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Eine Langzeit-Sicherheitsstudie von PTC923 bei Teilnehmern mit Phenylketonurie

22. April 2026 aktualisiert von: PTC Therapeutics

Eine Open-Label-Verlängerungsstudie der Phase 3 zu PTC923 bei Phenylketonurie

Der Hauptzweck dieser Studie ist die Bewertung der Langzeitsicherheit von PTC923 bei Teilnehmern mit Phenylketonurie und die Bewertung der Veränderungen gegenüber dem Ausgangswert in Bezug auf die Aufnahme von Phenylalanin (Phe)/Protein aus der Nahrung.

Studienübersicht

Status

Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Alle Teilnehmer, die eine von PTC gesponserte Phase-3-Studie zu Phenylketonurie abschließen, kommen für diese offene Verlängerungsstudie der Phase 3, PTC923-MD-004-PKU, in Frage.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

200

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Australien
    • Brisbane
      • South Brisbane, Brisbane, Australien
        • The Queensland Children's Hospital
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Australien, 2145
        • Westmead Hospital
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Australien, SA 5000
        • PARC Clinical Research
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australien, 3052
        • Royal Children's Hospital
  • Brasilien
    • Rio Grande do Sul
      • Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brasilien, 90035-903
        • Hospital de Clinicas de Porto Alegre
    • São Paulo
      • Ribeirão Preto, São Paulo, Brasilien, 14051-140
        • Hospital das Clinicas da Faculdade de Medicina de Ribeirao Preto da Universidade de Sao Paulo
  • Deutschland
      • Hamburg, Deutschland, 20246
        • University Children's Hospital Hamburg Eppendorf (Kinder-UKE) Klinik für Kinder- und Jugendmedizin (Kinder-UKE)
      • Heidelberg, Deutschland, 69120
        • Universitätsklinikum Heidelberg / Zentrum für Kinder- und Jugendmedizin / Sektion für Neuropädiatrie & Stoffwechselmedizin
      • Münster, Deutschland, 48149
        • Universitätsklinikum Münster
  • Dänemark
      • Copenhagen, Dänemark, DK-2100
        • Copenhagen University Hospital, Rigshospitalet
  • Frankreich
      • Paris, Frankreich, 75015
        • Hôpital Necker-Enfants Malades - Centre de Référence des Maladies Héréditaires du Métabolisme
  • Georgia
      • Tbilisi, Georgia, 0159
        • Medical Genetics and Laboratory Diagnostics Center
  • Italien
      • Rome, Italien, 00185
        • Department of Human Neuroscience, Child and Adolescent Neuropsychiatry, Policlinico Umberto I
    • Veneto
      • Padua, Veneto, Italien, 35129
        • Azienda Ospedaliera-Universita Padova
  • Japan
      • Multiple Locations, Japan
        • PTC Clinical Site 1
      • Multiple Locations, Japan
        • PTC Clinical Site 2
      • Multiple Locations, Japan
        • PTC Clinical Site 3
  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T2E 7Z4
        • Metabolics and Genetics in Calgary (MAGIC) Clinic, Ltd.
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Kanada, L8N 3Z5
        • McMaster Children's Hospital Hamilton Health Sciences
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children University of Toronto Adult Clinic: The Fred A Litwin Family Centre in Genetic Medicine University Health Network & Mt. Sinai Hospital
  • Mexiko
    • Jalisco
      • Guadalajara, Jalisco, Mexiko, 44670
        • PanAmerican Clinical Research
  • Niederlande
      • Groningen, Niederlande, 9713 GZ
        • UMCG Beatrix Children's Hospital
  • Polen
      • Szczecin, Polen, 71-252
        • Pomorski Uniwersytet Medyczny w Szczecinie Centrum Wsparcia Badań Klinicznych
  • Portugal
      • Porto, Portugal, 4099-001
        • Centro Hospitalar Universitario do Porto, EPE
    • Estremadura
      • Lisbon, Estremadura, Portugal, 1649-035
        • CENTRO HOSPITALAR UNIVERSITÁRIO LISBOA NORTE Hospital de Santa Maria,
      • Lisbon, Estremadura, Portugal, 1649-035
        • CENTRO HOSPITALAR UNIVERSITÁRIO LISBOA NORTE Hospital de Santa Maria
  • Slowenien
      • Ljubljana, Slowenien, 1000
        • Univerzitetni klinicni center Ljubljana
  • Spanien
      • Madrid, Spanien, 28034
        • Hospital Universitario Ramón y Cajal
      • Seville, Spanien, 41013
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio
    • Esplugues de Llobregat
      • Barcelona, Esplugues de Llobregat, Spanien, 08950
        • Hospital Sant Joan de Déu
  • Tschechien
      • Prague, Tschechien, 100 34
        • Fakultní nemocnice Královské Vinohrady Klinika dětí a dorostu Ambulance pro léčbu PKU a HPA
  • Türkei (türkiye)
      • Adana, Türkei (türkiye), 01330
        • Çukurova Üniversitesi Tıp Fakültesi Balcalı Hastanesi
    • Ankara
      • Altındağ, Ankara, Türkei (türkiye), 06230
        • Hacettepe University Medical Faculty
      • Yenimahalle, Ankara, Türkei (türkiye), 06500
        • Gazi Üniversitesi Tıp Fakültesi
    • Istanbul
      • Fatih, Istanbul, Türkei (türkiye), 34098
        • İstanbul Üniversitesi Cerrahpaşa Tıp Fakültesi
    • İzmir
      • Bornova, İzmir, Türkei (türkiye), 35100
        • Ege University Faculty of Medicine Children Hospital
  • Vereinigte Staaten
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Vereinigte Staaten, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Vereinigte Staaten, 32610
        • UF College of Medicine, Department of Pediatrics Division of Genetics and Metabolism
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Vereinigte Staaten, 46202
        • Indiana University School of Medicine Department of Medical and Molecular Genetics
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10009
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai (ISMMS)
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 15224
        • UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Vereinigte Staaten, 84108
        • University of Utah
  • Vereinigtes Königreich
      • Birmingham, Vereinigtes Königreich, B4 6NH
        • Birmingham Children's Hospital NHS Foundation Trust
      • Birmingham, Vereinigtes Königreich
        • University Hospitals Birmingham NHS Foundation Trust
      • London, Vereinigtes Königreich, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Abschluss einer von PTC gesponserten klinischen PKU-Studie der Phase 3.
  • Frauen im gebärfähigen Alter müssen beim Screening einen negativen Schwangerschaftstest haben und der Abstinenz oder der Anwendung mindestens einer hochwirksamen Form der Empfängnisverhütung für die Dauer der Studie und bis zu 90 Tage nach der letzten Dosis des Studienmedikaments zustimmen.
  • Männer, die mit Frauen im gebärfähigen Alter, die keine Vasektomie hatten, sexuell aktiv sind, müssen zustimmen, während der Studie und bis zu 90 Tage nach der letzten Dosis des Studienmedikaments eine Barrieremethode zur Empfängnisverhütung anzuwenden. Auch Männer müssen in dieser Zeit auf Samenspenden verzichten.
  • Bereit, die aktuelle Ernährung während der Teilnahme an der Studie unverändert fortzusetzen (es sei denn, der Prüfarzt hat ausdrücklich angewiesen, die Ernährung während der Studie zu ändern).

Ausschlusskriterien:

  • Unfähigkeit, orale Medikamente zu vertragen.
  • Eine Frau, die schwanger ist oder stillt oder eine Schwangerschaft in Erwägung zieht.
  • Schwerwiegende neuropsychiatrische Erkrankung (z. B. schwere Depression), die derzeit nicht unter medizinischer Kontrolle steht und die nach Meinung des Prüfarztes oder Sponsors die Fähigkeit des Teilnehmers zur Teilnahme an der Studie beeinträchtigen oder das Teilnahmerisiko für diesen Teilnehmer erhöhen würde.
  • Anamnese und/oder Anzeichen einer Nierenfunktionsstörung und/oder -erkrankung, einschließlich mäßiger/schwerer Niereninsuffizienz (glomeruläre Filtrationsrate [GFR] <60 Milliliter [ml]/Minute [min] min, wie zuletzt während der qualifizierenden Teilnahme an einer Feeder-Studie geschätzt). ) und/oder unter Betreuung durch einen Nephrologen.
  • Jede andere Bedingung, die nach Meinung des Prüfarztes oder Sponsors die Fähigkeit des Teilnehmers zur Teilnahme an der Studie beeinträchtigen oder das Teilnahmerisiko für diesen Teilnehmer erhöhen würde.
  • Erfordernis der gleichzeitigen Behandlung mit Arzneimitteln, von denen bekannt ist, dass sie die Folatsynthese hemmen (z. B. Methotrexat).
  • Gleichzeitige Behandlung mit Tetrahydrobiopterin (BH4)-Supplementierung (z. B. Sapropterindihydrochlorid, KUVAN) oder Pegvaliase-pqpz (PALYNZIQ).

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: PTC923
Die Teilnehmer erhalten PTC923 7,5 mg/kg (Teilnehmer im Alter von 0 bis <6 Monaten), 15 mg/kg (Teilnehmer im Alter von 6 bis <12 Monaten), 30 mg/kg (Teilnehmer im Alter von 12 Monaten bis <2 Jahren), oder 60 mg/kg (Teilnehmer ≥ 2 Jahre) oral einmal täglich für mindestens 12 Monate oder bis der Teilnehmer einen Mangel an Wirksamkeit, unerwünschte Ereignisse (AEs) feststellt, die zum Abbruch der Behandlung führen, oder PTC923 zugelassen und im Handel erhältlich ist im jeweiligen Land verfügbar.
Arzneimittel: PTC923
PTC923-Pulver zum Einnehmen wird vor der Verabreichung in Wasser oder Apfelsaft suspendiert.
Andere Namen:
  • Sepiapterin
  • Sephience

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung des Phe/Protein-Konsums aus der Nahrung in Woche 26 gegenüber dem Ausgangswert, gemessen während des Phe-Toleranzbewertungszeitraums
Zeitfenster: Baseline, Woche 26
Die Phe-Toleranz ist definiert als die Gesamtmenge an mit der Nahrung aufgenommenem Phe (Milligramm [mg]/Kilogramm [kg] pro Tag), während der Phe-Blutspiegel im Bereich von 40 bis 360 Mikromol (μmol)/Liter (L) gehalten wird (definiert als ≥ 40 bis < 360 μmol/L).
Baseline, Woche 26
Anzahl der behandlungsbedingten unerwünschten Ereignisse (Tees)
Zeitfenster: Baseline bis zum Ende des Studiums (bis zu 4 Jahre)
Ein Tee ist ein ungünstiges oder unbeabsichtigtes Anzeichen (einschließlich eines abnormalen Labor -Befunds), ein Symptom oder eine Krankheit bei einem Studienteilnehmer, dem in dieser Studie ein Studienmedikament verabreicht wird
Baseline bis zum Ende des Studiums (bis zu 4 Jahre)

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Veränderung der QOL gegenüber dem Ausgangswert unter Verwendung der europäischen Lebensqualität – 5 Dimensionen (EQ-5D) in den Monaten 8, 14, 20, 26, 32 und 38
Zeitfenster: Baseline, Monate 8, 14, 20, 26, 32 und 38
Die QOL wird anhand des EQ-5D (EQ-5D-Y Proxy Version 1 [3 bis 7 Jahre]; EQ-5D-Y [8 bis 15 Jahre]; EQ-5D-5L ([≥16 Jahre]) bewertet.
Baseline, Monate 8, 14, 20, 26, 32 und 38
Veränderung der Lebensqualität (QOL) gegenüber dem Ausgangswert unter Verwendung des Fragebogens zur Phenylketonurie-Lebensqualität (PKU-QOL) in den Monaten 8, 14, 20, 26, 32 und 38
Zeitfenster: Baseline, Monate 8, 14, 20, 26, 32 und 38
QOL unter Verwendung des PKU-QOL-Fragebogens wird in der Untergruppe der Teilnehmer bewertet, die in der Lage sind, den PKU-QOL auszufüllen (d. h. Teilnehmer, deren Hauptsprache Englisch [Britisch oder Amerikanisch], Türkisch, Niederländisch, Deutsch, Spanisch, Italienisch, Portugiesisch ist). , oder Französisch) (Alter 6 bis 8 Jahre Elternteil PKU-QOL; Alter 9 bis 11 Jahre Kind PKU-QOL; Alter 12 bis 17 Jahre Jugendlicher PKU-QOL; Alter ≥18 Jahre Erwachsener PKU-QOL).
Baseline, Monate 8, 14, 20, 26, 32 und 38
Schmackhaftigkeit von PTC923
Zeitfenster: Monat 1 Tag 1
Für die Teilnehmer <5 Jahre wird die Schmackhaftheit indirekt von den Eltern (en)/Pflegekraft der Teilnehmer bewertet, die Folgendes verwenden: Anhand des Reaktion/des Gesichtsausdrucks Ihres Kindes glauben Sie, dass das Medikament (angenehm, nicht sicher, unangenehm) ist?
Monat 1 Tag 1
Akzeptanz/einfache Verwaltung von PTC923
Zeitfenster: Monat 1 Tag 1
Für alle Teilnehmer <12 Jahre bewerten die Eltern/Pflegekräfte die Akzeptanz/einfache Verwaltung mit der folgenden Frage: Haben Sie manchmal Probleme, dem Kind das Medikament zu geben, weil es es weigert, es zu nehmen oder aufzunehmen? (Ja/Nein).
Monat 1 Tag 1
Geschmacks-/Geschmacksbewertung unter Verwendung einer hedonischen Gesichtswaage
Zeitfenster: Monat 1 Tag 1
Für die Teilnehmer ≥ 5 bis 18 Jahre, die in der Lage sind, den Anweisungen einzuhalten, bewertet der Teilnehmer den Geschmack/Geschmack mithilfe einer hedonischen Gesichtsskala (5 = wirklich gut; 4 = gut; 3 = nicht sicher; 2 = schlecht; 1 = wirklich schlecht).
Monat 1 Tag 1
Plasma Sepiapterin -Konzentration
Zeitfenster: Monat 1 Tag 1 bis Monat 11 Tag 1
Monat 1 Tag 1 bis Monat 11 Tag 1
Plasma BH4 -Konzentration
Zeitfenster: Monat 1 Tag 1 bis Monat 11 Tag 1
Monat 1 Tag 1 bis Monat 11 Tag 1

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

PTC Therapeutics

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

14. Februar 2022

Primärer Abschluss (Geschätzt)

30. Juni 2026

Studienabschluss (Geschätzt)

30. Juni 2026

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

8. Dezember 2021

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

8. Dezember 2021

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

21. Dezember 2021

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

24. April 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

22. April 2026

Zuletzt verifiziert

1. April 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • PTC923-MD-004-PKU
  • 2021-000497-28 (EudraCT-Nummer)
  • 2023-509229-31-00 (Andere Kennung: CTIS Number)

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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