Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En langsiktig sikkerhetsstudie av PTC923 hos deltakere med fenylketonuri

5. april 2024 oppdatert av: PTC Therapeutics

En fase 3 åpen utvidelsesstudie av PTC923 i fenylketonuri

Hovedformålet med denne studien er å evaluere den langsiktige sikkerheten til PTC923 hos deltakere med fenylketonuri, og å evaluere endringene fra baseline i kosttilskudd av fenylalanin (Phe)/proteinforbruk.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Alle deltakere som fullfører en PTC-sponset fase 3 fenylketonuristudie vil være kvalifisert for denne fase 3 åpne utvidelsesstudien, PTC923-MD-004-PKU.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

200

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Australia
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Australia, 2145
        • Rekruttering
        • Westmead Hospital
        • Hovedetterforsker:
          • Michel Tchan
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Australia, SA 5000
        • Rekruttering
        • PARC Clinical Research
        • Hovedetterforsker:
          • Drago Bratkovic
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australia, 3052
        • Rekruttering
        • Royal Children's Hospital
        • Hovedetterforsker:
          • Dr. Heidi Peters
  • Brasil
    • Rio Grande Do Sul
      • Porto Alegre, Rio Grande Do Sul, Brasil, 90035-903
        • Rekruttering
        • Hospital de Clinicas de Porto Alegre
        • Hovedetterforsker:
          • Ida Schwartz
    • São Paulo
      • Ribeirão Preto, São Paulo, Brasil, 14051-140
        • Rekruttering
        • Hospital Das Clínicas Da Faculdade de Medicina de Ribeirao Preto Da Universidade de Sao Paulo
        • Hovedetterforsker:
          • Maria Avanise Yumi Minami
  • Canada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada, T2E 7Z4
        • Rekruttering
        • Metabolics and Genetics in Calgary (MAGIC) Clinic, Ltd.
        • Hovedetterforsker:
          • Aneal Khan
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
        • Rekruttering
        • The Hospital for Sick Children University of Toronto Adult Clinic: The Fred A Litwin Family Centre in Genetic Medicine University Health Network & Mt. Sinai Hospital
        • Hovedetterforsker:
          • Dr. Laura Guilder
  • Danmark
      • Copenhagen, Danmark, DK-2100
        • Rekruttering
        • Copenhagen University Hospital, Rigshospitalet
        • Hovedetterforsker:
          • Allan Lund
  • Forente stater
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forente stater, 80045
        • Rekruttering
        • University of Colorado and the Children's Hospital CO
        • Hovedetterforsker:
          • Janet Thomas
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forente stater, 32610
        • Rekruttering
        • UF College of Medicine, Department of Pediatrics Division of Genetics and Metabolism
        • Hovedetterforsker:
          • Roberto Zori
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forente stater, 46202
        • Rekruttering
        • Indiana University School of Medicine
        • Hovedetterforsker:
          • Melissa Lah
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02115
        • Rekruttering
        • Boston Children's Hospital
        • Hovedetterforsker:
          • Stephanie Sacharow
    • New York
      • New York, New York, Forente stater, 10009
        • Rekruttering
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai (ISMMS)
        • Hovedetterforsker:
          • Dr. Margot Breilyn
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15224
        • Rekruttering
        • UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
        • Hovedetterforsker:
          • Gerald Vockley
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forente stater, 84108
        • Rekruttering
        • University of Utah, Division of Medical Genetics (pediatric and adult clinic)
        • Hovedetterforsker:
          • Nichola Longo
  • Georgia
      • Tbilisi, Georgia, 0159
        • Rekruttering
        • Pediatric Surgery Center
        • Hovedetterforsker:
          • Lali Margvelashvili
  • Italia
      • Rome, Italia, 00185
        • Rekruttering
        • Department of Human Neuroscience, Child and Adolescent Neuropsychiatry, Policlinico Umberto I
        • Hovedetterforsker:
          • Filippo Manti
    • Veneto
      • Padua, Veneto, Italia, 35129
        • Rekruttering
        • Azienda Ospedaliera-Universita Padova
        • Hovedetterforsker:
          • Alberto Burlina
  • Japan
      • Multiple Locations, Japan
        • Rekruttering
        • PTC Clinical Site
        • Hovedetterforsker:
          • Tetsuya Ito
  • Mexico
    • Jalisco
      • Guadalajara, Jalisco, Mexico, 44670
        • Rekruttering
        • PanAmerican Clinical Research
        • Hovedetterforsker:
          • Ixiu del Carmen Cabrales Guerra
  • Nederland
      • Groningen, Nederland, 9713 GZ
        • Rekruttering
        • UMCG Beatrix Children's Hospital
        • Hovedetterforsker:
          • Francjan Van Spronsen
  • Portugal
    • Douro Litoral
      • Porto, Douro Litoral, Portugal, 4099-001
        • Rekruttering
        • Centro Hospitalar Universitario do Porto, EPE
        • Hovedetterforsker:
          • Arlindo Guimas
    • Estremadura
      • Lisboa, Estremadura, Portugal, 1649-035
        • Rekruttering
        • CENTRO HOSPITALAR UNIVERSITÁRIO LISBOA NORTE Hospital de Santa Maria,
        • Hovedetterforsker:
          • Patricia Janeiro
      • Lisboa, Estremadura, Portugal, 1649-035
        • Rekruttering
        • CENTRO HOSPITALAR UNIVERSITÁRIO LISBOA NORTE Hospital de Santa Maria
        • Hovedetterforsker:
          • Anabela Oliveira
  • Spania
      • Madrid, Spania, 28034
        • Rekruttering
        • Hospital Universitario Ramón y Cajal
        • Hovedetterforsker:
          • Amaya Belanger-Quintana
    • Esplugues De Llobregat
      • Barcelona, Esplugues De Llobregat, Spania, 08950
        • Rekruttering
        • Hospital Sant Joan de Déu
        • Hovedetterforsker:
          • Jaume Campistol
  • Storbritannia
      • Birmingham, Storbritannia, B4 6NH
        • Rekruttering
        • Birmingham Children's Hospital NHS Foundation Trust
        • Hovedetterforsker:
          • Suresh Vijay
      • London, Storbritannia, WC1N 3JH
        • Rekruttering
        • Great Ormond Street Hospital
        • Hovedetterforsker:
          • Anupam Chakrapani
  • Tyrkia
      • Adana, Tyrkia, 01330
        • Rekruttering
        • Cukurova Üniversity Balcali Hospital Health Application and Research Center
        • Hovedetterforsker:
          • Neslihan Mungan
    • Ankara
      • Altındağ, Ankara, Tyrkia, 06230
        • Rekruttering
        • Hacettepe University Medical Faculty
        • Hovedetterforsker:
          • Serap Sivri
      • Yenimahalle, Ankara, Tyrkia, 06500
        • Rekruttering
        • Gazi Üniversitesi Tıp Fakültesi
        • Hovedetterforsker:
          • Fatih Ezgu
    • Istanbul
      • Fatih, Istanbul, Tyrkia, 34098
        • Rekruttering
        • İstanbul Üniversitesi Cerrahpaşa Tıp Fakültesi
        • Hovedetterforsker:
          • Ertugrul Kiykim
    • Izmir
      • Bornova, Izmir, Tyrkia, 35100
        • Rekruttering
        • Ege University Faculty of Medicine Children Hospital
        • Hovedetterforsker:
          • Ebru Canda
  • Tyskland
      • Hamburg, Tyskland, 20246
        • Rekruttering
        • University Children's Hospital Hamburg Eppendorf (Kinder-UKE) Klinik für Kinder- und Jugendmedizin (Kinder-UKE)
        • Hovedetterforsker:
          • Ania Carolina Muntau
      • Heidelberg, Tyskland, 69120
        • Rekruttering
        • Universitätsklinikum Heidelberg / Zentrum für Kinder- und Jugendmedizin / Sektion für Neuropädiatrie & Stoffwechselmedizin
        • Hovedetterforsker:
          • Thomas Opladen
      • Münster, Tyskland, 48149
        • Rekruttering
        • Universitätsklinikum Münster
        • Hovedetterforsker:
          • Frank Rutsch

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn
  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Fullførte en PTC-sponset fase 3 PKU klinisk studie.
  • Kvinner i fertil alder må ha en negativ graviditetstest ved screening og godta avholdenhet eller bruk av minst én svært effektiv prevensjonsform i løpet av studien, og i opptil 90 dager etter siste dose av studiemedikamentet.
  • Menn som er seksuelt aktive med kvinner i fertil alder som ikke har gjennomgått vasektomi, må godta å bruke en barrieremetode for prevensjon under studien og i opptil 90 dager etter siste dose av studiemedikamentet. Menn må også avstå fra sæddonasjoner i denne perioden.
  • Villig til å fortsette dagens kosthold uendret mens du deltar i studien (med mindre det er spesifikt instruert om å endre kostholdet under studien av etterforskeren).

Ekskluderingskriterier:

  • Manglende evne til å tolerere orale medisiner.
  • En kvinne som er gravid eller ammer, eller vurderer å bli gravid.
  • Alvorlig nevropsykiatrisk sykdom (for eksempel alvorlig depresjon) som for øyeblikket ikke er under medisinsk kontroll, som etter etterforskerens eller sponsorens oppfatning vil forstyrre deltakerens mulighet til å delta i studien eller øke risikoen for deltakelse for den deltakeren.
  • Tidligere sykehistorie og/eller bevis på nedsatt nyrefunksjon og/eller tilstand, inkludert moderat/alvorlig nyreinsuffisiens (glomerulær filtrasjonshastighet [GFR] <60 milliliter [ml]/minutt [min] min som estimert sist under kvalifiserende deltakelse i en matestudie ) og/eller under behandling av en nefrolog.
  • Enhver annen tilstand som etter etterforskerens eller sponsorens mening vil forstyrre deltakerens mulighet til å delta i studien eller øke risikoen for deltakelse for den deltakeren.
  • Krav til samtidig behandling med alle legemidler som er kjent for å hemme folatsyntese (for eksempel metotreksat).
  • Samtidig behandling med tetrahydrobiopterin (BH4)-tilskudd (for eksempel sapropterindihydroklorid, KUVAN) eller pegvaliase-pqpz (PALYNZIQ).

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: PTC923
Deltakerne vil motta PTC923 7,5 mg/kg (deltakere 0 til <6 måneder), 15 mg/kg (deltakere 6 til <12 måneder), 30 mg/kg (deltakere 12 måneder til <2 år), eller 60 mg/kg (deltakere ≥ 2 år) oralt én gang daglig i minimum 12 måneder eller til deltakeren opplever manglende effekt, bivirkninger som fører til seponering, trekker seg fra behandlingen, eller PTC923 er autorisert og kommersielt tilgjengelig i det spesifikke landet.
Legemiddel: PTC923
PTC923-pulver til oral bruk vil bli suspendert i vann eller eplejuice før administrering.
Andre navn:
  • Sepiapterin

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall behandlings-emergent adverse events (TEAEs)
Tidsramme: Grunnlinje frem til slutten av studiet (opptil ca. 2,5 år)
En TEAE er ethvert ugunstig eller utilsiktet tegn (inkludert et unormalt laboratoriefunn), symptom eller sykdom hos en studiedeltaker som får studiemedisin i denne studien
Grunnlinje frem til slutten av studiet (opptil ca. 2,5 år)
Endring fra baseline i kosttilskudd Phe/proteinforbruk ved uke 26, målt i løpet av Phe-toleransevurderingsperioden
Tidsramme: Baseline, uke 26
Phe-toleranse er definert som den totale mengden Phe i kosten (milligram [mg]/kilogram [kg] per dag) inntatt mens man opprettholder Phe-nivåer i blodet innenfor området 40 til 360 mikromol (μmol)/liter (L) (definert som ≥ 40 til <360 μmol/L).
Baseline, uke 26

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring fra baseline i QOL ved å bruke den europeiske livskvaliteten - 5 dimensjoner (EQ-5D) i månedene 8, 14, 20, 26, 32 og 38
Tidsramme: Grunnlinje, måned 8, 14, 20, 26, 32 og 38
QOL vil bli vurdert ved å bruke EQ-5D (EQ-5D-Y Proxy versjon 1 [3 til 7 år]; EQ-5D-Y [8 til 15 år], EQ-5D-5L ([≥16 år]).
Grunnlinje, måned 8, 14, 20, 26, 32 og 38
Endring fra baseline i livskvalitet (QOL) ved bruk av phenylketonuria-Quality of Life (PKU-QOL) spørreskjema i månedene 8, 14, 20, 26, 32 og 38
Tidsramme: Grunnlinje, måned 8, 14, 20, 26, 32 og 38
QOL ved bruk av PKU-QOL spørreskjema vil bli vurdert i undergruppen av deltakere som er i stand til å fullføre PKU-QOL (det vil si deltakere hvis hovedspråk er engelsk [britisk eller amerikansk], tyrkisk, nederlandsk, tysk, spansk, italiensk, portugisisk , eller fransk) (alder 6 til 8 år Foreldre PKU-QOL; alderen 9 til 11 år Barn PKU-QOL; alderen 12 til 17 år Ungdoms PKU-QOL; alder ≥18 år Voksen PKU-QOL).
Grunnlinje, måned 8, 14, 20, 26, 32 og 38

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

PTC Therapeutics

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

14. februar 2022

Primær fullføring (Antatt)

7. februar 2025

Studiet fullført (Antatt)

7. februar 2025

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

8. desember 2021

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

8. desember 2021

Først lagt ut (Faktiske)

21. desember 2021

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

9. april 2024

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

5. april 2024

Sist bekreftet

1. april 2024

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • PTC923-MD-004-PKU
  • 2021-000497-28 (EudraCT-nummer)

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på PTC923

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Uganda

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere