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Uno studio sul dosaggio ripetuto della proteina di fusione del fattore VIII-Fc della coagulazione umana ricombinante PEG per iniezione

12 maggio 2023 aggiornato da: Jiangsu Gensciences lnc.

Uno studio di fase II, multicentrico, in aperto per valutare la farmacocinetica, la sicurezza e l'efficacia preliminare della proteina di fusione del fattore VIII-Fc della coagulazione umana ricombinante PEG per l'iniezione in soggetti con grave emofilia A

Obiettivo primario: valutare la farmacocinetica, la sicurezza e l'immunogenicità del dosaggio ripetuto della proteina di fusione del fattore VIII-Fc della coagulazione umana ricombinante del PEG per l'iniezione con emofilia A grave (FRSW117) Obiettivi secondari: valutare l'efficacia preliminare del dosaggio ripetuto del fattore della coagulazione umano ricombinante del PEG Proteina di fusione VIII-Fc per iniezione con emofilia grave A.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

15

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Backup dei contatti dello studio

Luoghi di studio

  • Cina
    • Henan
      • Zhengzhou, Henan, Cina, 450000
        • People's Hospital of Zhengzhou
    • Jiangsu
      • Wuxi, Jiangsu, Cina, 214100
        • Affiliated Hospital of Jiangnan University
    • Shandong
      • Qingdao, Shandong, Cina, 266000
        • The Affiliated Hospital of Qingdao University
      • Rizhao, Shandong, Cina, 276800
        • People's Hospital of Rizhao
    • Tianjin
      • Tianjin, Tianjin, Cina, 300020
        • Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital Chinese Academy of Medical Sciences & Peking Union Medical College.

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 12 anni a 65 anni (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri chiave di inclusione:

  • L'attività del fattore VIII della coagulazione (FVIII:C) < 1%.
  • Pazienti precedentemente trattati con concentrato(i) di FVIII per un minimo di 150 giorni di esposizione (ED) prima dell'ingresso nello studio
  • Tempo di protrombina normale o INR < 1,3
  • Lupus anticoagulante negativo

Criteri chiave di esclusione:

  • Ipersensibilità a uno qualsiasi degli eccipienti dei materiali di prova (ad es. allergico alle proteine ​​eterologhe di origine murina o di criceto)
  • Storia di ipersensibilità o anafilassi associata a qualsiasi somministrazione di immunoglobuline FVIII o II
  • Attuale inibitore del FVIII positivo o anamnesi positiva per l'inibitore del FVIII
  • Altri disturbi della coagulazione oltre all'emofilia A.• Compromissione epatica o renale significativa (ALT e AST > 2×ULN; livello di bilirubina sierica > 2 × limite superiore della norma (ULN), urea/BUN > 2×ULN, Cr > 176,8 µmol/L)
  • Uno o più test clinicamente significativi per il virus dell'immunodeficienza umana (HIV), la spirulina antisifilitica (TPHA) e l'anticorpo del virus dell'epatite C (HCV)
  • Pazienti che hanno ricevuto qualsiasi terapia anticoagulante o antipiastrinica entro una settimana prima dello screening o che necessitano di ricevere una terapia anticoagulante o antipiastrinica durante il periodo degli studi clinici
  • Pazienti sottoposti a chirurgia maggiore o che ricevono trasfusioni di sangue o componenti del corpo entro 4 settimane prima dello screening o che hanno pianificato un programma di chirurgia maggiore durante lo studio
  • Pazienti che hanno precedentemente partecipato agli altri studi clinici entro un mese prima dello screening
  • Qualsiasi malattia o condizione pericolosa per la vita che, secondo il giudizio dello sperimentatore, non potrebbe beneficiare della partecipazione allo studio
  • Paziente considerato dagli altri ricercatori non idoneo allo studio clinico

Potrebbero essere applicati altri criteri di inclusione/esclusione definiti dal protocollo.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Braccio 1 trattamento di profilassi

I soggetti del gruppo ad alto dosaggio ricevono quattro dosi di FRSW117. dosaggio il giorno 1 (ED1), il giorno 8 (ED2), il giorno 15 (ED3), il giorno 22 (ED4) rispettivamente.

I soggetti del gruppo a basso dosaggio ricevono quattro dosi di FRSW117. dosaggio il giorno 1 (ED1), il giorno 8 (ED2), il giorno 15 (ED3), il giorno 22 (ED4) rispettivamente.

Tutti i soggetti ricevono una valutazione farmacocinetica in ED1 e ED4.
Droga: FRSW117

I soggetti del gruppo ad alto dosaggio ricevono quattro dosi (50 UI/kg, una volta alla settimana o ogni 7 giorni) di FRSW117.

I soggetti del gruppo a basso dosaggio (40 UI/kg, una volta alla settimana o ogni 7 giorni) ricevono quattro dosi di FRSW117.

Altri nomi:
  • Proteina di fusione del fattore VIII-Fc della coagulazione umana ricombinante PEG per iniezione

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Concentrazione massima misurata di FVIII:C (Cmax)
Lasso di tempo: Pre-dose e post-dose fino a 10 giorni
Misurato mediante saggio di coagulazione a una fase
Pre-dose e post-dose fino a 10 giorni
Tempo necessario affinché la concentrazione del farmaco raggiunga la metà del suo valore originario (T1/2)
Lasso di tempo: Pre-dose e post-dose fino a 10 giorni
Misurato mediante saggio di coagulazione a una fase
Pre-dose e post-dose fino a 10 giorni
Area sotto la curva all'infinito (AUC)
Lasso di tempo: Pre-dose e post-dose fino a 10 giorni
Misurato mediante saggio di coagulazione a una fase
Pre-dose e post-dose fino a 10 giorni
La misura dell'efficienza del corpo per rimuovere il farmaco e l'unità è il volume del plasma o del sangue eliminato dal farmaco per unità di tempo (CL)
Lasso di tempo: Pre-dose e post-dose fino a 10 giorni
Misurato mediante saggio di coagulazione a una fase
Pre-dose e post-dose fino a 10 giorni
Valutazione del livello di produzione di anticorpi anti-PEG-rFⅧFc nei partecipanti
Lasso di tempo: Pre-dose e post-dose fino a 36 giorni
Pre-dose e post-dose fino a 36 giorni
Valutazione del livello di produzione di anticorpi anti-PEG nei partecipanti
Lasso di tempo: Pre-dose e post-dose fino a 36 giorni
Pre-dose e post-dose fino a 36 giorni

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con eventi avversi correlati al trattamento come valutato da CTCAE V5.0
Lasso di tempo: Pre-dose e post-dose fino a 36 giorni
Eventi avversi correlati alla proteina di fusione del fattore VIII-Fc della coagulazione umana ricombinante PEG secondo i criteri di terminologia comune per gli eventi avversi (CTCAE) NCI.V5.0.
Pre-dose e post-dose fino a 36 giorni
Sviluppo dell'inibitore
Lasso di tempo: Pre-dose e post-dose fino a 36 giorni
Misurato dal dosaggio Bethesda modificato da Nijmegen
Pre-dose e post-dose fino a 36 giorni
punteggio dei sintomi emorragici e dei segni vitali
Lasso di tempo: Pre-dose e post-dose fino a 36 giorni
Risposta al trattamento con la proteina di fusione del fattore VIII-Fc della coagulazione umana ricombinante PEG per gli episodi di sanguinamento, utilizzando la scala di risposta al sanguinamento a 4 punti
Pre-dose e post-dose fino a 36 giorni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Jiangsu Gensciences lnc.

Investigatori

  • Investigatore principale: Renchi Yang, PhD, Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital Chinese Academy of Medical Sciences & Peking Union Medical College.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

14 aprile 2022

Completamento primario (Effettivo)

21 agosto 2022

Completamento dello studio (Effettivo)

21 agosto 2022

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

22 febbraio 2022

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

22 febbraio 2022

Primo Inserito (Effettivo)

3 marzo 2022

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

15 maggio 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

12 maggio 2023

Ultimo verificato

1 maggio 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • CTR20220283

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Emofilia grave A

Prove cliniche su FRSW117

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