Een langetermijnonderzoek naar veiligheid en effectiviteit om Pitolisant te evalueren bij volwassen patiënten met idiopathische hypersomnie
Een open-label onderzoek om de veiligheid en effectiviteit op lange termijn van Pitolisant te evalueren bij volwassen patiënten met idiopathische hypersomnie die onderzoek HBS-101-CL-010 hebben voltooid
Studie Overzicht
Toestand
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Dit is een fase 3 open-label langetermijnonderzoek om de veiligheid en effectiviteit op lange termijn van pitolisant bij volwassen patiënten met IH te evalueren. Patiënten die de dubbelblinde gerandomiseerde ontwenningsfase van onderzoek HBS-101-CL-010 voltooien (d.w.z. het bezoek aan het einde van de behandeling [EOT]/bezoek 5 in het onderzoek HBS-101-CL-010 hebben voltooid) en die voldoen aan de in-/uitsluitingscriteria voor studie HBS-101-CL-011 komen in aanmerking voor inschrijving.
Ingeschreven patiënten krijgen open-label pitolisant toegediend en kunnen worden getitreerd tot een maximale dosis van 35,6 mg, op basis van de beoordeling van de veiligheid/verdraagbaarheid en effectiviteit door de onderzoeker, gedurende een titratieperiode van 3 weken (dag 1 tot dag 21) in overeenstemming met met het schema:
- Week 1 (dag 1-7), 8,9 mg
- Week 2 (dag 8-14), 17,8 mg
- Week 3 (dag 15-21), 35,6 mg
De langdurige doseringsperiode begint op dag 22 (±3 dagen) en gaat door totdat de patiënt stopt met het onderzoek of de sponsor ervoor kiest het onderzoek te beëindigen (d.w.z. End-of-Study [EOS]).
Een studiebezoek ter plaatse vindt plaats ongeveer 180 dagen na bezoek 2 op dag 202 (±7 dagen; bezoek 3). Onderzoeksbezoeken ter plaatse zullen ongeveer elke 6 maanden plaatsvinden en telefonische contacten (TC's) ongeveer elke maand tussendoor totdat de patiënt zich terugtrekt uit het onderzoek of het onderzoek wordt beëindigd door de sponsor. De dosis pitolisant kan worden aangepast (hoger of lager) in stappen van 4,45 mg, beginnend bij 8,9 mg tot 35,6 mg tijdens de langdurige doseringsperiode op basis van de beoordeling door de onderzoeker van de veiligheid/verdraagbaarheid en effectiviteit.
Alle patiënten zullen 15 (±3) dagen en 30 (+3) dagen na hun laatste dosis pitolisant veiligheidsfollow-up TC's ontvangen van de onderzoekslocatie, om te beoordelen op bijwerkingen (AE's) en gelijktijdig medicatiegebruik.
Studietype
Inschrijving (Werkelijk)
Fase
- Fase 3
Contacten en locaties
Studie Locaties
-
-
California
-
Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90048
- Cedars-Sinai Medical Towers
-
San Ramon, California, Verenigde Staten, 94583
- Sleep Medicine Specialists of California
-
-
Florida
-
Brandon, Florida, Verenigde Staten, 33511
- Meris Clinical Research
-
Clearwater, Florida, Verenigde Staten, 33765
- St. Francis Medical Institute
-
Winter Park, Florida, Verenigde Staten, 32789
- Florida Pediatric Research Institute
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30328
- NeuroTrials Research Inc.
-
-
Illinois
-
Glenview, Illinois, Verenigde Staten, 60026
- Northshore University Health System
-
Peoria, Illinois, Verenigde Staten, 61637
- OSF HealthCare Saint Francis Medical Center
-
-
Michigan
-
Kalamazoo, Michigan, Verenigde Staten, 49008
- Western Michigan University Homer Stryker Md School of Medicine
-
Sterling Heights, Michigan, Verenigde Staten, 48314
- Clinical Neurophysiology Services
-
-
Missouri
-
Chesterfield, Missouri, Verenigde Staten, 63017
- St. Luke's Sleep Medicine and Research Center
-
St Louis, Missouri, Verenigde Staten, 63123
- Clayton Sleep Institute
-
-
Nebraska
-
North Platte, Nebraska, Verenigde Staten, 69101
- Great Plains Health
-
-
New Jersey
-
Neptune City, New Jersey, Verenigde Staten, 07753
- Sleep Dynamics
-
-
New York
-
New Hyde Park, New York, Verenigde Staten, 11042
- Northwell Health
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Verenigde Staten, 27705
- Duke University School of Medicine
-
Gastonia, North Carolina, Verenigde Staten, 28054
- Clinical Research of Gastonia
-
Huntersville, North Carolina, Verenigde Staten, 28078
- ARSM Research
-
-
Ohio
-
Canton, Ohio, Verenigde Staten, 44718
- Neuroscience Research Center, LLC
-
Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45245
- Intrepid Research, LLC
-
Dublin, Ohio, Verenigde Staten, 43017
- Ohio Sleep Medicine and Neuroscience Institue
-
Middleburg, Ohio, Verenigde Staten, 44130
- North Star Medical Research
-
-
Pennsylvania
-
Willow Grove, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19090
- Abington Neurological Associates
-
Wyomissing, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19610
- Respiratory Specialists
-
-
South Carolina
-
Columbia, South Carolina, Verenigde Staten, 29201
- Bogan Sleep Consultants
-
North Charleston, South Carolina, Verenigde Staten, 29406
- Lowcountry Lung Critical Care
-
-
Tennessee
-
Cordova, Tennessee, Verenigde Staten, 38018
- Neurology Clinic, P.C.
-
-
Texas
-
Austin, Texas, Verenigde Staten, 78731
- FutureSearch Trials of Neurology LP
-
Round Rock, Texas, Verenigde Staten, 78681
- Central Texas Neurology Consultants, PA
-
Sugar Land, Texas, Verenigde Staten, 77478
- Comprehensive Sleep Medicine Associates
-
Tomball, Texas, Verenigde Staten, 77375
- Northwest Houston Neurology and Sleep
-
-
Wisconsin
-
Madison, Wisconsin, Verenigde Staten, 53719
- University of Wisconsin-Madison
-
-
Deelname Criteria
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
Accepteert gezonde vrijwilligers
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Is in staat om vrijwillige, geïnformeerde toestemming te geven.
- De dubbelblinde gerandomiseerde terugtrekkingsfase (EOT/bezoek 5) van het HBS-101-CL-010-onderzoek voltooid.
- Een patiënt die een vrouw is die zwanger kan worden, moet een negatieve urine-zwangerschapstest hebben tijdens het screeningsbezoek. Een patiënt die een vrouw is die zwanger kan worden, moet ermee instemmen om onthouding te blijven of een effectieve methode van niet-hormonale anticonceptie te gebruiken om zwangerschap te voorkomen gedurende het onderzoek en gedurende 21 dagen na de laatste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel.
- Moet een negatief resultaat hebben op de urinedrugscreening tijdens het screeningsbezoek, behalve voor medicijnen die door een zorgverlener zijn voorgeschreven voor medische aandoeningen.
- Naar de mening van de onderzoeker is de patiënt in staat het protocol en de orale toediening van het onderzoeksgeneesmiddel te begrijpen en na te leven.
Uitsluitingscriteria:
- Gaat niet akkoord met het stopzetten van verboden medicijnen of stoffen die in het protocol worden vermeld.
- Geeft momenteel borstvoeding of is van plan borstvoeding te geven in de loop van het onderzoek. Vrouwen die borstvoeding geven, moeten ermee instemmen geen borstvoeding te geven voor de duur van het onderzoek en gedurende 21 dagen na de laatste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel.
- Deelname aan een interventionele onderzoeksstudie met een onderzoeksmedicatie of -apparaat, anders dan pitolisant, voor de duur van de studie.
- Heeft een diagnose van nierziekte in het eindstadium (ESRD; geschatte glomerulaire filtratiesnelheid [eGFR] van
- Krijgt of kan niet stoppen met een medicijn waarvan bekend is dat het het QT-interval verlengt.
- Heeft een aanzienlijk risico op zelfmoord of suïcidaliteit op basis van geschiedenis; routinematig psychiatrisch onderzoek; Oordeel van de onderzoeker; of die een antwoord heeft van "ja" op een andere vraag dan de vragen 1 tot 3 of "ja" op een vraag in de sectie suïcidaal gedrag van de C-SSRS, Sinds laatste bezoek.
- Gebaseerd op het oordeel van de onderzoeker, om welke reden dan ook ongeschikt is voor het onderzoek, inclusief maar niet beperkt tot een onstabiele of ongecontroleerde medische aandoening of een aandoening die de uitvoering van het onderzoek zou kunnen verstoren, interpretatie van onderzoeksresultaten kan verwarren, een gezondheidsrisico kan vormen aan de patiënt, of de integriteit van het onderzoek in gevaar brengen.
Studie plan
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: NVT
- Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Ander: Pitolisant
Week 1: 8,9 mg pitolisant eenmaal daags toegediend in de ochtend bij het ontwaken; Week 2: 17,8 mg pitolisant eenmaal daags toegediend in de ochtend bij het ontwaken; Week 3 tot en met het einde van de behandeling: 17,8 mg tot 35,6 mg pitolisant eenmaal daags toegediend in de ochtend bij het ontwaken.
|
Pitolisant 4,45 mg tabletten Pitolisant 17,8 mg tabletten |
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Veiligheid en verdraagbaarheid van pitolisant
Tijdsspanne: Tot ongeveer 3 jaar
|
Incidentie van bijwerkingen (AE's)
|
Tot ongeveer 3 jaar
|
|
Overmatige slaperigheid overdag
Tijdsspanne: Tot ongeveer 3 jaar
|
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de score op de Epworth Sleepiness Scale (ESS). De score van de Epworth Sleepiness Scale varieert van 0 tot 24. Een afname van de score betekent een verbetering van overmatige slaperigheid overdag. |
Tot ongeveer 3 jaar
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Symptomen van idiopathische hypersomnie
Tijdsspanne: Tot ongeveer 3 jaar
|
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde op de ernstschaal voor idiopathische hypersomnia (IHSS) De score van de IHSS varieert van 0 tot 50. Een afname van de score vertegenwoordigt een verbetering van de symptomen van idiopathische hypersomnie. |
Tot ongeveer 3 jaar
|
|
Symptomen van idiopathische hypersomnie
Tijdsspanne: Tot ongeveer 3 jaar
|
Verandering ten opzichte van de uitgangssituatie in de klinische mondiale indruk van ernst (CGI-S) voor IH De CGI-S is een schaal met vijf items, variërend van geen tot zeer ernstig. Een beoordeling van minder ernstige symptomen betekent een verbetering in de perceptie van de arts van de algehele klinische status van de patiënt met betrekking tot idiopathische hypersomnie. |
Tot ongeveer 3 jaar
|
|
Symptomen van idiopathische hypersomnie
Tijdsspanne: Tot ongeveer 3 jaar
|
Verandering ten opzichte van de uitgangssituatie in de wereldwijde indruk van de ernst van EDS bij patiënten De PGI-S is een schaal met vijf items, variërend van geen tot zeer ernstig. Een beoordeling van minder ernstige symptomen betekent een verbetering in de perceptie van de patiënt van de ernst van zijn overmatige slaperigheid overdag. |
Tot ongeveer 3 jaar
|
|
Functionele uitkomsten van slaap
Tijdsspanne: Tot ongeveer 3 jaar
|
Verandering ten opzichte van de uitgangssituatie in functionele uitkomsten van slaapvragenlijstversie met 10 items (FOSQ-10) De score van de FOSQ-10 varieert van 5 tot 20. Een stijging van de score vertegenwoordigt een verbetering van de indruk die de patiënt heeft van de impact van hypersomnie op meerdere activiteiten van het dagelijks leven. |
Tot ongeveer 3 jaar
|
|
Slaapgerelateerde stoornissen tijdens het waken
Tijdsspanne: Tot ongeveer 3 jaar
|
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in door de patiënt gerapporteerde resultaten Meetinformatiesysteem Slaapgerelateerde stoornissen Itembank v1.0-Short Formulier 8a (PROMIS-SRI 8a) De score van de PROMIS-SRI 8a varieert van 8-40. Een verlaging van de score vertegenwoordigt een verbetering van de indruk van de patiënt over de impact van hypersomnie op meerdere activiteiten van het dagelijks leven. |
Tot ongeveer 3 jaar
|
|
Slaapinertie
Tijdsspanne: Tot ongeveer 3 jaar
|
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de slaapinertievragenlijst (SIQ) De SIQ varieert van 21 tot 105. Een afname van de score vertegenwoordigt een verbetering in het vermogen van de patiënt om na het slapen wakker te worden. |
Tot ongeveer 3 jaar
|
Medewerkers en onderzoekers
Studie record data
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
Primaire voltooiing (Werkelijk)
Studie voltooiing (Werkelijk)
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
Eerst geplaatst (Werkelijk)
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
Laatst geverifieerd
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- HBS-101-CL-011
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .