- ICH GCP
- US Clinical Trials Registry
- Klinisk utprøving NCT05178706
Effektiviteten av rehabilitering av øvre ekstremiteter i pwFSHD (pasient med Fascioscapulohumeral dystrofi)
Effektene av rehabiliteringsprogram for øvre lemmer på funksjon, balanse og gange hos pasienter med Fascioscapulohumeral dystrofi
Facioscapulohumeral muskeldystrofi (FSHD) er en av de vanligste formene for muskeldystrofi, preget av uttalt skjelettsvakhet og med et bredt spekter av sykdommer. Det er en arvelig sykdom som sees i 3-5/100 000 av samfunnet, som vanligvis starter med svakhet i ansikts- og skuldermuskulaturen og utvikler seg til kropps-, bekken- og benmusklene, og gir symptomer i tjueårene. Ved FSHD, som viser langsom progresjon og kan føre til tap av ambulasjonsevne hos ca. 20 % av pasientene, kan pasienter ha problemer med å utføre aktiviteter over skuldernivå med påvirkning av det periskapulære området.
Målet med FSHD-behandling er å forbedre muskelstyrke og/eller funksjon. Behandlinger inkluderer medisinske, konservative og kirurgiske metoder. Målet med kirurgiske metoder er å forbedre skulderfunksjonen og forhindre smerter forårsaket av bevegelsene i skulderbladet. Publikasjonene om fysioterapiintervensjoner og aerob trening er tilgjengelig som konservativ behandling. Hos pasienter diagnostisert med FSHD, brukes konservativ behandling ofte for å forbedre muskelstyrken, regulere funksjonen og forbedre livskvaliteten til pasientene.
Pasienter med FSHD bruker sine berørte øvre ekstremiteter asymmetrisk, noe som fører til utvikling av restriktive kompensasjonsmekanismer i utviklingen av symmetrisk postural kontroll. Postural kontrollmangel kan oppstå på grunn av begrenset bruk av den affiserte scapula hos personer med FSHD. Følgelig, i tilfeller med FSHD, er det bruk av atypiske bevegelser for balanse og mobilitet. Det er ennå ikke kjent om personer med FSHD virkelig har dårligere dynamisk stabilitet under selvinitierte helkroppsbevegelser som å gå, og på hvilket stadium av sykdommen disse vanskene oppstår.
Følgelig var målet med denne studien å undersøke effekten av rehabiliteringstilnærminger brukt på overekstremitetene på overekstremitetsfunksjon, balanse og gange hos pasienter med FSHD.
H1: Innenfor gruppen av pasienter med FSHD-pasienter gjennomgikk kirurgi arthrodese kirurgi scapulothoracal applikert til forbehandling med parametrene i rehabiliteringsprogrammet for evaluering av øvre ekstremitetsfunksjonalitet etter påføring av øvre ekstremiteter, postural kontroll og gangparametere undersøkt, er det statistisk forskjell mellom gruppene.
Studieoversikt
Status
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Studietype
Registrering (Faktiske)
Kontakter og plasseringer
Studiesteder
-
-
-
Istanbul, Tyrkia, 34500
- Istanbul University-Cerrahpaşa
-
-
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
Tar imot friske frivillige
Prøvetakingsmetode
Studiepopulasjon
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Individer skal inkluderes i alle grupper 18-50 år
- Skår mellom 0,5 og 3,5 i henhold til CSS (Clinical Severity Score) av tilfellene som skal inkluderes i intervensjonsgruppene.
- Bli vurdert mellom 3-5 i henhold til FAS (functional ambulation scale) av tilfellene som skal inkluderes i intervensjonsgrupper
- For pasienter som skal inngå i intervensjonsgruppen som er operert, bilateral scapulothoracal arthrodese kirurgi innen tidligst 3 måneder
- Personer som skal inngå i kontrollgruppen bestående av friske personer har ikke gjennomgått noen ortopedisk kirurgi
Ekskluderingskriterier:
- Har fått vanlig fysioterapi i 1 måned, minst 2 dager i uken de siste 6 månedene
- Tilstedeværelse av ytterligere nevrologiske problemer/problemer
- Tilstedeværelse av andre problemer/problemer i øvre lemmer og kirurgi
- Tilstedeværelse av underekstremitetsproblemer/problemer som kan forårsake balanse- og gangproblemer
- Etter å ha gjennomgått spinal fusjonsoperasjon
- Å ha smerter i korsryggen beskrevet 6 og over i henhold til VAS (Visual Analog Scale) i intervensjons- og kontrollgrupper
- Å ha et nivå av visuelle og auditive problemer som vil hindre kommunikasjon
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Observasjonsmodeller: Case-Control
- Tidsperspektiver: Potensielle
Kohorter og intervensjoner
Gruppe / Kohort |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
ikke-operativ konservativ behandling
9 personer diagnostisert med FSHD som ikke har gjennomgått ensidig eller bilateral kirurgi som oppfyller inklusjonskriteriene. anvendelse av bestemte utfallsskalaer og rehabiliteringsprogram på pasienter |
Pasienter med FSHD som har gjennomgått og ikke har gjennomgått operasjon, vil få aktivitetstrening av samme fysioterapeut etter at de samtykker i å delta i studien.
