Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En langsigtet undersøgelse af sikkerhed og effektivitet til evaluering af pitolisant hos voksne patienter med idiopatisk hypersomni

5. december 2025 opdateret af: Harmony Biosciences Management, Inc.

En åben-label undersøgelse til evaluering af den langsigtede sikkerhed og effektivitet af pitolisant hos voksne patienter med idiopatisk hypersomni, der fuldførte undersøgelse HBS-101-CL-010

Det primære formål med denne undersøgelse er at vurdere den langsigtede sikkerhed og effektivitet af pitolisant hos patienter med idiopatisk hypersomni (IH), som fuldførte den dobbeltblinde randomiserede tilbagetrækningsfase i undersøgelsen HBS-101-CL-010.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette er et fase 3 åbent, langsigtet studie for at evaluere den langsigtede sikkerhed og effektivitet af pitolisant hos voksne patienter med IH. Patienter, der gennemfører den dobbeltblindede randomiserede abstinensfase i undersøgelsen HBS-101-CL-010 (dvs. fuldførte End-of-Treatment [EOT] besøg/besøg 5 i HBS-101-CL-010 undersøgelsen), og som møder inklusions-/eksklusionskriterierne for studiet HBS-101-CL-011 er berettiget til tilmelding.

Tilmeldte patienter vil få dispenseret åbent pitolisant og kan titreres op til en maksimal dosis på 35,6 mg baseret på investigatorens vurdering af sikkerhed/tolerabilitet og effektivitet i løbet af en 3-ugers titreringsperiode (dag 1 til dag 21) i overensstemmelse med med tidsplanen:

  • Uge 1 (dag 1-7), 8,9 mg
  • Uge 2 (dag 8-14), 17,8 mg
  • Uge 3 (dag 15-21), 35,6 mg

Den langsigtede doseringsperiode begynder på dag 22 (±3 dage) og fortsætter, indtil patienten stopper fra undersøgelsen, eller sponsoren vælger at afslutte undersøgelsen (dvs. end-of-studie [EOS]).

Et undersøgelsesbesøg på stedet vil finde sted ca. 180 dage efter besøg 2 på dag 202 (±7 dage; besøg 3). Studiebesøg på stedet vil finde sted cirka hver 6. måned og telefonkontakter (TC'er) cirka hver måned imellem, indtil patienten trækker sig fra undersøgelsen, eller undersøgelsen afsluttes af sponsoren. Dosis af pitolisant kan justeres (højere eller lavere) i trin på 4,45 mg startende ved 8,9 mg op til 35,6 mg i løbet af den langsigtede doseringsperiode baseret på Investigators vurdering af sikkerhed/tolerabilitet og effektivitet.

Alle patienter vil modtage sikkerhedsopfølgnings-TC'er fra undersøgelsesstedet 15 (±3) dage og 30 (+3) dage efter deres sidste dosis pitolisant for at vurdere for bivirkninger (AE'er) og samtidig medicinbrug.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

119

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90048
        • Cedars-Sinai Medical Towers
      • San Ramon, California, Forenede Stater, 94583
        • Sleep Medicine Specialists of California
    • Florida
      • Brandon, Florida, Forenede Stater, 33511
        • Meris Clinical Research
      • Clearwater, Florida, Forenede Stater, 33765
        • St. Francis Medical Institute
      • Winter Park, Florida, Forenede Stater, 32789
        • Florida Pediatric Research Institute
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30328
        • NeuroTrials Research Inc.
    • Illinois
      • Glenview, Illinois, Forenede Stater, 60026
        • Northshore University Health System
      • Peoria, Illinois, Forenede Stater, 61637
        • OSF HealthCare Saint Francis Medical Center
    • Michigan
      • Kalamazoo, Michigan, Forenede Stater, 49008
        • Western Michigan University Homer Stryker MD School of Medicine
      • Sterling Heights, Michigan, Forenede Stater, 48314
        • Clinical Neurophysiology Services
    • Missouri
      • Chesterfield, Missouri, Forenede Stater, 63017
        • St. Luke's Sleep Medicine and Research Center
      • St Louis, Missouri, Forenede Stater, 63123
        • Clayton Sleep Institute
    • Nebraska
      • North Platte, Nebraska, Forenede Stater, 69101
        • Great Plains Health
    • New Jersey
      • Neptune City, New Jersey, Forenede Stater, 07753
        • Sleep Dynamics
    • New York
      • New Hyde Park, New York, Forenede Stater, 11042
        • Northwell Health
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27705
        • Duke University School of Medicine
      • Gastonia, North Carolina, Forenede Stater, 28054
        • Clinical Research of Gastonia
      • Huntersville, North Carolina, Forenede Stater, 28078
        • ARSM Research
    • Ohio
      • Canton, Ohio, Forenede Stater, 44718
        • Neuroscience Research Center, LLC
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45245
        • Intrepid Research, LLC
      • Dublin, Ohio, Forenede Stater, 43017
        • Ohio Sleep Medicine and Neuroscience Institue
      • Middleburg, Ohio, Forenede Stater, 44130
        • North Star Medical Research
    • Pennsylvania
      • Willow Grove, Pennsylvania, Forenede Stater, 19090
        • Abington Neurological Associates
      • Wyomissing, Pennsylvania, Forenede Stater, 19610
        • Respiratory Specialists
    • South Carolina
      • Columbia, South Carolina, Forenede Stater, 29201
        • Bogan Sleep Consultants
      • North Charleston, South Carolina, Forenede Stater, 29406
        • Lowcountry Lung Critical Care
    • Tennessee
      • Cordova, Tennessee, Forenede Stater, 38018
        • Neurology Clinic, P.C.
    • Texas
      • Austin, Texas, Forenede Stater, 78731
        • FutureSearch Trials of Neurology LP
      • Round Rock, Texas, Forenede Stater, 78681
        • Central Texas Neurology Consultants, PA
      • Sugar Land, Texas, Forenede Stater, 77478
        • Comprehensive Sleep Medicine Associates
      • Tomball, Texas, Forenede Stater, 77375
        • Northwest Houston Neurology and Sleep
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Forenede Stater, 53719
        • University of Wisconsin-Madison

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

14 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Er i stand til at give frivilligt, informeret samtykke.
  2. Fuldførte den dobbeltblindede randomiserede tilbagetrækningsfase (EOT/besøg 5) fra HBS-101-CL-010-studiet.
  3. En patient, der er en kvinde i den fødedygtige alder, skal have en negativ uringraviditetstest ved screeningsbesøget. En patient, der er en kvinde i den fødedygtige alder, skal acceptere at forblive afholdende eller bruge en effektiv metode til ikke-hormonel prævention for at forhindre graviditet i hele undersøgelsens varighed og i 21 dage efter den sidste dosis af undersøgelseslægemidlet.
  4. Skal have et negativt resultat på urinmedicinsk screening ved screeningsbesøget, undtagen medicin, der er ordineret af en sundhedsudbyder til medicinske tilstande.
  5. Efter investigatorens opfattelse er patienten i stand til at forstå og overholde protokollen og administrationen af ​​oralt studielægemiddel.

Ekskluderingskriterier:

  1. Accepterer ikke at afbryde enhver forbudt medicin eller stoffer, der er anført i protokollen.
  2. Ammer i øjeblikket eller planlægger at amme i løbet af studiet. Ammende kvinder skal acceptere ikke at amme under undersøgelsens varighed og i 21 dage efter den sidste dosis af undersøgelseslægemidlet.
  3. Deltagelse i en interventionel forskningsundersøgelse med en undersøgelsesmedicin eller -enhed, bortset fra pitolisant, i hele undersøgelsens varighed.
  4. Har en diagnose af nyresygdom i slutstadiet (ESRD; estimeret glomerulær filtrationshastighed [eGFR] på
  5. Modtager eller er ude af stand til at afbryde en medicin, der vides at forlænge QT-intervallet.
  6. Har en betydelig risiko for at begå selvmord eller suicidalitet baseret på historie; rutinemæssig psykiatrisk undersøgelse; Efterforskerens dom; eller som har svaret "ja" på et hvilket som helst andet spørgsmål end spørgsmål 1 til 3 eller "ja" på ethvert spørgsmål i sektionen om selvmordsadfærd i C-SSRS, Siden sidste besøg.
  7. Baseret på efterforskerens vurdering, er uegnet til undersøgelsen af ​​en eller anden grund, herunder, men ikke begrænset til, en ustabil eller ukontrolleret medicinsk tilstand eller en, der kan forstyrre gennemførelsen af ​​undersøgelsen, forvirrende fortolkning af undersøgelsesresultater, udgøre en sundhedsrisiko til patienten eller kompromittere undersøgelsens integritet.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Andet: Pitolisant
Uge 1: 8,9 mg pitolisant administreret én gang dagligt om morgenen, når man vågner; Uge 2: 17,8 mg pitolisant administreret én gang dagligt om morgenen, når man vågner; Uge 3 til slutningen af ​​behandlingen: 17,8 mg til 35,6 mg pitolisant administreret én gang dagligt om morgenen, når du vågner.
Medicin: Pitolisant

Pitolisant 4,45 mg tabletter

Pitolisant 17,8 mg tabletter

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Sikkerhed og tolerabilitet af pitolisant
Tidsramme: Op til cirka 3 år
Forekomst af bivirkninger (AE'er)
Op til cirka 3 år
Overdreven søvnighed i dagtimerne
Tidsramme: Op til cirka 3 år

Ændring fra baseline i Epworth Sleepiness Scale (ESS) score

Scoren for Epworth Sleepiness Scale varierer fra 0 til 24. Et fald i score repræsenterer en forbedring af overdreven søvnighed i dagtimerne.
Op til cirka 3 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Symptomer på idiopatisk hypersomni
Tidsramme: Op til cirka 3 år

Ændring fra baseline i Idiopatisk Hypersomnia Severity Scale (IHSS)

Scoren for IHSS varierer fra 0 til 50. Et fald i score repræsenterer en forbedring af symptomer på idiopatisk hypersomni.
Op til cirka 3 år
Symptomer på idiopatisk hypersomni
Tidsramme: Op til cirka 3 år

Ændring fra baseline i Clinical Global Impression of Severity (CGI-S) for IH

CGI-S er en fem-element skala, der spænder fra ingen til meget alvorlig. En vurdering af mindre alvorlige symptomer repræsenterer en forbedring af klinikerens opfattelse af patientens samlede kliniske status relateret til idiopatisk hypersomni.
Op til cirka 3 år
Symptomer på idiopatisk hypersomni
Tidsramme: Op til cirka 3 år

Ændring fra baseline i Patient Global Impression of Severity (PGI-S) for EDS

PGI-S er en fem-element skala, der spænder fra ingen til meget alvorlig. En vurdering af mindre alvorlige symptomer repræsenterer en forbedring af patientens opfattelse af sværhedsgraden af ​​deres overdreven søvnighed i dagtimerne.
Op til cirka 3 år
Funktionelle resultater af søvn
Tidsramme: Op til cirka 3 år

Ændring fra baseline i Functional Outcomes of Sleep Questionnaire 10-element version (FOSQ-10)

Score for FOSQ-10 varierer fra 5 til 20. En stigning i score repræsenterer en forbedring af patientens indtryk af virkningen af ​​hypersomni på flere dagligdags aktiviteter.
Op til cirka 3 år
Søvnrelaterede svækkelser under vågenhed
Tidsramme: Op til cirka 3 år

Ændring fra baseline i patientrapporterede resultater Målingsinformationssystem Søvnrelateret svækkelse Item Bank v1.0-Short Formular 8a (PROMIS-SRI 8a)

Score for PROMIS-SRI 8a spænder fra 8-40. Et fald i score repræsenterer en forbedring af patientens indtryk af virkningen af ​​hypersomni på flere dagligdags aktiviteter.
Op til cirka 3 år
Søvninerti
Tidsramme: Op til cirka 3 år

Ændring fra baseline i Sleep Inertia Questionnaire (SIQ)

SIQ varierer fra 21 til 105. Et fald i score repræsenterer en forbedring af patientens evne til at vågne efter søvn.
Op til cirka 3 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Harmony Biosciences Management, Inc.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

19. august 2022

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. oktober 2025

Studieafslutning (Faktiske)

1. oktober 2025

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

11. juli 2022

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

11. juli 2022

Først opslået (Faktiske)

14. juli 2022

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

12. december 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

5. december 2025

Sidst verificeret

1. december 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • HBS-101-CL-011

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Pitolisant

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Malta

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner