Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse af gentagen dosering af PEG rekombinant human koagulationsfaktor VIII-Fc fusionsprotein til injektion

12. maj 2023 opdateret af: Jiangsu Gensciences lnc.

Et fase II, multicenter, åbent studie til evaluering af farmakokinetisk, sikkerhed og foreløbig effektivitet af PEG rekombinant human koagulationsfaktor VIII-Fc fusionsprotein til injektion hos personer med svær hæmofili A

Primært formål: At vurdere farmakokinetikken, sikkerheden og immunogeniciteten af ​​gentagen dosering af PEG rekombinant human koagulationsfaktor VIII-Fc fusionsprotein til injektion med svær hæmofili A(FRSW117) Sekundære mål: At vurdere foreløbig effektivitet af gentagen dosering af human koagulationsfactor VIII-Fc fusionsprotein til injektion med svær hæmofili A.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

15

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Undersøgelse Kontakt Backup

Studiesteder

    • Henan
      • Zhengzhou, Henan, Kina, 450000
        • People's Hospital of Zhengzhou
    • Jiangsu
      • Wuxi, Jiangsu, Kina, 214100
        • Affiliated Hospital of Jiangnan University
    • Shandong
      • Qingdao, Shandong, Kina, 266000
        • The Affiliated Hospital Of Qingdao University
      • Rizhao, Shandong, Kina, 276800
        • People's Hospital of Rizhao
    • Tianjin
      • Tianjin, Tianjin, Kina, 300020
        • Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital Chinese Academy of Medical Sciences & Peking Union Medical College.

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

12 år til 65 år (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Nøgleinklusionskriterier:

  • Aktiviteten af ​​koagulationsfaktor VIII (FVIII:C) < 1 %.
  • Patienter, der tidligere er behandlet med FVIII-koncentrat(er) i mindst 150 eksponeringsdage (ED'er) før studiestart
  • Normal protrombintid eller INR < 1,3
  • Negativ lupus antikoagulant

Nøgleekskluderingskriterier:

  • Overfølsom over for et eller flere af hjælpestofferne i testmaterialerne (f. allergisk over for heterologe proteiner fra murine eller hamsteroprindelse)
  • Anamnese med overfølsomhed eller anafylaksi forbundet med enhver FVIII- eller II-immunoglobulinadministration
  • Aktuel FVIII-hæmmer-positiv eller historie med FVIII-hæmmer-positiv
  • Andre koagulationsforstyrrelser ud over hæmofili A.• Signifikant nedsat lever- eller nyrefunktion (ALT og AST > 2×ULN; serum bilirubinniveau > 2 × øvre normalgrænse (ULN), Urea/BUN > 2×ULN, Cr > 176,8 µmol/L)
  • En eller flere klinisk signifikante tests for humant immundefektvirus (HIV), antisyfilitisk spirulina (TPHA) og hepatitis C-virus (HCV) antistof
  • Patienter, der har modtaget antikoagulantia eller blodpladehæmmende behandling inden for en uge før screening, eller som har behov for at modtage antikoagulantia eller blodpladehæmmende behandling i løbet af kliniske forsøg
  • Patienter, der får en større operation eller modtager blod- eller blodkomponenttransfusion inden for 4 uger før screening eller har planlagt større operationsplan under undersøgelsen
  • Patienter, der tidligere har deltaget i de andre kliniske forsøg inden for en måned før screening
  • Enhver livstruende sygdom eller tilstand, som ifølge efterforskerens vurdering ikke kunne drage fordel af forsøgsdeltagelsen
  • Patient, som af de andre efterforskere anses for ikke at være egnet til klinisk undersøgelse

Andre protokoldefinerede inklusions-/udelukkelseskriterier kan være gældende.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Arm 1 profylaksebehandling

Forsøgspersoner i højdosisgruppen modtager fire doser FRSW117. dosering på henholdsvis dag1(ED1), dag8(ED2), dag15(ED3), dag22(ED4).

Forsøgspersoner i lavdosisgruppen modtager fire doser FRSW117. dosering på henholdsvis dag1(ED1), dag8(ED2), dag15(ED3), dag22(ED4).

Alle forsøgspersoner modtager PK-vurdering i ED1 og ED4.

Forsøgspersoner i højdosisgruppen modtager fire doser (50 IE/kg, en gang om ugen eller hver 7. dag) af FRSW117.

Forsøgspersoner i lavdosisgruppen (40 IE/kg, én gang om ugen eller hver 7. dag) får fire doser FRSW117.

Andre navne:
  • PEG rekombinant human koagulationsfaktor VIII-Fc fusionsprotein til injektion

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Maksimal målt koncentration af FVIII:C (Cmax)
Tidsramme: Før dosis og efter dosis op til 10 dage
Målt ved et-trins koagulationsassay
Før dosis og efter dosis op til 10 dage
Tid, der kræves for at koncentrationen af ​​lægemidlet når halvdelen af ​​dens oprindelige værdi (T1/2)
Tidsramme: Før dosis og efter dosis op til 10 dage
Målt ved et-trins koagulationsassay
Før dosis og efter dosis op til 10 dage
Area Under the Curve to Infinity (AUC)
Tidsramme: Før dosis og efter dosis op til 10 dage
Målt ved et-trins koagulationsassay
Før dosis og efter dosis op til 10 dage
Målingen af ​​kroppens effektivitet til at fjerne lægemidlet og enheden er volumenet af plasmaet eller blodet renset for lægemiddel pr. tidsenhed (CL)
Tidsramme: Før dosis og efter dosis op til 10 dage
Målt ved et-trins koagulationsassay
Før dosis og efter dosis op til 10 dage
Evaluering af niveauet af anti-PEG-rFⅧFc antistofproduktion hos deltagere
Tidsramme: Før dosis og efter dosis op til 36 dage
Før dosis og efter dosis op til 36 dage
Evaluering af niveauet af anti-PEG-antistofproduktion hos deltagere
Tidsramme: Før dosis og efter dosis op til 36 dage
Før dosis og efter dosis op til 36 dage

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med behandlingsrelaterede bivirkninger vurderet af CTCAE V5.0
Tidsramme: Før dosis og efter dosis op til 36 dage
Bivirkninger relateret til PEG rekombinant human koagulationsfaktor VIII-Fc fusionsprotein i henhold til fælles terminologikriterier for bivirkninger (CTCAE) NCI.V5.0.
Før dosis og efter dosis op til 36 dage
Udvikling af inhibitor
Tidsramme: Før dosis og efter dosis op til 36 dage
Målt ved Nijmegen-modificeret Bethesda-analyse
Før dosis og efter dosis op til 36 dage
antal blødningssymptomer og vitale tegn
Tidsramme: Før dosis og efter dosis op til 36 dage
Respons på behandling med PEG rekombinant human koagulationsfaktor VIII-Fc fusionsprotein til blødningsepisoder ved brug af 4-punkts blødningsresponsskalaen
Før dosis og efter dosis op til 36 dage

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Renchi Yang, PhD, Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital Chinese Academy of Medical Sciences & Peking Union Medical College.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

14. april 2022

Primær færdiggørelse (Faktiske)

21. august 2022

Studieafslutning (Faktiske)

21. august 2022

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

22. februar 2022

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

22. februar 2022

Først opslået (Faktiske)

3. marts 2022

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

15. maj 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

12. maj 2023

Sidst verificeret

1. maj 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Svær hæmofili A

Kliniske forsøg med FRSW117

3
Abonner