Eficácia e segurança de Fase 2 randomizadas e duplo-cegas de HB-MSCs autólogas versus placebo para tratamento de esclerose múltipla (HBMS01)
Um estudo randomizado, duplo-cego, de centro único, fase 2, estudo de eficácia e segurança de HB-adMSCs autólogas versus placebo para o tratamento de pacientes com esclerose múltipla
Visão geral do estudo
Status
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Tipo de estudo
Inscrição (Real)
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Locais de estudo
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Texas
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Sugar Land, Texas, Estados Unidos, 77478
- Hope Biosciences Stem Cell Research Foundation
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Descrição
Critério de inclusão:
- Participantes masculinos e femininos de 18 a 75 anos.
- Os participantes do estudo devem ter sido diagnosticados com Esclerose Múltipla Recorrente-Remitente (EMRR) por pelo menos 6 meses antes da participação no estudo.
- Os participantes do estudo devem estar estabilizados em qualquer terapia de MS por pelo menos 6 meses antes da randomização.
- Os participantes do estudo devem concordar em não aumentar ou iniciar nenhuma Terapia Modificadora de Doenças para EM durante a participação no ensaio clínico.
- Os participantes do estudo devem ter uma pontuação EDSS entre 3,0 e 6,5. (O paciente deve ser capaz de andar).
- Os participantes do estudo devem ter depositado previamente suas células-tronco mesenquimais com a Hope Biosciences.
- Os participantes do estudo devem ser capazes de ler, entender e fornecer consentimento por escrito.
- Antes de qualquer procedimento relacionado ao estudo clínico ser realizado, o consentimento informado deve ser obtido voluntariamente dos participantes.
- As participantes do estudo do sexo feminino não devem estar grávidas ou planejar engravidar durante a participação no estudo e por 6 meses após a última administração do produto experimental. *
- Os participantes do sexo masculino, se suas parceiras sexuais puderem engravidar, devem usar um método contraceptivo durante a participação no estudo e por 6 meses após a última administração do produto investigado. *
- O participante do estudo é capaz e deseja cumprir os requisitos deste ensaio clínico.
- Os participantes do estudo devem ter evidências de doença, conforme demonstrado por ressonâncias magnéticas do cérebro ou da medula espinhal, sendo a mais recente dentro de 1 ano da data da triagem, e nenhum outro sinal de recaída.
Critério de exclusão:
- Gravidez, lactação. Mulheres em idade reprodutiva que não estão grávidas, mas não tomam medidas contraceptivas eficazes. *
- Participantes do estudo com outros tipos de esclerose múltipla, como recaída progressiva, progressiva primária ou secundária.
- O participante do estudo tem qualquer malignidade ativa, incluindo, entre outros, evidência de carcinoma cutâneo basal, carcinoma de células escamosas ou melanoma.
- O participante do estudo tem vício ou dependência conhecida ou tem uso ou abuso atual de substâncias.
O participante do estudo tem 1 ou mais condições médicas concomitantes significativas (verificadas por registros médicos), incluindo o seguinte:
- Diabetes mellitus mal controlado (PCDM) definido como histórico de tratamento padrão deficiente e/ou glicose pré-prandial >130mg/dl durante a consulta de triagem ou glicose pós-prandial >200mg/dl.
- Histórico médico de diagnóstico de doença renal crônica (DRC) e/ou resultados de triagem de eGFR < 59mL/min/1,73m2.
- Presença de insuficiência cardíaca Classe III/IV da New York Heart Association (NYHA) durante a visita de triagem.
- Qualquer histórico médico de infarto do miocárdio em qualquer um dos diferentes tipos, como infarto do miocárdio com elevação do segmento ST (STEMI) ou infarto do miocárdio sem elevação do segmento ST (NSTEMI), espasmo coronário ou angina instável.
- Histórico médico de hipertensão arterial não controlada definida como padrão deficiente de tratamento e/ou pressão arterial > 180/120 mm/Hg durante a visita de triagem. Histórico médico de doenças como trombofilias hereditárias, câncer de pulmão, cerebral, linfático, sistema ginecológico (ovário ou útero) ou trato gastrointestinal (como pâncreas ou estômago).
- Histórico médico de condições, como cirurgia geral de grande porte recente (dentro de 12 meses antes da triagem), paralisia da extremidade inferior devido a lesão da medula espinhal, fratura da pelve, quadris ou fêmur.
- O participante do estudo recebeu qualquer tratamento com células-tronco dentro de 12 meses antes da primeira dose do produto experimental, exceto células-tronco produzidas pela Hope Biosciences.
- O participante do estudo recebeu qualquer droga experimental dentro de 12 meses antes da primeira dose do produto experimental. (Exceto para vacinas COVID-19)
O participante do estudo tem uma anormalidade laboratorial durante a triagem, incluindo o seguinte:
- Contagem de glóbulos brancos <3000/mm3
- Contagem de plaquetas < 80.000 mm3
- Contagem absoluta de neutrófilos < 1500/mm3
- Alanina aminotransferase (ALT) ou aspartato aminotransferase (AST) 10 limite superior do normal (LSN) x 1,5
- O participante do estudo tem qualquer outra anormalidade laboratorial ou condição médica que, na opinião do investigador, represente um risco de segurança ou impeça o sujeito de concluir o estudo.
- O participante do estudo tem qualquer doença neurológica concomitante, incluindo condições hereditárias que o investigador principal considera que podem interferir na participação no estudo. Algumas dessas doenças neurológicas podem ser Charcot-Marie-Tooth (CMT) ou Ataxia Espinocerebelar (SCA).
- O participante do estudo tem qualquer infecção em andamento, incluindo TB, CMV, EBV, HSV, VZV, vírus da hepatite, toxoplasmose, HIV ou infecções por sífilis, bem como antígeno de superfície de hepatite B positivo e/ou positividade de PCR para hepatite C.
- É improvável que o participante do estudo conclua o estudo ou adote os procedimentos do estudo.
- O participante do estudo tem uma condição psiquiátrica previamente diagnosticada que, na opinião do investigador, pode afetar as autoavaliações.
- Participantes do estudo com qualquer infecção sistêmica que exija tratamento com antibióticos, antivirais ou antifúngicos dentro de 30 dias antes da primeira dose do produto experimental.
- Participantes do estudo do sexo masculino que planejam doar esperma durante o estudo ou dentro de 6 meses após a última dose. Pacientes do sexo feminino que planejam doar óvulos ou fazer tratamento de fertilização in vitro durante o estudo ou até 6 meses após a última dose.
- Participantes do estudo que são determinados pelo investigador como inadequados para inscrição no estudo por outros motivos.
A expectativa de vida dos participantes não deve ter sido consideravelmente limitada por outras comorbidades, história de mielodisplasia prévia ou doença hematológica.
- Métodos reversíveis e permanentes aceitáveis de controle de natalidade incluem:
1. Abstinência sexual verdadeira (abster-se de atividade sexual durante todo o período de risco).
2. Cirurgia (oclusão laqueadura tubária bilateral, parceiro vasectomizado). 3. Anticoncepcionais hormonais associados à inibição da ovulação (oral, injetável, adesivo implantável ou intravaginal). 4. Dispositivo intrauterino (DIU) ou sistema liberador de hormônio intrauterino (SIU).
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Quadruplicar
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Comparador de Placebo: Placebo
Solução salina normal
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Solução salina normal
Outros nomes:
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Experimental: Tratamento
Células-tronco mesenquimais derivadas de tecido adiposo (autólogas)
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Produto autólogo
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Mudança em relação à linha de base na pontuação composta de saúde física - Esclerose Multipule Qualidade de Vida (MSQOL) 54 Instrumento
Prazo: Base para a semana 52
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O MSQOL-54 é uma medida abrangente da qualidade de vida relacionada à saúde que incorpora questões gerais e específicas para a EM em um único instrumento. Os desenvolvedores usaram o SF-36 como base e adicionaram 18 perguntas para resolver problemas específicos da EM, incluindo fadiga e função cognitiva. Este questionário de 54 itens fornece 12 subcalas, duas pontuações resumidas e duas medidas extras de itens únicos. As sub-escalas são função física, limites de papel-físico, restrições emocionais de papel, dor, bem-estar emocional, energia, percepções de saúde, posição social, função cognitiva, sofrimento à saúde, qualidade de vida geral e função sexual. Não existe uma pontuação geral única para o MSQOL-54. Duas pontuações de resumo - saúde física e saúde mental - podem ser derivadas de uma combinação ponderada de pontuações em escala (os escores da escala variam de 0 a 100 e uma pontuação de escala mais alta indica uma qualidade de vida melhorada). |
Base para a semana 52
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Mudança da linha de base na pontuação composta de saúde mental - Instrumento de Vida de Esclerose Múltipla (MSQOL) 54.
Prazo: Base para a semana 52
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O MSQOL-54 é uma medida abrangente da qualidade de vida relacionada à saúde que incorpora questões gerais e específicas para a EM em um único instrumento. Os desenvolvedores usaram o SF-36 como base e adicionaram 18 perguntas para resolver problemas específicos da EM, incluindo fadiga e função cognitiva. Este questionário de 54 itens fornece 12 subcalas, duas pontuações resumidas e duas medidas extras de itens únicos. As sub-escalas são função física, limites de papel-físico, restrições emocionais de papel, dor, bem-estar emocional, energia, percepções de saúde, posição social, função cognitiva, sofrimento à saúde, qualidade de vida geral e função sexual. Não existe uma pontuação geral única para o MSQOL-54. Duas pontuações de resumo - saúde física e saúde mental - podem ser derivadas de uma combinação ponderada de pontuações em escala (os escores da escala variam de 0 a 100 e uma pontuação de escala mais alta indica uma qualidade de vida melhorada). |
Base para a semana 52
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Mudança da linha de base na pontuação da função cognitiva - instrumento de qualidade de vida da esclerose múltipla (MSQOL) 54.
Prazo: Base para a semana 52
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O MSQOL-54 é uma medida abrangente da qualidade de vida relacionada à saúde que incorpora questões gerais e específicas para a EM em um único instrumento. Este questionário de 54 itens fornece 12 subcalas, duas pontuações resumidas e duas medidas extras de itens únicos. As sub-escalas são função física, limites de papel-físico, restrições emocionais de papel, dor, bem-estar emocional, energia, percepções de saúde, posição social, função cognitiva, sofrimento à saúde, qualidade de vida geral e função sexual, e cada uma é pontuada de 0 a 100. Duas pontuações de resumo - saúde física e saúde mental - podem ser derivadas de uma soma ponderada dos escores da escala (os escores da escala variam de 0 a 100 e uma pontuação de escala mais alta indica melhoria da qualidade de vida). Essa medida de resultado mostra a mudança da linha de base da subescala da função cognitiva. A pontuação varia de 0 a 100% e é de 15% da pontuação composta total em saúde mental. |
Base para a semana 52
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Mudança da linha de base na pontuação composta de bem -estar emocional - instrumento de qualidade de vida da esclerose múltipla (MSQOL) 54.
Prazo: Base para a semana 52
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O MSQOL-54 é uma medida abrangente da qualidade de vida relacionada à saúde que incorpora questões gerais e específicas para a EM em um único instrumento. Este questionário de 54 itens fornece 12 subcalas, duas pontuações resumidas e duas medidas extras de itens únicos. As sub-escalas são função física, limites de papel-físico, restrições emocionais de papel, dor, bem-estar emocional, energia, percepções de saúde, posição social, função cognitiva, sofrimento à saúde, qualidade de vida geral e função sexual, e cada uma é pontuada de 0 a 100. Duas pontuações de resumo - saúde física e saúde mental - podem ser derivadas de uma soma ponderada dos escores da escala (os escores da escala variam de 0 a 100 e uma pontuação de escala mais alta indica melhoria da qualidade de vida). Essa medida de resultado mostra a mudança da linha de base da sub-escala de bem-estar emocional. A pontuação varia de 0 a 100% e é de 29% da pontuação composta total em saúde mental. |
Base para a semana 52
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Mudança da linha de base na pontuação de sofrimento da saúde - Instrumento de Vida de Vida da Esclerose Múltipla (MSQOL) 54.
Prazo: Base para a semana 52
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O MSQOL-54 é uma medida abrangente da qualidade de vida relacionada à saúde que incorpora questões gerais e específicas para a EM em um único instrumento. Este questionário de 54 itens fornece 12 subcalas, duas pontuações resumidas e duas medidas extras de itens únicos. As sub-escalas são função física, limites de papel-físico, restrições emocionais de papel, dor, bem-estar emocional, energia, percepções de saúde, posição social, função cognitiva, sofrimento à saúde, qualidade de vida geral e função sexual, e cada uma é pontuada de 0 a 100. Duas pontuações de resumo - saúde física e saúde mental - podem ser derivadas de uma soma ponderada dos escores da escala (os escores da escala variam de 0 a 100 e uma pontuação de escala mais alta indica melhoria da qualidade de vida). Essa medida de resultado mostra a mudança da linha de base da subescala de angústia da saúde. A pontuação varia de 0 a 100% e é de 14% da pontuação total composta de saúde mental e 11% da pontuação total do composto de saúde física. |
Base para a semana 52
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Mudança da linha de base na pontuação da RL/Problemas Emocionais - Instrumento de Vida de Esclerose Múltipla (MSQOL) 54.
Prazo: Base para a semana 52
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O MSQOL-54 é uma medida abrangente da qualidade de vida relacionada à saúde que incorpora questões gerais e específicas para a EM em um único instrumento. Este questionário de 54 itens fornece 12 subcalas, duas pontuações resumidas e duas medidas extras de itens únicos. As sub-escalas são função física, limites de papel-físico, restrições emocionais de papel, dor, bem-estar emocional, energia, percepções de saúde, posição social, função cognitiva, sofrimento à saúde, qualidade de vida geral e função sexual, e cada uma é pontuada de 0 a 100. Duas pontuações de resumo - saúde física e saúde mental - podem ser derivadas de uma soma ponderada dos escores da escala (os escores da escala variam de 0 a 100 e uma pontuação de escala mais alta indica melhoria da qualidade de vida). Essa medida de resultado mostra a mudança da linha de base da limitação do papel/sub-escala emocional. A pontuação varia de 0 a 100% e é de 24% da pontuação total composta de saúde mental. |
Base para a semana 52
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Mudança da linha de base na pontuação geral da qualidade de vida - Instrumento de Vida de Vida da Esclerose Múltipla (MSQOL) 54.
Prazo: Base para a semana 52
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O MSQOL-54 é uma medida abrangente da qualidade de vida relacionada à saúde que incorpora questões gerais e específicas para a EM em um único instrumento. Este questionário de 54 itens fornece 12 subcalas, duas pontuações resumidas e duas medidas extras de itens únicos. As sub-escalas são função física, limites de papel-físico, restrições emocionais de papel, dor, bem-estar emocional, energia, percepções de saúde, posição social, função cognitiva, sofrimento à saúde, qualidade de vida geral e função sexual, e cada uma é pontuada de 0 a 100. Duas pontuações de resumo - saúde física e saúde mental - podem ser derivadas de uma soma ponderada dos escores da escala (os escores da escala variam de 0 a 100 e uma pontuação de escala mais alta indica melhoria da qualidade de vida). Essa medida de resultado mostra a mudança da linha de base da subescala da qualidade de vida geral. A pontuação varia de 0 a 100% e é de 18% da pontuação total composta de saúde mental. |
Base para a semana 52
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Mudança da linha de base na pontuação de energia/fadiga - Instrumento de Vida de Vida da Esclerose Múltipla (MSQOL) 54.
Prazo: Base para a semana 52
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O MSQOL-54 é uma medida abrangente da qualidade de vida relacionada à saúde que incorpora questões gerais e específicas para a EM em um único instrumento. Este questionário de 54 itens fornece 12 subcalas, duas pontuações resumidas e duas medidas extras de itens únicos. As sub-escalas são função física, limites de papel-físico, restrições emocionais de papel, dor, bem-estar emocional, energia, percepções de saúde, posição social, função cognitiva, sofrimento à saúde, qualidade de vida geral e função sexual, e cada uma é pontuada de 0 a 100. Duas pontuações de resumo - saúde física e saúde mental - podem ser derivadas de uma soma ponderada dos escores da escala (os escores da escala variam de 0 a 100 e uma pontuação de escala mais alta indica melhoria da qualidade de vida). Essa medida de resultado mostra a mudança da linha de base da subescala de energia/fadiga. A pontuação varia de 0 a 100% e é de 12% da pontuação total do composto de saúde física. |
Base para a semana 52
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Mudança da linha de base na pontuação da percepção da saúde - Instrumento de Vida de Esclerose Múltipla (MSQOL) 54.
Prazo: Linha de base para a semana 52
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O MSQOL-54 é uma medida abrangente da qualidade de vida relacionada à saúde que incorpora questões gerais e específicas para a EM em um único instrumento. Este questionário de 54 itens fornece 12 subcalas, duas pontuações resumidas e duas medidas extras de itens únicos. As sub-escalas são função física, limites de papel-físico, restrições emocionais de papel, dor, bem-estar emocional, energia, percepções de saúde, posição social, função cognitiva, sofrimento à saúde, qualidade de vida geral e função sexual, e cada uma é pontuada de 0 a 100. Duas pontuações de resumo - saúde física e saúde mental - podem ser derivadas de uma soma ponderada dos escores da escala (os escores da escala variam de 0 a 100 e uma pontuação de escala mais alta indica melhoria da qualidade de vida). Essa medida de resultado mostra a mudança da linha de base da sub-escala da percepção de saúde. A pontuação varia de 0 a 100% e é de 17% da pontuação total do composto de saúde física. |
Linha de base para a semana 52
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Mudança da linha de base na pontuação da função física - instrumento de vida de esclerose múltipla (MSQOL) 54.
Prazo: Base para a semana 52
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O MSQOL-54 é uma medida abrangente da qualidade de vida relacionada à saúde que incorpora questões gerais e específicas para a EM em um único instrumento. Este questionário de 54 itens fornece 12 subcalas, duas pontuações resumidas e duas medidas extras de itens únicos. As sub-escalas são função física, limites de papel-físico, restrições emocionais de papel, dor, bem-estar emocional, energia, percepções de saúde, posição social, função cognitiva, sofrimento à saúde, qualidade de vida geral e função sexual, e cada uma é pontuada de 0 a 100. Duas pontuações de resumo - saúde física e saúde mental - podem ser derivadas de uma soma ponderada dos escores da escala (os escores da escala variam de 0 a 100 e uma pontuação de escala mais alta indica melhoria da qualidade de vida). Essa medida de resultado mostra a alteração da linha de base da subescala da função física. A pontuação varia de 0 a 100% e é de 17% da pontuação total do composto de saúde física. |
Base para a semana 52
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Mudança da linha de base na pontuação da RL/Problemas Físicos - Instrumento de qualidade de vida da esclerose múltipla (MSQOL) 54.
Prazo: Base para a semana 52
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O MSQOL-54 é uma medida abrangente da qualidade de vida relacionada à saúde que incorpora questões gerais e específicas para a EM em um único instrumento. Este questionário de 54 itens fornece 12 subcalas, duas pontuações resumidas e duas medidas extras de itens únicos. As sub-escalas são função física, limites de papel-físico, restrições emocionais de papel, dor, bem-estar emocional, energia, percepções de saúde, posição social, função cognitiva, sofrimento à saúde, qualidade de vida geral e função sexual, e cada uma é pontuada de 0 a 100. Duas pontuações de resumo - saúde física e saúde mental - podem ser derivadas de uma soma ponderada dos escores da escala (os escores da escala variam de 0 a 100 e uma pontuação de escala mais alta indica melhoria da qualidade de vida). Essa medida de resultado mostra a mudança da linha de base das limitações de função - sub -escala física. A pontuação varia de 0 a 100% e é de 12% da pontuação total do composto de saúde física. |
Base para a semana 52
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Mudança da linha de base no escore da dor - Instrumento de Vida de Esclerose Múltipla (MSQOL) 54.
Prazo: Linha de base para a semana 52
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O MSQOL-54 é uma medida abrangente da qualidade de vida relacionada à saúde que incorpora questões gerais e específicas para a EM em um único instrumento. Este questionário de 54 itens fornece 12 subcalas, duas pontuações resumidas e duas medidas extras de itens únicos. As sub-escalas são função física, limites de papel-físico, restrições emocionais de papel, dor, bem-estar emocional, energia, percepções de saúde, posição social, função cognitiva, sofrimento à saúde, qualidade de vida geral e função sexual, e cada uma é pontuada de 0 a 100. Duas pontuações de resumo - saúde física e saúde mental - podem ser derivadas de uma soma ponderada dos escores da escala (os escores da escala variam de 0 a 100 e uma pontuação de escala mais alta indica melhoria da qualidade de vida). Essa medida de resultado mostra a mudança da linha de base da subescala da dor. A pontuação varia de 0 a 100% e é de 11% da pontuação total do composto de saúde física. |
Linha de base para a semana 52
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Mudança da linha de base na pontuação da função social - Instrumento de Vida de Esclerose Múltipla (MSQOL) 54.
Prazo: Base para a semana 52
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O MSQOL-54 é uma medida abrangente da qualidade de vida relacionada à saúde que incorpora questões gerais e específicas para a EM em um único instrumento. Este questionário de 54 itens fornece 12 subcalas, duas pontuações resumidas e duas medidas extras de itens únicos. As sub-escalas são função física, limites de papel-físico, restrições emocionais de papel, dor, bem-estar emocional, energia, percepções de saúde, posição social, função cognitiva, sofrimento à saúde, qualidade de vida geral e função sexual, e cada uma é pontuada de 0 a 100. Duas pontuações de resumo - saúde física e saúde mental - podem ser derivadas de uma soma ponderada dos escores da escala (os escores da escala variam de 0 a 100 e uma pontuação de escala mais alta indica melhoria da qualidade de vida). Essa medida de resultado mostra a mudança da linha de base da subescala de função social. A pontuação varia de 0 a 100% e é de 12% da pontuação total do composto de saúde física. |
Base para a semana 52
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Mudança da linha de base na pontuação da função sexual - Instrumento de Vida de Esclerose Múltipla (MSQOL) 54.
Prazo: Base para a semana 52
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O MSQOL-54 é uma medida abrangente da qualidade de vida relacionada à saúde que incorpora questões gerais e específicas para a EM em um único instrumento. Este questionário de 54 itens fornece 12 subcalas, duas pontuações resumidas e duas medidas extras de itens únicos. As sub-escalas são função física, limites de papel-físico, restrições emocionais de papel, dor, bem-estar emocional, energia, percepções de saúde, posição social, função cognitiva, sofrimento à saúde, qualidade de vida geral e função sexual, e cada uma é pontuada de 0 a 100. Duas pontuações de resumo - saúde física e saúde mental - podem ser derivadas de uma soma ponderada dos escores da escala (os escores da escala variam de 0 a 100 e uma pontuação de escala mais alta indica melhoria da qualidade de vida). Essa medida de resultado mostra a mudança da linha de base da subescala da função sexual. A pontuação varia de 0 a 100% e é de 8% da pontuação total do composto de saúde física. |
Base para a semana 52
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Análise do modelo de covariância (ANCOVA) - Mudança de pontuação composta de saúde física da qualidade de esclerose múltipla de linha de base (MSQOL) -54
Prazo: Base para a semana 52
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A análise da covariância (ANCOVA) é um modelo estatístico que combina regressão linear e ANOVA para analisar os resultados de diferentes tratamentos.
Nesta medida de resultado, o ANCOVA foi usado para analisar a mudança na pontuação composta de saúde física no tratamento versus placebo.
O modelo ANCOVA foi usado para comparar pacientes com HB-ADMSC com pacientes com placebo na alteração da linha de base para a semana 52 com um fator fixo de tratamento, fatores de estratificação fixa de gravidade da EM, idade e sexo e covariável do valor da linha de base para a pontuação na medida de resultado correspondente.
Este modelo nos permite testar a importância dos efeitos do tratamento na semana 52.
A pontuação total para esta subescala é de 100; portanto, a faixa de pontuações para o modelo ANCOVA (mostrando alterações médias nas pontuações) seria de -100 a 100 (teoricamente).
Pontuações mais altas mostram melhores resultados-em esse modelo, uma pontuação positiva indicaria melhorias e uma pontuação negativa indica piora.
As subescalas são interpretadas separadamente.
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Base para a semana 52
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Análise da covariância (ANCOVA) - Mudança de pontuação composta de saúde mental da esclerose múltipla de linha de base Qualidade de vida (MSQOL) -54 Pontuação composta
Prazo: Base para a semana 52
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A análise da covariância (ANCOVA) é um modelo estatístico que combina regressão linear e ANOVA para analisar os resultados de diferentes tratamentos.
Nesta medida de resultado, a ANCOVA foi usada para analisar mudanças na pontuação composta de saúde mental no tratamento versus placebo.
O modelo ANCOVA foi usado para comparar pacientes com HB-ADMSC com pacientes com placebo na alteração da linha de base para a semana 52 com um fator fixo de tratamento, fatores de estratificação fixa de gravidade da EM, idade e sexo e covariável do valor da linha de base para a pontuação na medida de resultado correspondente.
Este modelo nos permite testar a importância dos efeitos do tratamento na semana 52.
A pontuação total para esta subescala é de 100; portanto, a faixa de pontuações para o modelo ANCOVA (mostrando alterações médias nas pontuações) seria de -100 a 100 (teoricamente).
Pontuações mais altas mostram melhores resultados-em esse modelo, uma pontuação positiva indicaria melhorias e uma pontuação negativa indica piora.
As subescalas são interpretadas separadamente.
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Base para a semana 52
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Análise Estatística Bayesiana - Análise do Modelo de Covariância (ANCOVA) - Mudança de pontuação composta de saúde física da esclerose múltipla de linha de base Qualidade de vida (MSQOL) -54
Prazo: Base para a semana 52
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A análise bayesiana é um método estatístico que usa distribuições de probabilidade para fazer inferências estatísticas sobre os parâmetros usando informações anteriores.
Nesta medida de resultado, a análise bayesiana foi usada para analisar a mudança na pontuação composta de saúde física no tratamento versus placebo.
Neste estudo, a análise bayesiana foi usada para estimar a distribuição posterior e estimar a probabilidade da verdadeira diferença de mudança de mudança da linha de base para a semana 52.
Um modelo linear para cada visita foi construído para modelar estruturas de covariância de observação dentro do sujeito por distribuição normais multivariada (MVN) no procedimento de Markov Chain Monte Carlo (MCMC).
A pontuação total para esta subescala é de 100; portanto, a faixa de pontuações para o modelo ANCOVA (mostrando alterações médias nas pontuações) seria de -100 a 100 (teoricamente).
Pontuações mais altas mostram melhores resultados-em esse modelo, uma pontuação positiva indicaria melhorias e uma pontuação negativa indica piora.
As subescalas são interpretadas separadamente.
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Base para a semana 52
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Análise Estatística Bayesiana - Análise do Modelo de Covariância (ANCOVA) - Mudança de Pontuação Composta de Saúde Mental da linha de base - Esclerose Múltipla Qualidade de Vida (MSQOL) -54
Prazo: Base para a semana 52
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A análise bayesiana é um método estatístico que usa distribuições de probabilidade para fazer inferências estatísticas sobre os parâmetros usando informações anteriores.
Nesta medida de resultado, a análise bayesiana foi usada para analisar a mudança na pontuação composta de saúde mental no tratamento versus placebo.
Neste estudo, a análise bayesiana foi usada para estimar a distribuição posterior e estimar a probabilidade da verdadeira diferença de mudança de mudança da linha de base para a semana 52.
Um modelo linear para cada visita foi construído para modelar estruturas de covariância de observação dentro do sujeito por distribuição normais multivariada (MVN) no procedimento de Markov Chain Monte Carlo (MCMC).
A pontuação total para esta subescala é de 100; portanto, a faixa de pontuações para o modelo ANCOVA (mostrando alterações médias nas pontuações) seria de -100 a 100 (teoricamente).
Pontuações mais altas mostram melhores resultados-em esse modelo, uma pontuação positiva indicaria melhorias e uma pontuação negativa indica piora.
As subescalas são interpretadas separadamente.
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Base para a semana 52
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Valores Laboratoriais. Painel de coagulação (proporção: tempo de protrombina (segundos) / tempo médio normal de protrombina (segundos))
Prazo: Linha de base (semana 0), semana 24 e final do estudo (semana 52)
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Alterações da linha de base nos valores laboratoriais de coagulação com unidades de proporção: tempo de protrombina (segundos) / tempo médio de protrombina normal (segundos).
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Linha de base (semana 0), semana 24 e final do estudo (semana 52)
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Análise do modelo de covariância (ANCOVA) - escala de status de incapacidade expandida (EDSS) da escala de status de incapacidade expandida (EDSS) até a semana 52 - Mudança da linha de base - Conjunto de Análise de Eficácia
Prazo: Base para a semana 52
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O EDSS é um método de quantificar a incapacidade na esclerose múltipla e monitorar alterações no nível de incapacidade ao longo do tempo.
Essa escala varia de 0 a 10 em incrementos de 0,5 unidades e uma pontuação mais alta representa aumento da incapacidade.
A pontuação é baseada em um exame de um neurologista.
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Base para a semana 52
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Análise do Modelo de Covariância (ANCOVA) - Mudança das pontuações do índice de linha de base Barthel até a semana 52 - Conjunto de Análise de Eficácia
Prazo: Base para a semana 52
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O índice Barthel é uma escala ordinal que avalia a independência funcional nos domínios de cuidados pessoais e mobilidade.
São considerados dez variáveis que descrevem atividades de vida e mobilidade diária, com um número maior refletindo melhor capacidade de operar de forma independente.
O índice Barthel avalia o nível de ajuda necessário por uma pessoa em um conjunto de dez atividades da vida diária (ADL) relacionadas à mobilidade e autocuidado.
A pontuação varia de 0 a 20 pontos, com pontuações mais baixas indicando aumento da incapacidade.
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Base para a semana 52
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Modelo ANCOVA - Mudança das pontuações de teste de PEG de 9 buracos de linha de base - tempo dominante de mão AVG até a semana 52
Prazo: Base para a semana 52
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O 9-HPT é um exame de extremidade superior padronizado e padronizado.
Ele mede o tempo necessário para concluir a atividade de teste, registrada em segundos.
Quanto maior a pontuação, pior a deficiência.
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Base para a semana 52
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Análise do Modelo de Covariância (ANCOVA) - Mudança das Pontuações de Teste de PEG de 9 buracos da linha de base - Hand AVG não dominante tempo até a semana 52
Prazo: Base para a semana 52
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O 9-HPT é um exame de extremidade superior padronizado e padronizado.
Ele mede o tempo necessário para concluir a atividade de teste, registrada em segundos.
Quanto maior a pontuação, pior a deficiência.
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Base para a semana 52
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Análise do Modelo de Covariância (ANCOVA) - Mudança no Questionário de Saúde do Paciente (PHQ -9) Pontuações de teste
Prazo: Base para a semana 52
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O PHQ-9 é o teste de triagem de depressão e pensamentos suicidas mais utilizados usados para monitorar a gravidade da depressão e resposta ao tratamento.
Gravidade da depressão: 0-4 Nenhuma, 5-9 leve, 10-14 Moderado, 15-19 Moderadamente grave, 20-27 grave.
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Base para a semana 52
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Valores vitais da linha de base - altura
Prazo: Linha de base
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Vitals de linha de base por semana de tratamento - Estatística descritiva - Conjunto de Análise de Segurança
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Linha de base
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Mudança dos valores de vítimas da linha de base - Peso
Prazo: Linha de base para a semana 52
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Mudança dos sinais vitais da linha de base por semana de tratamento - Estatística descritiva - Conjunto de Análise de Segurança
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Linha de base para a semana 52
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Mudança dos valores de base da linha de base - índice de massa corporal
Prazo: Base para a semana 52
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Mudança dos sinais vitais da linha de base por semana de tratamento - Estatística descritiva - Conjunto de Análise de Segurança
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Base para a semana 52
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Mudança dos valores de base da linha de base - frequência respiratória
Prazo: Linha de base para a semana 52
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Mudança dos sinais vitais da linha de base por semana de tratamento - Estatística descritiva - Conjunto de Análise de Segurança
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Linha de base para a semana 52
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Mudança dos valores de base da linha de base - temperatura
Prazo: Base para a semana 52
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Mudança dos sinais vitais da linha de base por semana de tratamento - Estatística descritiva - Conjunto de Análise de Segurança
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Base para a semana 52
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Mudança dos valores de base da linha de base - pressão arterial sistólica
Prazo: Base para a semana 52
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Mudança dos sinais vitais da linha de base por semana de tratamento - Estatística descritiva - Conjunto de Análise de Segurança
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Base para a semana 52
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Mudança dos valores de base da linha de base - pressão arterial diastólica
Prazo: Base para a semana 52
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Mudança dos sinais vitais da linha de base por semana de tratamento - Estatística descritiva - Conjunto de Análise de Segurança
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Base para a semana 52
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Mudança dos valores de vítimas da linha de base - taxa de pulso
Prazo: Base para a semana 52
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Mudança dos sinais vitais da linha de base por semana de tratamento - Estatística descritiva - Conjunto de Análise de Segurança
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Base para a semana 52
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Mudança dos valores de base da linha de base - saturação de oxigênio
Prazo: Base para a semana 52
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Mudança dos sinais vitais da linha de base por semana de tratamento - Estatística descritiva - Conjunto de Análise de Segurança
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Base para a semana 52
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Mudança dos resultados do exame físico da linha de base - abdômen
Prazo: Base para a semana 52
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Mudança dos resultados do exame físico da linha de base pela semana de tratamento - Estatística descritiva - Conjunto de Análise de Segurança
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Base para a semana 52
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Mudança dos resultados do exame físico da linha de base - cardiovascular
Prazo: Base para a semana 52
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Mudança do exame físico da linha de base pela semana de tratamento - Estatística descritiva - Conjunto de Análise de Segurança
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Base para a semana 52
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Mudança dos resultados do exame físico da linha de base - Heent
Prazo: Linha de base para a semana 52
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Mudança do exame físico da linha de base pela semana de tratamento - Estatística descritiva - Conjunto de Análise de Segurança
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Linha de base para a semana 52
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Mudança dos resultados do exame físico da linha de base - linfonodo
Prazo: Linha de base para a semana 52
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Mudança do exame físico da linha de base pela semana de tratamento - Estatística descritiva - Conjunto de Análise de Segurança
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Linha de base para a semana 52
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Mudança dos resultados do exame físico da linha de base - musculoesquelético
Prazo: Base para a semana 52
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Mudança do exame físico da linha de base pela semana de tratamento - Estatística descritiva - Conjunto de Análise de Segurança
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Base para a semana 52
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Mudança dos resultados do exame físico da linha de base - neurológico
Prazo: Base para a semana 52
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Mudança do exame físico da linha de base pela semana de tratamento - Estatística descritiva - Conjunto de Análise de Segurança
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Base para a semana 52
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Mudança dos resultados do exame físico da linha de base - respiratório
Prazo: Base para a semana 52
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Mudança do exame físico da linha de base pela semana de tratamento - Estatística descritiva - Conjunto de Análise de Segurança
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Base para a semana 52
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Mudança dos resultados do exame físico da linha de base - pele
Prazo: Base para a semana 52
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Mudança do exame físico da linha de base pela semana de tratamento - Estatística descritiva - Conjunto de Análise de Segurança
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Base para a semana 52
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Valores laboratoriais - CBC (X10^3 células/ul)
Prazo: Base para a semana 52
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Unidade (x10^3 células/ul) - Mudança do laboratório clínico de linha de base Completo hemograma (CBC) por semana de tratamento - Estatística descritiva - Conjunto de Análise de Segurança
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Base para a semana 52
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Valores laboratoriais - CBC (% de WBC)
Prazo: Linha de base (semana 0), semana 24 e final de estudo (semana 52)
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Alterações da linha de base nos valores do laboratório da CBC com unidade de % da contagem de glóbulos brancos.
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Linha de base (semana 0), semana 24 e final de estudo (semana 52)
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Valores laboratoriais - CBC (% da contagem total de células sanguíneas)
Prazo: Linha de base (semana 0), semana 24 e final de estudo (semana 52)
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Alterações da linha de base nos valores do laboratório da CBC com unidade de % da contagem total de células sanguíneas.
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Linha de base (semana 0), semana 24 e final de estudo (semana 52)
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Valores laboratoriais - CBC (G/DL)
Prazo: Linha de base (semana 0), semana 24 e final de estudo (semana 52)
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Alterações da linha de base nos valores do laboratório da CBC com unidade de G/DL
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Linha de base (semana 0), semana 24 e final de estudo (semana 52)
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Valores laboratoriais - CBC (PG)
Prazo: Linha de base (semana 0), semana 24 e final de estudo (semana 52)
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Alterações da linha de base nos valores do laboratório da CBC com unidade de PG
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Linha de base (semana 0), semana 24 e final de estudo (semana 52)
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Valores laboratoriais - CBC (FL)
Prazo: Linha de base (semana 0), semana 24 e final de estudo (semana 52)
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Alterações da linha de base nos valores do laboratório da CBC com unidade de FL.
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Linha de base (semana 0), semana 24 e final de estudo (semana 52)
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Valores laboratoriais - CBC (X10^6 células/ul)
Prazo: Linha de base (semana 0), semana 24 e final de estudo (semana 52)
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Alterações da linha de base nos valores do laboratório da CBC com unidade de X10^6 células/ul.
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Linha de base (semana 0), semana 24 e final de estudo (semana 52)
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Valores laboratoriais - CBC (RDW)
Prazo: Linha de base (semana 0), semana 24 e final de estudo (semana 52)
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Alterações da linha de base nos valores laboratoriais da CBC com unidade de % (RDW - largura de distribuição de órgão vermelho)
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Linha de base (semana 0), semana 24 e final de estudo (semana 52)
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Valores laboratoriais - CMP (G/DL)
Prazo: Linha de base (semana 0), semana 24 e final de estudo (semana 52)
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Alterações da linha de base nos valores do laboratório CMP com unidade de g/dl.
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Linha de base (semana 0), semana 24 e final de estudo (semana 52)
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Valores do laboratório - CMP (razão: albumina (G/DL) para Calc. Globulin (G/DL))
Prazo: Linha de base (semana 0), semana 24 e final de estudo (semana 52)
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Alterações da linha de base nos valores do laboratório CMP com unidades de razão: albumina (g/dl) para calc.
Globulina (G/DL)
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Linha de base (semana 0), semana 24 e final de estudo (semana 52)
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Valores laboratoriais - CMP (u/L)
Prazo: Linha de base (semana 0), semana 24 e final de estudo (semana 52)
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Alterações da linha de base nos valores laboratoriais do CMP com unidades de u/l.
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Linha de base (semana 0), semana 24 e final de estudo (semana 52)
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Valores laboratoriais - CMP (mg/dl)
Prazo: Linha de base (semana 0), semana 24 e final de estudo (semana 52)
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Alterações da linha de base nos valores do laboratório CMP com unidades de Mg/DL.
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Linha de base (semana 0), semana 24 e final de estudo (semana 52)
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Valores laboratoriais - CMP (MEQ/L)
Prazo: Linha de base (semana 0), semana 24 e final de estudo (semana 52)
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Alterações da linha de base nos valores laboratoriais do CMP com unidades de MEQ/L.
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Linha de base (semana 0), semana 24 e final de estudo (semana 52)
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Valores laboratoriais - CMP (ml/min/1,73m^2)
Prazo: Linha de base (semana 0), semana 24 e final de estudo (semana 52)
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Alterações da linha de base nos valores laboratoriais do CMP com unidades de ml/min/1,73m^2.
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Linha de base (semana 0), semana 24 e final de estudo (semana 52)
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Valores laboratoriais - CMP (razão: nitrogênio da uréia (mg/dl) para creatinina (mg/dl))
Prazo: Linha de base (semana 0), semana 24 e final de estudo (semana 52)
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Alterações da linha de base nos valores laboratoriais de CMP com unidades de razão: nitrogênio da uréia (mg/dL) para creatinina (mg/dl).
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Linha de base (semana 0), semana 24 e final de estudo (semana 52)
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Valores laboratoriais - Painel de coagulação (segundos)
Prazo: Linha de base (semana 0), semana 24 e final de estudo (semana 52)
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Alterações da linha de base nos valores do painel de coagulação com unidades de segundos.
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Linha de base (semana 0), semana 24 e final de estudo (semana 52)
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Djamchid Lotfi, MD, Hope Biosciences Stem Cell Research Foundation
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
Conclusão Primária (Real)
Conclusão do estudo (Real)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Real)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimado)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- HBMS01
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Descrição do plano IPD
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
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