Studie opakovaného dávkování PEG rekombinantního lidského koagulačního faktoru VIII-Fc fúzního proteinu pro injekci
12. května 2023 aktualizováno: Jiangsu Gensciences lnc.
Fáze II, multicentrická, otevřená studie k vyhodnocení farmakokinetiky, bezpečnosti a předběžné účinnosti PEG rekombinantního lidského koagulačního faktoru VIII-Fc fúzního proteinu pro injekci u subjektů s těžkou hemofilií A
Primární cíl: Zhodnotit farmakokinetiku, bezpečnost a imunogenicitu opakovaného dávkování PEG rekombinantního lidského koagulačního faktoru VIII-Fc fúzního proteinu pro injekci s těžkou hemofilií A (FRSW117) Sekundární cíle: Zhodnotit předběžnou účinnost opakovaného dávkování PEG rekombinantního lidského koagulačního faktoru Fúzní protein VIII-Fc pro injekci s těžkou hemofilií A.
Přehled studie
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
15
Fáze
- Fáze 2
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
Henan
-
Zhengzhou, Henan, Čína, 450000
- People's Hospital of Zhengzhou
-
-
Jiangsu
-
Wuxi, Jiangsu, Čína, 214100
- Affiliated Hospital of Jiangnan University
-
-
Shandong
-
Qingdao, Shandong, Čína, 266000
- The Affiliated Hospital of Qingdao University
-
Rizhao, Shandong, Čína, 276800
- People's Hospital of Rizhao
-
-
Tianjin
-
Tianjin, Tianjin, Čína, 300020
- Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital Chinese Academy of Medical Sciences & Peking Union Medical College.
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
12 let až 65 let (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Klíčová kritéria pro zařazení:
- Aktivita koagulačního faktoru VIII (FVIII:C) < 1 %.
- Pacienti dříve léčení koncentrátem (koncentráty) FVIII po dobu minimálně 150 dnů expozice (ED) před vstupem do studie
- Normální protrombinový čas nebo INR < 1,3
- Negativní lupus antikoagulans
Klíčová kritéria vyloučení:
- Přecitlivělost na kteroukoli pomocnou látku testovaných materiálů (např. alergický na heterologní proteiny myšího nebo křeččího původu)
- Anamnéza přecitlivělosti nebo anafylaxe související s podáváním jakéhokoli imunoglobulinu FVIII nebo II
- Aktuální pozitivní inhibitor FVIII nebo historie pozitivního inhibitoru FVIII
- Jiné poruchy koagulace kromě hemofilie A.• Významné poškození jater nebo ledvin (ALT a AST > 2×ULN; hladina sérového bilirubinu > 2× horní hranice normy (ULN), Urea /BUN > 2×ULN, Cr > 176,8 µmol/l)
- Jeden nebo více klinicky významných testů na virus lidské imunodeficience (HIV), antisyfilitickou spirulinu (TPHA) a protilátky proti viru hepatitidy C (HCV)
- Pacienti, kteří dostávali jakoukoli antikoagulační nebo protidestičkovou léčbu během jednoho týdne před screeningem nebo potřebují dostávat antikoagulační nebo protidestičkovou léčbu během období klinických studií
- Pacienti, kteří podstoupili velký chirurgický zákrok nebo dostávají transfuzi krve nebo krevních složek během 4 týdnů před screeningem nebo kteří během studie plánovali velký chirurgický zákrok
- Pacienti, kteří se dříve účastnili jiných klinických studií během jednoho měsíce před screeningem
- Jakákoli život ohrožující nemoc nebo stav, který by podle úsudku zkoušejícího nemohl mít prospěch z účasti ve studii
- Pacient, který je ostatními zkoušejícími považován za nevhodného pro klinickou studii
Mohou platit další kritéria pro zařazení/vyloučení definovaná protokolem.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Profylaktická léčba ramene 1
Subjekty ve skupině s vysokou dávkou dostávají čtyři dávky FRSW117. dávkování v den 1 (ED1), den 8 (ED2), den 15 (ED3), den 22 (ED4). Subjekty ve skupině s nízkou dávkou dostávají čtyři dávky FRSW117. dávkování v den 1 (ED1), den 8 (ED2), den 15 (ED3), den 22 (ED4). Všichni jedinci podstupují hodnocení PK v ED1 a ED4. |
Subjekty ve skupině s vysokou dávkou dostávají čtyři dávky (50 IU/kg, jednou týdně nebo každých 7 dní) FRSW117. Subjekty ve skupině s nízkou dávkou (40 IU/kg, jednou týdně nebo každých 7 dní) dostávají čtyři dávky FRSW117.
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Maximální naměřená koncentrace FVIII:C (Cmax)
Časové okno: Před a po dávce až 10 dní
|
Měřeno jednostupňovým koagulačním testem
|
Před a po dávce až 10 dní
|
|
Doba potřebná k tomu, aby koncentrace léku dosáhla poloviny původní hodnoty (T1/2)
Časové okno: Před a po dávce až 10 dní
|
Měřeno jednostupňovým koagulačním testem
|
Před a po dávce až 10 dní
|
|
Area Under the Curve to Infinity (AUC)
Časové okno: Před a po dávce až 10 dní
|
Měřeno jednostupňovým koagulačním testem
|
Před a po dávce až 10 dní
|
|
Měřítkem účinnosti těla odstranit lék a jednotku je objem plazmy nebo krve zbavené léku za jednotku času (CL).
Časové okno: Před a po dávce až 10 dní
|
Měřeno jednostupňovým koagulačním testem
|
Před a po dávce až 10 dní
|
|
Hodnocení úrovně produkce anti-PEG-rFⅧFc protilátky u účastníků
Časové okno: Před a po dávce až 36 dní
|
Před a po dávce až 36 dní
|
|
|
Hodnocení úrovně produkce anti-PEG protilátek u účastníků
Časové okno: Před a po dávce až 36 dní
|
Před a po dávce až 36 dní
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Počet účastníků s nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou podle hodnocení CTCAE V5.0
Časové okno: Před a po dávce až 36 dní
|
Nežádoucí účinky související s PEG rekombinantním lidským koagulačním faktorem VIII-Fc fúzním proteinem podle Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) NCI.V5.0.
|
Před a po dávce až 36 dní
|
|
Vývoj inhibitoru
Časové okno: Před a po dávce až 36 dní
|
Měřeno testem Bethesda modifikovaným Nijmegenem
|
Před a po dávce až 36 dní
|
|
skóre krvácivých příznaků a vitálních funkcí
Časové okno: Před a po dávce až 36 dní
|
Reakce na léčbu PEG rekombinantním lidským koagulačním faktorem VIII-Fc fúzním proteinem pro krvácivé epizody pomocí 4bodové stupnice reakce na krvácení
|
Před a po dávce až 36 dní
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Renchi Yang, PhD, Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital Chinese Academy of Medical Sciences & Peking Union Medical College.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
14. dubna 2022
Primární dokončení (Aktuální)
21. srpna 2022
Dokončení studie (Aktuální)
21. srpna 2022
Termíny zápisu do studia
První předloženo
22. února 2022
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
22. února 2022
První zveřejněno (Aktuální)
3. března 2022
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
15. května 2023
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
12. května 2023
Naposledy ověřeno
1. května 2023
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- CTR20220283
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NE
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ne
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .
Klinické studie na FRSW117
-
Jiangsu Gensciences lnc.Nábor
-
Jiangsu Gensciences lnc.Dokončeno