Un estudio de seguridad y eficacia a largo plazo para evaluar pitolisant en pacientes adultos con hipersomnia idiopática
Un estudio abierto para evaluar la seguridad y eficacia a largo plazo de Pitolisant en pacientes adultos con hipersomnia idiopática que completaron el estudio HBS-101-CL-010
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Este es un estudio abierto de Fase 3 a largo plazo para evaluar la seguridad y eficacia a largo plazo de pitolisant en pacientes adultos con HI. Pacientes que completen la Fase de retiro aleatorizado doble ciego del estudio HBS-101-CL-010 (es decir, completaron la Visita de fin de tratamiento [EOT]/Visita 5 en el estudio HBS-101-CL-010) y que cumplan los criterios de inclusión/exclusión para el estudio HBS-101-CL-011 son elegibles para la inscripción.
A los pacientes inscritos se les dispensará pitolisant de etiqueta abierta y se puede titular hasta una dosis máxima de 35,6 mg, según la evaluación de seguridad/tolerabilidad y eficacia del investigador, durante un período de titulación de 3 semanas (Día 1 a Día 21) de acuerdo con con el horario:
- Semana 1 (Día 1-7), 8,9 mg
- Semana 2 (Día 8-14), 17,8 mg
- Semana 3 (Día 15-21), 35,6 mg
El período de dosificación a largo plazo comenzará el día 22 (±3 días) y continuará hasta que el paciente deje de participar en el estudio o el patrocinador decida finalizar el estudio (es decir, el final del estudio [EOS]).
Se realizará una visita de estudio in situ aproximadamente 180 días después de la visita 2 el día 202 (±7 días; visita 3). Las visitas del estudio en el sitio se realizarán aproximadamente cada 6 meses y los contactos telefónicos (TC) aproximadamente cada un mes en el medio hasta que el paciente se retire del estudio o el Patrocinador finalice el estudio. La dosis de pitolisant se puede ajustar (más alta o más baja) en incrementos de 4,45 mg desde 8,9 mg hasta 35,6 mg durante el Período de dosificación a largo plazo según la evaluación de seguridad/tolerabilidad y eficacia del investigador.
Todos los pacientes recibirán TC de seguimiento de seguridad del sitio de estudio 15 (±3) días y 30 (+3) días después de su dosis final de pitolisant, para evaluar los eventos adversos (AA) y el uso de medicamentos concomitantes.
Tipo de estudio
Inscripción (Estimado)
Fase
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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California
-
Los Angeles, California, Estados Unidos, 90048
- Cedars-Sinai Medical Towers
-
San Ramon, California, Estados Unidos, 94583
- Sleep Medicine Specialists of California
-
Santa Ana, California, Estados Unidos, 92705
- SDS Clinical Trials Inc.
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-
Colorado
-
Boulder, Colorado, Estados Unidos, 80301
- Alpine Clinical Research Center
-
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Florida
-
Brandon, Florida, Estados Unidos, 33511
- Meris Clinical Research
-
Clearwater, Florida, Estados Unidos, 33765
- St. Francis Medical Institute
-
Miami, Florida, Estados Unidos, 33126
- Sleep Medicine Specialists of South Florida, PA
-
Winter Park, Florida, Estados Unidos, 32789
- Florida Pediatric Research Institute
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Georgia
-
Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30328
- NeuroTrials Research Inc.
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Illinois
-
Glenview, Illinois, Estados Unidos, 60026
- NorthShore University Health System
-
Peoria, Illinois, Estados Unidos, 61637
- OSF HealthCare Saint Francis Medical Center
-
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Michigan
-
Novi, Michigan, Estados Unidos, 48377
- Henry Ford Health System
-
Portage, Michigan, Estados Unidos, 49024
- Bronson Sleep Health
-
Sterling Heights, Michigan, Estados Unidos, 48314
- Clinical Neurophysiology Services
-
-
Minnesota
-
Edina, Minnesota, Estados Unidos, 55125
- Minnesota Lung Center
-
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Missouri
-
Chesterfield, Missouri, Estados Unidos, 63017
- St. Luke's Sleep Medicine and Research Center
-
Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63123
- Clayton Sleep Institute
-
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Nebraska
-
North Platte, Nebraska, Estados Unidos, 69101
- Great Plains Health
-
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New Jersey
-
West Long Branch, New Jersey, Estados Unidos, 07764
- Neurology Specialists of Monmouth County, PA
-
-
New York
-
New Hyde Park, New York, Estados Unidos, 11042
- Northwell Health
-
-
North Carolina
-
Denver, North Carolina, Estados Unidos, 28037
- Research Carolina Elite LLC
-
Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27705
- Duke University School of Medicine
-
Gastonia, North Carolina, Estados Unidos, 28054
- Clinical Research of Gastonia
-
Huntersville, North Carolina, Estados Unidos, 28078
- ARSM Research
-
-
Ohio
-
Canton, Ohio, Estados Unidos, 44718
- NeuroScience Research Center, LLC
-
Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45245
- Intrepid Research, LLC
-
Dublin, Ohio, Estados Unidos, 43017
- Ohio Sleep Medicine and Neuroscience Institue
-
Middleburg, Ohio, Estados Unidos, 44130
- North Star Medical Research
-
-
Pennsylvania
-
Willow Grove, Pennsylvania, Estados Unidos, 19090
- Abington Neurological Associates
-
Wyomissing, Pennsylvania, Estados Unidos, 19610
- Respiratory Specialists
-
-
South Carolina
-
Columbia, South Carolina, Estados Unidos, 29201
- Bogan Sleep Consultants
-
North Charleston, South Carolina, Estados Unidos, 29406
- Lowcountry Lung Critical Care
-
-
Tennessee
-
Chattanooga, Tennessee, Estados Unidos, 37421
- Advanced Center for Sleep Disorders
-
Cordova, Tennessee, Estados Unidos, 38018
- Neurology Clinic, P.C.
-
-
Texas
-
Austin, Texas, Estados Unidos, 78731
- FutureSearch Trials of Neurology LP
-
Round Rock, Texas, Estados Unidos, 78681
- Central Texas Neurology Consultants, PA
-
Sugar Land, Texas, Estados Unidos, 77478
- Comprehensive Sleep Medicine Associates
-
Tomball, Texas, Estados Unidos, 77375
- Northwest Houston Neurology and Sleep
-
-
Wisconsin
-
Madison, Wisconsin, Estados Unidos, 53719
- University of Wisconsin-Madison
-
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Descripción
Criterios de inclusión:
- Es capaz de dar su consentimiento voluntario e informado.
- Completó la Fase de retiro aleatorio doble ciego (EOT/Visita 5) del estudio HBS-101-CL-010.
- Una paciente que sea una mujer en edad fértil debe tener una prueba de embarazo en orina negativa en la visita de selección. Una paciente que sea una mujer en edad fértil debe aceptar permanecer abstinente o usar un método anticonceptivo no hormonal eficaz para prevenir el embarazo durante el estudio y durante los 21 días posteriores a la dosis final del fármaco del estudio.
- Debe tener un resultado negativo en la prueba de detección de drogas en la orina en la visita de selección, a excepción de los medicamentos recetados por un proveedor de atención médica para condiciones médicas.
- En opinión del Investigador, el paciente es capaz de comprender y cumplir con el protocolo y la administración del fármaco del estudio por vía oral.
Criterio de exclusión:
- No acepta suspender ningún medicamento o sustancia prohibidos enumerados en el protocolo.
- Actualmente está amamantando o planea amamantar durante el transcurso del estudio. Las mujeres lactantes deben aceptar no amamantar durante la duración del estudio y durante los 21 días posteriores a la dosis final del fármaco del estudio.
- Participación en un estudio de investigación intervencionista con un medicamento o dispositivo en investigación, que no sea pitolisant, durante la duración del estudio.
- Tiene un diagnóstico de enfermedad renal en etapa terminal (ESRD; tasa de filtración glomerular estimada [eGFR] de
- Está recibiendo o no puede suspender un medicamento que prolonga el intervalo QT.
- Tiene un riesgo significativo de cometer suicidio o tendencias suicidas según el historial; examen psiquiátrico de rutina; juicio del investigador; o que tiene una respuesta de "sí" en cualquier pregunta que no sean las preguntas 1 a 3 o "sí" en cualquier pregunta en la sección de conducta suicida de la C-SSRS, desde la última visita.
- Según el juicio del investigador, es inadecuado para el estudio por cualquier motivo, incluidos, entre otros, una afección médica inestable o descontrolada o una que podría interferir con la realización del estudio, confundir la interpretación de los resultados del estudio, representar un riesgo para la salud al paciente, o comprometer la integridad del estudio.
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
|
Otro: Pitolisante
Semana 1: 8,9 mg de pitolisant administrados una vez al día por la mañana al despertar; Semana 2: 17,8 mg de pitolisant administrado una vez al día por la mañana al despertar; Semanas 3 hasta el final del tratamiento: 17,8 mg a 35,6 mg de pitolisant administrados una vez al día por la mañana al despertar.
|
Pitolisant 4,45 mg comprimidos Pitolisant 17,8 mg comprimidos |
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Seguridad y tolerabilidad de pitolisant.
Periodo de tiempo: Hasta 3 años aproximadamente
|
Incidencia de eventos adversos (EA)
|
Hasta 3 años aproximadamente
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Somnolencia diurna excesiva
Periodo de tiempo: Hasta 3 años aproximadamente
|
Cambio con respecto al valor inicial en la puntuación de la escala de somnolencia de Epworth (ESS) La puntuación de la Escala de Somnolencia de Epworth va de 0 a 24. Una disminución en la puntuación representa una mejora en la somnolencia diurna excesiva. |
Hasta 3 años aproximadamente
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Síntomas de hipersomnia idiopática
Periodo de tiempo: Hasta 3 años aproximadamente
|
Cambio desde el inicio en la escala de gravedad de la hipersomnia idiopática (IHSS) La puntuación del IHSS oscila entre 0 y 50. Una disminución en la puntuación representa una mejora en los síntomas de la hipersomnia idiopática. |
Hasta 3 años aproximadamente
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Síntomas de hipersomnia idiopática
Periodo de tiempo: Hasta 3 años aproximadamente
|
Cambio desde el inicio en la impresión clínica global de gravedad (CGI-S) para HI La CGI-S es una escala de cinco ítems que va desde nada hasta muy grave. Una evaluación de síntomas menos graves representa una mejora en la percepción del médico sobre el estado clínico general del paciente relacionado con la hipersomnia idiopática. |
Hasta 3 años aproximadamente
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|
Síntomas de hipersomnia idiopática
Periodo de tiempo: Hasta 3 años aproximadamente
|
Cambio desde el inicio en la impresión global de gravedad del paciente (PGI-S) para EDS El PGI-S es una escala de cinco ítems que va desde nada hasta muy grave. Una evaluación de los síntomas menos graves representa una mejora en la percepción del paciente sobre la gravedad de su excesiva somnolencia diurna. |
Hasta 3 años aproximadamente
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Resultados funcionales del sueño.
Periodo de tiempo: Hasta 3 años aproximadamente
|
Cambio desde el valor inicial en los resultados funcionales del cuestionario del sueño, versión de 10 ítems (FOSQ-10) La puntuación del FOSQ-10 oscila entre 5 y 20. Un aumento en la puntuación representa una mejora en la impresión del paciente sobre el impacto de la hipersomnia en múltiples actividades de la vida diaria. |
Hasta 3 años aproximadamente
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Deficiencias relacionadas con el sueño durante la vigilia
Periodo de tiempo: Hasta 3 años aproximadamente
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Cambio desde el valor inicial en los resultados informados por el paciente Sistema de información de medición Banco de elementos sobre deterioro relacionado con el sueño v1.0-Short Formulario 8a (PROMIS-SRI 8a) La puntuación del PROMIS-SRI 8a oscila entre 8 y 40. Una disminución en la puntuación representa una mejora en la impresión del paciente sobre el impacto de la hipersomnia en múltiples actividades de la vida diaria. |
Hasta 3 años aproximadamente
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La inercia del sueño
Periodo de tiempo: Hasta 3 años aproximadamente
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Cambio desde el inicio en el Cuestionario de inercia del sueño (SIQ) El SIQ oscila entre 21 y 105. Una disminución en la puntuación representa una mejora en la capacidad del paciente para despertarse después de dormir. |
Hasta 3 años aproximadamente
|
Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Finalización primaria (Estimado)
Finalización del estudio (Estimado)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Actual)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- HBS-101-CL-011
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .
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