Begge gruppene vil få samme øvelser, like mange repetisjoner og samme frekvens.
En to-fase treningsprotokoll vil bli etablert og progresjon vil bli utført etter 4 uker.
Øvelsene vil ta utgangspunkt i overekstremiteten og vil inkludere ulike typer øvelser og de primært berørte novembermusklene i overekstremiteten.
Det er lagt opp til at øvelsene skal følges av fysioterapeut 2 dager i uken, med totalt 16 økter i 8 uker.
Det legges opp til at det blir totalt 8-10 øvelser fordelt på 10 repetisjoner i treningsprogrammet.
Den totale lengden på treningsøkten vil være 30 minutter.
Det legges opp til at samme fysioterapeut skal være en-til-en med pasienten fra begynnelsen til slutten av øvelsene.
Den totale oppfølgingsperioden for deltakere som inngår i intervensjonsprogrammer vil være 8 uker.
Evalueringer vil bli vurdert av fysioterapeut før og ved behandlingsslutt.
|
|
scapulothoracal artrodese
9 personer diagnostisert med FSHD som har gjennomgått bilateral kirurgi som oppfyller inklusjonskriteriene. anvendelse av bestemte utfallsskalaer og rehabiliteringsprogram på pasienter |
Pasienter med FSHD som har gjennomgått og ikke har gjennomgått operasjon, vil få aktivitetstrening av samme fysioterapeut etter at de samtykker i å delta i studien.
Begge gruppene vil få samme øvelser, like mange repetisjoner og samme frekvens.
En to-fase treningsprotokoll vil bli etablert og progresjon vil bli utført etter 4 uker.
Øvelsene vil ta utgangspunkt i overekstremiteten og vil inkludere ulike typer øvelser og de primært berørte novembermusklene i overekstremiteten.
Det er lagt opp til at øvelsene skal følges av fysioterapeut 2 dager i uken, med totalt 16 økter i 8 uker.
Det legges opp til at det blir totalt 8-10 øvelser fordelt på 10 repetisjoner i treningsprogrammet.
Den totale lengden på treningsøkten vil være 30 minutter.
Det legges opp til at samme fysioterapeut skal være en-til-en med pasienten fra begynnelsen til slutten av øvelsene.
Den totale oppfølgingsperioden for deltakere som inngår i intervensjonsprogrammer vil være 8 uker.
Evalueringer vil bli vurdert av fysioterapeut før og ved behandlingsslutt.
|
|
sunn kontroll
18 deltakere for måling av normative data; anvendelse av bestemte utfallsskalaer
|
Den totale oppfølgingsperioden for deltakere som inngår i intervensjonsprogrammer vil være 8 uker.
Evalueringer vil bli vurdert av fysioterapeut før og ved behandlingsslutt.
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
endring fra baseline 10 Meter Walk Test-verdi ved 8 uker
Tidsramme: baseline og hver fjerde uke opptil åtte uker
|
under testen blir pasienten bedt om å gå med normal ganghastighet i en avstand på 10 meter bestemt før testen.
Tiden den har tilbakelagt den angitte avstanden registreres.
Det er en langsiktig ytelsestest som brukes for dynamisk balansevurdering.
|
baseline og hver fjerde uke opptil åtte uker
|
|
endring fra baseline ganganalysator for ganghastighet ved 8 uker (m/sek)
Tidsramme: baseline og hver fjerde uke opptil åtte uker
|
Det er en smarttelefonbasert applikasjon for å analysere gangparametere i sanntid.
Den kan måle ganghastighet, skritttid, skrittlengde, tråkkfrekvens og symmetri.
|
baseline og hver fjerde uke opptil åtte uker
|
|
endre fra baseline ganganalysator for trinntid ved 8 uker (sek)
Tidsramme: baseline og hver fjerde uke opptil åtte uker
|
Det er en smarttelefonbasert applikasjon for å analysere gangparametere i sanntid.
Den kan måle ganghastighet, skritttid, skrittlengde, tråkkfrekvens og symmetri.
|
baseline og hver fjerde uke opptil åtte uker
|
|
endring fra baseline ganganalysator for trinnlengde ved 8 uker (m)
Tidsramme: baseline og hver fjerde uke opptil åtte uker
|
Det er en smarttelefonbasert applikasjon for å analysere gangparametere i sanntid.
Den kan måle ganghastighet, skritttid, skrittlengde, tråkkfrekvens og symmetri.
|
baseline og hver fjerde uke opptil åtte uker
|
|
endring fra baseline ganganalysator for cadance ved 8 uker (trinn/min)
Tidsramme: baseline og hver fjerde uke opptil åtte uker
|
Det er en smarttelefonbasert applikasjon for å analysere gangparametere i sanntid.
Den kan måle ganghastighet, skritttid, skrittlengde, tråkkfrekvens og symmetri.
|
baseline og hver fjerde uke opptil åtte uker
|
|
endring fra baseline ganganalysator for symmetri ved 8 uker (%)
Tidsramme: baseline og hver fjerde uke opptil åtte uker
|
Det er en smarttelefonbasert applikasjon for å analysere gangparametere i sanntid.
Den kan måle ganghastighet, skritttid, skrittlengde, tråkkfrekvens og symmetri.
|
baseline og hver fjerde uke opptil åtte uker
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
endre fra baseline Timed up and Go Test ved 8 uker
Tidsramme: baseline og hver fjerde uke opptil åtte uker
|
Testen er et mål på dynamisk likevekt.
Det krever at individer reiser seg fra en stol, går 3 fot, snur seg og sitter.
Tiden fra det øyeblikket individet løfter bekkenet fra stolen til han eller hun kommer tilbake med bekkenet i stolen, registreres i sekunder.
|
baseline og hver fjerde uke opptil åtte uker
|
|
endring fra baseline Single Leg Stance Test ved 8 uker
Tidsramme: baseline og hver fjerde uke opptil åtte uker
|
Den brukes til å evaluere statisk holdning og balansekontroll.
Pasienten må stå selvhjulpet på ett ben fra den andre foten forlater bakken til foten berører bakken igjen eller armene er skilt fra hoftene.
|
baseline og hver fjerde uke opptil åtte uker
|
|
endre fra baseline 30 sekunders Sit Up Test ved 8 uker
Tidsramme: baseline og hver fjerde uke opptil åtte uker
|
Det er en test som evaluerer pasientens sit-up aktivitet, underekstremitetsstyrke og dynamiske balanse.
En 30-sekunders periode innledes når pasienten kutter kontakten til bekkenet fra stolen han sitter i.
Han blir stadig bedt om å sette seg på stolen og reise seg derfra innen 30 sekunder.
Det scores ved å telle hvor mange repetisjoner pasienten bruker denne kommandoen innen 30 sekunder
|
baseline og hver fjerde uke opptil åtte uker
|
|
endring fra baseline håndholdte dynamometerverdier ved 8 uker
Tidsramme: baseline og hver fjerde uke opptil åtte uker
|
Det er et effektivt, objektivt, presist og rimelig alternativ til muskelstyrkemåling.
En liten bærbar enhet holdes av undersøkeren og plasseres mot pasientens lem under maksimal isometrisk sammentrekning.
|
baseline og hver fjerde uke opptil åtte uker
|
|
endring fra baseline skrittellerverdier ved 8 uker
Tidsramme: baseline og hver fjerde uke opptil åtte uker
|
Det er et velprøvd, billig system som hjelper til med å måle trinnene til individer ved hjelp av sensorer festet til ankelen.
|
baseline og hver fjerde uke opptil åtte uker
|
|
endring fra baseline Pasienttilfredshetsspørreskjema ved 8 uker
Tidsramme: hver fjerde uke opp til åtte uker
|
Det er en skala der den femte likert-skalaen brukes og pasienter rapporterer om deres tilfredshet med resultatene av behandlingene de får.
Poengene som gis er mellom -2 og +2. De høyere poengsummene indikerer et bedre resultat.
|
hver fjerde uke opp til åtte uker
|
|
Handikap av arm, skulder og hånd
Tidsramme: baseline og hver fjerde uke opptil åtte uker
|
Det er et spørreskjema som undersøker pasientens evne til å utføre visse aktiviteter i øvre ekstremiteter.
Dette spørreskjemaet er et selvrapporteringsskjema der pasienter vurderer sine vansker og situasjoner i dagliglivet
|
baseline og hver fjerde uke opptil åtte uker
|
|
Berg Balanseskala
Tidsramme: baseline og hver fjerde uke opptil åtte uker
|
Denne skalaen evaluerer den statiske og dynamiske balansen ved å observere pasientens ytelse for hver instruksjon og gi en poengsum mellom 0-4.
Bedre score indikerer bedre balanse.
|
baseline og hver fjerde uke opptil åtte uker
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Etterforskere
- Studieleder: Ipek Yeldan Karagoz, PhD, Istanbul University - Cerrahpasa (IUC)
Publikasjoner og nyttige lenker
Generelle publikasjoner
- Statland JM, Tawil R. Risk of functional impairment in Facioscapulohumeral muscular dystrophy. Muscle Nerve. 2014 Apr;49(4):520-7. doi: 10.1002/mus.23949. Epub 2014 Feb 10.
- Rijken NH, van Engelen BG, Weerdesteyn V, Geurts AC. Clinical Functional Capacity Testing in Patients With Facioscapulohumeral Muscular Dystrophy: Construct Validity and Interrater Reliability of Antigravity Tests. Arch Phys Med Rehabil. 2015 Dec;96(12):2201-6. doi: 10.1016/j.apmr.2015.08.429. Epub 2015 Sep 9.
- Tawil R, Van Der Maarel SM. Facioscapulohumeral muscular dystrophy. Muscle Nerve. 2006 Jul;34(1):1-15. doi: 10.1002/mus.20522.
- Kang PB, Morrison L, Iannaccone ST, Graham RJ, Bonnemann CG, Rutkowski A, Hornyak J, Wang CH, North K, Oskoui M, Getchius TS, Cox JA, Hagen EE, Gronseth G, Griggs RC; Guideline Development Subcommittee of the American Academy of Neurology and the Practice Issues Review Panel of the American Association of Neuromuscular & Electrodiagnostic Medicine. Evidence-based guideline summary: evaluation, diagnosis, and management of congenital muscular dystrophy: Report of the Guideline Development Subcommittee of the American Academy of Neurology and the Practice Issues Review Panel of the American Association of Neuromuscular & Electrodiagnostic Medicine. Neurology. 2015 Mar 31;84(13):1369-78. doi: 10.1212/WNL.0000000000001416.
- Tawil R, Kissel JT, Heatwole C, Pandya S, Gronseth G, Benatar M; Guideline Development, Dissemination, and Implementation Subcommittee of the American Academy of Neurology; Practice Issues Review Panel of the American Association of Neuromuscular & Electrodiagnostic Medicine. Evidence-based guideline summary: Evaluation, diagnosis, and management of facioscapulohumeral muscular dystrophy: Report of the Guideline Development, Dissemination, and Implementation Subcommittee of the American Academy of Neurology and the Practice Issues Review Panel of the American Association of Neuromuscular & Electrodiagnostic Medicine. Neurology. 2015 Jul 28;85(4):357-64. doi: 10.1212/WNL.0000000000001783.
- Kord D, Liu E, Horner NS, Athwal GS, Khan M, Alolabi B. Outcomes of scapulothoracic fusion in facioscapulohumeral muscular dystrophy: A systematic review. Shoulder Elbow. 2020 Apr;12(2):75-90. doi: 10.1177/1758573219866195. Epub 2019 Aug 14.
- Iosa M, Mazza C, Pecoraro F, Aprile I, Ricci E, Cappozzo A. Control of the upper body movements during level walking in patients with facioscapulohumeral dystrophy. Gait Posture. 2010 Jan;31(1):68-72. doi: 10.1016/j.gaitpost.2009.08.247. Epub 2009 Sep 25.
- Rijken NH, van Engelen BG, de Rooy JW, Weerdesteyn V, Geurts AC. Gait propulsion in patients with facioscapulohumeral muscular dystrophy and ankle plantarflexor weakness. Gait Posture. 2015 Feb;41(2):476-81. doi: 10.1016/j.gaitpost.2014.11.013. Epub 2014 Dec 2.
- Eagle M. Report on the muscular dystrophy campaign workshop: exercise in neuromuscular diseases Newcastle, January 2002. Neuromuscul Disord. 2002 Dec;12(10):975-83. doi: 10.1016/s0960-8966(02)00136-0. No abstract available.
- Fecek C, Emmady PD. Facioscapulohumeral Muscular Dystrophy. 2023 Jun 26. In: StatPearls [Internet]. Treasure Island (FL): StatPearls Publishing; 2023 Jan-. Available from http://www.ncbi.nlm.nih.gov/books/NBK559028/
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
Primær fullføring (Faktiske)
Studiet fullført (Faktiske)
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (Faktiske)
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- 60260273-615.98-
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .