유전성 신성 요붕증을 치료하는 PB, 톨밥탄으로 치료하는 ADPKD, 이전에 리튬 투여를 받은 중증 다뇨증 환자 (SerendipityPB1)
2024년 4월 18일 업데이트: Fouad T. Chebib, Mayo Clinic
유전성 신성 요붕증 환자, 톨밥탄으로 치료받은 상염색체 우성 다낭성 신장 질환 환자 및 중증 다뇨 환자에서 소변량 감소 및 소변 삼투압 증가에 대한 PB의 효능을 평가하기 위한 다기관, 공개 라벨, 탐색적 연구 이전 리튬 관리(Serendipity-PB1)
본 연구의 목적은 상염색체우성다낭성신장질환(ADPKD)의 장기치료제로서 tolvaptan과 관련된 빈뇨를 늦추거나 유전성 신원성 요붕증과 관련된 빈뇨를 지연시키는 약물 PB의 효과와 안전성을 연구하는 것이다. 선천적 상태 또는 이전 리튬 치료로 인한 후천적 상태.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (추정된)
20
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
- 이름: Trinity Hooks
- 전화번호: 904-953-3057
- 이메일: Hooks.Trinity@mayo.edu
연구 연락처 백업
- 이름: Tia Wilkes
- 전화번호: 904-953-3636
- 이메일: Wilkes.Quantia@mayo.edu
연구 장소
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-
Florida
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Jacksonville, Florida, 미국, 32224
- 모병
- Mayo Clinic
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수석 연구원:
- Fouad Chebib, MD
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연락하다:
- Trinity Hooks
- 전화번호: 904-953-3057
- 이메일: Hooks.Trinity@mayo.edu
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연락하다:
- Clinical Studies Unit
- 전화번호: 904-953-3636
- 이메일: Wilkes.Quantia@mayo.edu
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 이상 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 신성 요붕증(NDI)의 진단(선천성, 톨밥탄 유도 또는 리튬 유도).
- 아침 Uosm < 300mOsm/kg H2O.
- 톨밥탄 암에 참여합니다.
- NDI의 남성.
- 상염색체 우성 다낭성 신장 질환(ADPKD).
- 리튬 유발 NDI.
- 사구체여과율 ≥ 30ml/분.
- 고혈압인 경우 1일 전 최소 30일 동안 항고혈압제(< 130/80mmHg)로 혈압을 조절합니다.
- 동의를 제공할 수 있습니다.
- 프로토콜에 따라 소변 샘플을 제공할 수 있습니다.
제외 기준:
- 지난 30일 동안의 급성 통풍 발작의 병력.
- 조절되지 않는 고요산혈증 또는 활동성 통풍.
- 알려진 요폐, 요실금 또는 방광 기능 장애.
- 기타 중요한 만성 질환(심부전, 진성 당뇨병, 간 질환, 일시적 또는 지속적으로 상승된 트랜스아미나제.
- 톨밥탄과 관련된 간독성 병력.
- 중재 약물(PB)에 대한 알레르기.
- 지속적인 저나트륨혈증의 병력.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 지지 요법
- 할당: 무작위화되지 않음
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: Tolvaptan으로 치료받은 상염색체 우성 다낭성 신장 질환이 있는 다뇨 피험자
만성 tolvaptan 치료를 받는 상염색체 우성 다낭성 신장 질환이 있는 다뇨 피험자는 PB로 치료됩니다.
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1일 2회(BID) 500mg을 투여한 후 1000mg을 BID 투여합니다.
소변 삼투압의 최대 증가를 유도하는 PB의 투여량은 임상 및 실험실 감시를 포함하여 부작용이 관찰되지 않는 한 최대 3개월 동안 계속됩니다.
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실험적: 리튬 투여에 이차적인 다뇨제
리튬 투여 후 다뇨 피험자는 PB를 받게 됩니다.
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1일 2회(BID) 500mg을 투여한 후 1000mg을 BID 투여합니다.
소변 삼투압의 최대 증가를 유도하는 PB의 투여량은 임상 및 실험실 감시를 포함하여 부작용이 관찰되지 않는 한 최대 3개월 동안 계속됩니다.
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실험적: 유전성 신장성 요붕증이 있는 다뇨증 피험자
아르기닌 바소프레신 수용체 2(AVPR2) 또는 아쿠아포린 2(AQP2)의 기능이 상실된 유전성 신성 요붕증이 있는 다뇨증 피험자는 PB로 치료됩니다.
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1일 2회(BID) 500mg을 투여한 후 1000mg을 BID 투여합니다.
소변 삼투압의 최대 증가를 유도하는 PB의 투여량은 임상 및 실험실 감시를 포함하여 부작용이 관찰되지 않는 한 최대 3개월 동안 계속됩니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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소변 삼투압의 변화
기간: 기준선, 90일
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소변 표본에서 물 킬로그램당 밀리오스몰(mOsm/kg)로 측정되며 삼투 활성 입자, 주로 나트륨, 염화물, 칼륨 및 요소의 농도를 측정합니다.
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기준선, 90일
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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소변량의 변화
기간: 기준선, 15일, 45일, 75일
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24시간 소변 수집으로 하루에 밀리리터(ml/일)로 측정
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기준선, 15일, 45일, 75일
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
간행물 및 유용한 링크
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유용한 링크
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2022년 9월 1일
기본 완료 (추정된)
2025년 9월 30일
연구 완료 (추정된)
2025년 12월 31일
연구 등록 날짜
최초 제출
2021년 12월 29일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2021년 12월 29일
처음 게시됨 (실제)
2022년 1월 13일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2024년 4월 22일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2024년 4월 18일
마지막으로 확인됨
2024년 4월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
키워드
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- 21-005437
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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PB에 대한 임상 시험
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University of South CarolinaDuke University; Kilimanjaro Christian Medical Centre, Tanzania완전한
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Regeneron Pharmaceuticals아직 모집하지 않음근위축성 측삭 경화증(ALS) | SOD1(과산화물 제거효소-1) 유전자의 돌연변이