Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Długoterminowe badanie bezpieczeństwa PTC923 u uczestników z fenyloketonurią

22 kwietnia 2026 zaktualizowane przez: PTC Therapeutics

Otwarte badanie rozszerzone fazy 3 dotyczące PTC923 w fenyloketonurii

Głównym celem tego badania jest ocena długoterminowego bezpieczeństwa PTC923 u uczestników z fenyloketonurią oraz ocena zmian w stosunku do wartości wyjściowych w spożyciu fenyloalaniny (Phe)/białka w diecie.

Przegląd badań

Status

Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Wszyscy uczestnicy, którzy ukończą sponsorowane przez PTC badanie fazy 3 fenyloketonurii, będą kwalifikować się do tego otwartego badania kontynuacyjnego fazy 3, PTC923-MD-004-PKU.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

200

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Australia
    • Brisbane
      • South Brisbane, Brisbane, Australia
        • The Queensland Children's Hospital
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Australia, 2145
        • Westmead Hospital
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Australia, SA 5000
        • PARC Clinical Research
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australia, 3052
        • Royal Children's Hospital
  • Brazylia
    • Rio Grande do Sul
      • Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brazylia, 90035-903
        • Hospital de Clinicas de Porto Alegre
    • São Paulo
      • Ribeirão Preto, São Paulo, Brazylia, 14051-140
        • Hospital das Clinicas da Faculdade de Medicina de Ribeirao Preto da Universidade de Sao Paulo
  • Czechy
      • Prague, Czechy, 100 34
        • Fakultní nemocnice Královské Vinohrady Klinika dětí a dorostu Ambulance pro léčbu PKU a HPA
  • Dania
      • Copenhagen, Dania, DK-2100
        • Copenhagen University Hospital, Rigshospitalet
  • Francja
      • Paris, Francja, 75015
        • Hôpital Necker-Enfants Malades - Centre de Référence des Maladies Héréditaires du Métabolisme
  • Gruzja
      • Tbilisi, Gruzja, 0159
        • Medical Genetics and Laboratory Diagnostics Center
  • Hiszpania
      • Madrid, Hiszpania, 28034
        • Hospital Universitario Ramón y Cajal
      • Seville, Hiszpania, 41013
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio
    • Esplugues de Llobregat
      • Barcelona, Esplugues de Llobregat, Hiszpania, 08950
        • Hospital Sant Joan de Déu
  • Holandia
      • Groningen, Holandia, 9713 GZ
        • UMCG Beatrix Children's Hospital
  • Japonia
      • Multiple Locations, Japonia
        • PTC Clinical Site 1
      • Multiple Locations, Japonia
        • PTC Clinical Site 2
      • Multiple Locations, Japonia
        • PTC Clinical Site 3
  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T2E 7Z4
        • Metabolics and Genetics in Calgary (MAGIC) Clinic, Ltd.
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Kanada, L8N 3Z5
        • McMaster Children's Hospital Hamilton Health Sciences
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children University of Toronto Adult Clinic: The Fred A Litwin Family Centre in Genetic Medicine University Health Network & Mt. Sinai Hospital
  • Meksyk
    • Jalisco
      • Guadalajara, Jalisco, Meksyk, 44670
        • PanAmerican Clinical Research
  • Niemcy
      • Hamburg, Niemcy, 20246
        • University Children's Hospital Hamburg Eppendorf (Kinder-UKE) Klinik für Kinder- und Jugendmedizin (Kinder-UKE)
      • Heidelberg, Niemcy, 69120
        • Universitätsklinikum Heidelberg / Zentrum für Kinder- und Jugendmedizin / Sektion für Neuropädiatrie & Stoffwechselmedizin
      • Münster, Niemcy, 48149
        • Universitätsklinikum Münster
  • Polska
      • Szczecin, Polska, 71-252
        • Pomorski Uniwersytet Medyczny w Szczecinie Centrum Wsparcia Badań Klinicznych
  • Portugalia
      • Porto, Portugalia, 4099-001
        • Centro Hospitalar Universitario do Porto, EPE
    • Estremadura
      • Lisbon, Estremadura, Portugalia, 1649-035
        • CENTRO HOSPITALAR UNIVERSITÁRIO LISBOA NORTE Hospital de Santa Maria,
      • Lisbon, Estremadura, Portugalia, 1649-035
        • CENTRO HOSPITALAR UNIVERSITÁRIO LISBOA NORTE Hospital de Santa Maria
  • Stany Zjednoczone
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stany Zjednoczone, 32610
        • UF College of Medicine, Department of Pediatrics Division of Genetics and Metabolism
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stany Zjednoczone, 46202
        • Indiana University School of Medicine Department of Medical and Molecular Genetics
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10009
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai (ISMMS)
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15224
        • UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84108
        • University of Utah
  • Słowenia
      • Ljubljana, Słowenia, 1000
        • Univerzitetni klinicni center Ljubljana
  • Turcja (Türkiye)
      • Adana, Turcja (Türkiye), 01330
        • Çukurova Üniversitesi Tıp Fakültesi Balcalı Hastanesi
    • Ankara
      • Altındağ, Ankara, Turcja (Türkiye), 06230
        • Hacettepe University Medical Faculty
      • Yenimahalle, Ankara, Turcja (Türkiye), 06500
        • Gazi Üniversitesi Tıp Fakültesi
    • Istanbul
      • Fatih, Istanbul, Turcja (Türkiye), 34098
        • İstanbul Üniversitesi Cerrahpaşa Tıp Fakültesi
    • İzmir
      • Bornova, İzmir, Turcja (Türkiye), 35100
        • Ege University Faculty of Medicine Children Hospital
  • Włochy
      • Rome, Włochy, 00185
        • Department of Human Neuroscience, Child and Adolescent Neuropsychiatry, Policlinico Umberto I
    • Veneto
      • Padua, Veneto, Włochy, 35129
        • Azienda Ospedaliera-Universita Padova
  • Zjednoczone Królestwo
      • Birmingham, Zjednoczone Królestwo, B4 6NH
        • Birmingham Children's Hospital NHS Foundation Trust
      • Birmingham, Zjednoczone Królestwo
        • University Hospitals Birmingham NHS Foundation Trust
      • London, Zjednoczone Królestwo, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Ukończył sponsorowane przez PTC badanie kliniczne fazy 3 PKU.
  • Kobiety w wieku rozrodczym muszą mieć negatywny wynik testu ciążowego podczas badania przesiewowego i wyrazić zgodę na abstynencję lub stosowanie co najmniej jednej wysoce skutecznej metody antykoncepcji na czas trwania badania i do 90 dni po przyjęciu ostatniej dawki badanego leku.
  • Mężczyźni, którzy są aktywni seksualnie z kobietami w wieku rozrodczym, które nie przeszły wazektomii, muszą wyrazić zgodę na stosowanie mechanicznej metody antykoncepcji podczas badania i do 90 dni po przyjęciu ostatniej dawki badanego leku. Mężczyźni muszą również powstrzymać się od dawstwa nasienia w tym okresie.
  • Chęć kontynuowania dotychczasowej diety bez zmian podczas udziału w badaniu (chyba że badacz wyraźnie poinstruuje, aby zmienić dietę podczas badania).

Kryteria wyłączenia:

  • Nietolerancja leków doustnych.
  • Kobieta w ciąży, karmiąca piersią lub rozważająca zajście w ciążę.
  • Poważna choroba neuropsychiatryczna (na przykład duża depresja), obecnie nie kontrolowana przez lekarza, która w opinii badacza lub sponsora mogłaby zakłócić zdolność uczestnika do udziału w badaniu lub zwiększyć ryzyko udziału tego uczestnika.
  • Historia medyczna i/lub objawy zaburzenia czynności nerek i/lub stanu, w tym umiarkowana/ciężka niewydolność nerek (współczynnik przesączania kłębuszkowego [GFR] <60 mililitrów [ml]/minutę [min] min, oszacowany ostatnio podczas kwalifikującego udziału w badaniu żywieniowym ) i/lub pod opieką nefrologa.
  • Wszelkie inne warunki, które w opinii badacza lub sponsora mogłyby zakłócić zdolność uczestnika do udziału w badaniu lub zwiększyć ryzyko udziału tego uczestnika.
  • Konieczność jednoczesnego leczenia jakimkolwiek lekiem, o którym wiadomo, że hamuje syntezę kwasu foliowego (np. metotreksatem).
  • Jednoczesne leczenie suplementacją tetrahydrobiopteryny (BH4) (na przykład dichlorowodorek sapropteryny, KUVAN) lub pegwaliazy-pqpz (PALYNZIQ).

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: PTC923
Uczestnicy otrzymają PTC923 7,5 mg/kg (uczestnicy w wieku od 0 do <6 miesięcy), 15 mg/kg (uczestnicy w wieku od 6 do <12 miesięcy), 30 mg/kg (uczestnicy w wieku od 12 miesięcy do <2 lat), lub 60 mg/kg (uczestnicy w wieku ≥2 lat) doustnie raz dziennie przez co najmniej 12 miesięcy lub do czasu, gdy u uczestnika wystąpi brak skuteczności, zdarzenia niepożądane (AE), które prowadzą do przerwania leczenia, wycofania się z leczenia lub PTC923 jest dopuszczony do obrotu i dostępne w danym kraju.
Lek: PTC923
Proszek PTC923 do stosowania doustnego zostanie przed podaniem zawieszony w wodzie lub soku jabłkowym.
Inne nazwy:
  • Sepiapteryna
  • Sephience

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych spożycia Phe/białka w diecie w 26. tygodniu, mierzona w okresie oceny tolerancji Phe
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 26
Tolerancję Phe definiuje się jako całkowitą ilość Phe w diecie (miligramy [mg]/kilogram [kg] dziennie) przyjmowaną przy utrzymaniu poziomu Phe we krwi w zakresie od 40 do 360 mikromoli (μmol)/litr (l) (zdefiniowana jako ≥ 40 do <360 μmol/L).
Wartość wyjściowa, tydzień 26
Liczba niepożądanych zdarzeń leczenia (TEAES)
Ramy czasowe: Od podstawy do końca studiów (do 4 lat)
Teae to każdy niekorzystny lub niezamierzony znak (w tym nieprawidłowe odkrycie laboratoryjne), objaw lub choroba u uczestnika badania, którym podaje się badany lek w tym badaniu
Od podstawy do końca studiów (do 4 lat)

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana QOL w stosunku do wartości wyjściowej przy użyciu europejskiej jakości życia — 5 wymiarów (EQ-5D) w miesiącach 8, 14, 20, 26, 32 i 38
Ramy czasowe: Punkt początkowy, miesiące 8, 14, 20, 26, 32 i 38
QOL będzie oceniana przy użyciu kwestionariusza EQ-5D (EQ-5D-Y Proxy Version 1 [3 do 7 lat]; EQ-5D-Y [8 do 15 lat]; EQ-5D-5L ([≥16 lat]).
Punkt początkowy, miesiące 8, 14, 20, 26, 32 i 38
Zmiana jakości życia (QOL) w porównaniu z wartością wyjściową za pomocą kwestionariusza jakości życia fenyloketonurii (PKU-QOL) w miesiącach 8, 14, 20, 26, 32 i 38
Ramy czasowe: Punkt początkowy, miesiące 8, 14, 20, 26, 32 i 38
QOL za pomocą kwestionariusza PKU-QOL zostanie oceniona w podzbiorze uczestników, którzy są w stanie wypełnić PKU-QOL (tj. uczestników, których podstawowym językiem jest angielski [brytyjski lub amerykański], turecki, holenderski, niemiecki, hiszpański, włoski, portugalski lub francuski) (wiek od 6 do 8 lat rodzic PKU-QOL; wiek 9 do 11 lat dziecko PKU-QOL; wiek 12 do 17 lat nastolatek PKU-QOL; wiek ≥18 lat dorosły PKU-QOL).
Punkt początkowy, miesiące 8, 14, 20, 26, 32 i 38
Sympaalność PTC923
Ramy czasowe: Miesiąc 1 dzień 1
W przypadku uczestników <5 lat smaczny zostanie pośrednio oceniany przez rodziców (rodziców)/opiekuna uczestników, stosując następujące: na podstawie reakcji/wyrazu twarzy twojego dziecka, czy uważasz, że leki jest (przyjemne, nie pewne, nieprzyjemne)?
Miesiąc 1 dzień 1
Akceptowalność/łatwość podawania PTC923
Ramy czasowe: Miesiąc 1 dzień 1
Dla wszystkich uczestników <12 lat rodzica/opiekun oceni akceptowalność/łatwość podawania, z następującym pytaniem: Czy czasami masz problemy z poddawaniem leku dziecku, ponieważ on/ona odmawia ich podjęcia lub podnoszenia? (Tak/nie).
Miesiąc 1 dzień 1
Ocena smaku/smaku za pomocą skali hedonicznej twarzy
Ramy czasowe: Miesiąc 1 dzień 1
Dla uczestników ≥5 do <18 lat, którzy są w stanie przestrzegać instrukcji, uczestnik oceni smak/smak za pomocą skali hedonicznej twarzy (5 = naprawdę dobry; 4 = dobry; 3 = nie jestem pewien; 2 = złe; 1 = naprawdę źle).
Miesiąc 1 dzień 1
Stężenie sepiapteriny w osoczu
Ramy czasowe: Miesiąc 1 dzień 1 do miesiąca 11 dzień 1
Miesiąc 1 dzień 1 do miesiąca 11 dzień 1
Stężenie BH4 w osoczu
Ramy czasowe: Miesiąc 1 dzień 1 do miesiąca 11 dzień 1
Miesiąc 1 dzień 1 do miesiąca 11 dzień 1

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

PTC Therapeutics

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

14 lutego 2022

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

30 czerwca 2026

Ukończenie studiów (Szacowany)

30 czerwca 2026

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

8 grudnia 2021

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

8 grudnia 2021

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

21 grudnia 2021

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

24 kwietnia 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

22 kwietnia 2026

Ostatnia weryfikacja

1 kwietnia 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • PTC923-MD-004-PKU
  • 2021-000497-28 (Numer EudraCT)
  • 2023-509229-31-00 (Inny identyfikator: CTIS Number)

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na PTC923

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Russia

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj