PB az örökletes nephrogén diabetes insipidus, a tolvaptánnal kezelt ADPKD és a súlyos poliuriás betegek kezelésére, akik korábban lítiumot kaptak (SerendipityPB1)
2026. január 23. frissítette: Fouad T. Chebib, Mayo Clinic
Egy többközpontú, nyílt, feltáró vizsgálat a PB hatékonyságának felmérésére a vizeletkibocsátás csökkentésében és a vizelet ozmolalitásának növelésében örökletes nephrogén diabeteses insipidusban, autoszomális domináns policisztás vesebetegségben és toverevatiatikus betegségben szenvedő betegeknél Korábbi lítiumkezeléssel (Serendipity-PB1)
A kutatás célja a PB gyógyszer hatékonyságának és biztonságosságának tanulmányozása a tolvaptánnal összefüggő gyakori vizelés lassításában, mint az autoszomális domináns policisztás vesebetegség (ADPKD) hosszú távú kezelésében, vagy az öröklött nefrogén diabetes insipidushoz kapcsolódó gyakori vizelésben. öröklött állapot vagy korábbi lítiummal végzett kezelés következtében szerzett betegség.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Befejezve
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
36
Fázis
- 2. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
Florida
-
Jacksonville, Florida, Egyesült Államok, 32224
- Mayo Clinic
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
18 év és régebbi (Felnőtt, Idősebb felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Leírás
Bevételi kritériumok:
- A nephrogén diabetes insipidus (NDI) diagnózisa (veleszületett, tolvaptán vagy lítium által kiváltott).
- Reggeli Uosm < 300 mOsm/kg H2O.
- Részvétel a tolvaptan karban.
- Hímek az NDI számára.
- Autoszomális domináns policisztás vesebetegség (ADPKD).
- Lítium-indukált NDI.
- GFR ≥ 30 ml/perc.
- Ha magas vérnyomás, a vérnyomást vérnyomáscsökkentőkkel (< 130/80 Hgmm) kell szabályozni legalább 30 nappal az 1. nap előtt.
- Képes beleegyezést adni.
- Képes vizeletmintát adni a protokoll szerint.
Kizárási kritériumok:
- Akut köszvényes roham az elmúlt 30 napban.
- Nem kontrollált hiperurikémia vagy aktív köszvény.
- Ismert vizelet-visszatartás, vizelet-inkontinencia vagy húgyhólyag-működési zavar.
- Egyéb jelentős krónikus betegség (szívelégtelenség, diabetes mellitus, májbetegség, átmeneti vagy tartósan emelkedett transzaminázszint).
- A tolvaptánnal kapcsolatos hepatotoxicitás anamnézisében.
- Allergia az intervenciós gyógyszerre (PB).
- Tartós hyponatraemia anamnézisében.
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Támogató gondoskodás
- Kiosztás: Nem véletlenszerű
- Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: Tolvaptánnal kezelt, autoszomális domináns policisztás vesebetegségben szenvedő poliuriás betegek
Az autoszomális domináns policisztás vesebetegségben szenvedő, krónikus tolvaptán kezelés alatt álló poliuriás betegeket PB-vel kezelik
|
1000 mg naponta kétszer (ajánlat).
A vizelet ozmolalitásának maximális növekedését indukáló PB dózisát legfeljebb négy hétig folytatjuk, feltéve, hogy a klinikai és a laboratóriumi megfigyelést nem figyeljük meg.
|
|
Kísérleti: A lítium beadása után másodlagos poliurikus tárgy
A poliurikus alany lítium adminisztrációja PB-t kap
|
1000 mg naponta kétszer (ajánlat).
A vizelet ozmolalitásának maximális növekedését indukáló PB dózisát legfeljebb négy hétig folytatjuk, feltéve, hogy a klinikai és a laboratóriumi megfigyelést nem figyeljük meg.
|
|
Kísérleti: Örökletes nephrogén Diabetes Insipidusban szenvedő poliurikus alanyok
Az arginin vazopresszin receptor 2 (AVPR2) vagy akvaporin 2 (AQP2) funkciójának elvesztésével járó, örökletes nefrogén diabetes insipidusban szenvedő poliurikus alanyokat PB-vel kezelik.
|
1000 mg naponta kétszer (ajánlat).
A vizelet ozmolalitásának maximális növekedését indukáló PB dózisát legfeljebb négy hétig folytatjuk, feltéve, hogy a klinikai és a laboratóriumi megfigyelést nem figyeljük meg.
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Változás a vizelet ozmolalitásában
Időkeret: Alapvonal, 30 nap
|
Milliosmol -os vízben (MOSM/kg) mérve egy vizeletmintából, és az ozmotikusan aktív részecskék, elsősorban nátrium, klorid, kálium és karbamid koncentrációjának mértéke.
|
Alapvonal, 30 nap
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Változtassa meg a vizeletkimenetet
Időkeret: A 2. alapvonaltól a kezelés utáni nyomon követéséig 5 hét végén
|
Napi milliliterekben (ML/nap) 24 órás vizeletgyűjtéssel mérve
|
A 2. alapvonaltól a kezelés utáni nyomon követéséig 5 hét végén
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Együttműködők
Nyomozók
- Kutatásvezető: Fouad Chebib, MD, Mayo Clinic
Publikációk és hasznos linkek
A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.
Hasznos linkek
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2022. szeptember 1.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2025. december 8.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2025. december 8.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2021. december 29.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2021. december 29.
Első közzététel (Tényleges)
2022. január 13.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2026. január 27.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2026. január 23.
Utolsó ellenőrzés
2026. január 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
- Ciliopathiák
- Urogenitális betegségek
- Endokrin rendszer betegségei
- Férfi urogenitális betegségek
- Vesebetegségek
- Urológiai betegségek
- Női urogenitális betegségek
- Női urogenitális betegségek és terhességi szövődmények
- Genetikai betegségek, veleszületett
- Veleszületett rendellenességek
- Rendellenességek, többszörös
- Hipofízis betegségek
- Vesebetegségek, cisztás
- Veleszületett, örökletes és újszülöttkori betegségek és rendellenességek
- Policisztás vesebetegségek
- Policisztás vese, autoszomális domináns
- Diabetes Insipidus
- Diabetes Insipidus, Nephrogén
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- 21-005437
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
NEM
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Igen
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .