En studie av RGLS8429 hos friske frivillige
25. august 2025 oppdatert av: Regulus Therapeutics Inc.
En fase 1, dobbeltblind, placebokontrollert, enkelt stigende dosestudie i friske frivillige for å evaluere sikkerheten, tolerabiliteten og farmakokinetikken til RGLS8429
Hovedmål
• For å vurdere sikkerheten og toleransen til enkelt stigende doser av RGLS8429
Sekundære mål
- For å identifisere dosebegrensende toksisitet (DLT) og bestemme maksimal tolerert dose (MTD) av en enkelt SC-dose av RGLS8429
- For å karakterisere de farmakokinetiske (PK) egenskapene til RGLS8429
Studieoversikt
Status
Fullført
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
I denne randomiserte, dobbeltblinde, placebokontrollerte fase 1-studien, vil en enkelt stigende dose av RGLS8429 eller placebo bli administrert via subkutan (SC) injeksjon til friske frivillige for å evaluere sikkerheten, toleransen og PK av RGLS8429.
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
32
Fase
- Fase 1
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
Texas
-
San Antonio, Texas, Forente stater, 78209
- ICON Early Phase Services
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
18 år til 55 år (Voksen)
Tar imot friske frivillige
Ja
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Mann eller kvinne, 18 til 55 år
- Kroppsmasseindeks (BMI) 18 til 35 kg/m2
- Medisinsk frisk, uten klinisk signifikant sykehistorie etter etterforskerens oppfatning
- Estimert glomerulær filtrasjonshastighet (eGFR) ≥ 90 mL/min/1,73 m2
- Må forstå og samtykke til studieprosedyrene som er forklart i skjemaet for informert samtykke (ICF) og være villig og i stand til å overholde protokollen
Ekskluderingskriterier:
- Personen er mentalt ufør eller har betydelige følelsesmessige problemer
- Enhver medisinsk tilstand eller sosial omstendighet som etter etterforskerens mening kan gjøre at forsøkspersonen ikke vil fullføre studien eller overholde studieprosedyrer og krav, eller kan utgjøre en risiko for forsøkspersonens sikkerhet
- Historie eller tilstedeværelse av alkoholisme eller narkotikamisbruk de siste 2 årene før screening
- Deltakelse i en annen klinisk utprøving og/eller eksponering for et hvilket som helst undersøkelseslegemiddel eller godkjent terapi for undersøkelsesbruk innen 28 dager eller 5 halveringstider etter undersøkelsesmedisinens dosering, avhengig av hva som er lengst, før dosering. Vinduene på 28 dager og 5 halveringstid vil bli beregnet fra datoen for siste dosering i forrige studie til dag 1 i gjeldende studie.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Sekvensiell tildeling
- Masking: Dobbelt
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: RGLS8429, første dosenivå
Kvalifiserte deltakere vil motta subkutan injeksjon av det første dosenivået RGLS8429 eller placebo
|
oppløsning for subkutan injeksjon
oppløsning for subkutan injeksjon
|
|
Eksperimentell: RGLS8429, andre dosenivå
Kvalifiserte deltakere vil motta subkutan injeksjon av det andre dosenivået RGLS8429 eller placebo
|
oppløsning for subkutan injeksjon
oppløsning for subkutan injeksjon
|
|
Eksperimentell: RGLS8429, tredje dosenivå
Kvalifiserte deltakere vil motta subkutan injeksjon av tredje dosenivå RGLS8429 eller placebo
|
oppløsning for subkutan injeksjon
oppløsning for subkutan injeksjon
|
|
Eksperimentell: RGLS8429, fjerde dosenivå
Kvalifiserte deltakere vil motta subkutan injeksjon av fjerde dosenivå RGLS8429 eller placebo
|
oppløsning for subkutan injeksjon
oppløsning for subkutan injeksjon
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Forekomst av bivirkninger (AES)
Tidsramme: Baseline to Day 29
|
Forekomst og alvorlighetsgrad av bivirkninger etter administrering av RGLS8429
|
Baseline to Day 29
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Forekomst av DLT og bestemmelse av MTD
Tidsramme: Baseline to Day 29
|
Identifiser dosebegrensende toksisitet og maksimal tolerert dose etter RGLS8429 -administrering
|
Baseline to Day 29
|
|
Plasma Half-Life (T1/2) av RGLS8429
Tidsramme: Baseline til dag 15
|
Mål plasma eliminasjonshalveringstid etter RGLS8429-administrasjon
|
Baseline til dag 15
|
|
Plasmaklarering av RGLS8429
Tidsramme: Baseline til dag 15
|
Mål plasmaklarering etter RGLS8429 Administrasjon
|
Baseline til dag 15
|
|
Område under plasmakonsentrasjonen vs tidskurve (AUC) av RGLS8429
Tidsramme: Baseline til dag 15
|
Mål areal under plasmakonsentrasjonen vs tidskurve etter RGLS8429 -administrering
|
Baseline til dag 15
|
|
Mengde RGLS8429 skilles ut i urin
Tidsramme: Baseline til 24-timers
|
Mål mengden RGLS8429 utskillet i urin etter RGLS8429 -administrering
|
Baseline til 24-timers
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Studieleder: Rekha Garg, MD, Regulus Therapeutics
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
10. juni 2022
Primær fullføring (Faktiske)
8. september 2022
Studiet fullført (Faktiske)
8. september 2022
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
26. mai 2022
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
17. juni 2022
Først lagt ut (Faktiske)
23. juni 2022
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Antatt)
27. august 2025
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
25. august 2025
Sist bekreftet
1. august 2025
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Ciliopatier
- Urogenitale sykdommer
- Mannlige urogenitale sykdommer
- Nyresykdommer
- Urologiske sykdommer
- Kvinnelige urogenitale sykdommer
- Kvinnelige urogenitale sykdommer og graviditetskomplikasjoner
- Genetiske sykdommer, medfødte
- Medfødte abnormiteter
- Abnormiteter, flere
- Nyresykdommer, cystisk
- Polycystiske nyresykdommer
- Medfødte, arvelige og neonatale sykdommer og abnormiteter
- Polycystisk nyre, autosomal dominant
Andre studie-ID-numre
- RGLS8429-01
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
NEI
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .