En långsiktig säkerhets- och effektivitetsstudie för att utvärdera pitolisant hos vuxna patienter med idiopatisk hypersomni
En öppen studie för att utvärdera den långsiktiga säkerheten och effektiviteten av pitolisant hos vuxna patienter med idiopatisk hypersomni som slutförde studien HBS-101-CL-010
Studieöversikt
Status
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Detta är en öppen fas 3 långtidsstudie för att utvärdera den långsiktiga säkerheten och effektiviteten av pitolisant hos vuxna patienter med IH. Patienter som slutför den dubbelblinda randomiserade abstinensfasen i studien HBS-101-CL-010 (dvs. avslutade behandlingsslutbesöket/besök 5 i HBS-101-CL-010-studien) och som möter inklusions-/exkluderingskriterierna för studien HBS-101-CL-011 är berättigade till registrering.
Rekryterade patienter kommer att tilldelas öppen pitolisant och kan titreras upp till en maximal dos på 35,6 mg, baserat på utredarens bedömning av säkerhet/tolerabilitet och effektivitet, under en 3-veckors titreringsperiod (dag 1 till dag 21) i enlighet med med schemat:
- Vecka 1 (Dag 1-7), 8,9 mg
- Vecka 2 (dag 8-14), 17,8 mg
- Vecka 3 (dag 15-21), 35,6 mg
Den långtidsdoseringsperioden börjar på dag 22 (±3 dagar) och kommer att fortsätta tills patienten avbryter studien eller sponsorn väljer att avsluta studien (d.v.s. studieslut [EOS]).
Ett studiebesök på plats kommer att ske cirka 180 dagar efter besök 2 på dag 202 (±7 dagar; besök 3). Studiebesök på plats kommer att ske ungefär var sjätte månad och telefonkontakter (TC) ungefär varannan månad däremellan tills patienten drar sig ur studien eller studien avslutas av sponsorn. Dosen av pitolisant kan justeras (högre eller lägre) i steg om 4,45 mg med början från 8,9 mg upp till 35,6 mg under den långtidsdoseringsperioden baserat på utredarens bedömning av säkerhet/tolerabilitet och effektivitet.
Alla patienter kommer att få säkerhetsuppföljningar från studieplatsen 15 (±3) dagar och 30 (+3) dagar efter sin sista dos av pitolisant, för att bedöma för biverkningar (AE) och samtidig medicinering.
Studietyp
Inskrivning (Faktisk)
Fas
- Fas 3
Kontakter och platser
Studieorter
-
-
California
-
Los Angeles, California, Förenta staterna, 90048
- Cedars-Sinai Medical Towers
-
San Ramon, California, Förenta staterna, 94583
- Sleep Medicine Specialists of California
-
-
Florida
-
Brandon, Florida, Förenta staterna, 33511
- Meris Clinical Research
-
Clearwater, Florida, Förenta staterna, 33765
- St. Francis Medical Institute
-
Winter Park, Florida, Förenta staterna, 32789
- Florida Pediatric Research Institute
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Förenta staterna, 30328
- NeuroTrials Research Inc.
-
-
Illinois
-
Glenview, Illinois, Förenta staterna, 60026
- Northshore University Health System
-
Peoria, Illinois, Förenta staterna, 61637
- OSF HealthCare Saint Francis Medical Center
-
-
Michigan
-
Kalamazoo, Michigan, Förenta staterna, 49008
- Western Michigan University Homer Stryker Md School of Medicine
-
Sterling Heights, Michigan, Förenta staterna, 48314
- Clinical Neurophysiology Services
-
-
Missouri
-
Chesterfield, Missouri, Förenta staterna, 63017
- St. Luke's Sleep Medicine and Research Center
-
St Louis, Missouri, Förenta staterna, 63123
- Clayton Sleep Institute
-
-
Nebraska
-
North Platte, Nebraska, Förenta staterna, 69101
- Great Plains Health
-
-
New Jersey
-
Neptune City, New Jersey, Förenta staterna, 07753
- Sleep Dynamics
-
-
New York
-
New Hyde Park, New York, Förenta staterna, 11042
- Northwell Health
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Förenta staterna, 27705
- Duke University School of Medicine
-
Gastonia, North Carolina, Förenta staterna, 28054
- Clinical Research of Gastonia
-
Huntersville, North Carolina, Förenta staterna, 28078
- ARSM Research
-
-
Ohio
-
Canton, Ohio, Förenta staterna, 44718
- Neuroscience Research Center, LLC
-
Cincinnati, Ohio, Förenta staterna, 45245
- Intrepid Research, LLC
-
Dublin, Ohio, Förenta staterna, 43017
- Ohio Sleep Medicine and Neuroscience Institue
-
Middleburg, Ohio, Förenta staterna, 44130
- North Star Medical Research
-
-
Pennsylvania
-
Willow Grove, Pennsylvania, Förenta staterna, 19090
- Abington Neurological Associates
-
Wyomissing, Pennsylvania, Förenta staterna, 19610
- Respiratory Specialists
-
-
South Carolina
-
Columbia, South Carolina, Förenta staterna, 29201
- Bogan Sleep Consultants
-
North Charleston, South Carolina, Förenta staterna, 29406
- Lowcountry Lung Critical Care
-
-
Tennessee
-
Cordova, Tennessee, Förenta staterna, 38018
- Neurology Clinic, P.C.
-
-
Texas
-
Austin, Texas, Förenta staterna, 78731
- FutureSearch Trials of Neurology LP
-
Round Rock, Texas, Förenta staterna, 78681
- Central Texas Neurology Consultants, PA
-
Sugar Land, Texas, Förenta staterna, 77478
- Comprehensive Sleep Medicine Associates
-
Tomball, Texas, Förenta staterna, 77375
- Northwest Houston Neurology and Sleep
-
-
Wisconsin
-
Madison, Wisconsin, Förenta staterna, 53719
- University of Wisconsin-Madison
-
-
Deltagandekriterier
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
Tar emot friska volontärer
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Kan ge frivilligt, informerat samtycke.
- Slutförde den dubbelblinda randomiserade uttagsfasen (EOT/Besök 5) från HBS-101-CL-010-studien.
- En patient som är en kvinna i fertil ålder måste ha ett negativt uringraviditetstest vid screeningbesöket. En patient som är en kvinna i fertil ålder måste gå med på att förbli abstinent eller använda en effektiv metod för icke-hormonell preventivmedel för att förhindra graviditet under hela studien och i 21 dagar efter den sista dosen av studieläkemedlet.
- Måste ha ett negativt resultat på urinläkemedelsscreening vid screeningbesöket, förutom mediciner som ordinerats av en vårdgivare för medicinska tillstånd.
- Enligt utredarens uppfattning är patienten kapabel att förstå och följa protokollet och administreringen av oralt studieläkemedel.
Exklusions kriterier:
- Går inte med på att avbryta användningen av förbjudna läkemedel eller substanser som anges i protokollet.
- Ammar för närvarande eller planerar att amma under studiens gång. Ammande kvinnor måste gå med på att inte amma under hela studien och under 21 dagar efter den sista dosen av studieläkemedlet.
- Deltagande i en interventionell forskningsstudie med ett prövningsläkemedel eller apparat, annat än pitolisant, under hela studien.
- Har diagnosen njursjukdom i slutstadiet (ESRD; uppskattad glomerulär filtrationshastighet [eGFR] av
- Får eller kan inte avbryta ett läkemedel som är känt för att förlänga QT-intervallet.
- Har en betydande risk att begå självmord eller suicidalitet baserat på historia; rutinmässig psykiatrisk undersökning; Utredarens bedömning; eller som har svaret "ja" på någon annan fråga än frågorna 1 till 3 eller "ja" på någon fråga i avsnittet om självmordsbeteende i C-SSRS, Sedan senaste besök.
- Baserat på utredarens bedömning, är olämplig för studien av någon anledning, inklusive men inte begränsat till ett instabilt eller okontrollerat medicinskt tillstånd eller ett som kan störa genomförandet av studien, förvirrad tolkning av studieresultat, utgöra en hälsorisk patienten, eller äventyra studiens integritet.
Studieplan
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: N/A
- Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Övrig: Pitolisant
Vecka 1: 8,9 mg pitolisant administrerat en gång dagligen på morgonen vid uppvaknande; Vecka 2: 17,8 mg pitolisant administrerat en gång dagligen på morgonen vid uppvaknande; Vecka 3 till slutet av behandlingen: 17,8 mg till 35,6 mg pitolisant administrerat en gång dagligen på morgonen när du vaknar.
|
Pitolisant 4,45 mg tabletter Pitolisant 17,8 mg tabletter |
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Säkerhet och tolerabilitet för pitolisant
Tidsram: Upp till cirka 3 år
|
Förekomst av biverkningar (AE)
|
Upp till cirka 3 år
|
|
Överdriven sömnighet under dagen
Tidsram: Upp till cirka 3 år
|
Ändring från baslinjen i Epworth Sleepiness Scale (ESS) poäng Poängen på Epworth Sleepiness Scale varierar från 0 till 24. En minskning av poängen representerar en förbättring av överdriven sömnighet under dagtid. |
Upp till cirka 3 år
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Symtom på idiopatisk hypersomni
Tidsram: Upp till cirka 3 år
|
Förändring från baslinjen i Idiopatisk Hypersomnia Severity Scale (IHSS) Poängen för IHSS varierar från 0 till 50. En minskning av poängen representerar en förbättring av symtom på idiopatisk hypersomni. |
Upp till cirka 3 år
|
|
Symtom på idiopatisk hypersomni
Tidsram: Upp till cirka 3 år
|
Ändring från Baseline i Clinical Global Impression of Severity (CGI-S) för IH CGI-S är en skala med fem punkter som sträcker sig från ingen till mycket svår. En bedömning av mindre allvarliga symtom representerar en förbättring av läkarens uppfattning om patientens totala kliniska status relaterad till idiopatisk hypersomni. |
Upp till cirka 3 år
|
|
Symtom på idiopatisk hypersomni
Tidsram: Upp till cirka 3 år
|
Ändring från Baseline i Patient Global Impression of Severity (PGI-S) för EDS PGI-S är en skala med fem punkter som sträcker sig från ingen till mycket allvarlig. En bedömning av mindre allvarliga symtom representerar en förbättring av patientens uppfattning om svårighetsgraden av sin överdrivna sömnighet under dagtid. |
Upp till cirka 3 år
|
|
Funktionella resultat av sömn
Tidsram: Upp till cirka 3 år
|
Ändring från Baseline i Functional Outcomes of Sleep Questionnaire 10-objektversion (FOSQ-10) Poängen för FOSQ-10 varierar från 5 till 20. En ökning av poängen representerar en förbättring av patientens intryck av effekten av hypersomni på flera aktiviteter i vardagen. |
Upp till cirka 3 år
|
|
Sömnrelaterade försämringar under vakenhet
Tidsram: Upp till cirka 3 år
|
Ändring från baslinjen i patientrapporterade resultat Mätinformationssystem Sömnrelaterad funktionsnedsättning Item Bank v1.0-Short Blankett 8a (PROMIS-SRI 8a) Poängen för PROMIS-SRI 8a varierar från 8-40. En minskning av poängen representerar en förbättring av patientens intryck av effekten av hypersomni på flera aktiviteter i vardagen. |
Upp till cirka 3 år
|
|
Sömn tröghet
Tidsram: Upp till cirka 3 år
|
Ändring från Baseline in Sleep Inertia Questionnaire (SIQ) SIQ varierar från 21 till 105. En minskning av poängen representerar en förbättring av patientens förmåga att vakna efter sömn. |
Upp till cirka 3 år
|
Samarbetspartners och utredare
Studieavstämningsdatum
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
Primärt slutförande (Faktisk)
Avslutad studie (Faktisk)
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
Första postat (Faktisk)
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
Senast verifierad
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- HBS-101-CL-011
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .