Randomizovaná dvojitě zaslepená fáze 2 Účinnost a bezpečnost autologních HB-MSC vs. Placebo pro léčbu roztroušené sklerózy (HBMS01)

Kritéria pro zařazení:

1. Muži a ženy ve věku 18 - 75 let.
2. Účastníci studie musí mít diagnostikovanou recidivující-remitující roztroušenou sklerózu (RRMS) alespoň 6 měsíců před účastí ve studii.
3. Účastníci studie musí být stabilizováni na jakékoli léčbě RS po dobu nejméně 6 měsíců před randomizací.
4. Účastníci studie musí souhlasit s tím, že během účasti v klinické studii nebudou zvyšovat ani nezahajovat žádné terapie modifikující onemocnění pro RS.
5. Účastníci studie musí mít skóre EDSS mezi 3,0 až 6,5. (Pacient musí být schopen chůze).
6. Účastníci studie museli předem uložit své mezenchymální kmenové buňky pomocí Hope Biosciences.
7. Účastníci studie by měli být schopni číst, rozumět a poskytnout písemný souhlas.
8. Před provedením jakýchkoli postupů souvisejících s klinickým hodnocením musí být od účastníků dobrovolně získán informovaný souhlas.
9. Účastnice studie by neměly být těhotné nebo plánovat těhotenství během účasti ve studii a po dobu 6 měsíců po posledním podání hodnoceného přípravku. *
10. Mužští účastníci, pokud jejich sexuální partnerky mohou otěhotnět, by měli během účasti ve studii a po dobu 6 měsíců po posledním podání zkoumaného přípravku používat metodu antikoncepce. *
11. Účastník studie je schopen a ochoten splnit požadavky tohoto klinického hodnocení.
12. Účastníci studie by měli mít známky onemocnění, jak je prokázáno pomocí MRI mozku nebo míchy, přičemž poslední by mělo být do 1 roku od data screeningu, a žádné další známky relapsu.

Kritéria vyloučení:

1. Těhotenství, kojení. Ženy v plodném věku, které nejsou těhotné, ale nepoužívají účinnou antikoncepci. *
2. Účastníci studie s jinými typy roztroušené sklerózy, jako je progresivní recidivující, primární nebo sekundární progresivní.
3. Účastník studie má jakoukoli aktivní malignitu, včetně, ale bez omezení na důkaz kožního bazálního, spinocelulárního karcinomu nebo melanomu.
4. Účastník studie má známou závislost nebo závislost nebo v současné době užívá nebo zneužívá látku.

5. Účastník studie má 1 nebo více významných souběžných zdravotních stavů (ověřených lékařskými záznamy), včetně následujících:

   • Špatně kontrolovaný diabetes mellitus (PCDM) definovaný jako anamnéza nedostatečné standardní péče a/nebo preprandiální glukózy >130 mg/dl během screeningové návštěvy nebo postprandiální glukózy >200 mg/dl.
   • Anamnéza diagnózy chronického onemocnění ledvin (CKD) a/nebo výsledky screeningu eGFR < 59 ml/min/1,73 m2.
   • Přítomnost srdečního selhání třídy III/IV New York Heart Association (NYHA) během screeningové návštěvy.
   • Jakákoli anamnéza infarktu myokardu jakéhokoli z různých typů, jako je infarkt myokardu s elevací ST (STEMI) nebo infarkt myokardu bez elevace ST (NSTEMI), koronární spazmus nebo nestabilní angina pectoris.
   • Lékařská anamnéza nekontrolovaného vysokého krevního tlaku definovaného jako nedostatečná standardní péče a/nebo krevní tlak > 180/120 mm/Hg během screeningové návštěvy. Lékařská anamnéza nemocí, jako jsou dědičné trombofilie, rakovina plic, mozku, lymfatického systému, gynekologický systém (vaječníky nebo děloha) nebo gastrointestinální trakt (jako pankreas nebo žaludek).
   • Zdravotní anamnéza stavů, jako je nedávný velký všeobecný chirurgický zákrok (do 12 měsíců před Screeningem), paralýza dolních končetin v důsledku poranění míchy, zlomenina pánve, kyčle nebo stehenní kosti.
6. Účastník studie podstoupil jakoukoli léčbu kmenovými buňkami během 12 měsíců před první dávkou hodnoceného produktu jiného než kmenové buňky produkované Hope Biosciences.
7. Účastník studie dostal jakýkoli experimentální lék během 12 měsíců před první dávkou hodnoceného produktu. (Kromě očkování proti COVID-19)

8. Účastník studie má během screeningu laboratorní abnormality, včetně následujících:

   • Počet bílých krvinek < 3000/mm3
   • Počet krevních destiček < 80 000 mm3
   • Absolutní počet neutrofilů < 1500/mm3
   • Alaninaminotransferáza (ALT) nebo aspartátaminotransferáza (AST) 10 horní hranice normálu (ULN) x 1,5
9. Účastník studie má jakoukoli jinou laboratorní abnormalitu nebo zdravotní stav, který podle názoru zkoušejícího představuje bezpečnostní riziko nebo brání subjektu v dokončení studie.
10. Účastník studie má jakékoli souběžné neurologické onemocnění, včetně dědičných stavů, o kterých se hlavní zkoušející domnívá, že by mohly narušovat účast ve studii. Některé z těchto neurologických onemocnění mohou být Charcot-Marie-Tooth (CMT) nebo spinocerebelární ataxie (SCA).
11. Účastník studie má jakoukoli probíhající infekci, včetně TBC, CMV, EBV, HSV, VZV, virové hepatitidy, toxoplazmózy, infekce HIV nebo syfilis, stejně jako pozitivní povrchový antigen hepatitidy B a/nebo pozitivitu PCR hepatitidy C.
12. Účastník studie pravděpodobně nedokončí studii nebo dodrží studijní postupy.
13. Účastník studie má dříve diagnostikovaný psychiatrický stav, který podle názoru zkoušejícího může ovlivnit sebehodnocení.
14. Účastníci studie s jakoukoli systémovou infekcí vyžadující léčbu antibiotiky, antivirotiky nebo antimykotiky během 30 dnů před první dávkou hodnoceného přípravku.
15. Mužští účastníci studie, kteří plánují darovat sperma během studie nebo do 6 měsíců po poslední dávce. Pacientky, které plánují darovat vajíčka nebo podstoupit léčbu in vitro fertilizací během studie nebo do 6 měsíců po poslední dávce.
16. Účastníci studie, které zkoušející určí jako nevhodné pro zápis do studia z jiných důvodů.

17. Očekávaná délka života účastníků nesměla být výrazně omezena jinými komorbiditami, anamnézou předchozí myelodysplazie nebo hematologickým onemocněním.

    • Mezi přijatelné reverzibilní a trvalé metody antikoncepce patří:

1. Skutečná sexuální abstinence (zdržování se sexuální aktivity po celou dobu rizika).

2. Chirurgický zákrok (okluzní bilaterální tubární ligace, vasektomie partnera). 3. Hormonální antikoncepce spojená s inhibicí ovulace (perorální, injekční, implantabilní náplast nebo intravaginální). 4. Nitroděložní tělísko (IUD) nebo intrauterinní hormonální systém (IUS).