Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

PB för behandling av ärftlig nefrogen diabetes Insipidus, ADPKD behandlad med tolvaptan och patienter med allvarligt polyura med tidigare litiumadministrering (SerendipityPB1)

18 april 2024 uppdaterad av: Fouad T. Chebib, Mayo Clinic

En multicenter, öppen, explorativ studie för att bedöma effektiviteten av PB för att minska urinproduktionen och öka urinosmolaliteten hos patienter med ärftlig nefrogen diabetes Insipidus, patienter med autosomal dominant polycystisk njursjukdom som behandlas med tolvaptan och allvarliga patienter. Med tidigare litiumadministration (Serendipity-PB1)

Syftet med denna forskning är att studera effektiviteten och säkerheten för läkemedlet PB för att bromsa den frekventa urineringen relaterad till tolvaptan som långtidsbehandling av Autosomal Dominant Polycystic Kidney Disease (ADPKD), eller frekvent urinering relaterad till ärftlig nefrogen diabetes insipidus som en ärftligt tillstånd eller som förvärvat tillstånd från tidigare behandling med litium.

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

20

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studera Kontakt Backup

Studieorter

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Diagnos av nefrogen diabetes insipidus (NDI) (medfödd, tolvaptan-inducerad eller litium-inducerad).
  • Morgon Uosm < 300 mOsm/kg H2O.
  • Deltar i tolvaptan arm.
  • Hanar för NDI.
  • Autosomal dominant polycystisk njursjukdom (ADPKD).
  • Litium-inducerad NDI.
  • GFR ≥ 30 ml/min.
  • Vid hypertoni kontrolleras blodtrycket med antihypertensiva (< 130/80 mm Hg) minst 30 dagar före dag 1.
  • Kan ge samtycke.
  • Kan ge urinprover enligt protokollet.

Exklusions kriterier:

  • Historik av akut giktattack under de senaste 30 dagarna.
  • Okontrollerad hyperurikemi eller aktiv gikt.
  • Känd urinretention, urininkontinens eller blåsdysfunktion.
  • Andra signifikanta kroniska medicinska sjukdomar (hjärtsvikt, diabetes mellitus, leversjukdom, övergående eller ihållande förhöjda transaminaser.
  • Historik av hepatotoxicitet relaterad till tolvaptan.
  • Allergi mot interventionellt läkemedel (PB).
  • Historik av ihållande hyponatremi.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Stödjande vård
  • Tilldelning: Icke-randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Polyuriska patienter med autosomal dominant polycystisk njursjukdom som behandlats med tolvaptan
Polyuriska patienter med autosomal dominant polycystisk njursjukdom på kronisk tolvaptanbehandling kommer att behandlas med PB
Läkemedel: PB
500 mg två gånger dagligen (BID) följt av 1000 mg BID. Dosen av PB som inducerar den maximala ökningen av urinosmolalitet kommer att fortsätta i upp till tre månader förutsatt att inga biverkningar observeras inklusive klinisk övervakning och laboratorieövervakning.
Experimentell: Polyuriskt ämne sekundärt till litiumadministrering
Polyuriskt ämne efter administrering av litium kommer att få PB
Läkemedel: PB
500 mg två gånger dagligen (BID) följt av 1000 mg BID. Dosen av PB som inducerar den maximala ökningen av urinosmolalitet kommer att fortsätta i upp till tre månader förutsatt att inga biverkningar observeras inklusive klinisk övervakning och laboratorieövervakning.
Experimentell: Polyuriska patienter med ärftlig nefrogen diabetes Insipidus
Polyuriska patienter med ärftlig nefrogen diabetes insipidus med förlust av funktion av arginin vasopressinreceptor 2 (AVPR2) eller aquaporin 2 (AQP2) kommer att behandlas med PB
Läkemedel: PB
500 mg två gånger dagligen (BID) följt av 1000 mg BID. Dosen av PB som inducerar den maximala ökningen av urinosmolalitet kommer att fortsätta i upp till tre månader förutsatt att inga biverkningar observeras inklusive klinisk övervakning och laboratorieövervakning.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förändring i urinosmolalitet
Tidsram: Baslinje, 90 dagar
Mäts i milliosmoler per kilogram vatten (mOsm/kg) från ett urinprov och är ett mått på koncentrationen av osmotiskt aktiva partiklar, främst natrium, klorid, kalium och urea
Baslinje, 90 dagar

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förändring i urinproduktion
Tidsram: Baslinje, dag 15, dag 45, dag 75
Mäts i milliliter per dag (ml/dag) med 24 timmars urinuppsamling
Baslinje, dag 15, dag 45, dag 75

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Mayo Clinic

Samarbetspartners

Hopital du Sacre-Coeur de Montreal

Utredare

  • Huvudutredare: Fouad Chebib, MD, Mayo Clinic

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Användbara länkar

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

1 september 2022

Primärt slutförande (Beräknad)

30 september 2025

Avslutad studie (Beräknad)

31 december 2025

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

29 december 2021

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

29 december 2021

Första postat (Faktisk)

13 januari 2022

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

22 april 2024

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

18 april 2024

Senast verifierad

1 april 2024

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • 21-005437

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Autosomal dominant polycystisk njursjukdom

Kliniska prövningar på PB

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Japan

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera