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フェニルケトン尿症の参加者におけるPTC923の長期安全性研究

2026年4月22日 更新者：PTC Therapeutics

フェニルケトン尿症におけるPTC923の第3相非盲検延長試験

この研究の主な目的は、フェニルケトン尿症の参加者におけるPTC923の長期的な安全性を評価し、食事によるフェニルアラニン（Phe）/タンパク質消費量のベースラインからの変化を評価することです。

調査の概要

状態

積極的、募集していない

条件

介入・治療

詳細な説明

PTC が後援する第 3 相フェニルケトン尿症試験を完了したすべての参加者は、この第 3 相非盲検延長試験 PTC923-MD-004-PKU の対象となります。

研究の種類

介入

入学 (推定)

200

段階

  • フェーズ 3

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • Colorado
      • Aurora、Colorado、アメリカ、80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Florida
      • Gainesville、Florida、アメリカ、32610
        • UF College of Medicine, Department of Pediatrics Division of Genetics and Metabolism
    • Indiana
      • Indianapolis、Indiana、アメリカ、46202
        • Indiana University School of Medicine Department of Medical and Molecular Genetics
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、アメリカ、02115
        • Boston Children's Hospital
    • New York
      • New York、New York、アメリカ、10009
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai (ISMMS)
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh、Pennsylvania、アメリカ、15224
        • UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
    • Utah
      • Salt Lake City、Utah、アメリカ、84108
        • University of Utah
  • イギリス
      • Birmingham、イギリス、B4 6NH
        • Birmingham Children's Hospital NHS Foundation Trust
      • Birmingham、イギリス
        • University Hospitals Birmingham NHS Foundation Trust
      • London、イギリス、WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital
  • イタリア
      • Rome、イタリア、00185
        • Department of Human Neuroscience, Child and Adolescent Neuropsychiatry, Policlinico Umberto I
    • Veneto
      • Padua、Veneto、イタリア、35129
        • Azienda Ospedaliera-Universita Padova
  • オランダ
      • Groningen、オランダ、9713 GZ
        • UMCG Beatrix Children's Hospital
  • オーストラリア
    • Brisbane
      • South Brisbane、Brisbane、オーストラリア
        • The Queensland Children's Hospital
    • New South Wales
      • Westmead、New South Wales、オーストラリア、2145
        • Westmead Hospital
    • South Australia
      • Adelaide、South Australia、オーストラリア、SA 5000
        • PARC Clinical Research
    • Victoria
      • Parkville、Victoria、オーストラリア、3052
        • Royal Children's Hospital
  • カナダ
    • Alberta
      • Calgary、Alberta、カナダ、T2E 7Z4
        • Metabolics and Genetics in Calgary (MAGIC) Clinic, Ltd.
    • Ontario
      • Hamilton、Ontario、カナダ、L8N 3Z5
        • McMaster Children's Hospital Hamilton Health Sciences
      • Toronto、Ontario、カナダ、M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children University of Toronto Adult Clinic: The Fred A Litwin Family Centre in Genetic Medicine University Health Network & Mt. Sinai Hospital
  • グルジア
      • Tbilisi、グルジア、0159
        • Medical Genetics and Laboratory Diagnostics Center
  • スペイン
      • Madrid、スペイン、28034
        • Hospital Universitario Ramón y Cajal
      • Seville、スペイン、41013
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio
    • Esplugues de Llobregat
      • Barcelona、Esplugues de Llobregat、スペイン、08950
        • Hospital Sant Joan de Déu
  • スロベニア
      • Ljubljana、スロベニア、1000
        • Univerzitetni klinicni center Ljubljana
  • チェコ
      • Prague、チェコ、100 34
        • Fakultní nemocnice Královské Vinohrady Klinika dětí a dorostu Ambulance pro léčbu PKU a HPA
  • デンマーク
      • Copenhagen、デンマーク、DK-2100
        • Copenhagen University Hospital, Rigshospitalet
  • トルコ（Türkiye）
      • Adana、トルコ（Türkiye）、01330
        • Çukurova Üniversitesi Tıp Fakültesi Balcalı Hastanesi
    • Ankara
      • Altındağ、Ankara、トルコ（Türkiye）、06230
        • Hacettepe University Medical Faculty
      • Yenimahalle、Ankara、トルコ（Türkiye）、06500
        • Gazi Üniversitesi Tıp Fakültesi
    • Istanbul
      • Fatih、Istanbul、トルコ（Türkiye）、34098
        • İstanbul Üniversitesi Cerrahpaşa Tıp Fakültesi
    • İzmir
      • Bornova、İzmir、トルコ（Türkiye）、35100
        • Ege University Faculty of Medicine Children Hospital
  • ドイツ
      • Hamburg、ドイツ、20246
        • University Children's Hospital Hamburg Eppendorf (Kinder-UKE) Klinik für Kinder- und Jugendmedizin (Kinder-UKE)
      • Heidelberg、ドイツ、69120
        • Universitätsklinikum Heidelberg / Zentrum für Kinder- und Jugendmedizin / Sektion für Neuropädiatrie & Stoffwechselmedizin
      • Münster、ドイツ、48149
        • Universitätsklinikum Münster
  • フランス
      • Paris、フランス、75015
        • Hôpital Necker-Enfants Malades - Centre de Référence des Maladies Héréditaires du Métabolisme
  • ブラジル
    • Rio Grande do Sul
      • Porto Alegre、Rio Grande do Sul、ブラジル、90035-903
        • Hospital de Clinicas de Porto Alegre
    • São Paulo
      • Ribeirão Preto、São Paulo、ブラジル、14051-140
        • Hospital das Clinicas da Faculdade de Medicina de Ribeirao Preto da Universidade de Sao Paulo
  • ポルトガル
      • Porto、ポルトガル、4099-001
        • Centro Hospitalar Universitario do Porto, EPE
    • Estremadura
      • Lisbon、Estremadura、ポルトガル、1649-035
        • CENTRO HOSPITALAR UNIVERSITÁRIO LISBOA NORTE Hospital de Santa Maria,
      • Lisbon、Estremadura、ポルトガル、1649-035
        • CENTRO HOSPITALAR UNIVERSITÁRIO LISBOA NORTE Hospital de Santa Maria
  • ポーランド
      • Szczecin、ポーランド、71-252
        • Pomorski Uniwersytet Medyczny w Szczecinie Centrum Wsparcia Badań Klinicznych
  • メキシコ
    • Jalisco
      • Guadalajara、Jalisco、メキシコ、44670
        • PanAmerican Clinical Research
  • 日本
      • Multiple Locations、日本
        • PTC Clinical Site 1
      • Multiple Locations、日本
        • PTC Clinical Site 2
      • Multiple Locations、日本
        • PTC Clinical Site 3

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

  • 子
  • 大人
  • 高齢者

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  • PTC が後援する第 3 相 PKU 臨床試験を完了しました。
  • 出産の可能性のある女性は、スクリーニングで妊娠検査が陰性でなければならず、研究期間中、および治験薬の最終投与後最大90日間、禁欲または少なくとも1つの非常に効果的な避妊法の使用に同意する必要があります。
  • 精管切除を受けていない出産の可能性のある女性と性的に活発な男性は、研究中および研究薬の最終投与後最大90日間、避妊のバリア法を使用することに同意する必要があります。 男性は、この期間中、精子の提供も控えなければなりません。
  • -研究に参加している間、現在の食事を変更せずに継続する意思がある（研究者による研究中に食事を変更するように具体的に指示されない限り）。

除外基準:

  • 経口薬に耐えられない。
  • 妊娠中または授乳中、または妊娠を検討している女性。
  • -現在医学的管理下にない重篤な神経精神疾患（大うつ病など）、研究者またはスポンサーの意見では、参加者の研究への参加能力を妨げるか、その参加者の参加のリスクを増加させます。
  • -過去の病歴および/または腎機能障害および/または中等度/重度の腎機能不全を含む状態の証拠（糸球体濾過率[GFR] <60ミリリットル[mL] /分[分]分 フィーダー研究への参加資格を得る際に最近推定されたもの） ) および/または腎臓専門医の管理下にある。
  • -調査員またはスポンサーの意見では、参加者の能力を妨げるその他の条件 研究に参加するか、その参加者の参加のリスクを高めます。
  • 葉酸合成を阻害することが知られている薬剤（メトトレキサートなど）による併用治療の必要性。
  • テトラヒドロビオプテリン（BH4）補給（サプロプテリン二塩酸塩、KUVANなど）またはペグバリアーゼ-pqpz（PALYNZIQ）による併用治療。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：PTC923
参加者は、PTC923 7.5 mg/kg (参加者 0 から <6 か月齢)、15 mg/kg (参加者 6 から <12 か月齢)、30 mg/kg (参加者 12 か月から <2 歳)、または 60 mg/kg (参加者は 2 歳以上) を 1 日 1 回経口で最低 12 か月間、または参加者が有効性の欠如、中止につながる有害事象 (AE) を経験するか、治療を中止するか、または PTC923 が承認され商業的に使用されるまで特定の国で利用できます。
薬：PTC923
経口使用の PTC923 粉末は、投与前に水またはリンゴジュースに懸濁されます。
他の名前：
  • セピアプテリン
  • セフィエンス

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
Phe 耐性評価期間中に測定された、26 週目の食事中の Phe/タンパク質消費量のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、26週目
Phe 耐性は、血中 Phe レベルを 40 ～ 360 マイクロモル (μmol)/リットル (L) (≥ 40 ～ <360 μmol/L)。
ベースライン、26週目
治療 - 発生型の有害事象の数（TEAES）
時間枠：研究の終わりまでのベースライン（最大4年）
ティーは、この研究で研究薬を投与された研究参加者の不利な兆候（異常な臨床検査所見を含む）、症状または疾患です
研究の終わりまでのベースライン（最大4年）

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
ヨーロッパの生活の質を使用した QOL のベースラインからの変化 - 8、14、20、26、32、および 38 か月の 5 つの次元 (EQ-5D)
時間枠：ベースライン、8、14、20、26、32、および 38 か月
QOL は、EQ-5D (EQ-5D-Y プロキシ バージョン 1 [3 ～ 7 年]、EQ-5D-Y [8 ～ 15 年]、EQ-5D-5L ([16 年以上]) を使用して評価されます。
ベースライン、8、14、20、26、32、および 38 か月
8、14、20、26、32、および 38 か月目のフェニルケトン尿症 - 生活の質 (PKU-QOL) アンケートを使用した生活の質 (QOL) のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、8、14、20、26、32、および 38 か月
PKU-QOL アンケートを使用した QOL は、PKU-QOL を完了することができる参加者のサブセットで評価されます (つまり、主要言語が英語 [イギリスまたはアメリカ]、トルコ語、オランダ語、ドイツ語、スペイン語、イタリア語、ポルトガル語である参加者)。 、またはフランス人) (6 歳から 8 歳の親 PKU-QOL; 9 歳から 11 歳の子供 PKU-QOL; 12 歳から 17 歳の青年 PKU-QOL; 18 歳以上の成人 PKU-QOL)。
ベースライン、8、14、20、26、32、および 38 か月
PTC923の味覚性
時間枠：1日目1日
5歳未満の参加者の場合、以下を使用して参加者の親/介護者によって味付け性が間接的に評価されます：あなたの子供の反応/表現の表現に基づいて、あなたは薬が（心地よく、確かではない、不快）と思いますか？
1日目1日
PTC923の許容性/管理の容易さ
時間枠：1日目1日
12歳未満のすべての参加者について、親/介護者は、次の質問とともに、管理の受容性/容易さを評価します。 （はい/いいえ）。
1日目1日
顔の快楽スケールを使用した味/フレーバー評価
時間枠：1日目1日
指示に従うことができる5〜18歳以上の参加者の場合、参加者は顔の快楽スケールを使用して味/風味を評価します（5 =本当に良い; 4 =良い; 3 =わからない; 2 =悪い; 1 =本当に悪い）。
1日目1日
血漿セピアプテリン濃度
時間枠：月1日1日まで11日目1日目
月1日1日まで11日目1日目
血漿BH4濃度
時間枠：月1日1日まで11日目1日目
月1日1日まで11日目1日目

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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PTC Therapeutics

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2022年2月14日

一次修了 (推定)

2026年6月30日

研究の完了 (推定)

2026年6月30日

試験登録日

最初に提出

2021年12月8日

QC基準を満たした最初の提出物

2021年12月8日

最初の投稿 (実際)

2021年12月21日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2026年4月24日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2026年4月22日

最終確認日

2026年4月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • PTC923-MD-004-PKU
  • 2021-000497-28 (EudraCT番号)
  • 2023-509229-31-00 (その他の識別子：CTIS Number)

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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