En langsiktig sikkerhet og effektivitetsstudie for å evaluere pitolisant hos voksne pasienter med idiopatisk hypersomni
En åpen studie for å evaluere den langsiktige sikkerheten og effektiviteten til pitolisant hos voksne pasienter med idiopatisk hypersomni som fullførte studien HBS-101-CL-010
Studieoversikt
Status
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Dette er en fase 3 åpen langtidsstudie for å evaluere den langsiktige sikkerheten og effektiviteten av pitolisant hos voksne pasienter med IH. Pasienter som fullfører den dobbeltblinde randomiserte uttaksfasen av studien HBS-101-CL-010 (dvs. fullførte End-of-Treatment [EOT] besøk/besøk 5 i HBS-101-CL-010-studien) og som møter inkluderings-/eksklusjonskriteriene for studie HBS-101-CL-011 er kvalifisert for påmelding.
Registrerte pasienter vil få utlevert åpent pitolisant og kan titreres opp til en maksimal dose på 35,6 mg, basert på etterforskerens vurdering av sikkerhet/tolerabilitet og effektivitet, i løpet av en 3-ukers titreringsperiode (dag 1 til dag 21) i samsvar med med timeplanen:
- Uke 1 (dag 1-7), 8,9 mg
- Uke 2 (dag 8-14), 17,8 mg
- Uke 3 (dag 15-21), 35,6 mg
Den langsiktige doseringsperioden vil begynne på dag 22 (±3 dager) og vil fortsette til pasienten slutter fra studien eller sponsoren velger å avslutte studien (dvs. Slutt på studiet [EOS]).
Et studiebesøk på stedet vil finne sted omtrent 180 dager etter besøk 2 på dag 202 (±7 dager; besøk 3). Studiebesøk på stedet vil finne sted omtrent hver 6. måned og telefonkontakter (TCer) omtrent hver måned i mellom til pasienten trekker seg fra studien eller studien avsluttes av sponsoren. Dosen av pitolisant kan justeres (høyere eller lavere) i trinn på 4,45 mg fra 8,9 mg opp til 35,6 mg i løpet av den langsiktige doseringsperioden basert på etterforskers vurdering av sikkerhet/tolerabilitet og effektivitet.
Alle pasienter vil motta sikkerhetsoppfølgings-TC fra studiestedet 15 (±3) dager og 30 (+3) dager etter deres siste dose av pitolisant, for å vurdere for bivirkninger (AE) og samtidig medisinbruk.
Studietype
Registrering (Faktiske)
Fase
- Fase 3
Kontakter og plasseringer
Studiesteder
-
-
California
-
Los Angeles, California, Forente stater, 90048
- Cedars-Sinai Medical Towers
-
San Ramon, California, Forente stater, 94583
- Sleep Medicine Specialists of California
-
-
Florida
-
Brandon, Florida, Forente stater, 33511
- Meris Clinical Research
-
Clearwater, Florida, Forente stater, 33765
- St. Francis Medical Institute
-
Winter Park, Florida, Forente stater, 32789
- Florida Pediatric Research Institute
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Forente stater, 30328
- NeuroTrials Research Inc.
