Vizsgálat a PEG rekombináns humán véralvadási faktor VIII-Fc fúziós fehérje injekcióhoz való ismételt adagolásával kapcsolatban
2023. május 12. frissítette: Jiangsu Gensciences lnc.
Fázisú, többközpontú, nyílt vizsgálat a PEG rekombináns humán VIII-as véralvadási faktor-Fc fúziós fehérje farmakokinetikai, biztonságos és előzetes hatékonyságának értékelésére súlyos hemofília A-ban szenvedő alanyok injekcióban történő alkalmazására
Elsődleges cél: A PEG rekombináns humán véralvadási faktor-Fc fúziós fehérje ismételt adagolásának farmakokinetikájának, biztonságosságának és immunogenitásának felmérése súlyos hemofília A-val (FRSW117) szenvedő súlyos hemofília esetén (FRSW117). VIII-Fc Fusion Protein injekcióhoz súlyos hemofíliával A.
A tanulmány áttekintése
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
15
Fázis
- 2. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
Henan
-
Zhengzhou, Henan, Kína, 450000
- People's Hospital of Zhengzhou
-
-
Jiangsu
-
Wuxi, Jiangsu, Kína, 214100
- Affiliated Hospital of Jiangnan University
-
-
Shandong
-
Qingdao, Shandong, Kína, 266000
- The Affiliated Hospital of Qingdao University
-
Rizhao, Shandong, Kína, 276800
- People's Hospital of Rizhao
-
-
Tianjin
-
Tianjin, Tianjin, Kína, 300020
- Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital Chinese Academy of Medical Sciences & Peking Union Medical College.
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
12 év (Gyermek, Felnőtt, Idősebb felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Leírás
Főbb felvételi kritériumok:
- A VIII-as véralvadási faktor (FVIII:C) aktivitása < 1%.
- Azok a betegek, akiket korábban FVIII koncentrátummal kezeltek legalább 150 expozíciós napon keresztül a vizsgálatba lépés előtt
- Normál protrombin idő vagy INR < 1,3
- Negatív lupus antikoaguláns
Főbb kizárási kritériumok:
- Túlérzékeny a vizsgálati anyagok bármely segédanyagára (pl. allergiás rágcsáló vagy hörcsög eredetű heterológ fehérjékre)
- Bármilyen FVIII vagy II immunglobulin beadásával összefüggő túlérzékenység vagy anafilaxia anamnézisében
- Jelenlegi FVIII-inhibitor-pozitív vagy az anamnézisben FVIII-inhibitor-pozitív
- Egyéb véralvadási zavar(ok) a hemofília A mellett.• Jelentős máj- vagy vesekárosodás (ALT és AST > 2 × ULN; szérum bilirubinszint > 2 × a normál felső határa (ULN), Urea /BUN > 2 × ULN, Cr > 176,8 µmol/L)
- Egy vagy több klinikailag jelentős teszt a humán immunhiány vírus (HIV), az antiszifilitikus spirulina (TPHA) és a hepatitis C vírus (HCV) antitestére
- Azok a betegek, akik a szűrést megelőző egy héten belül véralvadásgátló vagy thrombocyta-aggregáció gátló kezelésben részesültek, vagy a klinikai vizsgálatok ideje alatt antikoaguláns vagy thrombocyta-aggregáció gátló kezelésben kell részesülniük
- Azoknál a betegeknél, akik nagy műtéten estek át, vagy akik a szűrést megelőző 4 héten belül vér- vagy véralkotóanyag-transzfúzióban részesülnek, vagy akiknél a vizsgálat során nagy műtéti ütemtervet terveztek
- Olyan betegek, akik korábban a szűrést megelőző egy hónapon belül részt vettek a többi klinikai vizsgálatban
- Bármilyen életveszélyes betegség vagy állapot, amely a vizsgáló megítélése szerint nem részesülhetett a vizsgálatban
- Beteg, akit a többi vizsgáló nem alkalmas klinikai vizsgálatra
Egyéb, a protokollban meghatározott felvételi/kizárási kritériumok is alkalmazhatók.
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: N/A
- Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: 1. kar profilaxis kezelése
A nagy dózisú csoportba tartozó alanyok négy adag FRSW117-et kapnak. adagolás az 1. napon (ED1), a 8. napon (ED2), a 15. napon (ED3), a 22. napon (ED4). Az alacsony dózisú csoportba tartozó alanyok négy adag FRSW117-et kapnak. adagolás az 1. napon (ED1), a 8. napon (ED2), a 15. napon (ED3), a 22. napon (ED4). Minden alany PK értékelést kap az ED1-ben és ED4-ben. |
A nagy dózisú csoportba tartozó alanyok négy dózisban (50 NE/kg, hetente egyszer vagy 7 naponta) FRSW117-et kapnak. Az alacsony dózisú csoportba tartozó alanyok (40 NE/kg, hetente egyszer vagy 7 naponta) négy adag FRSW117-et kapnak.
Más nevek:
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
FVIII:C maximális mért koncentrációja (Cmax)
Időkeret: Adagolás előtti és utáni adagolás legfeljebb 10 napig
|
Egylépcsős alvadási vizsgálattal mérve
|
Adagolás előtti és utáni adagolás legfeljebb 10 napig
|
|
Idő szükséges ahhoz, hogy a gyógyszer koncentrációja elérje az eredeti érték felét (T1/2)
Időkeret: Adagolás előtti és utáni adagolás legfeljebb 10 napig
|
Egylépcsős alvadási vizsgálattal mérve
|
Adagolás előtti és utáni adagolás legfeljebb 10 napig
|
|
A görbe alatti terület a végtelenig (AUC)
Időkeret: Adagolás előtti és utáni adagolás legfeljebb 10 napig
|
Egylépcsős alvadási vizsgálattal mérve
|
Adagolás előtti és utáni adagolás legfeljebb 10 napig
|
|
A szervezet gyógyszereltávolítási hatékonyságának mértéke és az egység az egységnyi idő alatt a gyógyszertől megtisztított plazma vagy vér térfogata (CL)
Időkeret: Adagolás előtti és utáni adagolás legfeljebb 10 napig
|
Egylépcsős alvadási vizsgálattal mérve
|
Adagolás előtti és utáni adagolás legfeljebb 10 napig
|
|
Az anti-PEG-rFⅧFc antitest termelés szintjének értékelése a résztvevőkben
Időkeret: Adagolás előtti és adagolás utáni 36 napig
|
Adagolás előtti és adagolás utáni 36 napig
|
|
|
Az anti-PEG antitest termelés szintjének értékelése a résztvevőkben
Időkeret: Adagolás előtti és adagolás utáni 36 napig
|
Adagolás előtti és adagolás utáni 36 napig
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A kezeléssel összefüggő nemkívánatos eseményekben szenvedő résztvevők száma a CTCAE V5.0 szerint
Időkeret: Adagolás előtti és adagolás utáni 36 napig
|
A PEG rekombináns humán véralvadási faktor VIII-Fc fúziós fehérjével kapcsolatos nemkívánatos események a mellékhatások közös terminológiai kritériumai szerint (CTCAE) NCI.V5.0.
|
Adagolás előtti és adagolás utáni 36 napig
|
|
Inhibitor fejlesztése
Időkeret: Adagolás előtti és adagolás utáni 36 napig
|
A Nijmegen-módosított Bethesda-vizsgálattal mérve
|
Adagolás előtti és adagolás utáni 36 napig
|
|
vérzéses tünetek és életjelek pontszáma
Időkeret: Adagolás előtti és adagolás utáni 36 napig
|
Válasz a PEG rekombináns humán véralvadási faktor VIII-Fc fúziós fehérjével végzett kezelésre vérzéses epizódok esetén, a 4 pontos vérzési válasz skála használatával
|
Adagolás előtti és adagolás utáni 36 napig
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Nyomozók
- Kutatásvezető: Renchi Yang, PhD, Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital Chinese Academy of Medical Sciences & Peking Union Medical College.
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2022. április 14.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2022. augusztus 21.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2022. augusztus 21.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2022. február 22.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2022. február 22.
Első közzététel (Tényleges)
2022. március 3.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2023. május 15.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2023. május 12.
Utolsó ellenőrzés
2023. május 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- CTR20220283
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
NEM
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Nem
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .
Klinikai vizsgálatok a FRSW117
-
Jiangsu Gensciences lnc.ToborzásSúlyos hemofília AKína
-
Jiangsu Gensciences lnc.Befejezve