此页面是自动翻译的,不保证翻译的准确性。请参阅 英文版 对于源文本。

PB 治疗遗传性肾源性尿崩症、用托伐普坦治疗 ADPKD 和以前使用过锂剂的严重多尿患者 (SerendipityPB1)

2024年4月18日 更新者:Fouad T. Chebib、Mayo Clinic

一项多中心、开放标签、探索性研究,旨在评估 PB 在降低遗传性肾源性尿崩症患者、接受托伐普坦治疗的常染色体显性多囊肾病患者和重度多尿患者中的尿量减少和尿渗透压的疗效与之前的锂管理 (Serendipity-PB1)

本研究的目的是研究药物 PB 在减缓与托伐普坦相关的尿频作为常染色体显性遗传性多囊肾病 (ADPKD) 的长期治疗,或与遗传性肾源性尿崩症相关的尿频作为一种药物的有效性和安全性遗传性疾病或作为先前使用锂治疗的后天性疾病。

研究概览

研究类型

介入性

注册 (估计的)

20

阶段

  • 阶段2

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息,以及有关进行该研究的地点的信息。

学习联系方式

研究联系人备份

学习地点

    • Florida
      • Jacksonville、Florida、美国、32224
        • 招聘中
        • Mayo Clinic
        • 首席研究员:
          • Fouad Chebib, MD
        • 接触:
        • 接触:

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人,称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

18年 及以上 (成人、年长者)

接受健康志愿者

描述

纳入标准:

  • 肾性尿崩症 (NDI)(先天性、托伐普坦诱导或锂诱导)的诊断。
  • 早晨 Uosm < 300 mOsm/kg H2O。
  • 参加托伐普坦手臂。
  • NDI 的男性。
  • 常染色体显性多囊肾病 (ADPKD)。
  • 锂诱导的 NDI。
  • GFR ≥ 30 毫升/分钟。
  • 如果患有高血压,则在第 1 天前至少 30 天用抗高血压药控制血压(< 130/80 mm Hg)。
  • 能够提供同意。
  • 能够按照协议规定提供尿液样本。

排除标准:

  • 过去30天内有急性痛风发作史。
  • 不受控制的高尿酸血症或活动性痛风。
  • 已知的尿潴留、尿失禁或膀胱功能障碍。
  • 其他重大慢性疾病(心力衰竭、糖尿病、肝病、转氨酶暂时性或持续性升高。
  • 与托伐普坦相关的肝毒性史。
  • 对介入药物 (PB) 过敏。
  • 持续性低钠血症病史。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息,包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的?

设计细节

  • 主要用途:支持治疗
  • 分配:非随机化
  • 介入模型:并行分配
  • 屏蔽:无(打开标签)

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的:使用托伐普坦治疗常染色体显性多囊肾病的多尿患者
患有常染色体显性遗传性多囊肾病并接受慢性托伐普坦治疗的多尿患者将接受 PB 治疗
500 毫克每日两次 (BID),随后 1000 毫克 BID。 诱导尿液渗透压最大增加的 PB 剂量将持续长达三个月,前提是没有观察到副作用,包括临床和实验室监测。
实验性的:继发于锂给药的多尿症
锂给药后的多尿症受试者将收到 PB
500 毫克每日两次 (BID),随后 1000 毫克 BID。 诱导尿液渗透压最大增加的 PB 剂量将持续长达三个月,前提是没有观察到副作用,包括临床和实验室监测。
实验性的:患有遗传性肾性尿崩症的多尿受试者
患有遗传性肾性尿崩症且精氨酸加压素受体 2 (AVPR2) 或水通道蛋白 2 (AQP2) 功能丧失的多尿受试者将接受 PB 治疗
500 毫克每日两次 (BID),随后 1000 毫克 BID。 诱导尿液渗透压最大增加的 PB 剂量将持续长达三个月,前提是没有观察到副作用,包括临床和实验室监测。

研究衡量的是什么?

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
尿渗透压变化
大体时间:基线,90 天
以尿样中每千克水的毫渗摩尔数 (mOsm/kg) 为单位测量,是渗透活性颗粒浓度的量度,主要是钠、氯、钾和尿素
基线,90 天

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
尿量变化
大体时间:基线、第 15 天、第 45 天、第 75 天
通过 24 小时尿液收集以每天毫升 (ml/day) 测量
基线、第 15 天、第 45 天、第 75 天

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

调查人员

  • 首席研究员:Fouad Chebib, MD、Mayo Clinic

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查,以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2022年9月1日

初级完成 (估计的)

2025年9月30日

研究完成 (估计的)

2025年12月31日

研究注册日期

首次提交

2021年12月29日

首先提交符合 QC 标准的

2021年12月29日

首次发布 (实际的)

2022年1月13日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2024年4月22日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2024年4月18日

最后验证

2024年4月1日

更多信息

此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索,没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求,请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改,我们的网站上也会自动更新.

PB的临床试验

3
订阅