PB for å behandle arvelig nefrogen diabetes Insipidus, ADPKD behandlet med tolvaptan og alvorlig polyuriske pasienter med tidligere litiumadministrasjon (SerendipityPB1)
23. januar 2026 oppdatert av: Fouad T. Chebib, Mayo Clinic
En multisenter, åpen etikett, utforskende studie for å vurdere effektiviteten av PB for å redusere urinproduksjonen og øke urinosmolaliteten hos pasienter med arvelig nefrogen diabetes Insipidus, pasienter med autosomal dominant polycystisk nyresykdom behandlet med tolvaptan og alvorlige pasienter Med tidligere litiumadministrasjon (Serendipity-PB1)
Formålet med denne forskningen er å studere effektiviteten og sikkerheten til medisinen PB når det gjelder å bremse hyppig vannlating relatert til tolvaptan som langtidsbehandling av autosomal dominant polycystisk nyresykdom (ADPKD), eller hyppig vannlating relatert til arvelig nefrogen diabetes insipidus som en arvelig tilstand eller som ervervet tilstand fra tidligere behandling med litium.
Studieoversikt
Status
Fullført
Forhold
Intervensjon / Behandling
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
36
Fase
- Fase 2
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
Florida
-
Jacksonville, Florida, Forente stater, 32224
- Mayo Clinic
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Diagnose av nefrogen diabetes insipidus (NDI) (medfødt, tolvaptan-indusert eller litium-indusert).
- Morgen Uosm < 300 mOsm/kg H2O.
- Deltar i tolvaptan arm.
- Hanner for NDI.
- Autosomal dominant polycystisk nyresykdom (ADPKD).
- Litium-indusert NDI.
- GFR ≥ 30 ml/min.
- Ved hypertensivt blodtrykk kontrollert med antihypertensiva (< 130/80 mm Hg) minst 30 dager før dag 1.
- I stand til å gi samtykke.
- I stand til å gi urinprøver som diktert av protokollen.
Ekskluderingskriterier:
- Anamnese med akutt giktanfall de siste 30 dagene.
- Ukontrollert hyperurikemi eller aktiv gikt.
- Kjent urinretensjon, urininkontinens eller blæredysfunksjon.
- Annen betydelig kronisk medisinsk sykdom (hjertesvikt, diabetes mellitus, leversykdom, forbigående eller vedvarende forhøyede transaminaser.
- Anamnese med levertoksisitet relatert til tolvaptan.
- Allergi mot intervensjonsmedisin (PB).
- Historie med vedvarende hyponatremi.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Støttende omsorg
- Tildeling: Ikke-randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Polyuriske personer med autosomal dominant polycystisk nyresykdom behandlet med tolvaptan
Polyuriske personer med autosomal dominant polycystisk nyresykdom på kronisk tolvaptanbehandling vil bli behandlet med PB
|
1000 mg to ganger daglig (bud).
Dosen av PB som induserer den maksimale økningen i urin -osmolalitet vil bli videreført i opptil fire uker, forutsatt at ingen bivirkninger blir observert inkludert klinisk overvåking og laboratorieovervåking.
|
|
Eksperimentell: Polyurisk subjekt sekundært til litiumadministrasjon
Polyurisk emne etter litiumadministrasjon vil motta PB
|
1000 mg to ganger daglig (bud).
Dosen av PB som induserer den maksimale økningen i urin -osmolalitet vil bli videreført i opptil fire uker, forutsatt at ingen bivirkninger blir observert inkludert klinisk overvåking og laboratorieovervåking.
|
|
Eksperimentell: Polyuriske personer med arvelig nefrogen diabetes Insipidus
Polyuriske personer med arvelig nefrogen diabetes insipidus med tap av funksjon av arginin vasopressinreseptor 2 (AVPR2) eller aquaporin 2 (AQP2) vil bli behandlet med PB
|
1000 mg to ganger daglig (bud).
Dosen av PB som induserer den maksimale økningen i urin -osmolalitet vil bli videreført i opptil fire uker, forutsatt at ingen bivirkninger blir observert inkludert klinisk overvåking og laboratorieovervåking.
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Endring i urin osmolalitet
Tidsramme: Baseline, 30 dager
|
Målt i milliosmol per kilo vann (MOSM/kg) fra et urinprøve og er et mål på konsentrasjonen av osmotisk aktive partikler, hovedsakelig natrium, klorid, kalium og urea
|
Baseline, 30 dager
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Endring i urinutgang
Tidsramme: Fra baseline 2 til etterbehandling oppfølging på slutten av 5 uker
|
Målt i milliliter per dag (ml/dag) med 24 timers urinsamling
|
Fra baseline 2 til etterbehandling oppfølging på slutten av 5 uker
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Samarbeidspartnere
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Fouad Chebib, MD, Mayo Clinic
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Hjelpsomme linker
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
1. september 2022
Primær fullføring (Faktiske)
8. desember 2025
Studiet fullført (Faktiske)
8. desember 2025
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
29. desember 2021
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
29. desember 2021
Først lagt ut (Faktiske)
13. januar 2022
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
27. januar 2026
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
23. januar 2026
Sist bekreftet
1. januar 2026
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Ciliopatier
- Urogenitale sykdommer
- Sykdommer i det endokrine systemet
- Mannlige urogenitale sykdommer
- Nyresykdommer
- Urologiske sykdommer
- Kvinnelige urogenitale sykdommer
- Kvinnelige urogenitale sykdommer og graviditetskomplikasjoner
- Genetiske sykdommer, medfødte
- Medfødte abnormiteter
- Abnormiteter, flere
- Hypofyse sykdommer
- Nyresykdommer, cystisk
- Medfødte, arvelige og neonatale sykdommer og abnormiteter
- Polycystiske nyresykdommer
- Polycystisk nyre, autosomal dominant
- Diabetes Insipidus
- Diabetes Insipidus, nefrogen
Andre studie-ID-numre
- 21-005437
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
NEI
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
produkt produsert i og eksportert fra USA
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .