Pitkäaikainen turvallisuus- ja tehokkuustutkimus pitolisantin arvioimiseksi aikuispotilailla, joilla on idiopaattinen hypersomnia
Avoin tutkimus pitolisantin pitkäaikaisen turvallisuuden ja tehokkuuden arvioimiseksi idiopaattista hypersomniaa sairastavilla aikuispotilailla, jotka suorittivat tutkimuksen HBS-101-CL-010
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämä on vaiheen 3 avoin, pitkäaikainen tutkimus, jossa arvioidaan pitolisantin pitkäaikaista turvallisuutta ja tehokkuutta aikuispotilailla, joilla on IH. Potilaat, jotka suorittavat kaksoissokkoutetun satunnaistetun vetäytymisvaiheen tutkimuksessa HBS-101-CL-010 (eli suorittaneet HBS-101-CL-010-tutkimuksessa hoidon lopussa [EOT]-käynnin/käynnin 5) ja jotka tapaavat tutkimuksen HBS-101-CL-011 mukaanotto-/poissulkemiskriteerit ovat kelvollisia ilmoittautumiseen.
Ilmoittautuneille potilaille jaetaan avointa pitolisanttia, ja se voidaan titrata enintään 35,6 mg:n annokseen, joka perustuu tutkijan turvallisuuteen/siedettävyyteen ja tehokkuuteen, 3 viikon titrausjakson aikana (päivä 1–21) mukaisesti. aikataulun kanssa:
- Viikko 1 (päivät 1-7), 8,9 mg
- Viikko 2 (päivät 8-14), 17,8 mg
- Viikko 3 (päivät 15-21), 35,6 mg
Pitkäaikainen annostelujakso alkaa päivänä 22 (±3 päivää) ja jatkuu, kunnes potilas lopettaa tutkimuksen tai sponsori päättää lopettaa tutkimuksen (eli tutkimuksen loppu [EOS]).
Paikan päällä tehtävä opintokäynti tapahtuu noin 180 päivää käynnin 2 jälkeen päivänä 202 (±7 päivää; käynti 3). Tutkimuskäyntejä paikan päällä tapahtuu noin 6 kuukauden välein ja puhelinkontakteja (TC:t) noin kuukauden välein, kunnes potilas vetäytyy tutkimuksesta tai sponsori lopettaa tutkimuksen. Pitolisantin annosta voidaan säätää (suuremmaksi tai pienemmäksi) 4,45 mg:n lisäyksin alkaen 8,9 mg:sta aina 35,6 mg:aan saakka pitkäaikaisen annostelujakson aikana tutkijan turvallisuuden/siedettävyyden ja tehokkuuden arvioinnin perusteella.
Kaikki potilaat saavat turvallisuusseuranta-TC:t tutkimuspaikalta 15 (±3) päivää ja 30 (+3) päivää viimeisen pitolisanttiannoksensa jälkeen haittatapahtumien (AE) ja samanaikaisen lääkkeiden käytön arvioimiseksi.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
California
-
Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90048
- Cedars-Sinai Medical Towers
-
San Ramon, California, Yhdysvallat, 94583
- Sleep Medicine Specialists of California
-
Santa Ana, California, Yhdysvallat, 92705
- SDS Clinical Trials Inc.
-
-
Colorado
-
Boulder, Colorado, Yhdysvallat, 80301
- Alpine Clinical Research Center
-
-
Florida
-
Brandon, Florida, Yhdysvallat, 33511
- Meris Clinical Research
-
Clearwater, Florida, Yhdysvallat, 33765
- St. Francis Medical Institute
-
Miami, Florida, Yhdysvallat, 33126
- Sleep Medicine Specialists of South Florida, PA
-
Winter Park, Florida, Yhdysvallat, 32789
- Florida Pediatric Research Institute
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30328
- NeuroTrials Research Inc.
-
-
Illinois
-
Glenview, Illinois, Yhdysvallat, 60026
- Northshore University Health System
-
Peoria, Illinois, Yhdysvallat, 61637
- OSF HealthCare Saint Francis Medical Center
-
-
Michigan
-
Novi, Michigan, Yhdysvallat, 48377
- Henry Ford Health System
-
Portage, Michigan, Yhdysvallat, 49024
- Bronson Sleep Health
-
Sterling Heights, Michigan, Yhdysvallat, 48314
- Clinical Neurophysiology Services
-
-
Minnesota
-
Edina, Minnesota, Yhdysvallat, 55125
- Minnesota Lung Center
-
-
Missouri
-
Chesterfield, Missouri, Yhdysvallat, 63017
- St. Luke's Sleep Medicine and Research Center
-
Saint Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63123
- Clayton Sleep Institute
-
-
Nebraska
-
North Platte, Nebraska, Yhdysvallat, 69101
- Great Plains Health
-
-
New Jersey
-
West Long Branch, New Jersey, Yhdysvallat, 07764
- Neurology Specialists of Monmouth County, PA
-
-
New York
-
New Hyde Park, New York, Yhdysvallat, 11042
- Northwell Health
-
-
North Carolina
-
Denver, North Carolina, Yhdysvallat, 28037
- Research Carolina Elite LLC
-
Durham, North Carolina, Yhdysvallat, 27705
- Duke University School of Medicine
-
Gastonia, North Carolina, Yhdysvallat, 28054
- Clinical Research of Gastonia
-
Huntersville, North Carolina, Yhdysvallat, 28078
- ARSM Research
-
-
Ohio
-
Canton, Ohio, Yhdysvallat, 44718
- NeuroScience Research Center, LLC
-
Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45245
- Intrepid Research, LLC
-
Dublin, Ohio, Yhdysvallat, 43017
- Ohio Sleep Medicine and Neuroscience Institue
-
Middleburg, Ohio, Yhdysvallat, 44130
- North Star Medical Research
-
-
Pennsylvania
-
Willow Grove, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19090
- Abington Neurological Associates
-
Wyomissing, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19610
- Respiratory Specialists
-
-
South Carolina
-
Columbia, South Carolina, Yhdysvallat, 29201
- Bogan Sleep Consultants
-
North Charleston, South Carolina, Yhdysvallat, 29406
- Lowcountry Lung Critical Care
-
-
Tennessee
-
Chattanooga, Tennessee, Yhdysvallat, 37421
- Advanced Center for Sleep Disorders
-
Cordova, Tennessee, Yhdysvallat, 38018
- Neurology Clinic, P.C.
-
-
Texas
-
Austin, Texas, Yhdysvallat, 78731
- FutureSearch Trials of Neurology LP
-
Round Rock, Texas, Yhdysvallat, 78681
- Central Texas Neurology Consultants, PA
-
Sugar Land, Texas, Yhdysvallat, 77478
- Comprehensive Sleep Medicine Associates
-
Tomball, Texas, Yhdysvallat, 77375
- Northwest Houston Neurology and Sleep
-
-
Wisconsin
-
Madison, Wisconsin, Yhdysvallat, 53719
- University of Wisconsin-Madison
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Pystyy antamaan vapaaehtoisen, tietoon perustuvan suostumuksen.
- Saati päätökseen kaksoissokkoutetun satunnaistetun vetäytymisvaiheen (EOT/Visit 5) HBS-101-CL-010-tutkimuksesta.
- Hedelmällisessä iässä olevalla naisella tulee olla negatiivinen virtsaraskaustesti seulontakäynnillä. Potilaan, joka on hedelmällisessä iässä oleva nainen, on suostuttava pysymään raittiudessa tai käyttämään tehokasta ei-hormonaalista ehkäisymenetelmää raskauden estämiseksi tutkimuksen ajan ja 21 päivän ajan tutkimuslääkkeen viimeisen annoksen jälkeen.
- Virtsan lääketutkimuksesta tulee saada negatiivinen tulos seulontakäynnillä, paitsi lääkkeillä, jotka terveydenhuollon tarjoaja on määrännyt sairauksien vuoksi.
- Tutkijan näkemyksen mukaan potilas pystyy ymmärtämään ja noudattamaan suun kautta otettavan tutkimuslääkkeen protokollaa ja antamista.
Poissulkemiskriteerit:
- Ei suostu lopettamaan protokollassa lueteltujen kiellettyjen lääkkeiden tai aineiden käyttöä.
- Imettää tällä hetkellä tai suunnittelee imettävänsä tutkimuksen aikana. Imettävien naisten on suostuttava olemaan imettämättä tutkimuksen aikana ja 21 päivään tutkimuslääkkeen viimeisen annoksen jälkeen.
- Osallistuminen interventiotutkimukseen muulla tutkimuslääkkeellä tai laitteella kuin pitolisantilla tutkimuksen ajan.
- Hänellä on diagnosoitu loppuvaiheen munuaissairaus (ESRD; arvioitu glomerulussuodatusnopeus [eGFR]
- Saa tai ei pysty lopettamaan lääkitystä, jonka tiedetään pidentävän QT-aikaa.
- Hänellä on historian perusteella merkittävä riski tehdä itsemurha tai itsemurha; rutiinipsykiatrinen tutkimus; tutkijan tuomio; tai jolla on vastaus "kyllä" mihin tahansa muuhun kysymykseen kuin kysymyksiin 1–3 tai "kyllä" mihin tahansa kysymykseen C-SSRS:n itsemurhakäyttäytymistä käsittelevässä osiossa edellisestä vierailusta lähtien.
- Tutkijan arvion perusteella ei sovellu tutkimukseen mistä tahansa syystä, mukaan lukien, mutta ei rajoittuen epävakaasta tai hallitsemattomasta sairaudesta tai sellaisesta, joka saattaa häiritä tutkimuksen suorittamista, hämmentää tutkimustulosten tulkintaa, aiheuttaa terveysriskin potilaalle tai vaarantaa tutkimuksen eheyden.
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Muut: Pitolisantti
Viikko 1: 8,9 mg pitolisanttia kerran päivässä aamulla heräämisen jälkeen; Viikko 2: 17,8 mg pitolisanttia kerran päivässä aamulla heräämisen jälkeen; Viikot 3 hoidon loppuun: 17,8–35,6 mg pitolisanttia kerran vuorokaudessa aamulla heräämisen jälkeen.
|
Pitolisant 4,45 mg tabletit Pitolisant 17,8 mg tabletit |
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Pitolisantin turvallisuus ja siedettävyys
Aikaikkuna: Jopa noin 3 vuotta
|
Haittavaikutusten ilmaantuvuus
|
Jopa noin 3 vuotta
|
|
Liiallinen uneliaisuus päivällä
Aikaikkuna: Jopa noin 3 vuotta
|
Muutos lähtötilanteesta Epworth Sleepiness Scale (ESS) -pisteissä Epworthin uneliaisuusasteikon pisteet vaihtelevat 0–24. Pistemäärän lasku tarkoittaa parantumista liiallisessa päiväuniisuudessa. |
Jopa noin 3 vuotta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Idiopaattisen hypersomnian oireet
Aikaikkuna: Jopa noin 3 vuotta
|
Muutos lähtötasosta idiopaattisen hypersomnian vakavuusasteikossa (IHSS) IHSS-pisteet vaihtelevat 0-50. Pisteiden lasku tarkoittaa idiopaattisen hypersomnian oireiden paranemista. |
Jopa noin 3 vuotta
|
|
Idiopaattisen hypersomnian oireet
Aikaikkuna: Jopa noin 3 vuotta
|
Muutos lähtötasosta IH:n kliinisen maailmanlaajuisen vaikeusvaikutelman (CGI-S) perusteella CGI-S on viiden kohdan asteikko, joka vaihtelee nollasta erittäin vakavaan. Vähemmän vaikeiden oireiden arviointi merkitsee paranemista kliinikon käsityksessä potilaan yleisestä kliinisestä tilasta, joka liittyy idiopaattiseen hypersomniaan. |
Jopa noin 3 vuotta
|
|
Idiopaattisen hypersomnian oireet
Aikaikkuna: Jopa noin 3 vuotta
|
Muutos lähtötilanteesta EDS:n potilaan yleisen vaikeusvaikutelman (PGI-S) arvossa PGI-S on viiden kohdan asteikko, joka vaihtelee nollasta erittäin vakavaan. Vähemmän vaikeiden oireiden arviointi merkitsee parannusta potilaan käsitykseen liiallisen päiväuneliaisuuden vakavuudesta. |
Jopa noin 3 vuotta
|
|
Unen toiminnalliset tulokset
Aikaikkuna: Jopa noin 3 vuotta
|
Muutos lähtötasosta unikyselyn toiminnallisten tulosten 10 kohdan versiossa (FOSQ-10) FOSQ-10:n pisteet vaihtelevat 5–20. Pisteiden nousu merkitsee parannusta potilaan käsityksessä hypersomnian vaikutuksesta jokapäiväisen elämän moniin toimintoihin. |
Jopa noin 3 vuotta
|
|
Uneen liittyvät häiriöt hereillä ollessa
Aikaikkuna: Jopa noin 3 vuotta
|
Muutos lähtötasosta potilaiden raportoimien tulosten mittaustietojärjestelmän uneen liittyvien vaurioiden tuotepankin v1.0-shortissa Lomake 8a (PROMIS-SRI 8a) PROMIS-SRI 8a:n pisteet vaihtelevat 8-40. Pisteiden lasku merkitsee parannusta potilaan käsityksessä hypersomnian vaikutuksesta jokapäiväisen elämän moniin toimintoihin. |
Jopa noin 3 vuotta
|
|
Unen inertia
Aikaikkuna: Jopa noin 3 vuotta
|
Muutos lähtötasosta unen inertiakyselyssä (SIQ) SIQ vaihtelee välillä 21-105. Pisteiden lasku tarkoittaa parantumista potilaan kyvyssä herätä unen jälkeen. |
Jopa noin 3 vuotta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- HBS-101-CL-011
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .
Kliiniset tutkimukset Pitolisantti
-
Harmony Biosciences, LLCAktiivinen, ei rekrytointiMyotoninen dystrofia 1 | Liiallinen uneliaisuus päivälläYhdysvallat, Kanada
-
University of OxfordRekrytointiAnhedonia | Kognitiivinen toimintoYhdistynyt kuningaskunta
-
Harmony Biosciences, LLCValmisIdiopaattinen hypersomniaYhdysvallat
-
Harmony Biosciences, LLCRekrytointiPrader-Willin oireyhtymäYhdysvallat
-
Harmony Biosciences, LLCAktiivinen, ei rekrytointi