En studie av gjentatt dosering av PEG rekombinant human koagulasjonsfaktor VIII-Fc fusjonsprotein for injeksjon
12. mai 2023 oppdatert av: Jiangsu Gensciences lnc.
En fase II, multisenter, åpen studie for å evaluere farmakokinetisk, sikkerhet og foreløpig effektivitet av PEG rekombinant human koagulasjonsfaktor VIII-Fc fusjonsprotein for injeksjon hos personer med alvorlig hemofili A
Primært mål: Å vurdere farmakokinetikken, sikkerheten og immunogenisiteten til gjentatt dosering av PEG rekombinant human koagulasjonsfaktor VIII-Fc fusjonsprotein for injeksjon med alvorlig hemofili A(FRSW117) Sekundære mål: å vurdere foreløpig effektivitet av gjentatt dosering av human koagulationsfactor VIII-Fc Fusion Protein for injeksjon med alvorlig hemofili A.
Studieoversikt
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
15
Fase
- Fase 2
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
Henan
-
Zhengzhou, Henan, Kina, 450000
- People's Hospital of Zhengzhou
-
-
Jiangsu
-
Wuxi, Jiangsu, Kina, 214100
- Affiliated Hospital of Jiangnan University
-
-
Shandong
-
Qingdao, Shandong, Kina, 266000
- The Affiliated Hospital of Qingdao University
-
Rizhao, Shandong, Kina, 276800
- People's Hospital of Rizhao
-
-
Tianjin
-
Tianjin, Tianjin, Kina, 300020
- Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital Chinese Academy of Medical Sciences & Peking Union Medical College.
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
12 år til 65 år (Barn, Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Viktige inkluderingskriterier:
- Aktiviteten til koagulasjonsfaktor VIII (FVIII:C) < 1 %.
- Pasienter som tidligere er behandlet med FVIII-konsentrat(er) i minimum 150 eksponeringsdager (ED) før studiestart
- Normal protrombintid eller INR < 1,3
- Negativ lupus antikoagulant
Nøkkelekskluderingskriterier:
- Overfølsom overfor noen av hjelpestoffene i testmaterialene (f. allergisk mot heterologe proteiner av murine eller hamsteropprinnelse)
- Anamnese med overfølsomhet eller anafylaksi assosiert med administrering av FVIII eller II immunglobulin
- Nåværende FVIII-hemmer-positiv eller historie med FVIII-hemmer-positiv
- Andre koagulasjonsforstyrrelser i tillegg til hemofili A.• Betydelig nedsatt lever- eller nyrefunksjon (ALT og AST > 2×ULN; serumbilirubinnivå > 2 × øvre normalgrense (ULN), Urea/BUN > 2×ULN, Cr > 176,8 µmol/L)
- En eller flere klinisk signifikante tester for humant immunsviktvirus (HIV), antisyfilitisk spirulina (TPHA) og hepatitt C-virus (HCV) antistoff
- Pasienter som har fått antikoagulasjons- eller blodplatehemmende behandling innen en uke før screening eller trenger å motta antikoagulasjons- eller blodplatehemmende behandling i løpet av kliniske studier
- Pasienter som gjennomgår større operasjoner eller får blod- eller blodkomponenttransfusjon innen 4 uker før screening eller som har planlagt større operasjonsplan under studien
- Pasienter som tidligere deltok i de andre kliniske studiene innen én måned før screening
- Enhver livstruende sykdom eller tilstand som, ifølge etterforskerens vurdering, ikke kunne dra nytte av prøvedeltakelsen
- Pasient som av de andre etterforskerne anses som ikke egnet for kliniske studier
Andre protokolldefinerte inkluderings-/ekskluderingskriterier kan gjelde.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Arm 1 profylaksebehandling
Personer i høydosegruppen får fire doser FRSW117. dosering på henholdsvis dag1(ED1), dag8(ED2), dag15(ED3), dag22(ED4). Personer i lavdosegruppen får fire doser FRSW117. dosering på henholdsvis dag1(ED1), dag8(ED2), dag15(ED3), dag22(ED4). Alle forsøkspersoner mottas PK-vurdering i ED1 og ED4. |
Personer i høydosegruppen får fire doser (50 IE/kg, en gang i uken eller hver 7. dag) av FRSW117. Personer i lavdosegruppen (40 IE/kg, en gang i uken eller hver 7. dag) får fire doser FRSW117.
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Maksimal målt konsentrasjon av FVIII:C (Cmax)
Tidsramme: Før- og etterdose opptil 10 dager
|
Målt ved en-trinns koagulasjonsanalyse
|
Før- og etterdose opptil 10 dager
|
|
Tiden det tar før konsentrasjonen av legemidlet når halvparten av den opprinnelige verdien (T1/2)
Tidsramme: Før- og etterdose opptil 10 dager
|
Målt ved en-trinns koagulasjonsanalyse
|
Før- og etterdose opptil 10 dager
|
|
Area Under the Curve to Infinity (AUC)
Tidsramme: Før- og etterdose opptil 10 dager
|
Målt ved en-trinns koagulasjonsanalyse
|
Før- og etterdose opptil 10 dager
|
|
Målingen av kroppens effektivitet til å fjerne stoffet og enheten er volumet av plasmaet eller blodet renset for stoffet per tidsenhet (CL)
Tidsramme: Før- og etterdose opptil 10 dager
|
Målt ved en-trinns koagulasjonsanalyse
|
Før- og etterdose opptil 10 dager
|
|
Evaluering av nivået av anti-PEG-rFⅧFc antistoffproduksjon hos deltakerne
Tidsramme: Før dose og etter dose opptil 36 dager
|
Før dose og etter dose opptil 36 dager
|
|
|
Evaluering av nivået av anti-PEG-antistoffproduksjon hos deltakerne
Tidsramme: Før dose og etter dose opptil 36 dager
|
Før dose og etter dose opptil 36 dager
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Antall deltakere med behandlingsrelaterte uønskede hendelser vurdert av CTCAE V5.0
Tidsramme: Før dose og etter dose opptil 36 dager
|
Bivirkninger relatert til PEG-rekombinant human koagulasjonsfaktor VIII-Fc-fusjonsprotein i henhold til Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) NCI.V5.0.
|
Før dose og etter dose opptil 36 dager
|
|
Utvikling av inhibitor
Tidsramme: Før dose og etter dose opptil 36 dager
|
Målt ved Nijmegen-modifisert Bethesda-analyse
|
Før dose og etter dose opptil 36 dager
|
|
antall blødningssymptomer og vitale tegn
Tidsramme: Før dose og etter dose opptil 36 dager
|
Respons på behandling med PEG rekombinant human koagulasjonsfaktor VIII-Fc Fusion Protein for blødningsepisoder, ved bruk av 4-punkts blødningsresponsskala
|
Før dose og etter dose opptil 36 dager
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Renchi Yang, PhD, Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital Chinese Academy of Medical Sciences & Peking Union Medical College.
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
14. april 2022
Primær fullføring (Faktiske)
21. august 2022
Studiet fullført (Faktiske)
21. august 2022
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
22. februar 2022
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
22. februar 2022
Først lagt ut (Faktiske)
3. mars 2022
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
15. mai 2023
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
12. mai 2023
Sist bekreftet
1. mai 2023
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- CTR20220283
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
NEI
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Nei
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .