- ICH GCP
- Registro degli studi clinici negli Stati Uniti
- Sperimentazione clinica NCT05178706
Efficacia della riabilitazione dell'arto superiore nella pwFSHD (paziente con distrofia fascioscapolo-omerale)
Gli effetti del programma di riabilitazione degli arti superiori sulla funzione, l'equilibrio e la deambulazione nei pazienti con distrofia fascio-scapolo-omerale
La distrofia muscolare facioscapolo-omerale (FSHD) è una delle forme più comuni di distrofia muscolare, caratterizzata da una pronunciata debolezza scheletrica e con un ampio spettro di malattie. È una malattia ereditaria osservata in 3-5/100.000 della società, che di solito inizia con debolezza dei muscoli facciali e delle spalle e progredisce verso i muscoli del tronco, del bacino e delle gambe, dando sintomi negli anni venti. Nella FSHD, che mostra una lenta progressione e può portare alla perdita della capacità di deambulazione in circa il 20% dei pazienti, i pazienti possono avere difficoltà a svolgere attività sopra il livello della spalla con l'influenza dell'area periscapolare.
L'obiettivo del trattamento della FSHD è migliorare la forza e/o la funzione muscolare. I trattamenti comprendono metodi medici, conservativi e chirurgici. Lo scopo dei metodi chirurgici è migliorare la funzione della spalla e prevenire il dolore causato dai movimenti della scapola. Le pubblicazioni sugli interventi fisioterapici e sull'esercizio aerobico sono disponibili come trattamento conservativo. Nei pazienti con diagnosi di FSHD, il trattamento conservativo viene spesso utilizzato per migliorare la forza muscolare, regolare la funzione e migliorare la qualità della vita dei pazienti.
I pazienti con FSHD usano le loro estremità superiori colpite in modo asimmetrico, il che porta allo sviluppo di meccanismi di compensazione restrittivi nello sviluppo del controllo posturale simmetrico. Deficit di controllo posturale possono verificarsi a causa dell'uso limitato della scapola interessata in individui con FSHD. Di conseguenza, nei casi con FSHD, vi è l'uso di movimenti atipici per l'equilibrio e la mobilità. Non è ancora noto se le persone con FSHD abbiano davvero una stabilità dinamica più scarsa durante i movimenti auto-iniziati di tutto il corpo come camminare, e in quale fase della malattia sorgono queste difficoltà.
Di conseguenza, lo scopo di questo studio era di esaminare gli effetti degli approcci riabilitativi applicati all'arto superiore sulla funzione dell'arto superiore, sull'equilibrio e sulla deambulazione in pazienti con FSHD.
H1: All'interno del gruppo di pazienti con FSHD pazienti sottoposti a chirurgia artrodesi chirurgia scapolotoracica applicata al pre-trattamento con i parametri del programma riabilitativo per la valutazione della funzionalità dell'arto superiore dopo l'applicazione degli arti superiori, controllo posturale e parametri del cammino presi in esame, esiste una statistica differenza tra i gruppi.
Panoramica dello studio
Stato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Tipo di studio
Iscrizione (Effettivo)
Contatti e Sedi
Luoghi di studio
-
-
-
Istanbul, Tacchino, 34500
- Istanbul University-Cerrahpasa
-
-
Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Accetta volontari sani
Metodo di campionamento
Popolazione di studio
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Individui da includere in tutti i gruppi 18-50 anni
- Punteggio compreso tra 0,5 e 3,5 secondo CSS (Clinical Severity Score) dei casi da includere nei gruppi di intervento.
- Essere valutato tra 3-5 secondo FAS (scala di deambulazione funzionale) dei casi da includere nei gruppi di intervento
- Per i pazienti che saranno inclusi nel gruppo di intervento che hanno subito un intervento chirurgico, intervento chirurgico di artrodesi scapolotoracica bilaterale entro 3 mesi al più presto
- Gli individui che saranno inclusi nel gruppo di controllo costituito da individui sani non hanno subito alcun intervento di chirurgia ortopedica
Criteri di esclusione:
- Dopo aver ricevuto fisioterapia regolare per 1 mese, almeno 2 giorni a settimana negli ultimi 6 mesi
- Presenza di ulteriori problemi neurologici
- Presenza di qualsiasi altro problema/problema agli arti superiori e intervento chirurgico
- Presenza di problemi/problemi agli arti inferiori che possono causare problemi di equilibrio e deambulazione
- Dopo aver subito un intervento chirurgico di fusione spinale
- Avere dolore lombare descritto 6 e sopra secondo VAS (Visual Analog Scale) nei gruppi di intervento e di controllo
- Avere un livello di problemi visivi e uditivi che impedirà la comunicazione
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Modelli osservazionali: Caso di controllo
- Prospettive temporali: Prospettiva
Coorti e interventi
Gruppo / Coorte |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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trattamento conservativo non operatorio
9 individui con diagnosi di FSHD che non sono stati sottoposti a chirurgia unilaterale o bilaterale che soddisfano i criteri di inclusione. applicazione di determinate scale di esito e programma riabilitativo sui pazienti |
I pazienti con FSHD che hanno subito e non hanno subito un intervento chirurgico riceveranno una formazione sull'attività dallo stesso fisioterapista dopo aver accettato di partecipare allo studio.
Ad entrambi i gruppi verranno dati gli stessi esercizi, lo stesso numero di ripetizioni e la stessa frequenza.
Verrà stabilito un protocollo di esercizio in due fasi e la progressione verrà eseguita dopo 4 settimane.
Gli esercizi saranno basati sull'arto superiore e includeranno vari tipi di esercizi e i principali muscoli di novembre colpiti nell'arto superiore.
È previsto che gli esercizi saranno accompagnati da un fisioterapista 2 giorni a settimana, per un totale di 16 sedute per 8 settimane.
Si prevede che ci saranno un totale di 8-10 esercizi in 10 ripetizioni nel programma di esercizi.
La durata totale della sessione di allenamento sarà di 30 minuti.
È previsto che lo stesso fisioterapista sia a tu per tu con il paziente dall'inizio alla fine degli esercizi.
Il periodo di follow-up totale dei partecipanti inclusi nei programmi di intervento sarà di 8 settimane.
Le valutazioni saranno valutate dal fisioterapista prima e alla fine del trattamento.
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artrodesi scapolotoracica
9 individui con diagnosi di FSHD sottoposti a chirurgia bilaterale che soddisfano i criteri di inclusione. applicazione di determinate scale di esito e programma riabilitativo sui pazienti |
I pazienti con FSHD che hanno subito e non hanno subito un intervento chirurgico riceveranno una formazione sull'attività dallo stesso fisioterapista dopo aver accettato di partecipare allo studio.
Ad entrambi i gruppi verranno dati gli stessi esercizi, lo stesso numero di ripetizioni e la stessa frequenza.
Verrà stabilito un protocollo di esercizio in due fasi e la progressione verrà eseguita dopo 4 settimane.
Gli esercizi saranno basati sull'arto superiore e includeranno vari tipi di esercizi e i principali muscoli di novembre colpiti nell'arto superiore.
È previsto che gli esercizi saranno accompagnati da un fisioterapista 2 giorni a settimana, per un totale di 16 sedute per 8 settimane.
Si prevede che ci saranno un totale di 8-10 esercizi in 10 ripetizioni nel programma di esercizi.
La durata totale della sessione di allenamento sarà di 30 minuti.
È previsto che lo stesso fisioterapista sia a tu per tu con il paziente dall'inizio alla fine degli esercizi.
Il periodo di follow-up totale dei partecipanti inclusi nei programmi di intervento sarà di 8 settimane.
Le valutazioni saranno valutate dal fisioterapista prima e alla fine del trattamento.
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sano controllo
18 partecipanti per la misurazione dei dati normativi; applicazione di determinate scale di risultati
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Il periodo di follow-up totale dei partecipanti inclusi nei programmi di intervento sarà di 8 settimane.
Le valutazioni saranno valutate dal fisioterapista prima e alla fine del trattamento.
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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cambiamento rispetto al valore basale del test del cammino di 10 metri a 8 settimane
Lasso di tempo: basale e ogni quattro settimane fino a otto settimane
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durante il test, al paziente viene chiesto di camminare a una normale velocità di camminata a una distanza di 10 metri determinata prima del test.
Viene registrato il tempo in cui ha percorso la distanza specificata.
È un test delle prestazioni a lungo termine utilizzato per la valutazione dell'equilibrio dinamico.
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basale e ogni quattro settimane fino a otto settimane
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variazione rispetto al basale Gait Analyzer per la velocità di deambulazione a 8 settimane (m/sec)
Lasso di tempo: basale e ogni quattro settimane fino a otto settimane
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Si tratta di un'applicazione basata su smartphone per l'analisi dei parametri di camminata in tempo reale.
Può misurare la velocità di camminata, il tempo del passo, la lunghezza del passo, la cadenza e la simmetria.
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basale e ogni quattro settimane fino a otto settimane
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variazione dal basale Gait Analyzer per il tempo del passo a 8 settimane (sec)
Lasso di tempo: basale e ogni quattro settimane fino a otto settimane
|
Si tratta di un'applicazione basata su smartphone per l'analisi dei parametri di camminata in tempo reale.
Può misurare la velocità di camminata, il tempo del passo, la lunghezza del passo, la cadenza e la simmetria.
|
basale e ogni quattro settimane fino a otto settimane
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variazione rispetto al basale Gait Analyzer per la lunghezza del passo a 8 settimane (m)
Lasso di tempo: basale e ogni quattro settimane fino a otto settimane
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Si tratta di un'applicazione basata su smartphone per l'analisi dei parametri di camminata in tempo reale.
Può misurare la velocità di camminata, il tempo del passo, la lunghezza del passo, la cadenza e la simmetria.
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basale e ogni quattro settimane fino a otto settimane
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variazione rispetto al basale Gait Analyzer per la cadenza a 8 settimane (passi/min)
Lasso di tempo: basale e ogni quattro settimane fino a otto settimane
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Si tratta di un'applicazione basata su smartphone per l'analisi dei parametri di camminata in tempo reale.
Può misurare la velocità di camminata, il tempo del passo, la lunghezza del passo, la cadenza e la simmetria.
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basale e ogni quattro settimane fino a otto settimane
|
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variazione rispetto al basale Gait Analyzer per simmetria a 8 settimane (%)
Lasso di tempo: basale e ogni quattro settimane fino a otto settimane
|
Si tratta di un'applicazione basata su smartphone per l'analisi dei parametri di camminata in tempo reale.
Può misurare la velocità di camminata, il tempo del passo, la lunghezza del passo, la cadenza e la simmetria.
|
basale e ogni quattro settimane fino a otto settimane
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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cambiamento rispetto al basale Timed up and Go Test a 8 settimane
Lasso di tempo: basale e ogni quattro settimane fino a otto settimane
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Il test è una misura dell'equilibrio dinamico.
Richiede alle persone di alzarsi da una sedia, camminare per 3 piedi, girarsi e sedersi.
Il tempo dal momento in cui l'individuo solleva il bacino dalla sedia fino a quando ritorna con il bacino sulla sedia viene registrato in secondi.
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basale e ogni quattro settimane fino a otto settimane
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cambiamento rispetto al basale Single Leg Stance Test a 8 settimane
Lasso di tempo: basale e ogni quattro settimane fino a otto settimane
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Viene utilizzato per valutare la postura statica e il controllo dell'equilibrio.
Il paziente deve stare in piedi da solo su una gamba dal momento in cui l'altro piede si stacca da terra fino a quando il piede tocca nuovamente terra o le braccia sono separate dalle anche.
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basale e ogni quattro settimane fino a otto settimane
|
|
cambiamento rispetto al basale 30 Seconds Sit Up Test a 8 settimane
Lasso di tempo: basale e ogni quattro settimane fino a otto settimane
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È un test che valuta l'attività di sit-up del paziente, la forza degli arti inferiori e l'equilibrio dinamico.
Un periodo di 30 secondi inizia quando il paziente interrompe il contatto del bacino con la sedia su cui è seduto.
Gli viene costantemente chiesto di sedersi sulla sedia e di alzarsi da lì entro 30 secondi.
Viene valutato contando quante ripetizioni il paziente applica questo comando entro 30 secondi
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basale e ogni quattro settimane fino a otto settimane
|
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cambiamento rispetto ai valori basali del dinamometro portatile a 8 settimane
Lasso di tempo: basale e ogni quattro settimane fino a otto settimane
|
È un'alternativa efficiente, obiettiva, precisa e conveniente alla misurazione della forza muscolare.
Un piccolo dispositivo portatile viene tenuto dall'esaminatore e posizionato verso l'arto del paziente durante la massima contrazione isometrica.
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basale e ogni quattro settimane fino a otto settimane
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cambiamento rispetto ai valori basali del contapassi a 8 settimane
Lasso di tempo: basale e ogni quattro settimane fino a otto settimane
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È un sistema collaudato ed economico che aiuta a misurare i passi delle persone con l'aiuto di sensori attaccati alla caviglia.
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basale e ogni quattro settimane fino a otto settimane
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variazione rispetto al basale Questionario sulla soddisfazione del paziente a 8 settimane
Lasso di tempo: ogni quattro settimane fino a otto settimane
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È una scala in cui viene utilizzata la quinta scala Likert e i pazienti riferiscono la loro soddisfazione per i risultati dei trattamenti ricevuti.
I punti assegnati sono compresi tra -2 e +2. I punteggi più alti indicano un risultato migliore.
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ogni quattro settimane fino a otto settimane
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Disabilità di braccio, spalla e mano
Lasso di tempo: basale e ogni quattro settimane fino a otto settimane
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È un questionario che esamina la capacità del paziente di eseguire determinate attività degli arti superiori.
Questo questionario è un questionario self-report in cui i pazienti valutano le loro difficoltà e situazioni nella vita quotidiana
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basale e ogni quattro settimane fino a otto settimane
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Scala di equilibrio Berg
Lasso di tempo: basale e ogni quattro settimane fino a otto settimane
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Questa scala valuta l'equilibrio statico e dinamico osservando la prestazione del paziente per ciascuna istruzione e assegnando un punteggio compreso tra 0 e 4.
I punteggi migliori indicano un equilibrio migliore.
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basale e ogni quattro settimane fino a otto settimane
|
Collaboratori e investigatori
Investigatori
- Direttore dello studio: Ipek Yeldan Karagoz, PhD, Istanbul University - Cerrahpasa (IUC)
Pubblicazioni e link utili
Pubblicazioni generali
- Statland JM, Tawil R. Risk of functional impairment in Facioscapulohumeral muscular dystrophy. Muscle Nerve. 2014 Apr;49(4):520-7. doi: 10.1002/mus.23949. Epub 2014 Feb 10.
- Rijken NH, van Engelen BG, Weerdesteyn V, Geurts AC. Clinical Functional Capacity Testing in Patients With Facioscapulohumeral Muscular Dystrophy: Construct Validity and Interrater Reliability of Antigravity Tests. Arch Phys Med Rehabil. 2015 Dec;96(12):2201-6. doi: 10.1016/j.apmr.2015.08.429. Epub 2015 Sep 9.
- Tawil R, Van Der Maarel SM. Facioscapulohumeral muscular dystrophy. Muscle Nerve. 2006 Jul;34(1):1-15. doi: 10.1002/mus.20522.
- Kang PB, Morrison L, Iannaccone ST, Graham RJ, Bonnemann CG, Rutkowski A, Hornyak J, Wang CH, North K, Oskoui M, Getchius TS, Cox JA, Hagen EE, Gronseth G, Griggs RC; Guideline Development Subcommittee of the American Academy of Neurology and the Practice Issues Review Panel of the American Association of Neuromuscular & Electrodiagnostic Medicine. Evidence-based guideline summary: evaluation, diagnosis, and management of congenital muscular dystrophy: Report of the Guideline Development Subcommittee of the American Academy of Neurology and the Practice Issues Review Panel of the American Association of Neuromuscular & Electrodiagnostic Medicine. Neurology. 2015 Mar 31;84(13):1369-78. doi: 10.1212/WNL.0000000000001416.
- Tawil R, Kissel JT, Heatwole C, Pandya S, Gronseth G, Benatar M; Guideline Development, Dissemination, and Implementation Subcommittee of the American Academy of Neurology; Practice Issues Review Panel of the American Association of Neuromuscular & Electrodiagnostic Medicine. Evidence-based guideline summary: Evaluation, diagnosis, and management of facioscapulohumeral muscular dystrophy: Report of the Guideline Development, Dissemination, and Implementation Subcommittee of the American Academy of Neurology and the Practice Issues Review Panel of the American Association of Neuromuscular & Electrodiagnostic Medicine. Neurology. 2015 Jul 28;85(4):357-64. doi: 10.1212/WNL.0000000000001783.
- Kord D, Liu E, Horner NS, Athwal GS, Khan M, Alolabi B. Outcomes of scapulothoracic fusion in facioscapulohumeral muscular dystrophy: A systematic review. Shoulder Elbow. 2020 Apr;12(2):75-90. doi: 10.1177/1758573219866195. Epub 2019 Aug 14.
- Iosa M, Mazza C, Pecoraro F, Aprile I, Ricci E, Cappozzo A. Control of the upper body movements during level walking in patients with facioscapulohumeral dystrophy. Gait Posture. 2010 Jan;31(1):68-72. doi: 10.1016/j.gaitpost.2009.08.247. Epub 2009 Sep 25.
- Rijken NH, van Engelen BG, de Rooy JW, Weerdesteyn V, Geurts AC. Gait propulsion in patients with facioscapulohumeral muscular dystrophy and ankle plantarflexor weakness. Gait Posture. 2015 Feb;41(2):476-81. doi: 10.1016/j.gaitpost.2014.11.013. Epub 2014 Dec 2.
- Eagle M. Report on the muscular dystrophy campaign workshop: exercise in neuromuscular diseases Newcastle, January 2002. Neuromuscul Disord. 2002 Dec;12(10):975-83. doi: 10.1016/s0960-8966(02)00136-0. No abstract available.
- Fecek C, Emmady PD. Facioscapulohumeral Muscular Dystrophy. 2023 Jun 26. In: StatPearls [Internet]. Treasure Island (FL): StatPearls Publishing; 2023 Jan-. Available from http://www.ncbi.nlm.nih.gov/books/NBK559028/
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- 60260273-615.98-
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