-
-
Illinois
-
Glenview, Illinois, Forente stater, 60026
- Northshore University Health System
-
Peoria, Illinois, Forente stater, 61637
- OSF HealthCare Saint Francis Medical Center
-
-
Michigan
-
Kalamazoo, Michigan, Forente stater, 49008
- Western Michigan University Homer Stryker Md School of Medicine
-
Sterling Heights, Michigan, Forente stater, 48314
- Clinical Neurophysiology Services
-
-
Missouri
-
Chesterfield, Missouri, Forente stater, 63017
- St. Luke's Sleep Medicine and Research Center
-
St Louis, Missouri, Forente stater, 63123
- Clayton Sleep Institute
-
-
Nebraska
-
North Platte, Nebraska, Forente stater, 69101
- Great Plains Health
-
-
New Jersey
-
Neptune City, New Jersey, Forente stater, 07753
- Sleep Dynamics
-
-
New York
-
New Hyde Park, New York, Forente stater, 11042
- Northwell Health
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Forente stater, 27705
- Duke University School of Medicine
-
Gastonia, North Carolina, Forente stater, 28054
- Clinical Research of Gastonia
-
Huntersville, North Carolina, Forente stater, 28078
- ARSM Research
-
-
Ohio
-
Canton, Ohio, Forente stater, 44718
- Neuroscience Research Center, LLC
-
Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45245
- Intrepid Research, LLC
-
Dublin, Ohio, Forente stater, 43017
- Ohio Sleep Medicine and Neuroscience Institue
-
Middleburg, Ohio, Forente stater, 44130
- North Star Medical Research
-
-
Pennsylvania
-
Willow Grove, Pennsylvania, Forente stater, 19090
- Abington Neurological Associates
-
Wyomissing, Pennsylvania, Forente stater, 19610
- Respiratory Specialists
-
-
South Carolina
-
Columbia, South Carolina, Forente stater, 29201
- Bogan Sleep Consultants
-
North Charleston, South Carolina, Forente stater, 29406
- Lowcountry Lung Critical Care
-
-
Tennessee
-
Cordova, Tennessee, Forente stater, 38018
- Neurology Clinic, P.C.
-
-
Texas
-
Austin, Texas, Forente stater, 78731
- FutureSearch Trials of Neurology LP
-
Round Rock, Texas, Forente stater, 78681
- Central Texas Neurology Consultants, PA
-
Sugar Land, Texas, Forente stater, 77478
- Comprehensive Sleep Medicine Associates
-
Tomball, Texas, Forente stater, 77375
- Northwest Houston Neurology and Sleep
-
-
Wisconsin
-
Madison, Wisconsin, Forente stater, 53719
- University of Wisconsin-Madison
-
-
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
Tar imot friske frivillige
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Kan gi frivillig, informert samtykke.
- Fullførte den dobbeltblinde randomiserte uttaksfasen (EOT/besøk 5) fra HBS-101-CL-010-studien.
- En pasient som er en kvinne i fertil alder må ha en negativ uringraviditetstest ved screeningbesøket. En pasient som er en kvinne i fertil alder må gå med på å forbli avholdende eller bruke en effektiv metode for ikke-hormonell prevensjon for å forhindre graviditet i løpet av studien og i 21 dager etter siste dose av studiemedikamentet.
- Må ha et negativt resultat på undersøkelse av urinmedisin ved screeningbesøket, bortsett fra medisiner som er foreskrevet av helsepersonell for medisinske tilstander.
- Etter etterforskerens oppfatning er pasienten i stand til å forstå og overholde protokollen og administreringen av oralt studiemedikament.
Ekskluderingskriterier:
- Godtar ikke å avslutte bruk av forbudte medisiner eller stoffer som er oppført i protokollen.
- Ammer for øyeblikket eller planlegger å amme i løpet av studiet. Ammende kvinner må samtykke i å ikke amme i løpet av studien og i 21 dager etter siste dose av studiemedikamentet.
- Deltakelse i en intervensjonsforskningsstudie med en undersøkelsesmedisin eller enhet, annet enn pitolisant, i løpet av studien.
- Har en diagnose av nyresykdom i sluttstadiet (ESRD; estimert glomerulær filtrasjonshastighet [eGFR] på
- Får eller er ute av stand til å avbryte en medisin som er kjent for å forlenge QT-intervallet.
- Har en betydelig risiko for å begå selvmord eller suicidalitet basert på historie; rutinemessig psykiatrisk undersøkelse; Etterforskerens dom; eller som har svaret "ja" på et hvilket som helst annet spørsmål enn spørsmål 1 til 3 eller "ja" på et hvilket som helst spørsmål i avsnittet om selvmordsatferd i C-SSRS, Siden siste besøk.
- Basert på etterforskerens vurdering, er uegnet for studien uansett grunn, inkludert men ikke begrenset til en ustabil eller ukontrollert medisinsk tilstand eller en som kan forstyrre gjennomføringen av studien, forvirrende tolkning av studieresultater, utgjøre en helserisiko til pasienten, eller kompromittere studiens integritet.
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Annen: Pitolisant
Uke 1: 8,9 mg pitolisant administrert én gang daglig om morgenen ved oppvåkning; Uke 2: 17,8 mg pitolisant administrert en gang daglig om morgenen ved oppvåkning; Uke 3 til slutten av behandlingen: 17,8 mg til 35,6 mg pitolisant administrert én gang daglig om morgenen ved oppvåkning.
|
Pitolisant 4,45 mg tabletter Pitolisant 17,8 mg tabletter |
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Sikkerhet og toleranse for pitolisant
Tidsramme: Opptil ca 3 år
|
Forekomst av uønskede hendelser (AE)
|
Opptil ca 3 år
|
|
Overdreven søvnighet på dagtid
Tidsramme: Opptil ca 3 år
|
Endring fra baseline i Epworth Sleepiness Scale (ESS) poengsum Poengsummen til Epworth Sleepiness Scale varierer fra 0 til 24. En nedgang i poengsum representerer en forbedring i overdreven søvnighet på dagtid. |
Opptil ca 3 år
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Symptomer på idiopatisk hypersomni
Tidsramme: Opptil ca 3 år
|
Endring fra baseline i Idiopatisk Hypersomnia Severity Scale (IHSS) Poengsummen til IHSS varierer fra 0 til 50. En reduksjon i poengsum representerer en forbedring i symptomer på idiopatisk hypersomni. |
Opptil ca 3 år
|
|
Symptomer på idiopatisk hypersomni
Tidsramme: Opptil ca 3 år
|
Endring fra baseline i Clinical Global Impression of Severity (CGI-S) for IH CGI-S er en skala med fem elementer som varierer fra ingen til veldig alvorlig. En vurdering av mindre alvorlige symptomer representerer en forbedring i klinikerens oppfatning av pasientens generelle kliniske status relatert til idiopatisk hypersomni. |
Opptil ca 3 år
|
|
Symptomer på idiopatisk hypersomni
Tidsramme: Opptil ca 3 år
|
Endring fra baseline i pasientens globale inntrykk av alvorlighetsgrad (PGI-S) for EDS PGI-S er en skala med fem elementer som varierer fra ingen til veldig alvorlig. En vurdering av mindre alvorlige symptomer representerer en forbedring i pasientens oppfatning av alvorlighetsgraden av deres overdreven søvnighet på dagtid. |
Opptil ca 3 år
|
|
Funksjonelle resultater av søvn
Tidsramme: Opptil ca 3 år
|
Endring fra baseline i funksjonelle resultater av søvn spørreskjema 10-element versjon (FOSQ-10) Poengsummen til FOSQ-10 varierer fra 5 til 20. En økning i poengsum representerer en forbedring i pasientens inntrykk av virkningen av hypersomni på flere aktiviteter i hverdagen. |
Opptil ca 3 år
|
|
Søvnrelaterte svekkelser under våkenhet
Tidsramme: Opptil ca 3 år
|
Endring fra baseline i pasientrapporterte utfall Måleinformasjonssystem Søvnrelatert svekkelse Item Bank v1.0-Short Skjema 8a (PROMIS-SRI 8a) Poengsummen til PROMIS-SRI 8a varierer fra 8-40. En nedgang i poengsum representerer en forbedring i pasientens inntrykk av virkningen av hypersomni på flere aktiviteter i hverdagen. |
Opptil ca 3 år
|
|
Søvn treghet
Tidsramme: Opptil ca 3 år
|
Endring fra Baseline in Sleep Inertia Questionnaire (SIQ) SIQ varierer fra 21 til 105. En nedgang i poengsum representerer en forbedring i pasientens evne til å våkne etter søvn. |
Opptil ca 3 år
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
Primær fullføring (Faktiske)
Studiet fullført (Faktiske)
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (Faktiske)
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- HBS-101-CL-011
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
produkt produsert i og eksportert fra USA
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .