Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Долгосрочное исследование безопасности PTC923 у участников с фенилкетонурией

22 апреля 2026 г. обновлено: PTC Therapeutics

Открытое расширенное исследование фазы 3 PTC923 при фенилкетонурии

Основная цель этого исследования — оценить долгосрочную безопасность PTC923 у участников с фенилкетонурией и оценить изменения потребления фенилаланина (Phe)/белка по сравнению с исходным уровнем.

Обзор исследования

Статус

Активный, не рекрутирующий

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Все участники, прошедшие спонсируемое PTC исследование фазы 3 на фенилкетонурию, будут иметь право на участие в этом открытом расширенном исследовании фазы 3, PTC923-MD-004-PKU.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Оцененный)

200

Фаза

  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Австралия
    • Brisbane
      • South Brisbane, Brisbane, Австралия
        • The Queensland Children's Hospital
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Австралия, 2145
        • Westmead Hospital
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Австралия, SA 5000
        • PARC Clinical Research
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Австралия, 3052
        • Royal Children's Hospital
  • Бразилия
    • Rio Grande do Sul
      • Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Бразилия, 90035-903
        • Hospital de Clínicas de Porto Alegre
    • São Paulo
      • Ribeirão Preto, São Paulo, Бразилия, 14051-140
        • Hospital das Clinicas da Faculdade de Medicina de Ribeirao Preto da Universidade de Sao Paulo
  • Германия
      • Hamburg, Германия, 20246
        • University Children's Hospital Hamburg Eppendorf (Kinder-UKE) Klinik für Kinder- und Jugendmedizin (Kinder-UKE)
      • Heidelberg, Германия, 69120
        • Universitätsklinikum Heidelberg / Zentrum für Kinder- und Jugendmedizin / Sektion für Neuropädiatrie & Stoffwechselmedizin
      • Münster, Германия, 48149
        • Universitatsklinikum Munster
  • Грузия
      • Tbilisi, Грузия, 0159
        • Medical Genetics and Laboratory Diagnostics Center
  • Дания
      • Copenhagen, Дания, DK-2100
        • Copenhagen University Hospital, Rigshospitalet
  • Испания
      • Madrid, Испания, 28034
        • Hospital Universitario Ramon y Cajal
      • Seville, Испания, 41013
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio
    • Esplugues de Llobregat
      • Barcelona, Esplugues de Llobregat, Испания, 08950
        • Hospital Sant Joan de Deu
  • Италия
      • Rome, Италия, 00185
        • Department of Human Neuroscience, Child and Adolescent Neuropsychiatry, Policlinico Umberto I
    • Veneto
      • Padua, Veneto, Италия, 35129
        • Azienda Ospedaliera-Universita Padova
  • Канада
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Канада, T2E 7Z4
        • Metabolics and Genetics in Calgary (MAGIC) Clinic, Ltd.
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Канада, L8N 3Z5
        • McMaster Children's Hospital Hamilton Health Sciences
      • Toronto, Ontario, Канада, M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children University of Toronto Adult Clinic: The Fred A Litwin Family Centre in Genetic Medicine University Health Network & Mt. Sinai Hospital
  • Мексика
    • Jalisco
      • Guadalajara, Jalisco, Мексика, 44670
        • PanAmerican Clinical Research
  • Нидерланды
      • Groningen, Нидерланды, 9713 GZ
        • UMCG Beatrix Children's Hospital
  • Польша
      • Szczecin, Польша, 71-252
        • Pomorski Uniwersytet Medyczny w Szczecinie Centrum Wsparcia Badań Klinicznych
  • Португалия
      • Porto, Португалия, 4099-001
        • Centro Hospitalar Universitario do Porto, EPE
    • Estremadura
      • Lisbon, Estremadura, Португалия, 1649-035
        • CENTRO HOSPITALAR UNIVERSITÁRIO LISBOA NORTE Hospital de Santa Maria,
      • Lisbon, Estremadura, Португалия, 1649-035
        • CENTRO HOSPITALAR UNIVERSITÁRIO LISBOA NORTE Hospital de Santa Maria
  • Словения
      • Ljubljana, Словения, 1000
        • Univerzitetni klinicni center Ljubljana
  • Соединенное Королевство
      • Birmingham, Соединенное Королевство, B4 6NH
        • Birmingham Children's Hospital NHS Foundation Trust
      • Birmingham, Соединенное Королевство
        • University Hospitals Birmingham NHS Foundation Trust
      • London, Соединенное Королевство, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital
  • Соединенные Штаты
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Соединенные Штаты, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Соединенные Штаты, 32610
        • UF College of Medicine, Department of Pediatrics Division of Genetics and Metabolism
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Соединенные Штаты, 46202
        • Indiana University School of Medicine Department of Medical and Molecular Genetics
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • New York
      • New York, New York, Соединенные Штаты, 10009
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai (ISMMS)
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 15224
        • UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Соединенные Штаты, 84108
        • University of Utah
  • Турция (Туркие)
      • Adana, Турция (Туркие), 01330
        • Çukurova Üniversitesi Tıp Fakültesi Balcalı Hastanesi
    • Ankara
      • Altındağ, Ankara, Турция (Туркие), 06230
        • Hacettepe University Medical Faculty
      • Yenimahalle, Ankara, Турция (Туркие), 06500
        • Gazi Üniversitesi Tıp Fakültesi
    • Istanbul
      • Fatih, Istanbul, Турция (Туркие), 34098
        • İstanbul Üniversitesi Cerrahpaşa Tıp Fakültesi
    • İzmir
      • Bornova, İzmir, Турция (Туркие), 35100
        • Ege University Faculty of Medicine Children Hospital
  • Франция
      • Paris, Франция, 75015
        • Hôpital Necker-Enfants Malades - Centre de Référence des Maladies Héréditaires du Métabolisme
  • Чехия
      • Prague, Чехия, 100 34
        • Fakultní nemocnice Královské Vinohrady Klinika dětí a dorostu Ambulance pro léčbu PKU a HPA
  • Япония
      • Multiple Locations, Япония
        • PTC Clinical Site 1
      • Multiple Locations, Япония
        • PTC Clinical Site 2
      • Multiple Locations, Япония
        • PTC Clinical Site 3

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Ребенок
  • Взрослый
  • Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • Завершено спонсируемое PTC клиническое исследование ФКУ фазы 3.
  • Женщины детородного возраста должны иметь отрицательный тест на беременность при скрининге и согласиться на воздержание или использование по крайней мере одной высокоэффективной формы контрацепции на время исследования и до 90 дней после последней дозы исследуемого препарата.
  • Мужчины, ведущие половую жизнь с женщинами детородного возраста, у которых не было вазэктомии, должны дать согласие на использование барьерного метода контрацепции во время исследования и в течение 90 дней после последней дозы исследуемого препарата. Мужчины также должны воздерживаться от донорства спермы в этот период времени.
  • Желание продолжать текущую диету без изменений во время участия в исследовании (если только исследователь не дал конкретных указаний изменить диету во время исследования).

Критерий исключения:

  • Непереносимость пероральных препаратов.
  • Женщина, которая беременна или кормит грудью, или планирует беременность.
  • Серьезное нервно-психическое заболевание (например, большая депрессия), не находящееся в настоящее время под медицинским наблюдением, которое, по мнению исследователя или спонсора, может помешать возможности участника участвовать в исследовании или увеличить риск участия для этого участника.
  • Медицинский анамнез и/или признаки почечной недостаточности и/или состояния, включая умеренную/тяжелую почечную недостаточность (скорость клубочковой фильтрации [СКФ] <60 миллилитров [мл]/минуту [мин] мин, согласно последней оценке во время квалификационного участия в исследовании с питанием ) и/или под наблюдением нефролога.
  • Любое другое состояние, которое, по мнению исследователя или спонсора, может помешать возможности участника участвовать в исследовании или увеличить риск участия для этого участника.
  • Необходимость сопутствующего лечения любым препаратом, ингибирующим синтез фолиевой кислоты (например, метотрексатом).
  • Сопутствующее лечение добавками тетрагидробиоптерина (BH4) (например, дигидрохлорид сапроптерина, КУВАН) или пегвалиазы-pqpz (PALYNZIQ).

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: PTC923
Участники получат PTC923 7,5 мг/кг (участники в возрасте от 0 до <6 месяцев), 15 мг/кг (участники в возрасте от 6 до <12 месяцев), 30 мг/кг (участники в возрасте от 12 месяцев до <2 лет), или 60 мг/кг (участники в возрасте ≥2 лет) перорально один раз в день в течение как минимум 12 месяцев или до тех пор, пока участник не почувствует отсутствие эффективности, нежелательные явления (НЯ), которые приводят к прекращению лечения, отказу от лечения или PTC923 будет разрешен и коммерчески доступны в конкретной стране.
Лекарство: PTC923
Порошок PTC923 для перорального применения перед введением суспендируют в воде или яблочном соке.
Другие имена:
  • Сепиаптерин
  • Сефиология

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение потребления фенилаланина/белка с пищей на 26-й неделе по сравнению с исходным уровнем, измеренное в период оценки переносимости фенилаланина
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 26
Толерантность Phe определяется как общее количество поступающего с пищей Phe (миллиграммы [мг]/килограмм [кг] в день) при поддержании уровня Phe в крови в диапазоне от 40 до 360 микромолей (мкмоль)/литр (л) (определяется как ≥ от 40 до <360 мкмоль/л).
Исходный уровень, неделя 26
Количество нежелательных явлений с лечением (Teaes)
Временное ограничение: Базовая линия до конца исследования (до 4 лет)
Teae - это какой -либо неблагоприятный или непреднамеренный признак (включая аномальное лабораторное обнаружение), симптом или заболевания у участника исследования, которым вводится препарат для изучения в этом исследовании
Базовая линия до конца исследования (до 4 лет)

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение качества жизни по сравнению с исходным уровнем с использованием европейского показателя качества жизни — 5 измерений (EQ-5D) на 8, 14, 20, 26, 32 и 38 месяцах
Временное ограничение: Исходный уровень, месяцы 8, 14, 20, 26, 32 и 38
Качество жизни будет оцениваться с использованием EQ-5D (EQ-5D-Y Proxy Version 1 [от 3 до 7 лет]; EQ-5D-Y [от 8 до 15 лет]; EQ-5D-5L ([≥16 лет]).
Исходный уровень, месяцы 8, 14, 20, 26, 32 и 38
Изменение качества жизни (КЖ) по сравнению с исходным уровнем с использованием опросника «Фенилкетонурия-качество жизни» (ФКУ-КЖ) на 8, 14, 20, 26, 32 и 38 месяцах
Временное ограничение: Исходный уровень, месяцы 8, 14, 20, 26, 32 и 38
QOL с использованием опросника PKU-QOL будет оцениваться в подгруппе участников, которые могут заполнить PKU-QOL (то есть участники, чей основной язык - английский [британский или американский], турецкий, голландский, немецкий, испанский, итальянский, португальский , или французский) (в возрасте от 6 до 8 лет ФКУ-КЖ у родителей; в возрасте от 9 до 11 лет у детей с ФКУ-КЖ; в возрасте от 12 до 17 лет у подростков с ФКУ-КЖ; в возрасте ≥18 лет у взрослых ФКУ-КЖ).
Исходный уровень, месяцы 8, 14, 20, 26, 32 и 38
Вкушаемость PTC923
Временное ограничение: Месяц 1 день 1
Для участников <5 лет, вкусовая вкуса будет косвенно оцениваться родителями (-ами)/попечителем (ами) участников, использующих следующее: на основе реакции/выражения лица вашего ребенка, считаете ли вы, что лекарство (приятно, не уверено, неприятно)?
Месяц 1 день 1
Приемлемость/простота введения PTC923
Временное ограничение: Месяц 1 день 1
Для всех участников <12 лет, родители (ы)/попечитель (ы) будут оценить приемлемость/простоту администрирования, со следующим вопросом: у вас иногда возникают проблемы с предоставлением лекарств вашему ребенку, потому что он/она отказывается принимать его или поднимает? (Да/нет).
Месяц 1 день 1
Оценка вкуса/аромата с использованием гедонистической шкалы лица
Временное ограничение: Месяц 1 день 1
Для участников от ≥5 до <18 лет, которые могут соблюдать инструкции, участник оценит вкус/вкус, используя гедоническую шкалу лица (5 = действительно хорошо; 4 = хорошо; 3 = не уверен; 2 = плохо; 1 = действительно плохо).
Месяц 1 день 1
Концентрация сепиаптерина в плазме
Временное ограничение: Месяц 1 день с 1 до месяца 11 дней 1
Месяц 1 день с 1 до месяца 11 дней 1
Концентрация BH4 в плазме
Временное ограничение: Месяц 1 день с 1 до месяца 11 дней 1
Месяц 1 день с 1 до месяца 11 дней 1

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

PTC Therapeutics

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

14 февраля 2022 г.

Первичное завершение (Оцененный)

30 июня 2026 г.

Завершение исследования (Оцененный)

30 июня 2026 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

8 декабря 2021 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

8 декабря 2021 г.

Первый опубликованный (Действительный)

21 декабря 2021 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

24 апреля 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

22 апреля 2026 г.

Последняя проверка

1 апреля 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • PTC923-MD-004-PKU
  • 2021-000497-28 (Номер EudraCT)
  • 2023-509229-31-00 (Другой идентификатор: CTIS Number)

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования PTC923

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Italy

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться