Randomizált kettős vak 2. fázis: Autológ HB-MSC-k hatékonysága és biztonsága a placebóval szemben a szklerózis multiplex kezelésében (HBMS01)

Bevételi kritériumok:

1. Férfi és női résztvevők 18-75 éves korig.
2. A vizsgálatban részt vevőknek legalább 6 hónappal a vizsgálatban való részvétel előtt relapszusos-remittáló szklerózis multiplexben (RRMS) kell diagnosztizálniuk.
3. A vizsgálatban részt vevőket a randomizálás előtt legalább 6 hónapig bármely SM-terápiával stabilizálni kell.
4. A vizsgálatban részt vevőknek vállalniuk kell, hogy a klinikai vizsgálatban való részvétel során nem növelik és nem kezdik el az SM betegségeket módosító terápiáit.
5. A vizsgálatban résztvevőknek 3,0 és 6,5 közötti EDSS-pontszámmal kell rendelkezniük. (A betegnek képesnek kell lennie járni).
6. A vizsgálatban részt vevőknek előzetesen a Hope Biosciences-szel kell bankolniuk mezenchimális őssejtjeiket.
7. A vizsgálatban résztvevőknek képesnek kell lenniük olvasni, megérteni, és írásos beleegyezést kell adniuk.
8. A klinikai vizsgálattal kapcsolatos eljárások elvégzése előtt a résztvevők önkéntes beleegyezését kell kérni.
9. A vizsgálatban részt vevő nők nem lehetnek terhesek, és nem tervezhetnek teherbe esni a vizsgálatban való részvétel alatt és a vizsgálati készítmény utolsó beadása után 6 hónapig. *
10. A férfi résztvevőknek, ha szexuális partnerük teherbe eshet, fogamzásgátlást kell alkalmazniuk a vizsgálatban való részvétel során és a vizsgált készítmény utolsó beadását követő 6 hónapig. *
11. A vizsgálatban résztvevő képes és hajlandó megfelelni a jelen klinikai vizsgálat követelményeinek.
12. A vizsgálatban részt vevőknek az agy vagy a gerincvelő MRI-vizsgálata szerint betegségre utaló jelekkel kell rendelkezniük, a legfrissebbnek a szűrés időpontjától számított 1 éven belül kell lennie, és a visszaesés egyéb jelei nem mutatkoznak.

Kizárási kritériumok:

1. Terhesség, szoptatás. Fogamzóképes korú nők, akik nem terhesek, de nem alkalmaznak hatékony fogamzásgátlást. *
2. Más típusú sclerosis multiplexben szenvedő résztvevők, mint például progresszív visszaeső, elsődleges vagy másodlagos progresszív.
3. A vizsgálatban résztvevő bármely aktív rosszindulatú daganattal rendelkezik, beleértve, de nem kizárólagosan, a bőr bazális, laphámsejtes karcinómáját vagy melanómáját.
4. A vizsgálatban résztvevő ismert függőséget vagy függőséget szenved, vagy jelenleg kábítószer-használata vagy visszaélése van.

5. A vizsgálatban résztvevőnek 1 vagy több jelentős egyidejű egészségügyi állapota van (orvosi feljegyzésekkel igazolva), beleértve a következőket:

   • Rosszul kontrollált diabetes mellitus (PCDM) úgy definiálható, mint az anamnézisben szereplő, nem megfelelő színvonalú gondozási kezelés és/vagy az étkezés előtti glükóz >130 mg/dl a szűrési látogatás során, vagy az étkezés utáni glükóz >200 mg/dl.
   • Krónikus vesebetegség (CKD) kórtörténete és/vagy eGFR < 59mL/perc/1,73m2 szűrési eredményei.
   • A New York Heart Association (NYHA) III/IV. osztályú szívelégtelenség jelenléte a szűrővizsgálat során.
   • Bármely kórelőzményben szereplő szívizominfarktus a különböző típusok bármelyikében, mint például az ST-elevációval járó miokardiális infarktus (STEMI) vagy a nem ST-emelkedéssel járó miokardiális infarktus (NSTEMI), koszorúér-görcs vagy instabil angina.
   • A kórelőzményben kezeletlen magas vérnyomás, mint az ellátás elégtelen színvonala, és/vagy a vérnyomás > 180/120 Hgmm a szűrővizsgálat során. Olyan betegségek kórtörténete, mint az öröklött thrombophiliák, tüdő-, agy-, nyirokrendszeri, nőgyógyászati ​​rendszer (petefészek vagy méh) vagy gyomor-bél traktus (mint a hasnyálmirigy vagy a gyomor).
   • Olyan állapotok kórtörténete, mint például a közelmúltban történt nagy általános műtét (a szűrést megelőző 12 hónapon belül), az alsó végtagi bénulás gerincvelő-sérülés miatt, a medence-, csípő- vagy combcsonttörés.
6. A vizsgálatban résztvevő a Hope Biosciences által termelt őssejtek kivételével a vizsgálati készítmény első adagját megelőző 12 hónapon belül bármilyen őssejtkezelésben részesült.
7. A vizsgálatban résztvevő bármely kísérleti gyógyszert kapott a vizsgálati készítmény első adagja előtt 12 hónapon belül. (Kivéve a COVID-19 elleni védőoltásokat)

8. A vizsgálatban résztvevő laboratóriumi eltérést észlel a szűrés során, beleértve a következőket:

   • Fehérvérsejtszám < 3000/mm3
   • Thrombocytaszám < 80 000 mm3
   • Abszolút neutrofilszám < 1500/mm3
   • Alanin-aminotranszferáz (ALT) vagy aszpartát-aminotranszferáz (AST) 10, normál felső határ (ULN) x 1,5
9. A vizsgálatban résztvevő bármely egyéb laboratóriumi eltéréssel vagy egészségügyi állapottal rendelkezik, amely a vizsgáló véleménye szerint biztonsági kockázatot jelent, vagy megakadályozza, hogy az alany elvégezze a vizsgálatot.
10. A vizsgálatban résztvevő bármely egyidejű neurológiai betegségben szenved, beleértve azokat az örökletes állapotokat is, amelyekről a vezető kutató véleménye szerint megzavarhatja a vizsgálatban való részvételt. Ezen neurológiai betegségek némelyike ​​lehet Charcot-Marie-Tooth (CMT) vagy Spinocerebelláris ataxia (SCA).
11. A vizsgálatban résztvevő bármely folyamatban lévő fertőzésben szenved, beleértve a TB, CMV, EBV, HSV, VZV, hepatitis vírus, toxoplazmózis, HIV vagy szifilisz fertőzést, valamint hepatitis B felületi antigén pozitív és/vagy hepatitis C PCR-pozitív.
12. Nem valószínű, hogy a vizsgálatban résztvevő befejezi a vizsgálatot, vagy betartja a vizsgálati eljárásokat.
13. A vizsgálatban résztvevőnek korábban diagnosztizált pszichiátriai állapota van, amely a vizsgáló véleménye szerint befolyásolhatja az önértékelést.
14. Bármilyen szisztémás fertőzésben szenvedő, antibiotikum-, vírus- vagy gombaellenes kezelést igénylő vizsgálatban résztvevő a vizsgálati készítmény első adagját megelőző 30 napon belül.
15. Férfi vizsgálati résztvevők, akik spermaadást terveznek a vizsgálat során vagy az utolsó adag után 6 hónapon belül. Női betegek, akik petesejt adományozását vagy in vitro megtermékenyítési kezelést terveznek a vizsgálat során vagy az utolsó adag beadását követő 6 hónapon belül.
16. Azon vizsgálati résztvevők, akikről a vizsgáló más okból alkalmatlannak ítélte meg a vizsgálatra való felvételt.

17. A résztvevők várható élettartamát nem korlátozhatták jelentősen egyéb társbetegségek, korábbi myelodysplasia vagy hematológiai betegség.

    • Az elfogadható reverzibilis és állandó fogamzásgátlási módszerek a következők:

1. Valódi szexuális absztinencia (a szexuális tevékenységtől való tartózkodás a kockázat teljes időtartama alatt).

2. Műtét (elzáródás kétoldali petevezeték lekötés, vazektomizált partner). 3. Az ovuláció gátlásával összefüggő hormonális fogamzásgátlók (orális, injekciós, beültethető tapasz vagy intravaginális). 4. Méhen belüli eszköz (IUD), vagy intrauterin hormon-felszabadító rendszer (IUS).