Een studie van herhaalde dosering van PEG recombinant humaan stollingsfactor VIII-Fc fusie-eiwit voor injectie
12 mei 2023 bijgewerkt door: Jiangsu Gensciences lnc.
Een fase II, multicentrisch, open-label onderzoek om de farmacokinetiek, veiligheid en voorlopige werkzaamheid van PEG recombinant humane stollingsfactor VIII-Fc fusie-eiwit voor injectie bij proefpersonen met ernstige hemofilie A te evalueren
Primaire doelstelling: het beoordelen van de farmacokinetiek, veiligheid en immunogeniciteit van herhaalde dosering van PEG recombinant humane stollingsfactor VIII-Fc fusie-eiwit voor injectie met ernstige hemofilie A (FRSW117) Secundaire doelstellingen: beoordelen van de voorlopige werkzaamheid van herhaalde dosering van PEG recombinant humane stollingsfactor VIII-Fc fusie-eiwit voor injectie met ernstige hemofilie A.
Studie Overzicht
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
15
Fase
- Fase 2
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
Henan
-
Zhengzhou, Henan, China, 450000
- People's Hospital of Zhengzhou
-
-
Jiangsu
-
Wuxi, Jiangsu, China, 214100
- Affiliated Hospital of Jiangnan University
-
-
Shandong
-
Qingdao, Shandong, China, 266000
- The Affiliated Hospital Of Qingdao University
-
Rizhao, Shandong, China, 276800
- People's Hospital of Rizhao
-
-
Tianjin
-
Tianjin, Tianjin, China, 300020
- Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital Chinese Academy of Medical Sciences & Peking Union Medical College.
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
12 jaar tot 65 jaar (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Belangrijkste opnamecriteria:
- De activiteit van stollingsfactor VIII (FVIII:C) < 1%.
- Patiënten die eerder zijn behandeld met FVIII-concentraat(s) gedurende minimaal 150 blootstellingsdagen (ED's) voorafgaand aan deelname aan het onderzoek
- Normale protrombinetijd of INR < 1,3
- Negatieve lupus antistollingsmiddel
Belangrijkste uitsluitingscriteria:
- Overgevoelig voor een van de hulpstoffen van de testmaterialen (bijv. allergisch voor heterologe eiwitten van muizen of hamsters)
- Geschiedenis van overgevoeligheid of anafylaxie geassocieerd met toediening van immunoglobuline FVIII of II
- Huidige FVIII-remmer-positief of voorgeschiedenis van FVIII-remmer-positief
- Andere stollingsstoornis(nen) naast hemofilie A.• Significante lever- of nierfunctiestoornis (ALAT en ASAT > 2×ULN; serumbilirubinespiegel > 2 × bovengrens van normaal (ULN), ureum/BUN > 2×ULN, Cr > 176,8 µmol/L)
- Een of meer klinisch significante tests voor het humaan immunodeficiëntievirus (hiv), antisyfilitische spirulina (TPHA) en het hepatitis C-virus (HCV)-antilichaam
- Patiënten die binnen een week voorafgaand aan de screening een antistollingsmiddel of plaatjesaggregatieremmer hebben gekregen of die een antistollingsmiddel of plaatjesaggregatieremmende therapie nodig hebben tijdens de periode van klinische onderzoeken
- Patiënten die een grote operatie ondergaan of een transfusie van bloed of bloedbestanddelen krijgen binnen 4 weken voorafgaand aan de screening of die tijdens het onderzoek een schema voor een grote operatie hebben gepland
- Patiënten die eerder deelnamen aan de andere klinische onderzoeken binnen een maand voorafgaand aan de screening
- Elke levensbedreigende ziekte of aandoening die, volgens het oordeel van de onderzoeker, niet zou kunnen profiteren van deelname aan het onderzoek
- Patiënt die door de andere onderzoekers niet geschikt wordt geacht voor klinisch onderzoek
Andere in het protocol gedefinieerde opname-/uitsluitingscriteria kunnen van toepassing zijn.
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: NVT
- Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Arm 1 profylaxe behandeling
Onderwerpen van de groep met hoge doses krijgen vier doses FRSW117. dosering op respectievelijk dag1(ED1), dag8(ED2), dag15(ED3), dag22(ED4). Onderwerpen van de groep met een lage dosis krijgen vier doses FRSW117. dosering op respectievelijk dag1(ED1), dag8(ED2), dag15(ED3), dag22(ED4). Alle proefpersonen krijgen een PK-beoordeling in ED1 en ED4. |
Onderwerpen van de groep met hoge doses krijgen vier doses FRSW117 (50 IE/kg, eenmaal per week of elke 7 dagen). Onderwerpen van de groep met een lage dosis (40 IE/kg, eenmaal per week of elke 7 dagen) krijgen vier doses FRSW117.
Andere namen:
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Maximaal gemeten concentratie van FVIII:C (Cmax)
Tijdsspanne: Pre-dosis en post-dosis tot 10 dagen
|
Gemeten met eentrapsstollingsassay
|
Pre-dosis en post-dosis tot 10 dagen
|
|
Tijd die nodig is om de concentratie van het medicijn de helft van de oorspronkelijke waarde te laten bereiken (T1/2)
Tijdsspanne: Pre-dosis en post-dosis tot 10 dagen
|
Gemeten met eentrapsstollingsassay
|
Pre-dosis en post-dosis tot 10 dagen
|
|
Gebied onder de curve tot oneindig (AUC)
Tijdsspanne: Pre-dosis en post-dosis tot 10 dagen
|
Gemeten met eentrapsstollingsassay
|
Pre-dosis en post-dosis tot 10 dagen
|
|
De maatstaf voor de efficiëntie van het lichaam om het medicijn te verwijderen en de eenheid is het volume van het plasma of bloed vrijgemaakt van medicijn per tijdseenheid (CL)
Tijdsspanne: Pre-dosis en post-dosis tot 10 dagen
|
Gemeten met eentrapsstollingsassay
|
Pre-dosis en post-dosis tot 10 dagen
|
|
Evaluatie van het niveau van anti-PEG-rFⅧFc-antilichaamproductie bij deelnemers
Tijdsspanne: Pre-dosis en post-dosis tot 36 dagen
|
Pre-dosis en post-dosis tot 36 dagen
|
|
|
Evaluatie van het niveau van anti-PEG-antilichaamproductie bij deelnemers
Tijdsspanne: Pre-dosis en post-dosis tot 36 dagen
|
Pre-dosis en post-dosis tot 36 dagen
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Aantal deelnemers met behandelingsgerelateerde bijwerkingen zoals beoordeeld door CTCAE V5.0
Tijdsspanne: Pre-dosis en post-dosis tot 36 dagen
|
Bijwerkingen gerelateerd aan PEG Recombinant Human Coagulation Factor VIII-Fc Fusion Protein volgens Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) NCI.V5.0.
|
Pre-dosis en post-dosis tot 36 dagen
|
|
Ontwikkeling van remmer
Tijdsspanne: Pre-dosis en post-dosis tot 36 dagen
|
Gemeten met de Nijmegen-Modified Bethesda Assay
|
Pre-dosis en post-dosis tot 36 dagen
|
|
score van bloedingssymptomen en vitale functies
Tijdsspanne: Pre-dosis en post-dosis tot 36 dagen
|
Respons op behandeling met PEG Recombinant Human Coagulation Factor VIII-Fc Fusion Protein voor bloedingsepisoden, met behulp van de 4-punts bloedingsresponsschaal
|
Pre-dosis en post-dosis tot 36 dagen
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: Renchi Yang, PhD, Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital Chinese Academy of Medical Sciences & Peking Union Medical College.
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
14 april 2022
Primaire voltooiing (Werkelijk)
21 augustus 2022
Studie voltooiing (Werkelijk)
21 augustus 2022
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
22 februari 2022
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
22 februari 2022
Eerst geplaatst (Werkelijk)
3 maart 2022
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
15 mei 2023
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
12 mei 2023
Laatst geverifieerd
1 mei 2023
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- CTR20220283
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
NEE
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Nee
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .