Randomizovaná dvojitě zaslepená fáze 2 Účinnost a bezpečnost autologních HB-MSC vs. Placebo pro léčbu roztroušené sklerózy (HBMS01)
Randomizovaná, dvojitě zaslepená, jednocentrová, fáze 2, studie účinnosti a bezpečnosti autologních HB-adMSC vs placebo pro léčbu pacientů s roztroušenou sklerózou
Přehled studie
Postavení
Podmínky
Intervence / Léčba
Detailní popis
Typ studie
Zápis (Aktuální)
Fáze
- Fáze 2
Kontakty a umístění
Studijní místa
-
-
Texas
-
Sugar Land, Texas, Spojené státy, 77478
- Hope Biosciences Stem Cell Research Foundation
-
-
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
Přijímá zdravé dobrovolníky
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Muži a ženy ve věku 18 - 75 let.
- Účastníci studie musí mít diagnostikovanou recidivující-remitující roztroušenou sklerózu (RRMS) alespoň 6 měsíců před účastí ve studii.
- Účastníci studie musí být stabilizováni na jakékoli léčbě RS po dobu nejméně 6 měsíců před randomizací.
- Účastníci studie musí souhlasit s tím, že během účasti v klinické studii nebudou zvyšovat ani nezahajovat žádné terapie modifikující onemocnění pro RS.
- Účastníci studie musí mít skóre EDSS mezi 3,0 až 6,5. (Pacient musí být schopen chůze).
- Účastníci studie museli předem uložit své mezenchymální kmenové buňky pomocí Hope Biosciences.
- Účastníci studie by měli být schopni číst, rozumět a poskytnout písemný souhlas.
- Před provedením jakýchkoli postupů souvisejících s klinickým hodnocením musí být od účastníků dobrovolně získán informovaný souhlas.
- Účastnice studie by neměly být těhotné nebo plánovat těhotenství během účasti ve studii a po dobu 6 měsíců po posledním podání hodnoceného přípravku. *
- Mužští účastníci, pokud jejich sexuální partnerky mohou otěhotnět, by měli během účasti ve studii a po dobu 6 měsíců po posledním podání zkoumaného přípravku používat metodu antikoncepce. *
- Účastník studie je schopen a ochoten splnit požadavky tohoto klinického hodnocení.
- Účastníci studie by měli mít známky onemocnění, jak je prokázáno pomocí MRI mozku nebo míchy, přičemž poslední by mělo být do 1 roku od data screeningu, a žádné další známky relapsu.
Kritéria vyloučení:
- Těhotenství, kojení. Ženy v plodném věku, které nejsou těhotné, ale nepoužívají účinnou antikoncepci. *
- Účastníci studie s jinými typy roztroušené sklerózy, jako je progresivní recidivující, primární nebo sekundární progresivní.
- Účastník studie má jakoukoli aktivní malignitu, včetně, ale bez omezení na důkaz kožního bazálního, spinocelulárního karcinomu nebo melanomu.
- Účastník studie má známou závislost nebo závislost nebo v současné době užívá nebo zneužívá látku.
Účastník studie má 1 nebo více významných souběžných zdravotních stavů (ověřených lékařskými záznamy), včetně následujících:
- Špatně kontrolovaný diabetes mellitus (PCDM) definovaný jako anamnéza nedostatečné standardní péče a/nebo preprandiální glukózy >130 mg/dl během screeningové návštěvy nebo postprandiální glukózy >200 mg/dl.
- Anamnéza diagnózy chronického onemocnění ledvin (CKD) a/nebo výsledky screeningu eGFR < 59 ml/min/1,73 m2.
- Přítomnost srdečního selhání třídy III/IV New York Heart Association (NYHA) během screeningové návštěvy.
- Jakákoli anamnéza infarktu myokardu jakéhokoli z různých typů, jako je infarkt myokardu s elevací ST (STEMI) nebo infarkt myokardu bez elevace ST (NSTEMI), koronární spazmus nebo nestabilní angina pectoris.
- Lékařská anamnéza nekontrolovaného vysokého krevního tlaku definovaného jako nedostatečná standardní péče a/nebo krevní tlak > 180/120 mm/Hg během screeningové návštěvy. Lékařská anamnéza nemocí, jako jsou dědičné trombofilie, rakovina plic, mozku, lymfatického systému, gynekologický systém (vaječníky nebo děloha) nebo gastrointestinální trakt (jako pankreas nebo žaludek).
- Zdravotní anamnéza stavů, jako je nedávný velký všeobecný chirurgický zákrok (do 12 měsíců před Screeningem), paralýza dolních končetin v důsledku poranění míchy, zlomenina pánve, kyčle nebo stehenní kosti.
- Účastník studie podstoupil jakoukoli léčbu kmenovými buňkami během 12 měsíců před první dávkou hodnoceného produktu jiného než kmenové buňky produkované Hope Biosciences.
- Účastník studie dostal jakýkoli experimentální lék během 12 měsíců před první dávkou hodnoceného produktu. (Kromě očkování proti COVID-19)
Účastník studie má během screeningu laboratorní abnormality, včetně následujících:
- Počet bílých krvinek < 3000/mm3
- Počet krevních destiček < 80 000 mm3
- Absolutní počet neutrofilů < 1500/mm3
- Alaninaminotransferáza (ALT) nebo aspartátaminotransferáza (AST) 10 horní hranice normálu (ULN) x 1,5
- Účastník studie má jakoukoli jinou laboratorní abnormalitu nebo zdravotní stav, který podle názoru zkoušejícího představuje bezpečnostní riziko nebo brání subjektu v dokončení studie.
- Účastník studie má jakékoli souběžné neurologické onemocnění, včetně dědičných stavů, o kterých se hlavní zkoušející domnívá, že by mohly narušovat účast ve studii. Některé z těchto neurologických onemocnění mohou být Charcot-Marie-Tooth (CMT) nebo spinocerebelární ataxie (SCA).
- Účastník studie má jakoukoli probíhající infekci, včetně TBC, CMV, EBV, HSV, VZV, virové hepatitidy, toxoplazmózy, infekce HIV nebo syfilis, stejně jako pozitivní povrchový antigen hepatitidy B a/nebo pozitivitu PCR hepatitidy C.
- Účastník studie pravděpodobně nedokončí studii nebo dodrží studijní postupy.
- Účastník studie má dříve diagnostikovaný psychiatrický stav, který podle názoru zkoušejícího může ovlivnit sebehodnocení.
- Účastníci studie s jakoukoli systémovou infekcí vyžadující léčbu antibiotiky, antivirotiky nebo antimykotiky během 30 dnů před první dávkou hodnoceného přípravku.
- Mužští účastníci studie, kteří plánují darovat sperma během studie nebo do 6 měsíců po poslední dávce. Pacientky, které plánují darovat vajíčka nebo podstoupit léčbu in vitro fertilizací během studie nebo do 6 měsíců po poslední dávce.
- Účastníci studie, které zkoušející určí jako nevhodné pro zápis do studia z jiných důvodů.
Očekávaná délka života účastníků nesměla být výrazně omezena jinými komorbiditami, anamnézou předchozí myelodysplazie nebo hematologickým onemocněním.
- Mezi přijatelné reverzibilní a trvalé metody antikoncepce patří:
1. Skutečná sexuální abstinence (zdržování se sexuální aktivity po celou dobu rizika).
2. Chirurgický zákrok (okluzní bilaterální tubární ligace, vasektomie partnera). 3. Hormonální antikoncepce spojená s inhibicí ovulace (perorální, injekční, implantabilní náplast nebo intravaginální). 4. Nitroděložní tělísko (IUD) nebo intrauterinní hormonální systém (IUS).
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Čtyřnásobek
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Komparátor placeba: Placebo
Běžná slanost
|
Běžná slanost
Ostatní jména:
|
|
Experimentální: Léčba
Mezenchymální kmenové buňky odvozené z tukové tkáně (autologní)
|
Autologní produkt
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Změna z výchozí hodnoty ve složeném skóre fyzického zdraví - Kvalita životnosti roztroušené sklerózy (MSQOL) 54 Instrument
Časové okno: Základy do 52. týdne
|
MSQOL-54 je komplexní míra kvality života související se zdravím zahrnující obecné a MS-specifické otázky do jediného nástroje. Vývojáři použili SF-36 jako základnu a přidali 18 otázek k řešení problémů specifických pro MS, včetně únavy a kognitivní funkce. Tento dotazník 54 položek poskytuje 12 dílčích stupnic, dvě souhrnné skóre a dvě další jednorázová opatření. Sub-stupnice jsou fyzická funkce, limity rolí-fyzikální, emoční omezení role, bolest, emoční pohoda, energie, vnímání zdraví, sociální postavení, kognitivní funkce, zdravotní potíže, celková kvalita života a sexuální funkce. Pro MSQOL-54 neexistuje jediné celkové skóre. Dvě souhrnné skóre - fyzické zdraví a duševní zdraví - lze odvodit z vážené kombinace skóre měřítka (skóre měřítka se pohybuje od 0 do 100 a vyšší skóre měřítka naznačuje zlepšenou kvalitu života). |
Základy do 52. týdne
|
|
Změna z výchozí hodnoty v kompozitním skóre duševního zdraví - kvalita životnosti roztroušené sklerózy (MSQOL) 54.
Časové okno: Základy do 52. týdne
|
MSQOL-54 je komplexní míra kvality života související se zdravím zahrnující obecné a MS-specifické otázky do jediného nástroje. Vývojáři použili SF-36 jako základnu a přidali 18 otázek k řešení problémů specifických pro MS, včetně únavy a kognitivní funkce. Tento dotazník 54 položek poskytuje 12 dílčích stupnic, dvě souhrnné skóre a dvě další jednorázová opatření. Sub-stupnice jsou fyzická funkce, limity rolí-fyzikální, emoční omezení role, bolest, emoční pohoda, energie, vnímání zdraví, sociální postavení, kognitivní funkce, zdravotní potíže, celková kvalita života a sexuální funkce. Pro MSQOL-54 neexistuje jediné celkové skóre. Dvě souhrnné skóre - fyzické zdraví a duševní zdraví - lze odvodit z vážené kombinace skóre měřítka (skóre měřítka se pohybuje od 0 do 100 a vyšší skóre měřítka naznačuje zlepšenou kvalitu života). |
Základy do 52. týdne
|
|
Změna z výchozí hodnoty v skóre kognitivních funkcí - kvalita životnosti roztroušené sklerózy (MSQOL) 54.
Časové okno: Základy do 52. týdne
|
MSQOL-54 je komplexní míra kvality života související se zdravím zahrnující obecné a MS-specifické otázky do jediného nástroje. Tento dotazník 54 položek poskytuje 12 dílčích stupnic, dvě souhrnné skóre a dvě další jednorázová opatření. Sub-stupnice jsou fyzická funkce, limity rolí-fyzikální, emoční omezení role, bolest, emoční pohoda, energie, vnímání zdraví, sociální postavení, kognitivní funkce, zdravotní potíže, celková kvalita života a sexuální funkce a každá z nich je hodnocena od 0 do 100. Dvě souhrnné skóre - fyzické zdraví a duševní zdraví - lze odvodit z váženého shrnutí skóre měřítka (skóre měřítka se pohybuje od 0 do 100 a vyšší skóre měřítka naznačuje zlepšenou kvalitu života). Toto výsledkové měřítko ukazuje změnu ze základní linie podskupiny kognitivní funkce. Skóre se pohybuje od 0 do 100 procent a je 15% z celkového kompozitního skóre duševního zdraví. |
Základy do 52. týdne
|
|
Změna z výchozí hodnoty v kompozitním skóre emocionálního blahobytu - kvalita životnosti roztroušené sklerózy (MSQOL) 54.
Časové okno: Základy do 52. týdne
|
MSQOL-54 je komplexní míra kvality života související se zdravím zahrnující obecné a MS-specifické otázky do jediného nástroje. Tento dotazník 54 položek poskytuje 12 dílčích stupnic, dvě souhrnné skóre a dvě další jednorázová opatření. Sub-stupnice jsou fyzická funkce, limity rolí-fyzikální, emoční omezení role, bolest, emoční pohoda, energie, vnímání zdraví, sociální postavení, kognitivní funkce, zdravotní potíže, celková kvalita života a sexuální funkce a každá z nich je hodnocena od 0 do 100. Dvě souhrnné skóre - fyzické zdraví a duševní zdraví - lze odvodit z váženého shrnutí skóre měřítka (skóre měřítka se pohybuje od 0 do 100 a vyšší skóre měřítka naznačuje zlepšenou kvalitu života). Toto výsledkové opatření ukazuje změnu z výchozí hodnoty emocionálního rozměru blahobytu. Skóre se pohybuje od 0 do 100 procent a je 29% z celkového skóre kompozitního duševního zdraví. |
Základy do 52. týdne
|
|
Změna ze základního skóre zdravotního stavu - kvalita životnosti roztroušené sklerózy (MSQOL) 54.
Časové okno: Základy do 52. týdne
|
MSQOL-54 je komplexní míra kvality života související se zdravím zahrnující obecné a MS-specifické otázky do jediného nástroje. Tento dotazník 54 položek poskytuje 12 dílčích stupnic, dvě souhrnné skóre a dvě další jednorázová opatření. Sub-stupnice jsou fyzická funkce, limity rolí-fyzikální, emoční omezení role, bolest, emoční pohoda, energie, vnímání zdraví, sociální postavení, kognitivní funkce, zdravotní potíže, celková kvalita života a sexuální funkce a každá z nich je hodnocena od 0 do 100. Dvě souhrnné skóre - fyzické zdraví a duševní zdraví - lze odvodit z váženého shrnutí skóre měřítka (skóre měřítka se pohybuje od 0 do 100 a vyšší skóre měřítka naznačuje zlepšenou kvalitu života). Toto výsledkové opatření ukazuje změnu ze základní hodnoty sub-měřítka zdravotní tísně. Skóre se pohybuje od 0 do 100 procent a je 14% z celkového skóre kompozitu duševního zdraví a 11% z celkového skóre složeného fyzického zdraví. |
Základy do 52. týdne
|
|
Změna z výchozí hodnoty v skóre RL/emocionálních problémů - kvalita životnosti roztroušené sklerózy (MSQOL) 54.
Časové okno: Základy do 52. týdne
|
MSQOL-54 je komplexní míra kvality života související se zdravím zahrnující obecné a MS-specifické otázky do jediného nástroje. Tento dotazník 54 položek poskytuje 12 dílčích stupnic, dvě souhrnné skóre a dvě další jednorázová opatření. Sub-stupnice jsou fyzická funkce, limity rolí-fyzikální, emoční omezení role, bolest, emoční pohoda, energie, vnímání zdraví, sociální postavení, kognitivní funkce, zdravotní potíže, celková kvalita života a sexuální funkce a každá z nich je hodnocena od 0 do 100. Dvě souhrnné skóre - fyzické zdraví a duševní zdraví - lze odvodit z váženého shrnutí skóre měřítka (skóre měřítka se pohybuje od 0 do 100 a vyšší skóre měřítka naznačuje zlepšenou kvalitu života). Toto výsledkové opatření ukazuje změnu z výchozí hodnoty omezení role/emocionálního dílčího měřítka. Skóre se pohybuje od 0 do 100 procent a je 24% celkového skóre kompozitního duševního zdraví. |
Základy do 52. týdne
|
|
Změna z výchozí hodnoty v celkovém skóre kvality života - kvalita životnosti roztroušené sklerózy (MSQOL) 54.
Časové okno: Základy do 52. týdne
|
MSQOL-54 je komplexní míra kvality života související se zdravím zahrnující obecné a MS-specifické otázky do jediného nástroje. Tento dotazník 54 položek poskytuje 12 dílčích stupnic, dvě souhrnné skóre a dvě další jednorázová opatření. Sub-stupnice jsou fyzická funkce, limity rolí-fyzikální, emoční omezení role, bolest, emoční pohoda, energie, vnímání zdraví, sociální postavení, kognitivní funkce, zdravotní potíže, celková kvalita života a sexuální funkce a každá z nich je hodnocena od 0 do 100. Dvě souhrnné skóre - fyzické zdraví a duševní zdraví - lze odvodit z váženého shrnutí skóre měřítka (skóre měřítka se pohybuje od 0 do 100 a vyšší skóre měřítka naznačuje zlepšenou kvalitu života). Toto výsledkové opatření ukazuje změnu z výchozí hodnoty celkové kvality života. Skóre se pohybuje od 0 do 100 procent a je 18% z celkového skóre kompozitního duševního zdraví. |
Základy do 52. týdne
|
|
Změna z výchozí hodnoty v skóre energie/únavě - kvalita životnosti roztroušené sklerózy (MSQOL) 54.
Časové okno: Základy do 52. týdne
|
MSQOL-54 je komplexní míra kvality života související se zdravím zahrnující obecné a MS-specifické otázky do jediného nástroje. Tento dotazník 54 položek poskytuje 12 dílčích stupnic, dvě souhrnné skóre a dvě další jednorázová opatření. Sub-stupnice jsou fyzická funkce, limity rolí-fyzikální, emoční omezení role, bolest, emoční pohoda, energie, vnímání zdraví, sociální postavení, kognitivní funkce, zdravotní potíže, celková kvalita života a sexuální funkce a každá z nich je hodnocena od 0 do 100. Dvě souhrnné skóre - fyzické zdraví a duševní zdraví - lze odvodit z váženého shrnutí skóre měřítka (skóre měřítka se pohybuje od 0 do 100 a vyšší skóre měřítka naznačuje zlepšenou kvalitu života). Toto výsledkové opatření ukazuje změnu z výchozí hodnoty dílčího měřítka energie/únavy. Skóre se pohybuje od 0 do 100 procent a je 12% z celkového složeného skóre fyzického zdraví. |
Základy do 52. týdne
|
|
Změna z výchozího skóre vnímání zdraví - kvalita životnosti roztroušené sklerózy (MSQOL) 54.
Časové okno: Základy do 52. týdne
|
MSQOL-54 je komplexní míra kvality života související se zdravím zahrnující obecné a MS-specifické otázky do jediného nástroje. Tento dotazník 54 položek poskytuje 12 dílčích stupnic, dvě souhrnné skóre a dvě další jednorázová opatření. Sub-stupnice jsou fyzická funkce, limity rolí-fyzikální, emoční omezení role, bolest, emoční pohoda, energie, vnímání zdraví, sociální postavení, kognitivní funkce, zdravotní potíže, celková kvalita života a sexuální funkce a každá z nich je hodnocena od 0 do 100. Dvě souhrnné skóre - fyzické zdraví a duševní zdraví - lze odvodit z váženého shrnutí skóre měřítka (skóre měřítka se pohybuje od 0 do 100 a vyšší skóre měřítka naznačuje zlepšenou kvalitu života). Toto výsledkové opatření ukazuje změnu z základní hodnoty vnímání zdraví. Skóre se pohybuje od 0 do 100 procent a je 17% z celkového složeného skóre fyzického zdraví. |
Základy do 52. týdne
|
|
Změna z výchozí hodnoty ve skóre fyzické funkce - kvalita životnosti roztroušené sklerózy (MSQOL) 54.
Časové okno: Základy do 52. týdne
|
MSQOL-54 je komplexní míra kvality života související se zdravím zahrnující obecné a MS-specifické otázky do jediného nástroje. Tento dotazník 54 položek poskytuje 12 dílčích stupnic, dvě souhrnné skóre a dvě další jednorázová opatření. Sub-stupnice jsou fyzická funkce, limity rolí-fyzikální, emoční omezení role, bolest, emoční pohoda, energie, vnímání zdraví, sociální postavení, kognitivní funkce, zdravotní potíže, celková kvalita života a sexuální funkce a každá z nich je hodnocena od 0 do 100. Dvě souhrnné skóre - fyzické zdraví a duševní zdraví - lze odvodit z váženého shrnutí skóre měřítka (skóre měřítka se pohybuje od 0 do 100 a vyšší skóre měřítka naznačuje zlepšenou kvalitu života). Toto výsledkové měření ukazuje změnu z výchozí hodnoty subjektu fyzické funkce. Skóre se pohybuje od 0 do 100 procent a je 17% z celkového složeného skóre fyzického zdraví. |
Základy do 52. týdne
|
|
Změna z výchozí hodnoty v skóre RL/Fyzikální problémy - kvalita životnosti roztroušené sklerózy (MSQOL) 54.
Časové okno: Základy do 52. týdne
|
MSQOL-54 je komplexní míra kvality života související se zdravím zahrnující obecné a MS-specifické otázky do jediného nástroje. Tento dotazník 54 položek poskytuje 12 dílčích stupnic, dvě souhrnné skóre a dvě další jednorázová opatření. Sub-stupnice jsou fyzická funkce, limity rolí-fyzikální, emoční omezení role, bolest, emoční pohoda, energie, vnímání zdraví, sociální postavení, kognitivní funkce, zdravotní potíže, celková kvalita života a sexuální funkce a každá z nich je hodnocena od 0 do 100. Dvě souhrnné skóre - fyzické zdraví a duševní zdraví - lze odvodit z váženého shrnutí skóre měřítka (skóre měřítka se pohybuje od 0 do 100 a vyšší skóre měřítka naznačuje zlepšenou kvalitu života). Toto výsledkové opatření ukazuje změnu z výchozí hodnoty omezení rolí - fyzické dílčí měřítko. Skóre se pohybuje od 0 do 100 procent a je 12% z celkového složeného skóre fyzického zdraví. |
Základy do 52. týdne
|
|
Změna z výchozího skóre bolesti - kvalita životnosti roztroušené sklerózy (MSQOL) 54.
Časové okno: Základy do 52. týdne
|
MSQOL-54 je komplexní míra kvality života související se zdravím zahrnující obecné a MS-specifické otázky do jediného nástroje. Tento dotazník 54 položek poskytuje 12 dílčích stupnic, dvě souhrnné skóre a dvě další jednorázová opatření. Sub-stupnice jsou fyzická funkce, limity rolí-fyzikální, emoční omezení role, bolest, emoční pohoda, energie, vnímání zdraví, sociální postavení, kognitivní funkce, zdravotní potíže, celková kvalita života a sexuální funkce a každá z nich je hodnocena od 0 do 100. Dvě souhrnné skóre - fyzické zdraví a duševní zdraví - lze odvodit z váženého shrnutí skóre měřítka (skóre měřítka se pohybuje od 0 do 100 a vyšší skóre měřítka naznačuje zlepšenou kvalitu života). Toto výsledkové opatření ukazuje změnu z výchozí hodnoty podskupiny bolesti. Skóre se pohybuje od 0 do 100 procent a je 11% z celkového složeného skóre fyzického zdraví. |
Základy do 52. týdne
|
|
Změna ze základní linie v skóre sociálních funkcí - kvalita životnosti roztroušené sklerózy (MSQOL) 54.
Časové okno: Základy do 52. týdne
|
MSQOL-54 je komplexní míra kvality života související se zdravím zahrnující obecné a MS-specifické otázky do jediného nástroje. Tento dotazník 54 položek poskytuje 12 dílčích stupnic, dvě souhrnné skóre a dvě další jednorázová opatření. Sub-stupnice jsou fyzická funkce, limity rolí-fyzikální, emoční omezení role, bolest, emoční pohoda, energie, vnímání zdraví, sociální postavení, kognitivní funkce, zdravotní potíže, celková kvalita života a sexuální funkce a každá z nich je hodnocena od 0 do 100. Dvě souhrnné skóre - fyzické zdraví a duševní zdraví - lze odvodit z váženého shrnutí skóre měřítka (skóre měřítka se pohybuje od 0 do 100 a vyšší skóre měřítka naznačuje zlepšenou kvalitu života). Toto výsledkové opatření ukazuje změnu z základní linie dílčí škály sociální funkce. Skóre se pohybuje od 0 do 100 procent a je 12% z celkového složeného skóre fyzického zdraví. |
Základy do 52. týdne
|
|
Změna ze základní linie v skóre sexuální funkce - kvalita životnosti roztroušené sklerózy (MSQOL) 54.
Časové okno: Základy do 52. týdne
|
MSQOL-54 je komplexní míra kvality života související se zdravím zahrnující obecné a MS-specifické otázky do jediného nástroje. Tento dotazník 54 položek poskytuje 12 dílčích stupnic, dvě souhrnné skóre a dvě další jednorázová opatření. Sub-stupnice jsou fyzická funkce, limity rolí-fyzikální, emoční omezení role, bolest, emoční pohoda, energie, vnímání zdraví, sociální postavení, kognitivní funkce, zdravotní potíže, celková kvalita života a sexuální funkce a každá z nich je hodnocena od 0 do 100. Dvě souhrnné skóre - fyzické zdraví a duševní zdraví - lze odvodit z váženého shrnutí skóre měřítka (skóre měřítka se pohybuje od 0 do 100 a vyšší skóre měřítka naznačuje zlepšenou kvalitu života). Toto výsledkové opatření ukazuje změnu z výchozí hodnoty podskupiny sexuální funkce. Skóre se pohybuje od 0 do 100 procent a je 8% z celkového složeného skóre fyzického zdraví. |
Základy do 52. týdne
|
|
Analýza modelu kovariance (ANCOVA) - Změna skóre složeného fyzického zdraví z výchozí kvality životnosti roztroušené sklerózy (MSQOL) -54
Časové okno: Základy do 52. týdne
|
Analýza kovariance (ANCOVA) je statistický model, který kombinuje lineární regresi a ANOVA pro analýzu výsledků různých ošetření.
V tomto měřítku výsledku byla ANCOVA použita k analýze změny ve složeném skóre fyzického zdraví při léčbě oproti placebu.
Model ANCOVA byl použit k porovnání pacientů s HB-ADMSC s pacienty s placebem při změně z výchozí hodnoty na 52 týdnů s pevným faktorem léčby, pevnými stratifikačními faktory závažnosti MS, věku a pohlaví a kovariátem základní hodnoty pro skóre při odpovídajícím výsledku.
Tento model nám umožňuje testovat význam účinků léčby v 52. týdnu.
Celkové skóre pro tuto dílčí škálu je 100, takže rozsah skóre pro model ANCOVA (ukazující průměrnou změnu skóre) by byl -100 až 100 (teoreticky).
Vyšší skóre ukazují lepší výsledky-v tomto modelu by pozitivní skóre naznačovalo zlepšení a negativní skóre naznačuje zhoršení.
Podskupiny jsou interpretovány samostatně.
|
Základy do 52. týdne
|
|
Analýza modelu kovariance (ANCOVA) - změna skóre kompozitního zdraví v oblasti duševního zdraví z výchozí kvality živé sklerózy (MSQOL) -54 kompozitní skóre
Časové okno: Základy do 52. týdne
|
Analýza kovariance (ANCOVA) je statistický model, který kombinuje lineární regresi a ANOVA pro analýzu výsledků různých ošetření.
V tomto měřítku výsledku byla ANCOVA použita k analýze změny v kompozitním skóre duševního zdraví v léčbě oproti placebu.
Model ANCOVA byl použit k porovnání pacientů s HB-ADMSC s pacienty s placebem při změně z výchozí hodnoty na 52 týdnů s pevným faktorem léčby, pevnými stratifikačními faktory závažnosti MS, věku a pohlaví a kovariátem základní hodnoty pro skóre při odpovídajícím výsledku.
Tento model nám umožňuje testovat význam účinků léčby v 52. týdnu.
Celkové skóre pro tuto dílčí škálu je 100, takže rozsah skóre pro model ANCOVA (ukazující průměrnou změnu skóre) by byl -100 až 100 (teoreticky).
Vyšší skóre ukazují lepší výsledky-v tomto modelu by pozitivní skóre naznačovalo zlepšení a negativní skóre naznačuje zhoršení.
Podskupiny jsou interpretovány samostatně.
|
Základy do 52. týdne
|
|
Bayesovská statistická analýza - Analýza kovariance (ANCOVA) Model - Fyzické zdraví kompozitní skóre Změna z výchozí hodnoty kvality životnosti (MSQOL) -54
Časové okno: Základy do 52. týdne
|
Bayesovská analýza je statistická metoda, která používá rozdělení pravděpodobnosti k vytvoření statistických závěrů o parametrech pomocí předchozích informací.
V tomto měřítku výsledku byla bayesovská analýza použita k analýze změny ve složeném skóre fyzického zdraví při léčbě oproti placebu.
V této studii byla bayesovská analýza použita k odhadu zadního rozdělení a k odhadu pravděpodobnosti skutečného rozdílu o léčbě změny z výchozí hodnoty na 52. týden.
Lineární model pro každou návštěvu byl vytvořen pro modelování kovariančních struktur v rámci subjektu pomocí multivariačního normálního (MVN) distribuce v postupu Markov Chain Monte Carlo (MCMC).
Celkové skóre pro tuto dílčí škálu je 100, takže rozsah skóre pro model ANCOVA (ukazující průměrnou změnu skóre) by byl -100 až 100 (teoreticky).
Vyšší skóre ukazují lepší výsledky-v tomto modelu by pozitivní skóre naznačovalo zlepšení a negativní skóre naznačuje zhoršení.
Podskupiny jsou interpretovány samostatně.
|
Základy do 52. týdne
|
|
Bayesovská statistická analýza - Analýza kovariance (ANCOVA) Model - změna skóre kompozitního zdraví duševního zdraví od základní linie - kvalita životnosti roztroušené sklerózy (MSQOL) -54
Časové okno: Základy do 52. týdne
|
Bayesovská analýza je statistická metoda, která používá rozdělení pravděpodobnosti k vytvoření statistických závěrů o parametrech pomocí předchozích informací.
V tomto měřítku výsledku byla bayesovská analýza použita k analýze změny v kompozitním skóre duševního zdraví v léčbě oproti placebu.
V této studii byla bayesovská analýza použita k odhadu zadního rozdělení a k odhadu pravděpodobnosti skutečného rozdílu o léčbě změny z výchozí hodnoty na 52. týden.
Lineární model pro každou návštěvu byl vytvořen pro modelování kovariančních struktur v rámci subjektu pomocí multivariačního normálního (MVN) distribuce v postupu Markov Chain Monte Carlo (MCMC).
Celkové skóre pro tuto dílčí škálu je 100, takže rozsah skóre pro model ANCOVA (ukazující průměrnou změnu skóre) by byl -100 až 100 (teoreticky).
Vyšší skóre ukazují lepší výsledky-v tomto modelu by pozitivní skóre naznačovalo zlepšení a negativní skóre naznačuje zhoršení.
Podskupiny jsou interpretovány samostatně.
|
Základy do 52. týdne
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Laboratorní hodnoty. Panel koagulace (poměr: protrombinový čas (sekundy) / průměrný normální protrombinový čas (sekundy))
Časové okno: Výchozí stav (týden 0), týden 24 a konec studie (52. týden)
|
Změny laboratorních hodnot koagulace od výchozích hodnot s jednotkami poměru: Protrombinový čas (sekundy) / Průměrný normální protrombinový čas (sekundy).
|
Výchozí stav (týden 0), týden 24 a konec studie (52. týden)
|
|
Analýza modelu kovariance (ANCOVA) - skóre celkového rozšířeného měřítka stavu postižení (EDSS) do 52. týdne - změna ze sady analýzy účinnosti - účinnost
Časové okno: Základy do 52. týdne
|
EDSS je metoda kvantifikace postižení v roztroušené skleróze a monitorování změn úrovně postižení v průběhu času.
Tato stupnice se pohybuje od 0 do 10 v 0,5 přírůstku a vyšší skóre představuje zvýšené postižení.
Bodování je založeno na zkoušce neurologa.
|
Základy do 52. týdne
|
|
Analýza modelu kovariance (ANCOVA) - změna z základního skóre Barthel Index do 52. týdne - sada analýzy účinnosti
Časové okno: Základy do 52. týdne
|
Index Barthel je ordinální stupnice, která hodnotí funkční nezávislost v oblasti osobní péče a mobility.
Zvažuje se celkem deset proměnných popisujících činnosti každodenního života a mobility, přičemž vyšší počet odráží lepší schopnost samostatně pracovat.
Index Barthel hodnotí úroveň pomoci potřebnou osobou na sadě deseti činností každodenního života (ADL) souvisejících s mobilitou a péčí o sebe.
Skóre se pohybuje od 0 bodů do 20 bodů, přičemž nižší skóre naznačuje zvýšené postižení.
|
Základy do 52. týdne
|
|
Model ANCOVA - změna z základního skóre 9 -ti jamkového kolíku - dominantní ruční AVG čas do 52. týdne
Časové okno: Základy do 52. týdne
|
9-HPT je krátká, standardizovaná zkouška horní končetiny.
Měří čas potřebný k dokončení testovací činnosti zaznamenané během několika sekund.
Čím vyšší je skóre, tím horší je postižení.
|
Základy do 52. týdne
|
|
Analýza modelu kovariance (ANCOVA) - změna ze základních skóre testů na základní list - dominující čas ruky do 52
Časové okno: Základy do 52. týdne
|
9-HPT je krátká, standardizovaná zkouška horní končetiny.
Měří čas potřebný k dokončení testovací činnosti zaznamenané během několika sekund.
Čím vyšší je skóre, tím horší je postižení.
|
Základy do 52. týdne
|
|
Analýza modelu kovariance (ANCOVA) - Změna v dotazníku pro zdraví pacientů (PHQ -9) testovací skóre
Časové okno: Základy do 52. týdne
|
PHQ-9 je nejpoužívanější test deprese a sebevražedných myšlenek, který se používá ke sledování závažnosti deprese a reakce na léčbu.
Závažnost deprese: 0-4 Žádné, 5-9 mírných, 10-14 střední, 15-19 mírně závažné, 20-27 závažné.
|
Základy do 52. týdne
|
|
Hodnoty výchozího linie - výška
Časové okno: Základní linie
|
Základní vitály podle týdne léčby - popisná statistika - Sada analýzy bezpečnosti
|
Základní linie
|
|
Změna z hodnot výchozích vitálních hodnot - Hmotnost
Časové okno: Základy do 52. týdne
|
Změna z výchozích vitalů v týdnu léčby - popisná statistika - Sada analýzy bezpečnosti
|
Základy do 52. týdne
|
|
Změna z hodnot výchozích visů - index tělesné hmotnosti
Časové okno: Základy do 52. týdne
|
Změna z výchozích vitalů v týdnu léčby - popisná statistika - Sada analýzy bezpečnosti
|
Základy do 52. týdne
|
|
Změna z hodnot výchozích vitálních hodnot - respirační frekvence
Časové okno: Základy do 52. týdne
|
Změna z výchozích vitalů v týdnu léčby - popisná statistika - Sada analýzy bezpečnosti
|
Základy do 52. týdne
|
|
Změna z hodnot výchozích vitálních hodnot - teplota
Časové okno: Základy do 52. týdne
|
Změna z výchozích vitalů v týdnu léčby - popisná statistika - Sada analýzy bezpečnosti
|
Základy do 52. týdne
|
|
Změna z hodnot výchozích visů - systolický krevní tlak
Časové okno: Základy do 52. týdne
|
Změna z výchozích vitalů v týdnu léčby - popisná statistika - Sada analýzy bezpečnosti
|
Základy do 52. týdne
|
|
Změna z hodnot výchozích vitálních hodnot - diastolický krevní tlak
Časové okno: Základy do 52. týdne
|
Změna z výchozích vitalů v týdnu léčby - popisná statistika - Sada analýzy bezpečnosti
|
Základy do 52. týdne
|
|
Změna z hodnot výchozích vitálních hodnot - frekvence pulsů
Časové okno: Základy do 52. týdne
|
Změna z výchozích vitalů v týdnu léčby - popisná statistika - Sada analýzy bezpečnosti
|
Základy do 52. týdne
|
|
Změna z hodnot výchozích vitálních hodnot - nasycení kyslíkem
Časové okno: Základy do 52. týdne
|
Změna z výchozích vitalů v týdnu léčby - popisná statistika - Sada analýzy bezpečnosti
|
Základy do 52. týdne
|
|
Změna z výsledků základního fyzického vyšetření - břicha
Časové okno: Základy do 52. týdne
|
Změna z výchozích výsledků fyzického vyšetření Týden léčby - popisná statistika - Sada analýzy bezpečnosti
|
Základy do 52. týdne
|
|
Změna z výsledků základního fyzického vyšetření - kardiovaskulární
Časové okno: Základy do 52. týdne
|
Změna z základního fyzického vyšetření pomocí týdne léčby - popisná statistika - Sada analýzy bezpečnosti
|
Základy do 52. týdne
|
|
Změna z výsledků základního fyzického vyšetření - Heent
Časové okno: Základy do 52. týdne
|
Změna z základního fyzického vyšetření pomocí týdne léčby - popisná statistika - Sada analýzy bezpečnosti
|
Základy do 52. týdne
|
|
Změna z výchozích výsledků fyzického vyšetření - lymfatický uzel
Časové okno: Základy do 52. týdne
|
Změna z základního fyzického vyšetření pomocí týdne léčby - popisná statistika - Sada analýzy bezpečnosti
|
Základy do 52. týdne
|
|
Změna z výsledků základního fyzického vyšetření - muskuloskeletální
Časové okno: Základy do 52. týdne
|
Změna z základního fyzického vyšetření pomocí týdne léčby - popisná statistika - Sada analýzy bezpečnosti
|
Základy do 52. týdne
|
|
Změna z výsledků základního fyzického vyšetření - neurologické
Časové okno: Základy do 52. týdne
|
Změna z základního fyzického vyšetření pomocí týdne léčby - popisná statistika - Sada analýzy bezpečnosti
|
Základy do 52. týdne
|
|
Změna z výsledků základního fyzického vyšetření - dýchací
Časové okno: Základy do 52. týdne
|
Změna z základního fyzického vyšetření pomocí týdne léčby - popisná statistika - Sada analýzy bezpečnosti
|
Základy do 52. týdne
|
|
Změna z výsledků základního fyzického vyšetření - kůže
Časové okno: Základy do 52. týdne
|
Změna z základního fyzického vyšetření pomocí týdne léčby - popisná statistika - Sada analýzy bezpečnosti
|
Základy do 52. týdne
|
|
Laboratorní hodnoty - CBC (x10^3 buňky/ul)
Časové okno: Základy do 52. týdne
|
Jednotka (x10^3 buňky/ul) - změna z základního klinického laboratoře Kompletní krevní počet (CBC) Týden léčby - popisná statistika - Sada analýzy bezpečnosti
|
Základy do 52. týdne
|
|
Laboratorní hodnoty - CBC (% WBC)
Časové okno: Základní linie (týden 0), 24. týden a konec studia (týden 52)
|
Změny z výchozí hodnoty v laboratorních hodnotách CBC s jednotkou % počtu bílých krvinek.
|
Základní linie (týden 0), 24. týden a konec studia (týden 52)
|
|
Laboratorní hodnoty - CBC (% celkového počtu krvinek)
Časové okno: Základní linie (týden 0), 24. týden a konec studia (týden 52)
|
Změny z výchozí hodnoty v laboratorních hodnotách CBC s jednotkou % celkového počtu krvinek.
|
Základní linie (týden 0), 24. týden a konec studia (týden 52)
|
|
Laboratorní hodnoty - CBC (G/DL)
Časové okno: Základní linie (týden 0), 24. týden a konec studia (týden 52)
|
Změny z výchozí hodnoty v laboratorních hodnotách CBC s jednotkou G/DL
|
Základní linie (týden 0), 24. týden a konec studia (týden 52)
|
|
Laboratorní hodnoty - CBC (PG)
Časové okno: Základní linie (týden 0), 24. týden a konec studia (týden 52)
|
Změny z výchozí hodnoty v laboratorních hodnotách CBC s jednotkou PG
|
Základní linie (týden 0), 24. týden a konec studia (týden 52)
|
|
Laboratorní hodnoty - CBC (FL)
Časové okno: Základní linie (týden 0), 24. týden a konec studia (týden 52)
|
Změny z výchozí hodnoty v laboratorních hodnotách CBC s jednotkou FL.
|
Základní linie (týden 0), 24. týden a konec studia (týden 52)
|
|
Laboratorní hodnoty - CBC (x10^6 buněk/ul)
Časové okno: Základní linie (týden 0), 24. týden a konec studia (týden 52)
|
Změny z výchozí hodnoty v laboratorních hodnotách CBC s jednotkou X10^6 buněk/ul.
|
Základní linie (týden 0), 24. týden a konec studia (týden 52)
|
|
Laboratorní hodnoty - CBC (RDW)
Časové okno: Základní linie (týden 0), 24. týden a konec studia (týden 52)
|
Změny z výchozí hodnoty v laboratorních hodnotách CBC s jednotkou % (šířka distribuce červených buněk)
|
Základní linie (týden 0), 24. týden a konec studia (týden 52)
|
|
Laboratorní hodnoty - CMP (G/DL)
Časové okno: Základní linie (týden 0), 24. týden a konec studia (týden 52)
|
Změny z výchozí hodnoty v laboratorních hodnotách CMP s jednotkou G/DL.
|
Základní linie (týden 0), 24. týden a konec studia (týden 52)
|
|
Laboratorní hodnoty - CMP (poměr: albumin (g/dl) k výpočtu globulin (g/dl))
Časové okno: Základní linie (týden 0), 24. týden a konec studia (týden 52)
|
Změny z výchozí hodnoty v laboratorních hodnotách CMP s jednotkami poměru: albumin (g/dl) k výpočtu.
Globulin (g/dl)
|
Základní linie (týden 0), 24. týden a konec studia (týden 52)
|
|
Laboratorní hodnoty - CMP (U/L)
Časové okno: Základní linie (týden 0), 24. týden a konec studia (týden 52)
|
Změny z výchozí hodnoty v laboratorních hodnotách CMP s jednotkami U/L.
|
Základní linie (týden 0), 24. týden a konec studia (týden 52)
|
|
Laboratorní hodnoty - CMP (MG/DL)
Časové okno: Základní linie (týden 0), 24. týden a konec studia (týden 52)
|
Změny z výchozí hodnoty v laboratorních hodnotách CMP s jednotkami MG/DL.
|
Základní linie (týden 0), 24. týden a konec studia (týden 52)
|
|
Laboratorní hodnoty - CMP (MEQ/L)
Časové okno: Základní linie (týden 0), 24. týden a konec studia (týden 52)
|
Změny z výchozí hodnoty v laboratorních hodnotách CMP s jednotkami MEQ/L.
|
Základní linie (týden 0), 24. týden a konec studia (týden 52)
|
|
Laboratorní hodnoty - CMP (ML/min/1,73M^2)
Časové okno: Základní linie (týden 0), 24. týden a konec studia (týden 52)
|
Změny z výchozí hodnoty v laboratorních hodnotách CMP s jednotkami ML/min/1,73M^2.
|
Základní linie (týden 0), 24. týden a konec studia (týden 52)
|
|
Laboratorní hodnoty - CMP (poměr: močovina dusík (mg/dl) k kreatininu (mg/dl))
Časové okno: Základní linie (týden 0), 24. týden a konec studia (týden 52)
|
Změny z výchozí hodnoty v laboratorních hodnotách CMP s jednotkami poměru: močovina dusíku (Mg/dl) k kreatininu (mg/dl).
|
Základní linie (týden 0), 24. týden a konec studia (týden 52)
|
|
Laboratorní hodnoty - koagulační panel (sekundy)
Časové okno: Základní linie (týden 0), 24. týden a konec studia (týden 52)
|
Změny z výchozí hodnoty v hodnotách koagulačních panelů s jednotkami sekund.
|
Základní linie (týden 0), 24. týden a konec studia (týden 52)
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Djamchid Lotfi, MD, Hope Biosciences Stem Cell Research Foundation
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
Primární dokončení (Aktuální)
Dokončení studie (Aktuální)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Aktuální)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- HBMS01
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
Popis plánu IPD
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .