 0 tot 100 en een hogere schaalscore duidt op een verbeterde kwaliteit van leven). Deze uitkomstmaat toont de verandering ten opzichte van de basislijn van het emotionele subschaal van welzijn. De score varieert van 0 tot 100 procent en is 29% van de totale samengestelde score voor geestelijke gezondheid. |
Basislijn naar week 52
|
|
Verandering van de basislijn in de gezondheid van de gezondheidsproblemen - Multiple Sclerosis Quality of Life (MSQOL) 54 Instrument.
Tijdsspanne: Basislijn naar week 52
|
De MSQOL-54 is een uitgebreide maatregel met gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven met algemene en MS-specifieke vragen in één instrument. Deze vragenlijst met 54 items biedt 12 subschalen, twee samenvattende scores en twee extra metingen met één item. De subschalen zijn fysieke functie, rollimieten-fysieke, emotionele rolbeperkingen, pijn, emotioneel welzijn, energie, gezondheidspercepties, sociale positie, cognitieve functie, gezondheidspanne, algehele kwaliteit van leven en seksuele functie, en elk wordt gescoord van 0 tot 100. Twee samenvattende scores - lichamelijke gezondheid en geestelijke gezondheid - kunnen worden afgeleid van een gewogen sommatie van schaalscores (schaalscores variëren van 0 tot 100 en een hogere schaalscore duidt op een verbeterde kwaliteit van leven). Deze uitkomstmaat toont de verandering ten opzichte van de basislijn van het subschaal voor gezondheidsproblemen. De score varieert van 0 tot 100 procent en is 14% van de totale samengestelde score voor geestelijke gezondheid en 11% van de totale composiet score voor fysieke gezondheid. |
Basislijn naar week 52
|
|
Verandering van de basislijn in RL/Emotionele problemen Score - Multiple Sclerosis Quality of Life (MSQOL) 54 Instrument.
Tijdsspanne: Basislijn naar week 52
|
De MSQOL-54 is een uitgebreide maatregel met gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven met algemene en MS-specifieke vragen in één instrument. Deze vragenlijst met 54 items biedt 12 subschalen, twee samenvattende scores en twee extra metingen met één item. De subschalen zijn fysieke functie, rollimieten-fysieke, emotionele rolbeperkingen, pijn, emotioneel welzijn, energie, gezondheidspercepties, sociale positie, cognitieve functie, gezondheidspanne, algehele kwaliteit van leven en seksuele functie, en elk wordt gescoord van 0 tot 100. Twee samenvattende scores - lichamelijke gezondheid en geestelijke gezondheid - kunnen worden afgeleid van een gewogen sommatie van schaalscores (schaalscores variëren van 0 tot 100 en een hogere schaalscore duidt op een verbeterde kwaliteit van leven). Deze uitkomstmaat toont de verandering van de basislijn van de rolbeperking/emotionele subschaal. De score varieert van 0 tot 100 procent en is 24% van de totale samengestelde score voor geestelijke gezondheid. |
Basislijn naar week 52
|
|
Verandering van de basislijn in de algehele kwaliteit van levensscore - Multiple Sclerosis Quality of Life (MSQOL) 54 instrument.
Tijdsspanne: Basislijn naar week 52
|
De MSQOL-54 is een uitgebreide maatregel met gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven met algemene en MS-specifieke vragen in één instrument. Deze vragenlijst met 54 items biedt 12 subschalen, twee samenvattende scores en twee extra metingen met één item. De subschalen zijn fysieke functie, rollimieten-fysieke, emotionele rolbeperkingen, pijn, emotioneel welzijn, energie, gezondheidspercepties, sociale positie, cognitieve functie, gezondheidspanne, algehele kwaliteit van leven en seksuele functie, en elk wordt gescoord van 0 tot 100. Twee samenvattende scores - lichamelijke gezondheid en geestelijke gezondheid - kunnen worden afgeleid van een gewogen sommatie van schaalscores (schaalscores variëren van 0 tot 100 en een hogere schaalscore duidt op een verbeterde kwaliteit van leven). Deze uitkomstmaat toont de verandering ten opzichte van de basislijn van de algehele subschaal kwaliteit van leven. De score varieert van 0 tot 100 procent en is 18% van de totale samengestelde score voor geestelijke gezondheid. |
Basislijn naar week 52
|
|
Verandering van de basislijn in energie/vermoeidheidsscore - Multiple Sclerosis Quality of Life (MSQOL) 54 instrument.
Tijdsspanne: Basislijn naar week 52
|
De MSQOL-54 is een uitgebreide maatregel met gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven met algemene en MS-specifieke vragen in één instrument. Deze vragenlijst met 54 items biedt 12 subschalen, twee samenvattende scores en twee extra metingen met één item. De subschalen zijn fysieke functie, rollimieten-fysieke, emotionele rolbeperkingen, pijn, emotioneel welzijn, energie, gezondheidspercepties, sociale positie, cognitieve functie, gezondheidspanne, algehele kwaliteit van leven en seksuele functie, en elk wordt gescoord van 0 tot 100. Twee samenvattende scores - lichamelijke gezondheid en geestelijke gezondheid - kunnen worden afgeleid van een gewogen sommatie van schaalscores (schaalscores variëren van 0 tot 100 en een hogere schaalscore duidt op een verbeterde kwaliteit van leven). Deze uitkomstmaat toont de verandering ten opzichte van de basislijn van de subschaal energie/vermoeidheid. De score varieert van 0 tot 100 procent en is 12% van de totale composietscore voor fysieke gezondheid. |
Basislijn naar week 52
|
|
Verandering van de basislijn in de gezondheidsperceptie score - Multiple Sclerosis Quality of Life (MSQOL) 54 instrument.
Tijdsspanne: Basislijn naar week 52
|
De MSQOL-54 is een uitgebreide maatregel met gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven met algemene en MS-specifieke vragen in één instrument. Deze vragenlijst met 54 items biedt 12 subschalen, twee samenvattende scores en twee extra metingen met één item. De subschalen zijn fysieke functie, rollimieten-fysieke, emotionele rolbeperkingen, pijn, emotioneel welzijn, energie, gezondheidspercepties, sociale positie, cognitieve functie, gezondheidspanne, algehele kwaliteit van leven en seksuele functie, en elk wordt gescoord van 0 tot 100. Twee samenvattende scores - lichamelijke gezondheid en geestelijke gezondheid - kunnen worden afgeleid van een gewogen sommatie van schaalscores (schaalscores variëren van 0 tot 100 en een hogere schaalscore duidt op een verbeterde kwaliteit van leven). Deze uitkomstmaat toont de verandering van de basislijn van de subschaal voor gezondheidsperceptie. De score varieert van 0 tot 100 procent en is 17% van de totale composietscore voor fysieke gezondheid. |
Basislijn naar week 52
|
|
Verandering van de basislijn in fysieke functiescore - Multiple Sclerosis Quality of Life (MSQOL) 54 Instrument.
Tijdsspanne: Basislijn naar week 52
|
De MSQOL-54 is een uitgebreide maatregel met gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven met algemene en MS-specifieke vragen in één instrument. Deze vragenlijst met 54 items biedt 12 subschalen, twee samenvattende scores en twee extra metingen met één item. De subschalen zijn fysieke functie, rollimieten-fysieke, emotionele rolbeperkingen, pijn, emotioneel welzijn, energie, gezondheidspercepties, sociale positie, cognitieve functie, gezondheidspanne, algehele kwaliteit van leven en seksuele functie, en elk wordt gescoord van 0 tot 100. Twee samenvattende scores - lichamelijke gezondheid en geestelijke gezondheid - kunnen worden afgeleid van een gewogen sommatie van schaalscores (schaalscores variëren van 0 tot 100 en een hogere schaalscore duidt op een verbeterde kwaliteit van leven). Deze uitkomstmaat toont de verandering ten opzichte van de basislijn van de subschaal van de fysieke functie. De score varieert van 0 tot 100 procent en is 17% van de totale composietscore voor fysieke gezondheid. |
Basislijn naar week 52
|
|
Verandering van de basislijn in RL/Fysieke problemen Score - Multiple Sclerosis Quality of Life (MSQOL) 54 Instrument.
Tijdsspanne: Basislijn naar week 52
|
De MSQOL-54 is een uitgebreide maatregel met gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven met algemene en MS-specifieke vragen in één instrument. Deze vragenlijst met 54 items biedt 12 subschalen, twee samenvattende scores en twee extra metingen met één item. De subschalen zijn fysieke functie, rollimieten-fysieke, emotionele rolbeperkingen, pijn, emotioneel welzijn, energie, gezondheidspercepties, sociale positie, cognitieve functie, gezondheidspanne, algehele kwaliteit van leven en seksuele functie, en elk wordt gescoord van 0 tot 100. Twee samenvattende scores - lichamelijke gezondheid en geestelijke gezondheid - kunnen worden afgeleid van een gewogen sommatie van schaalscores (schaalscores variëren van 0 tot 100 en een hogere schaalscore duidt op een verbeterde kwaliteit van leven). Deze uitkomstmaat toont de verandering van de basislijn van de rolbeperkingen - fysieke subschaal. De score varieert van 0 tot 100 procent en is 12% van de totale composietscore voor fysieke gezondheid. |
Basislijn naar week 52
|
|
Verandering van de basislijn in pijnscore - Multiple Sclerosis Quality of Life (MSQOL) 54 Instrument.
Tijdsspanne: Basislijn naar week 52
|
De MSQOL-54 is een uitgebreide maatregel met gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven met algemene en MS-specifieke vragen in één instrument. Deze vragenlijst met 54 items biedt 12 subschalen, twee samenvattende scores en twee extra metingen met één item. De subschalen zijn fysieke functie, rollimieten-fysieke, emotionele rolbeperkingen, pijn, emotioneel welzijn, energie, gezondheidspercepties, sociale positie, cognitieve functie, gezondheidspanne, algehele kwaliteit van leven en seksuele functie, en elk wordt gescoord van 0 tot 100. Twee samenvattende scores - lichamelijke gezondheid en geestelijke gezondheid - kunnen worden afgeleid van een gewogen sommatie van schaalscores (schaalscores variëren van 0 tot 100 en een hogere schaalscore duidt op een verbeterde kwaliteit van leven). Deze uitkomstmaat toont de verandering ten opzichte van de basislijn van de pijnsubschaal. De score varieert van 0 tot 100 procent en is 11% van de totale composietscore voor fysieke gezondheid. |
Basislijn naar week 52
|
|
Verandering van de basislijn in sociale functiescore - Multiple Sclerosis Quality of Life (MSQOL) 54 Instrument.
Tijdsspanne: Basislijn naar week 52
|
De MSQOL-54 is een uitgebreide maatregel met gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven met algemene en MS-specifieke vragen in één instrument. Deze vragenlijst met 54 items biedt 12 subschalen, twee samenvattende scores en twee extra metingen met één item. De subschalen zijn fysieke functie, rollimieten-fysieke, emotionele rolbeperkingen, pijn, emotioneel welzijn, energie, gezondheidspercepties, sociale positie, cognitieve functie, gezondheidspanne, algehele kwaliteit van leven en seksuele functie, en elk wordt gescoord van 0 tot 100. Twee samenvattende scores - lichamelijke gezondheid en geestelijke gezondheid - kunnen worden afgeleid van een gewogen sommatie van schaalscores (schaalscores variëren van 0 tot 100 en een hogere schaalscore duidt op een verbeterde kwaliteit van leven). Deze uitkomstmaat toont de verandering van de basislijn van de subschaal voor sociale functies. De score varieert van 0 tot 100 procent en is 12% van de totale composietscore voor fysieke gezondheid. |
Basislijn naar week 52
|
|
Verandering van de basislijn in seksuele functiescore - Multiple Sclerosis Quality of Life (MSQOL) 54 instrument.
Tijdsspanne: Basislijn naar week 52
|
De MSQOL-54 is een uitgebreide maatregel met gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven met algemene en MS-specifieke vragen in één instrument. Deze vragenlijst met 54 items biedt 12 subschalen, twee samenvattende scores en twee extra metingen met één item. De subschalen zijn fysieke functie, rollimieten-fysieke, emotionele rolbeperkingen, pijn, emotioneel welzijn, energie, gezondheidspercepties, sociale positie, cognitieve functie, gezondheidspanne, algehele kwaliteit van leven en seksuele functie, en elk wordt gescoord van 0 tot 100. Twee samenvattende scores - lichamelijke gezondheid en geestelijke gezondheid - kunnen worden afgeleid van een gewogen sommatie van schaalscores (schaalscores variëren van 0 tot 100 en een hogere schaalscore duidt op een verbeterde kwaliteit van leven). Deze uitkomstmaat toont de verandering ten opzichte van de basislijn van de subschaal van de seksuele functies. De score varieert van 0 tot 100 procent en is 8% van de totale composietscore voor fysieke gezondheid. |
Basislijn naar week 52
|
|
Analyse van covariantie (ANCOVA) Model - Verandering van de composiet van de fysieke gezondheid van de basis van baseline multiple sclerose Quality of Life (MSQOL) -54
Tijdsspanne: Basislijn naar week 52
|
Analyse van covariantie (ANCOVA) is een statistisch model dat lineaire regressie en ANOVA combineert om de resultaten van verschillende behandelingen te analyseren.
In deze uitkomstmaat werd ANCOVA gebruikt om verandering in de composietscore van de fysieke gezondheid in behandeling versus placebo te analyseren.
Het ANCOVA-model werd gebruikt om HB-ADMSC-patiënten te vergelijken met placebogrampatiënten bij verandering van baseline in week 52 met een vaste factor van de behandeling, vaste stratificatiefactoren van MS-ernst, leeftijd en geslacht, en een covariaat van de basislijnwaarde voor de score op de overeenkomstige uitkomstmaat.
Met dit model kunnen we het belang van de effecten van de behandeling in week 52 testen.
De totale score voor deze subschaal is 100, dus het scoresbereik voor het ANCOVA -model (die gemiddelde verandering in scores vertoont) zou (theoretisch) -100 tot 100 zijn.
Hogere scores vertonen betere resultaten-In dit model zou een positieve score duiden op verbetering en een negatieve score duidt op verergering.
Subschalen worden afzonderlijk geïnterpreteerd.
|
Basislijn naar week 52
|
|
Analyse van covariantie (ANCOVA) Model - Mental Health Composite Score Change van baseline multiple sclerose kwaliteit van leven (MSQOL) -54 Composiet score
Tijdsspanne: Basislijn naar week 52
|
Analyse van covariantie (ANCOVA) is een statistisch model dat lineaire regressie en ANOVA combineert om de resultaten van verschillende behandelingen te analyseren.
In deze uitkomstmaat werd ANCOVA gebruikt om verandering in de samengestelde score voor geestelijke gezondheid in behandeling versus placebo te analyseren.
Het ANCOVA-model werd gebruikt om HB-ADMSC-patiënten te vergelijken met placebogrampatiënten bij verandering van baseline in week 52 met een vaste factor van de behandeling, vaste stratificatiefactoren van MS-ernst, leeftijd en geslacht, en een covariaat van de basislijnwaarde voor de score op de overeenkomstige uitkomstmaat.
Met dit model kunnen we het belang van de effecten van de behandeling in week 52 testen.
De totale score voor deze subschaal is 100, dus het scoresbereik voor het ANCOVA -model (die gemiddelde verandering in scores vertoont) zou (theoretisch) -100 tot 100 zijn.
Hogere scores vertonen betere resultaten-In dit model zou een positieve score duiden op verbetering en een negatieve score duidt op verergering.
Subschalen worden afzonderlijk geïnterpreteerd.
|
Basislijn naar week 52
|
|
Bayesiaanse statistische analyse - Analyse van covariantie (ANCOVA) Model - Verandering van de composiet van de fysieke gezondheid van de basis van baseline multiple sclerose Quality of Life (MSQOL) -54
Tijdsspanne: Basislijn naar week 52
|
Bayesiaanse analyse is een statistische methode die waarschijnlijkheidsverdelingen gebruikt om statistische conclusies te maken over parameters met behulp van eerdere informatie.
In deze uitkomstmaat werd Bayesiaanse analyse gebruikt om verandering in de composietscore van de fysieke gezondheid in behandeling versus placebo te analyseren.
In deze studie werd Bayesiaanse analyse gebruikt om de posterieure verdeling te schatten en om de kans te schatten van het echte behandelingsverschil van verandering van basislijn naar week 52.
Een lineair model voor elk bezoek werd geconstrueerd om object observatie-covariantiestructuren te modelleren door multivariate normale (MVN) verdeling in de Markov-keten Monte Carlo (MCMC) -procedure.
De totale score voor deze subschaal is 100, dus het scoresbereik voor het ANCOVA -model (die gemiddelde verandering in scores vertoont) zou (theoretisch) -100 tot 100 zijn.
Hogere scores vertonen betere resultaten-In dit model zou een positieve score duiden op verbetering en een negatieve score duidt op verergering.
Subschalen worden afzonderlijk geïnterpreteerd.
|
Basislijn naar week 52
|
|
Bayesiaanse statistische analyse - Analyse van covariantie (ANCOVA) Model - Verandering van de samengestelde score van de geestelijke gezondheid van de basislijn - Multiple Sclerosis Quality of Life (MSQOL) -54
Tijdsspanne: Basislijn naar week 52
|
Bayesiaanse analyse is een statistische methode die waarschijnlijkheidsverdelingen gebruikt om statistische conclusies te maken over parameters met behulp van eerdere informatie.
In deze uitkomstmaat werd Bayesiaanse analyse gebruikt om verandering in de samengestelde score voor geestelijke gezondheid in behandeling versus placebo te analyseren.
In deze studie werd Bayesiaanse analyse gebruikt om de posterieure verdeling te schatten en om de kans te schatten van het echte behandelingsverschil van verandering van basislijn naar week 52.
Een lineair model voor elk bezoek werd geconstrueerd om object observatie-covariantiestructuren te modelleren door multivariate normale (MVN) verdeling in de Markov-keten Monte Carlo (MCMC) -procedure.
De totale score voor deze subschaal is 100, dus het scoresbereik voor het ANCOVA -model (die gemiddelde verandering in scores vertoont) zou (theoretisch) -100 tot 100 zijn.
Hogere scores vertonen betere resultaten-In dit model zou een positieve score duiden op verbetering en een negatieve score duidt op verergering.
Subschalen worden afzonderlijk geïnterpreteerd.
|
Basislijn naar week 52
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Laboratoriumwaarden. Coagulatiepaneel (verhouding: protrombinetijd (seconden) / gemiddelde normale protrombinetijd (seconden))
Tijdsspanne: Basislijn (week 0), week 24 en einde van de studie (week 52)
|
Veranderingen ten opzichte van de uitgangswaarde in coagulatielaboratoriumwaarden met eenheden van verhouding: protrombinetijd (seconden) / gemiddelde normale protrombinetijd (seconden).
|
Basislijn (week 0), week 24 en einde van de studie (week 52)
|
|
Analyse van covariantie (ANCOVA) Model - Totale uitgebreide handicapstatusschaal (EDSS) scores tot week 52 - Verandering van basislijn - Efficacy Analysis Set
Tijdsspanne: Basislijn naar week 52
|
De EDSS is een methode om handicap te kwantificeren bij multiple sclerose en het monitoren van veranderingen in het niveau van handicap in de tijd.
Deze schaal varieert van 0 tot 10 in stappen van 0,5 eenheden en een hogere score vertegenwoordigt een verhoogde handicap.
Scoren is gebaseerd op een onderzoek door een neuroloog.
|
Basislijn naar week 52
|
|
Analyse van covariantie (ANCOVA) -model - Verandering van baseline Barthel Index -scores tot week 52 - Efficiëntie -analyse Set
Tijdsspanne: Basislijn naar week 52
|
De Barthel -index is een ordinale schaal die functionele onafhankelijkheid evalueert in de domeinen van persoonlijke verzorging en mobiliteit.
Een totaal van tien variabelen die activiteiten van het dagelijks leven en mobiliteit beschrijven, worden overwogen, met een hoger aantal dat een betere capaciteit weerspiegelt om onafhankelijk te werken.
De Barthel-index beoordeelt het niveau van hulp dat een persoon nodig heeft op een set van tien activiteiten van Daily Living (ADL) met betrekking tot mobiliteit en zelfzorg.
Score varieert van 0 punten tot 20 punten, waarbij lagere scores wijzen op een verhoogde handicap.
|
Basislijn naar week 52
|
|
ANCOVA Model - Verandering van baseline 9 -hole PEG -testscores - Dominante hand Gemtijd Tijd tot en met week 52
Tijdsspanne: Basislijn naar week 52
|
De 9-HPT is een kort, gestandaardiseerd bovenste extremiteitsexamen.
Het meet de tijd om de testactiviteit te voltooien, opgenomen in seconden.
Hoe hoger de score, hoe slechter de handicap.
|
Basislijn naar week 52
|
|
Analyse van covariantie (ANCOVA) Model - Verandering van baseline 9 -hole PEG -testscores - Niet -dominante hand AVG Tijd tot week 52
Tijdsspanne: Basislijn naar week 52
|
De 9-HPT is een kort, gestandaardiseerd bovenste extremiteitsexamen.
Het meet de tijd om de testactiviteit te voltooien, opgenomen in seconden.
Hoe hoger de score, hoe slechter de handicap.
|
Basislijn naar week 52
|
|
Analyse van covariantie (ANCOVA) -model - Verandering in testscores van de patiëntgezondheidsvragenlijst (PHQ -9)
Tijdsspanne: Basislijn naar week 52
|
De PHQ-9 is de meest gebruikte depressie en suïcidale gedachten screeningstest die wordt gebruikt om de ernst van depressie en de respons op de behandeling te controleren.
Depressie Ernst: 0-4 Geen, 5-9 Milde, 10-14 Matig, 15-19 Matig ernstig, 20-27 Ernstig.
|
Basislijn naar week 52
|
|
Baseline vitale waarden - Hoogte
Tijdsspanne: Uitsteeksel
|
Baseline vitals per behandeling Week - Beschrijvende statistieken - Veiligheidsanalyse Set
|
Uitsteeksel
|
|
Verander van de vitale waarden van de basislijn - gewicht
Tijdsspanne: Basislijn naar week 52
|
Verandering van baseline vitals per behandeling Week - beschrijvende statistieken - veiligheidsanalyseset
|
Basislijn naar week 52
|
|
Verander van Baseline Vitals -waarden - Body Mass Index
Tijdsspanne: Basislijn naar week 52
|
Verandering van baseline vitals per behandeling Week - beschrijvende statistieken - veiligheidsanalyseset
|
Basislijn naar week 52
|
|
Verandering van de vitale waarden van de basislijn - Ademhalingssnelheid
Tijdsspanne: Basislijn naar week 52
|
Verandering van baseline vitals per behandeling Week - beschrijvende statistieken - veiligheidsanalyseset
|
Basislijn naar week 52
|
|
Verander van de vitale waarden van de basislijn - temperatuur
Tijdsspanne: Basislijn naar week 52
|
Verandering van baseline vitals per behandeling Week - beschrijvende statistieken - veiligheidsanalyseset
|
Basislijn naar week 52
|
|
Verander van de vitale waarden van de basislijn - Systolische bloeddruk
Tijdsspanne: Basislijn naar week 52
|
Verandering van baseline vitals per behandeling Week - beschrijvende statistieken - veiligheidsanalyseset
|
Basislijn naar week 52
|
|
Verander van de vitale waarden van de basislijn - diastolische bloeddruk
Tijdsspanne: Basislijn naar week 52
|
Verandering van baseline vitals per behandeling Week - beschrijvende statistieken - veiligheidsanalyseset
|
Basislijn naar week 52
|
|
Verander van de vitale waarden van de basislijn - Pulssnelheid
Tijdsspanne: Basislijn naar week 52
|
Verandering van baseline vitals per behandeling Week - beschrijvende statistieken - veiligheidsanalyseset
|
Basislijn naar week 52
|
|
Verander van de vitale waarden van de basislijn - zuurstofverzadiging
Tijdsspanne: Basislijn naar week 52
|
Verandering van baseline vitals per behandeling Week - beschrijvende statistieken - veiligheidsanalyseset
|
Basislijn naar week 52
|
|
Verandering van basisonderzoeksresultaten - Buik
Tijdsspanne: Basislijn naar week 52
|
Verandering van baseline lichamelijke onderzoeksresultaten per behandeling Week - beschrijvende statistieken - veiligheidsanalyseset
|
Basislijn naar week 52
|
|
Verandering van basisonderzoeksresultaten - Cardiovasculair
Tijdsspanne: Basislijn naar week 52
|
Verandering van baseline lichamelijk onderzoek per behandeling Week - beschrijvende statistieken - veiligheidsanalyseset
|
Basislijn naar week 52
|
|
Verandering van basisonderzoeksresultaten - HEENT
Tijdsspanne: Basislijn naar week 52
|
Verandering van baseline lichamelijk onderzoek per behandeling Week - beschrijvende statistieken - veiligheidsanalyseset
|
Basislijn naar week 52
|
|
Verandering van basisonderzoeksresultaten - Lymfeknoop
Tijdsspanne: Basislijn naar week 52
|
Verandering van baseline lichamelijk onderzoek per behandeling Week - beschrijvende statistieken - veiligheidsanalyseset
|
Basislijn naar week 52
|
|
Verandering van basisonderzoeksresultaten - Musculoskeletal
Tijdsspanne: Basislijn naar week 52
|
Verandering van baseline lichamelijk onderzoek per behandeling Week - beschrijvende statistieken - veiligheidsanalyseset
|
Basislijn naar week 52
|
|
Verandering van basisonderzoeksresultaten - neurologisch
Tijdsspanne: Basislijn naar week 52
|
Verandering van baseline lichamelijk onderzoek per behandeling Week - beschrijvende statistieken - veiligheidsanalyseset
|
Basislijn naar week 52
|
|
Verandering van basisonderzoeksresultaten - ademhalingsresultaten
Tijdsspanne: Basislijn naar week 52
|
Verandering van baseline lichamelijk onderzoek per behandeling Week - beschrijvende statistieken - veiligheidsanalyseset
|
Basislijn naar week 52
|
|
Verandering van basisonderzoeksresultaten - Skin
Tijdsspanne: Basislijn naar week 52
|
Verandering van baseline lichamelijk onderzoek per behandeling Week - beschrijvende statistieken - veiligheidsanalyseset
|
Basislijn naar week 52
|
|
Laboratoriumwaarden - CBC (x10^3 cellen/ul)
Tijdsspanne: Basislijn naar week 52
|
Eenheid (x10^3 cellen/ul) - Verandering van het baseline Clinical Laboratory Complete Blood Count (CBC) per behandeling Week - Beschrijvende statistieken - Veiligheidsanalyse Set
|
Basislijn naar week 52
|
|
Laboratoriumwaarden - CBC (% van WBC)
Tijdsspanne: Baseline (week 0), week 24 en einde van de studie (week 52)
|
Veranderingen van de basislijn in CBC -laboratoriumwaarden met eenheid van % van het aantal witte bloedcellen.
|
Baseline (week 0), week 24 en einde van de studie (week 52)
|
|
Laboratoriumwaarden - CBC (% van het totale aantal bloedcellen)
Tijdsspanne: Baseline (week 0), week 24 en einde van de studie (week 52)
|
Veranderingen van de uitgangswaarde in CBC -laboratoriumwaarden met eenheid van % van het totale aantal bloedcellen.
|
Baseline (week 0), week 24 en einde van de studie (week 52)
|
|
Laboratoriumwaarden - CBC (G/DL)
Tijdsspanne: Baseline (week 0), week 24 en einde van de studie (week 52)
|
Veranderingen van de basislijn in CBC -laboratoriumwaarden met eenheid van G/DL
|
Baseline (week 0), week 24 en einde van de studie (week 52)
|
|
Laboratoriumwaarden - CBC (PG)
Tijdsspanne: Baseline (week 0), week 24 en einde van de studie (week 52)
|
Veranderingen van de basislijn in CBC -laboratoriumwaarden met eenheid van PG
|
Baseline (week 0), week 24 en einde van de studie (week 52)
|
|
Laboratoriumwaarden - CBC (FL)
Tijdsspanne: Baseline (week 0), week 24 en einde van de studie (week 52)
|
Veranderingen van de basislijn in CBC -laboratoriumwaarden met eenheid van FL.
|
Baseline (week 0), week 24 en einde van de studie (week 52)
|
|
Laboratoriumwaarden - CBC (x10^6 cellen/ul)
Tijdsspanne: Baseline (week 0), week 24 en einde van de studie (week 52)
|
Veranderingen van de basislijn in CBC -laboratoriumwaarden met eenheid van x10^6 cellen/ul.
|
Baseline (week 0), week 24 en einde van de studie (week 52)
|
|
Laboratoriumwaarden - CBC (RDW)
Tijdsspanne: Baseline (week 0), week 24 en einde van de studie (week 52)
|
Veranderingen van de basislijn in CBC -laboratoriumwaarden met eenheid van % (RDW - rode celverdelingsbreedte)
|
Baseline (week 0), week 24 en einde van de studie (week 52)
|
|
Laboratoriumwaarden - CMP (G/DL)
Tijdsspanne: Baseline (week 0), week 24 en einde van de studie (week 52)
|
Veranderingen van de basislijn in CMP -laboratoriumwaarden met eenheid van G/DL.
|
Baseline (week 0), week 24 en einde van de studie (week 52)
|
|
Laboratoriumwaarden - CMP (verhouding: albumine (G/DL) tot Calc. Globuline (G/DL)))
Tijdsspanne: Baseline (week 0), week 24 en einde van de studie (week 52)
|
Veranderingen van de basislijn in CMP -laboratoriumwaarden met eenheden van verhouding: albumine (G/DL) in Calc.
Globuline (g/dl)
|
Baseline (week 0), week 24 en einde van de studie (week 52)
|
|
Laboratoriumwaarden - CMP (U/L)
Tijdsspanne: Baseline (week 0), week 24 en einde van de studie (week 52)
|
Veranderingen van de basislijn in CMP -laboratoriumwaarden met eenheden van U/L.
|
Baseline (week 0), week 24 en einde van de studie (week 52)
|
|
Laboratoriumwaarden - CMP (mg/dl)
Tijdsspanne: Baseline (week 0), week 24 en einde van de studie (week 52)
|
Veranderingen van de basislijn in CMP -laboratoriumwaarden met eenheden van Mg/DL.
|
Baseline (week 0), week 24 en einde van de studie (week 52)
|
|
Laboratoriumwaarden - CMP (MEQ/L)
Tijdsspanne: Baseline (week 0), week 24 en einde van de studie (week 52)
|
Veranderingen ten opzichte van de basislijn in CMP -laboratoriumwaarden met eenheden van MEQ/L.
|
Baseline (week 0), week 24 en einde van de studie (week 52)
|
|
Laboratoriumwaarden - CMP (ml/min/1.73m^2)
Tijdsspanne: Baseline (week 0), week 24 en einde van de studie (week 52)
|
Veranderingen van de basislijn in CMP -laboratoriumwaarden met eenheden van ml/min/1.73m^2.
|
Baseline (week 0), week 24 en einde van de studie (week 52)
|
|
Laboratoriumwaarden - CMP (verhouding: ureumstikstof (mg/dl) tot creatinine (mg/dl)))
Tijdsspanne: Baseline (week 0), week 24 en einde van de studie (week 52)
|
Veranderingen van de basislijn in CMP -laboratoriumwaarden met eenheden van verhouding: ureumstikstof (mg/dl) in creatinine (mg/dl).
|
Baseline (week 0), week 24 en einde van de studie (week 52)
|
|
Laboratoriumwaarden - Coagulatiepaneel (seconden)
Tijdsspanne: Baseline (week 0), week 24 en einde van de studie (week 52)
|
Veranderingen van de basislijn in het coagulatiepaneelwaarden met eenheden van seconden.
|
Baseline (week 0), week 24 en einde van de studie (week 52)
|
Medewerkers en onderzoekers
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: Djamchid Lotfi, MD, Hope Biosciences Stem Cell Research Foundation
Studie record data
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
Primaire voltooiing (Werkelijk)
Studie voltooiing (Werkelijk)
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
Eerst geplaatst (Werkelijk)
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Geschat)
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
Laatst geverifieerd
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
- Ziekten van het zenuwstelsel
- Pathologische processen
- Ziekte attributen
- Auto-immuunziekten
- Ziekten van het immuunsysteem
- Demyeliniserende auto-immuunziekten, CZS
- Auto-immuunziekten van het zenuwstelsel
- Demyeliniserende ziekten
- Pathologische aandoeningen, tekenen en symptomen
- Multiple sclerose
- Herhaling
Andere studie-ID-nummers
- HBMS01
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
Beschrijving IPD-plan
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .