En studie av upprepad dosering av PEG rekombinant human koagulationsfaktor VIII-Fc fusionsprotein för injektion
12 maj 2023 uppdaterad av: Jiangsu Gensciences lnc.
En fas II, multicenter, öppen studie för att utvärdera farmakokinetik, säkerhet och preliminär effektivitet av PEG rekombinant human koagulationsfaktor VIII-Fc fusionsprotein för injektion hos patienter med svår hemofili A
Primärt mål: Att bedöma farmakokinetiken, säkerheten och immunogeniciteten för upprepad dosering av PEG rekombinant human koagulationsfaktor VIII-Fc fusionsprotein för injektion med svår hemofili A(FRSW117) Sekundära mål: Att bedöma preliminär effekt av upprepad dosering av human koagulationsfactor VIII-Fc fusionsprotein för injektion med svår hemofili A.
Studieöversikt
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
15
Fas
- Fas 2
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
Henan
-
Zhengzhou, Henan, Kina, 450000
- People's Hospital of Zhengzhou
-
-
Jiangsu
-
Wuxi, Jiangsu, Kina, 214100
- Affiliated Hospital of Jiangnan University
-
-
Shandong
-
Qingdao, Shandong, Kina, 266000
- The Affiliated Hospital of Qingdao University
-
Rizhao, Shandong, Kina, 276800
- People's Hospital of Rizhao
-
-
Tianjin
-
Tianjin, Tianjin, Kina, 300020
- Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital Chinese Academy of Medical Sciences & Peking Union Medical College.
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
12 år till 65 år (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Beskrivning
Viktiga inkluderingskriterier:
- Aktiviteten av koagulationsfaktor VIII (FVIII:C) < 1 %.
- Patienter som tidigare behandlats med FVIII-koncentrat i minst 150 exponeringsdagar (ED) innan studiestart
- Normal protrombintid eller INR < 1,3
- Negativ lupus antikoagulant
Viktiga uteslutningskriterier:
- Överkänslig mot något av hjälpämnena i testmaterialen (t. allergisk mot heterologa proteiner från murina eller hamster)
- Historik med överkänslighet eller anafylaxi i samband med administrering av FVIII eller II immunglobulin
- Aktuell FVIII-hämmare-positiv eller historia av FVIII-hämmare-positiv
- Andra koagulationsstörningar utöver hemofili A.• Signifikant nedsatt lever- eller njurfunktion (ALT och AST > 2×ULN; serumbilirubinnivå > 2 × övre normalgräns (ULN), Urea/BUN > 2×ULN, Cr > 176,8 µmol/L)
- Ett eller flera kliniskt signifikanta test för humant immunbristvirus (HIV), antisyfilitisk spirulina (TPHA) och hepatit C-virus (HCV) antikropp
- Patienter som erhållit antikoagulantia eller blodplättsdämpande behandling inom en vecka före screening eller som behöver få antikoagulantia eller trombocythämmande behandling under kliniska prövningar
- Patienter som genomgår en större operation eller får transfusion med blod eller blodkomponenter inom 4 veckor före screening eller som har planerat ett större operationsschema under studien
- Patienter som tidigare deltagit i de andra kliniska prövningarna inom en månad före screening
- Varje livshotande sjukdom eller tillstånd som, enligt utredarens bedömning, inte kunde dra nytta av försöksdeltagandet
- Patient som av de andra utredarna inte anses lämplig för kliniska studier
Andra protokolldefinierade inkluderings-/exkluderingskriterier kan gälla.
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: N/A
- Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: Arm 1 profylaxbehandling
Försökspersoner i högdosgruppen får fyra doser av FRSW117. dosering på dag1(ED1), dag8(ED2), dag15(ED3), respektive dag22(ED4). Försökspersoner i lågdosgruppen får fyra doser av FRSW117. dosering på dag1(ED1), dag8(ED2), dag15(ED3), respektive dag22(ED4). Alla försökspersoner får PK-bedömning i ED1 och ED4. |
Försökspersoner i högdosgruppen får fyra doser (50 IE/kg, en gång i veckan eller var 7:e dag) av FRSW117. Försökspersoner i lågdosgruppen (40 IE/kg, en gång i veckan eller var 7:e dag) får fyra doser av FRSW117.
Andra namn:
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Maximal uppmätt koncentration av FVIII:C (Cmax)
Tidsram: Fördosering och efterdos upp till 10 dagar
|
Mäts med enstegs koaguleringsanalys
|
Fördosering och efterdos upp till 10 dagar
|
|
Tid som krävs för att koncentrationen av läkemedlet ska nå hälften av dess ursprungliga värde (T1/2)
Tidsram: Fördosering och efterdos upp till 10 dagar
|
Mäts med enstegs koaguleringsanalys
|
Fördosering och efterdos upp till 10 dagar
|
|
Area Under the Curve to Infinity (AUC)
Tidsram: Fördosering och efterdos upp till 10 dagar
|
Mäts med enstegs koaguleringsanalys
|
Fördosering och efterdos upp till 10 dagar
|
|
Måttet på kroppens effektivitet för att ta bort läkemedlet och enheten är volymen av plasma eller blod som rensas från läkemedel per tidsenhet (CL)
Tidsram: Fördosering och efterdos upp till 10 dagar
|
Mäts med enstegs koaguleringsanalys
|
Fördosering och efterdos upp till 10 dagar
|
|
Utvärdering av nivån av anti-PEG-rFⅧFc-antikroppsproduktion hos deltagarna
Tidsram: Fördosering och efterdos upp till 36 dagar
|
Fördosering och efterdos upp till 36 dagar
|
|
|
Utvärdering av nivån av anti-PEG-antikroppsproduktion hos deltagarna
Tidsram: Fördosering och efterdos upp till 36 dagar
|
Fördosering och efterdos upp till 36 dagar
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Antal deltagare med behandlingsrelaterade biverkningar enligt bedömning av CTCAE V5.0
Tidsram: Fördosering och efterdos upp till 36 dagar
|
Biverkningar relaterade till PEG Recombinant Human Coagulation Factor VIII-Fc Fusion Protein enligt Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) NCI.V5.0.
|
Fördosering och efterdos upp till 36 dagar
|
|
Utveckling av inhibitor
Tidsram: Fördosering och efterdos upp till 36 dagar
|
Uppmätt med Nijmegen-modifierad Bethesda-analys
|
Fördosering och efterdos upp till 36 dagar
|
|
antal blödningssymtom och vitala tecken
Tidsram: Fördosering och efterdos upp till 36 dagar
|
Svar på behandling med PEG Recombinant Human Coagulation Factor VIII-Fc Fusion Protein för blödningsepisoder, med hjälp av 4-punkts blödningssvarsskalan
|
Fördosering och efterdos upp till 36 dagar
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Utredare
- Huvudutredare: Renchi Yang, PhD, Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital Chinese Academy of Medical Sciences & Peking Union Medical College.
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
14 april 2022
Primärt slutförande (Faktisk)
21 augusti 2022
Avslutad studie (Faktisk)
21 augusti 2022
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
22 februari 2022
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
22 februari 2022
Första postat (Faktisk)
3 mars 2022
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
15 maj 2023
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
12 maj 2023
Senast verifierad
1 maj 2023
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- CTR20220283
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
NEJ
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Nej
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .