PB för behandling av ärftlig nefrogen diabetes Insipidus, ADPKD behandlad med tolvaptan och patienter med allvarligt polyura med tidigare litiumadministrering (SerendipityPB1)
23 januari 2026 uppdaterad av: Fouad T. Chebib, Mayo Clinic
En multicenter, öppen, explorativ studie för att bedöma effektiviteten av PB för att minska urinproduktionen och öka urinosmolaliteten hos patienter med ärftlig nefrogen diabetes Insipidus, patienter med autosomal dominant polycystisk njursjukdom som behandlas med tolvaptan och allvarliga patienter. Med tidigare litiumadministration (Serendipity-PB1)
Syftet med denna forskning är att studera effektiviteten och säkerheten för läkemedlet PB för att bromsa den frekventa urineringen relaterad till tolvaptan som långtidsbehandling av Autosomal Dominant Polycystic Kidney Disease (ADPKD), eller frekvent urinering relaterad till ärftlig nefrogen diabetes insipidus som en ärftligt tillstånd eller som förvärvat tillstånd från tidigare behandling med litium.
Studieöversikt
Status
Avslutad
Betingelser
Intervention / Behandling
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
36
Fas
- Fas 2
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
Florida
-
Jacksonville, Florida, Förenta staterna, 32224
- Mayo Clinic
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
18 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Diagnos av nefrogen diabetes insipidus (NDI) (medfödd, tolvaptan-inducerad eller litium-inducerad).
- Morgon Uosm < 300 mOsm/kg H2O.
- Deltar i tolvaptan arm.
- Hanar för NDI.
- Autosomal dominant polycystisk njursjukdom (ADPKD).
- Litium-inducerad NDI.
- GFR ≥ 30 ml/min.
- Vid hypertoni kontrolleras blodtrycket med antihypertensiva (< 130/80 mm Hg) minst 30 dagar före dag 1.
- Kan ge samtycke.
- Kan ge urinprover enligt protokollet.
Exklusions kriterier:
- Historik av akut giktattack under de senaste 30 dagarna.
- Okontrollerad hyperurikemi eller aktiv gikt.
- Känd urinretention, urininkontinens eller blåsdysfunktion.
- Andra signifikanta kroniska medicinska sjukdomar (hjärtsvikt, diabetes mellitus, leversjukdom, övergående eller ihållande förhöjda transaminaser.
- Historik av hepatotoxicitet relaterad till tolvaptan.
- Allergi mot interventionellt läkemedel (PB).
- Historik av ihållande hyponatremi.
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Stödjande vård
- Tilldelning: Icke-randomiserad
- Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: Polyuriska patienter med autosomal dominant polycystisk njursjukdom som behandlats med tolvaptan
Polyuriska patienter med autosomal dominant polycystisk njursjukdom på kronisk tolvaptanbehandling kommer att behandlas med PB
|
1000 mg två gånger dagligen (bud).
Dosen av Pb som inducerar den maximala ökningen av urinens osmolalitet kommer att fortsätta i upp till fyra veckor förutsatt att inga biverkningar observeras inklusive klinisk och laboratorieövervakning.
|
|
Experimentell: Polyuriskt ämne sekundärt till litiumadministrering
Polyuriskt ämne efter administrering av litium kommer att få PB
|
1000 mg två gånger dagligen (bud).
Dosen av Pb som inducerar den maximala ökningen av urinens osmolalitet kommer att fortsätta i upp till fyra veckor förutsatt att inga biverkningar observeras inklusive klinisk och laboratorieövervakning.
|
|
Experimentell: Polyuriska patienter med ärftlig nefrogen diabetes Insipidus
Polyuriska patienter med ärftlig nefrogen diabetes insipidus med förlust av funktion av arginin vasopressinreceptor 2 (AVPR2) eller aquaporin 2 (AQP2) kommer att behandlas med PB
|
1000 mg två gånger dagligen (bud).
Dosen av Pb som inducerar den maximala ökningen av urinens osmolalitet kommer att fortsätta i upp till fyra veckor förutsatt att inga biverkningar observeras inklusive klinisk och laboratorieövervakning.
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Förändring i urinens osmolalitet
Tidsram: Baslinjen, 30 dagar
|
Mätt i milliomol per kilo vatten (MOSM/kg) från ett urinprov och är ett mått på koncentrationen av osmotiskt aktiva partiklar, främst natrium, klorid, kalium och urea
|
Baslinjen, 30 dagar
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Förändring i urinutgången
Tidsram: Från baslinjen 2 till efterbehandling uppföljer du upp i slutet av 5 veckor
|
Mätt i milliliter per dag (ml/dag) med 24 timmars urinuppsamling
|
Från baslinjen 2 till efterbehandling uppföljer du upp i slutet av 5 veckor
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Samarbetspartners
Utredare
- Huvudutredare: Fouad Chebib, MD, Mayo Clinic
Publikationer och användbara länkar
Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.
Användbara länkar
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
1 september 2022
Primärt slutförande (Faktisk)
8 december 2025
Avslutad studie (Faktisk)
8 december 2025
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
29 december 2021
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
29 december 2021
Första postat (Faktisk)
13 januari 2022
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
27 januari 2026
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
23 januari 2026
Senast verifierad
1 januari 2026
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
- Ciliopatier
- Urogenitala sjukdomar
- Sjukdomar i det endokrina systemet
- Manliga urogenitala sjukdomar
- Njursjukdomar
- Urologiska sjukdomar
- Kvinnliga urogenitala sjukdomar
- Kvinnliga urogenitala sjukdomar och graviditetskomplikationer
- Genetiska sjukdomar, medfödda
- Medfödda abnormiteter
- Avvikelser, flera
- Hypofyssjukdomar
- Njursjukdomar, cystisk
- Medfödda, ärftliga och neonatala sjukdomar och abnormiteter
- Polycystiska njursjukdomar
- Polycystisk njure, autosomal dominant
- Diabetes Insipidus
- Diabetes Insipidus, nefrogen
Andra studie-ID-nummer
- 21-005437
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
NEJ
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Ja
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .