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Une étude d'innocuité à long terme du PTC923 chez des participants atteints de phénylcétonurie

5 avril 2024 mis à jour par: PTC Therapeutics

Une étude d'extension en ouvert de phase 3 du PTC923 dans la phénylcétonurie

L'objectif principal de cette étude est d'évaluer l'innocuité à long terme du PTC923 chez les participants atteints de phénylcétonurie et d'évaluer les changements par rapport au départ dans la consommation alimentaire de phénylalanine (Phe)/protéines.

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Tous les participants qui terminent une étude de phase 3 sur la phénylcétonurie parrainée par PTC seront éligibles pour cette étude d'extension en ouvert de phase 3, PTC923-MD-004-PKU.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

200

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Lieux d'étude

  • Allemagne
      • Hamburg, Allemagne, 20246
        • Recrutement
        • University Children's Hospital Hamburg Eppendorf (Kinder-UKE) Klinik für Kinder- und Jugendmedizin (Kinder-UKE)
        • Chercheur principal:
          • Ania Carolina Muntau
      • Heidelberg, Allemagne, 69120
        • Recrutement
        • Universitätsklinikum Heidelberg / Zentrum für Kinder- und Jugendmedizin / Sektion für Neuropädiatrie & Stoffwechselmedizin
        • Chercheur principal:
          • Thomas Opladen
      • Münster, Allemagne, 48149
        • Recrutement
        • Universitatsklinikum Munster
        • Chercheur principal:
          • Frank Rutsch
  • Australie
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Australie, 2145
        • Recrutement
        • Westmead Hospital
        • Chercheur principal:
          • Michel Tchan
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Australie, SA 5000
        • Recrutement
        • PARC Clinical Research
        • Chercheur principal:
          • Drago Bratkovic
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australie, 3052
        • Recrutement
        • Royal Children's Hospital
        • Chercheur principal:
          • Dr. Heidi Peters
  • Brésil
    • Rio Grande Do Sul
      • Porto Alegre, Rio Grande Do Sul, Brésil, 90035-903
        • Recrutement
        • Hospital de Clinicas de Porto Alegre
        • Chercheur principal:
          • Ida Schwartz
    • São Paulo
      • Ribeirão Preto, São Paulo, Brésil, 14051-140
        • Recrutement
        • Hospital Das Clínicas Da Faculdade de Medicina de Ribeirao Preto Da Universidade de Sao Paulo
        • Chercheur principal:
          • Maria Avanise Yumi Minami
  • Canada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada, T2E 7Z4
        • Recrutement
        • Metabolics and Genetics in Calgary (MAGIC) Clinic, Ltd.
        • Chercheur principal:
          • Aneal Khan
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
        • Recrutement
        • The Hospital for Sick Children University of Toronto Adult Clinic: The Fred A Litwin Family Centre in Genetic Medicine University Health Network & Mt. Sinai Hospital
        • Chercheur principal:
          • Dr. Laura Guilder
  • Danemark
      • Copenhagen, Danemark, DK-2100
        • Recrutement
        • Copenhagen University Hospital, Rigshospitalet
        • Chercheur principal:
          • Allan Lund
  • Espagne
      • Madrid, Espagne, 28034
        • Recrutement
        • Hospital Universitario Ramón y Cajal
        • Chercheur principal:
          • Amaya Belanger-Quintana
    • Esplugues De Llobregat
      • Barcelona, Esplugues De Llobregat, Espagne, 08950
        • Recrutement
        • Hospital Sant Joan de Deu
        • Chercheur principal:
          • Jaume Campistol
  • Géorgie
      • Tbilisi, Géorgie, 0159
        • Recrutement
        • Pediatric Surgery Center
        • Chercheur principal:
          • Lali Margvelashvili
  • Italie
      • Rome, Italie, 00185
        • Recrutement
        • Department of Human Neuroscience, Child and Adolescent Neuropsychiatry, Policlinico Umberto I
        • Chercheur principal:
          • Filippo Manti
    • Veneto
      • Padua, Veneto, Italie, 35129
        • Recrutement
        • Azienda Ospedaliera-Universita Padova
        • Chercheur principal:
          • Alberto Burlina
  • Japon
      • Multiple Locations, Japon
        • Recrutement
        • PTC Clinical Site
        • Chercheur principal:
          • Tetsuya Ito
  • Le Portugal
    • Douro Litoral
      • Porto, Douro Litoral, Le Portugal, 4099-001
        • Recrutement
        • Centro Hospitalar Universitario do Porto, EPE
        • Chercheur principal:
          • Arlindo Guimas
    • Estremadura
      • Lisboa, Estremadura, Le Portugal, 1649-035
        • Recrutement
        • CENTRO HOSPITALAR UNIVERSITÁRIO LISBOA NORTE Hospital de Santa Maria,
        • Chercheur principal:
          • Patricia Janeiro
      • Lisboa, Estremadura, Le Portugal, 1649-035
        • Recrutement
        • CENTRO HOSPITALAR UNIVERSITÁRIO LISBOA NORTE Hospital de Santa Maria
        • Chercheur principal:
          • Anabela Oliveira
  • Mexique
    • Jalisco
      • Guadalajara, Jalisco, Mexique, 44670
        • Recrutement
        • PanAmerican Clinical Research
        • Chercheur principal:
          • Ixiu del Carmen Cabrales Guerra
  • Pays-Bas
      • Groningen, Pays-Bas, 9713 GZ
        • Recrutement
        • UMCG Beatrix Children's Hospital
        • Chercheur principal:
          • Francjan Van Spronsen
  • Royaume-Uni
      • Birmingham, Royaume-Uni, B4 6NH
        • Recrutement
        • Birmingham Children's Hospital NHS Foundation Trust
        • Chercheur principal:
          • Suresh Vijay
      • London, Royaume-Uni, WC1N 3JH
        • Recrutement
        • Great Ormond Street Hospital
        • Chercheur principal:
          • Anupam Chakrapani
  • Turquie
      • Adana, Turquie, 01330
        • Recrutement
        • Cukurova Üniversity Balcali Hospital Health Application and Research Center
        • Chercheur principal:
          • Neslihan Mungan
    • Ankara
      • Altındağ, Ankara, Turquie, 06230
        • Recrutement
        • Hacettepe University Medical Faculty
        • Chercheur principal:
          • Serap Sivri
      • Yenimahalle, Ankara, Turquie, 06500
        • Recrutement
        • Gazi Üniversitesi Tıp Fakültesi
        • Chercheur principal:
          • Fatih Ezgu
    • Istanbul
      • Fatih, Istanbul, Turquie, 34098
        • Recrutement
        • İstanbul Üniversitesi Cerrahpaşa Tıp Fakültesi
        • Chercheur principal:
          • Ertugrul Kiykim
    • Izmir
      • Bornova, Izmir, Turquie, 35100
        • Recrutement
        • Ege University Faculty of Medicine Children Hospital
        • Chercheur principal:
          • Ebru Canda
  • États-Unis
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, États-Unis, 80045
        • Recrutement
        • University of Colorado and the Children's Hospital CO
        • Chercheur principal:
          • Janet Thomas
    • Florida
      • Gainesville, Florida, États-Unis, 32610
        • Recrutement
        • UF College of Medicine, Department of Pediatrics Division of Genetics and Metabolism
        • Chercheur principal:
          • Roberto Zori
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, États-Unis, 46202
        • Recrutement
        • Indiana University School of Medicine
        • Chercheur principal:
          • Melissa Lah
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02115
        • Recrutement
        • Boston Children's Hospital
        • Chercheur principal:
          • Stephanie Sacharow
    • New York
      • New York, New York, États-Unis, 10009
        • Recrutement
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai (ISMMS)
        • Chercheur principal:
          • Dr. Margot Breilyn
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, États-Unis, 15224
        • Recrutement
        • UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
        • Chercheur principal:
          • Gerald Vockley
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, États-Unis, 84108
        • Recrutement
        • University of Utah, Division of Medical Genetics (pediatric and adult clinic)
        • Chercheur principal:
          • Nichola Longo

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant
  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • A terminé une étude clinique de phase 3 sur la PCU parrainée par PTC.
  • Les femmes en âge de procréer doivent avoir un test de grossesse négatif lors de la sélection et accepter l'abstinence ou l'utilisation d'au moins une forme de contraception hautement efficace pendant la durée de l'étude et jusqu'à 90 jours après la dernière dose du médicament à l'étude.
  • Les hommes sexuellement actifs avec des femmes en âge de procréer qui n'ont pas subi de vasectomie doivent accepter d'utiliser une méthode contraceptive de barrière pendant l'étude et jusqu'à 90 jours après la dernière dose du médicament à l'étude. Les hommes doivent également s'abstenir de faire des dons de sperme pendant cette période.
  • - Volonté de continuer le régime actuel inchangé tout en participant à l'étude (sauf instruction spécifique de changer de régime pendant l'étude par l'investigateur).

Critère d'exclusion:

  • Incapacité à tolérer les médicaments oraux.
  • Une femme qui est enceinte ou qui allaite, ou qui envisage une grossesse.
  • Maladie neuropsychiatrique grave (par exemple, dépression majeure) non actuellement sous contrôle médical, qui, de l'avis de l'investigateur ou du promoteur, interférerait avec la capacité du participant à participer à l'étude ou augmenterait le risque de participation pour ce participant.
  • Antécédents médicaux et/ou signes d'insuffisance rénale et/ou d'affection, y compris une insuffisance rénale modérée/sévère (taux de filtration glomérulaire [DFG] < 60 millilitres [mL]/minute [min] min, tel qu'estimé le plus récemment lors de la participation qualifiante à une étude d'alimentation) ) et/ou sous les soins d'un néphrologue.
  • Toute autre condition qui, de l'avis de l'investigateur ou du promoteur, interférerait avec la capacité du participant à participer à l'étude ou augmenterait le risque de participation pour ce participant.
  • Nécessité d'un traitement concomitant avec tout médicament connu pour inhiber la synthèse des folates (par exemple, le méthotrexate).
  • Traitement concomitant avec supplémentation en tétrahydrobioptérine (BH4) (par exemple, dichlorhydrate de saproptérine, KUVAN) ou pegvaliase-pqpz (PALYNZIQ).

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: PTC923
Les participants recevront du PTC923 7,5 mg/kg (participants âgés de 0 à < 6 mois), 15 mg/kg (participants âgés de 6 à < 12 mois), 30 mg/kg (participants âgés de 12 mois à < 2 ans), ou 60 mg/kg (participants âgés de ≥ 2 ans) par voie orale une fois par jour pendant au moins 12 mois ou jusqu'à ce que le participant présente un manque d'efficacité, des événements indésirables (EI) qui entraînent l'arrêt du traitement, ou jusqu'à ce que le PTC923 soit autorisé et commercialisé disponible dans le pays concerné.
Médicament: PTC923
La poudre PTC923 à usage oral sera mise en suspension dans de l'eau ou du jus de pomme avant administration.
Autres noms:
  • Sépiaptérine

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre d'événements indésirables liés au traitement (TEAE)
Délai: Baseline jusqu'à la fin de l'étude (jusqu'à environ 2,5 ans)
Un TEAE est tout signe défavorable ou non intentionnel (y compris un résultat de laboratoire anormal), un symptôme ou une maladie chez un participant à l'étude qui reçoit le médicament à l'étude dans cette étude
Baseline jusqu'à la fin de l'étude (jusqu'à environ 2,5 ans)
Changement par rapport au départ de la consommation alimentaire de Phe/protéines à la semaine 26, mesuré pendant la période d'évaluation de la tolérance au Phe
Délai: Base de référence, semaine 26
La tolérance à la Phe est définie comme la quantité totale de Phe alimentaire (milligrammes [mg]/kilogramme [kg] par jour) ingérée tout en maintenant les taux sanguins de Phe dans la plage de 40 à 360 micromoles (μmol)/litre (L) (définie comme ≥ 40 à <360 μmol/L).
Base de référence, semaine 26

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement par rapport à la ligne de base de la qualité de vie en utilisant la qualité de vie européenne - 5 dimensions (EQ-5D) aux mois 8, 14, 20, 26, 32 et 38
Délai: Au départ, mois 8, 14, 20, 26, 32 et 38
La qualité de vie sera évaluée à l'aide de l'EQ-5D (EQ-5D-Y Proxy Version 1 [3 à 7 ans] ; EQ-5D-Y [8 à 15 ans] ; EQ-5D-5L ([≥16 ans]).
Au départ, mois 8, 14, 20, 26, 32 et 38
Changement par rapport au départ de la qualité de vie (QOL) à l'aide du questionnaire sur la qualité de vie de la phénylcétonurie (PCU-QOL) aux mois 8, 14, 20, 26, 32 et 38
Délai: Au départ, mois 8, 14, 20, 26, 32 et 38
La qualité de vie à l'aide du questionnaire PKU-QOL sera évaluée dans le sous-ensemble de participants capables de remplir le questionnaire PKU-QOL (c'est-à-dire les participants dont la langue principale est l'anglais [britannique ou américain], le turc, le néerlandais, l'allemand, l'espagnol, l'italien, le portugais , ou français) (âgés de 6 à 8 ans Parent PKU-QOL ; de 9 à 11 ans Enfant PKU-QOL ; de 12 à 17 ans Adolescent PKU-QOL ; âgés de ≥ 18 ans Adulte PKU-QOL).
Au départ, mois 8, 14, 20, 26, 32 et 38

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

PTC Therapeutics

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

14 février 2022

Achèvement primaire (Estimé)

7 février 2025

Achèvement de l'étude (Estimé)

7 février 2025

Dates d'inscription aux études

Première soumission

8 décembre 2021

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

8 décembre 2021

Première publication (Réel)

21 décembre 2021

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

9 avril 2024

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

5 avril 2024

Dernière vérification

1 avril 2024

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • PTC923-MD-004-PKU
  • 2021-000497-28 (Numéro EudraCT)

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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