PB 治疗遗传性肾源性尿崩症、用托伐普坦治疗 ADPKD 和以前使用过锂剂的严重多尿患者 (SerendipityPB1)
2026年1月23日 更新者：Fouad T. Chebib、Mayo Clinic
一项多中心、开放标签、探索性研究，旨在评估 PB 在降低遗传性肾源性尿崩症患者、接受托伐普坦治疗的常染色体显性多囊肾病患者和重度多尿患者中的尿量减少和尿渗透压的疗效与之前的锂管理 (Serendipity-PB1)
本研究的目的是研究药物 PB 在减缓与托伐普坦相关的尿频作为常染色体显性遗传性多囊肾病 (ADPKD) 的长期治疗，或与遗传性肾源性尿崩症相关的尿频作为一种药物的有效性和安全性遗传性疾病或作为先前使用锂治疗的后天性疾病。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
36
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
Florida
-
Jacksonville、Florida、美国、32224
- Mayo Clinic
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 及以上 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 肾性尿崩症 (NDI)（先天性、托伐普坦诱导或锂诱导）的诊断。
- 早晨 Uosm < 300 mOsm/kg H2O。
- 参加托伐普坦手臂。
- NDI 的男性。
- 常染色体显性多囊肾病 (ADPKD)。
- 锂诱导的 NDI。
- GFR ≥ 30 毫升/分钟。
- 如果患有高血压，则在第 1 天前至少 30 天用抗高血压药控制血压（< 130/80 mm Hg）。
- 能够提供同意。
- 能够按照协议规定提供尿液样本。
排除标准：
- 过去30天内有急性痛风发作史。
- 不受控制的高尿酸血症或活动性痛风。
- 已知的尿潴留、尿失禁或膀胱功能障碍。
- 其他重大慢性疾病（心力衰竭、糖尿病、肝病、转氨酶暂时性或持续性升高。
- 与托伐普坦相关的肝毒性史。
- 对介入药物 (PB) 过敏。
- 持续性低钠血症病史。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：支持治疗
- 分配：非随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：使用托伐普坦治疗常染色体显性多囊肾病的多尿患者
患有常染色体显性遗传性多囊肾病并接受慢性托伐普坦治疗的多尿患者将接受 PB 治疗
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每天两次1000毫克（出价）。
诱导尿液渗透压最大增加的PB剂量将持续长达四个星期，只要没有观察到包括临床和实验室监测，没有观察到副作用。
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实验性的：继发于锂给药的多尿症
锂给药后的多尿症受试者将收到 PB
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每天两次1000毫克（出价）。
诱导尿液渗透压最大增加的PB剂量将持续长达四个星期，只要没有观察到包括临床和实验室监测，没有观察到副作用。
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实验性的：患有遗传性肾性尿崩症的多尿受试者
患有遗传性肾性尿崩症且精氨酸加压素受体 2 (AVPR2) 或水通道蛋白 2 (AQP2) 功能丧失的多尿受试者将接受 PB 治疗
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每天两次1000毫克（出价）。
诱导尿液渗透压最大增加的PB剂量将持续长达四个星期，只要没有观察到包括临床和实验室监测，没有观察到副作用。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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尿液渗透压的变化
大体时间：基线，30天
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用尿液标本中的每公斤水（MOSM/kg）测量，是渗透活性颗粒的浓度，主要是钠，氯化物，钾和尿素的浓度
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基线，30天
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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尿量变化
大体时间：从基线2到5周结束后的治疗后随访
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每天以毫升（ml/天）测量24小时尿液
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从基线2到5周结束后的治疗后随访
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2022年9月1日
初级完成 (实际的)
2025年12月8日
研究完成 (实际的)
2025年12月8日
研究注册日期
首次提交
2021年12月29日
首先提交符合 QC 标准的
2021年12月29日
首次发布 (实际的)
2022年1月13日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2026年1月27日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2026年1月23日
最后验证
2026年1月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- 21-005437
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
不
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
是的
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
在美国制造并从美国出口的产品
不
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